臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和8年7月17日 | ||
| 1歳以上18歳未満の基礎治療実施中の日本人小児肺動脈性肺高血圧症患者を対象に、ソタテルセプト（MK-7962）の安全性、忍容性、薬物動態及び有効性を評価する第Ⅱ相、非盲検試験 | ||
| 日本人の小児PAH患者を対象としたソタテルセプトの第Ⅱ相試験 | ||
| 小林 真之 | ||
| MSD株式会社 | ||
| ・ソタテルセプトを24週間投与したときの安全性及び忍容性を評価する ・ソタテルセプトを24週間投与したときの薬物動態（PK）を評価する ・ソタテルセプトを24週間投与したときの肺血管抵抗指数（PVRI）の低下を指標としてソタテルセプトの有効性を評価する |
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| 2 | ||
| 肺動脈性肺高血圧症 | ||
| 募集前 | ||
| Sotatercept | ||
| エアウィン皮下注用（45mg／60mg） | ||
| 小児中央治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和8年7月17日 |
| jRCT番号 | jRCT2031260328 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 1歳以上18歳未満の基礎治療実施中の日本人小児肺動脈性肺高血圧症患者を対象に、ソタテルセプト（MK-7962）の安全性、忍容性、薬物動態及び有効性を評価する第Ⅱ相、非盲検試験 | A Phase 2 Open-label Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Efficacy of Sotatercept (MK-7962) in Japanese Children from 1 to Less Than 18 Years of Age With PAH on Standard of Care | ||
| 日本人の小児PAH患者を対象としたソタテルセプトの第Ⅱ相試験 | A Phase 2 study of Sotatercept in Japanese Children with PAH | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 小林 真之 | Kobayashi Masayuki | ||
| / | MSD株式会社 | MSD K.K. | |
| 102-8667 | |||
| / | 東京都千代田区九段北一丁目13番12号 北の丸スクエア | KITANOMARU SQUARE,1-13-12,Kudan-kita,Chiyoda-ku,Tokyo 102-8667,Japan | |
| 03-6272-1957 | |||
| msdjrct@msd.com | |||
| MSDJRCT問合せ窓口 | MSDJRCT inquiry mailbox | ||
| MSD株式会社 | MSD K.K. | ||
| 102-8667 | |||
| 東京都千代田区九段北一丁目13番12号 北の丸スクエア | KITANOMARU SQUARE,1-13-12,Kudan-kita,Chiyoda-ku,Tokyo 102-8667,Japan | ||
| 03-6272-1957 | |||
| msdjrct@msd.com | |||
| 令和8年6月16日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 国立大学法人 大阪大学医学部附属病院 |
The University of Osaka Hospital |
|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人 国立成育医療研究センター |
National Center for Child Health and Development |
|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人大阪府立病院機構 大阪母子医療センター |
Osaka Prefectural Hospital Organization Osaka Women's and Children's Hospital |
|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人 東京都立病院機構 東京都立小児総合医療センター |
Tokyo Metropolitan Children's Medical Center |
|---|---|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| ・ソタテルセプトを24週間投与したときの安全性及び忍容性を評価する ・ソタテルセプトを24週間投与したときの薬物動態（PK）を評価する ・ソタテルセプトを24週間投与したときの肺血管抵抗指数（PVRI）の低下を指標としてソタテルセプトの有効性を評価する |
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| 2 | |||
| 2026年08月31日 | |||
| 2026年08月31日 | |||
| 2031年05月16日 | |||
| 6 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| 主な選択基準は以下の通りであるが、これらに限定されない。 ・過去の右心カテーテル検査により肺動脈性肺高血圧症（PAH、WHO PH臨床分類の第1群）と確定診断されている ・特発性PAH、遺伝性PAH、毒物・薬物誘発性PAH、結合組織病に伴うPAH、修復済み先天性心疾患関連PAH又は偶発的シャントを伴うPAH ・WHO機能分類 I度に分類されるPAH又はWHO機能分類 II～IV度に分類される症候性PAH ・少なくとも90日以上前から一定用量のPAHの基礎治療を受けている ・日本人である |
The main inclusion criteria include but are not limited to the following: Has pulmonary arterial hypertension (PAH, World Health Organization Group 1) confirmed by a prior right heart catheterization. Has idiopathic, heritable, drug- or toxin-induced PAH, connective tissue disease-associated PAH, repaired congenital heart disease-associated PAH, or PAH with coincidental shunt. Has PAH classified as World Health Organization Functional Class I, or symptomatic World Health Organization Functional Class II to IV. Has been receiving stable standard-of-care background therapy for PAH for at least 90 days. Is Japanese. |
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| 主な除外基準は以下の通りであるが、これらに限定されない。 ・左心系の心疾患の既往 ・重度の先天性又は発育上の肺、胸郭、及び/又は横隔膜の異常を有する ・Eisenmenger症候群、ポッツ短絡術、又は過去180日以内の心房中隔欠損作成術の既往 ・Qp/Qs（肺体血流比）>1.5の未修復又は残存の心内シャントを有する ・肺静脈閉塞症、肺毛細血管腫症、又は毛細血管及び/又は静脈病変の明らかな徴候を有する ・門脈圧亢進症に伴うPAH ・内臓の動静脈奇形を有する ・肺全摘術又は肺部分切除術を受けている ・未治療の軽度を超える閉塞性睡眠時無呼吸症の既往 ・心膜収縮の既往 ・心突然死又はQT 延長症候群の家族歴 ・過去6ヵ月以内の症候性の冠動脈疾患、又は過去3ヵ月以内の脳血管障害 ・ソタテルセプト若しくはルスパテルセプトの投与歴 |
The main exclusion criteria include but are not limited to the following: History of left-sided heart disease. Has severe congenital or developmental abnormalities of the lung, thorax, and/or diaphragm. History of Eisenmenger syndrome, Potts shunt, or recent atrial septostomy within 180 days. Has unrepaired or residual cardiac shunt with Qp/Qs >1.5. Has pulmonary veno-occlusive disease, pulmonary capillary hemangiomatosis, or overt signs of pulmonary capillary and/or venous involvement. PAH associated with portal hypertension. Known visceral arteriovenous malformations. History of full or partial pneumonectomy. Untreated more than mild obstructive sleep apnea. History of known pericardial constriction. Family history of sudden cardiac death or long QT syndrome. History of symptomatic coronary disease within 6 months or cerebrovascular accident within 3 months. Prior treatment with sotatercept or luspatercept. |
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| 1歳 以上 | 1age old over | ||
| 18歳 未満 | 18age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 肺動脈性肺高血圧症 | Pulmonary arterial hypertension | ||
| あり | |||
| ソタテルセプトを開始用量0.3 mg/kg、目標用量0.7 mg/kgとして3週間ごとに皮下投与 | Sotatercept is administered subcutaneously starting at a dose of 0.3 mg/kg with a target dose of 0.7 mg/kg every 3 weeks. | ||
| ・有害事象（24週時） ・試験介入の中止に至った有害事象（24週時） ・赤血球パラメータ（ヘモグロビン、ヘマトク リット、赤血球数、網状赤血球）（24週時） ・血小板（24週時） ・血圧（24週時） ・ADA（抗薬物抗体）及び中和抗体（24週時） ・Ctrough（24週時） ・PVRI（24週時） |
AEs (24 weeks) Discontinuation of study intervention due to AEs (24 weeks) Red blood cell parameters (Hgb, Hct, RBC, reticulocytes) (24 weeks) Platelets (24 weeks) Blood Pressure (24 weeks) Anti-Drug Antibodies (ADA) and Neutralizingantibody (24 weeks) Ctrough (24 weeks) PVRI (24 weeks) |
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| ・6分間歩行距離（6歳以上）（24週時） ・NT-proBNP（24週時） ・WHO機能分類（24週時） ・有害事象（延長治療期） ・試験介入の中止に至った有害事象（延長治療期） ・赤血球パラメータ（ヘモグロビン、ヘマトク リット、赤血球数、網状赤血球）（延長治療期） ・血小板（延長治療期） ・血圧（延長治療期） ・ADA（抗薬物抗体）及び中和抗体（延長治療期） |
6MWD (for participants =>6 years of age)(24 weeks) NT-proBNP(24 weeks) WHO FC(24 weeks) AEs (Long-term Extension) Discontinuation of study intervention due to AEs (Long-term Extension) Red blood cell parameters (Hgb, Hct, RBC, reticulocytes) (Long-term Extension) Platelets (Long-term Extension) Blood Pressure (Long-term Extension) Anti-Drug Antibodies (ADA) and Neutralizingantibody (Long-term Extension) |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| Sotatercept | |||
| エアウィン皮下注用（45mg／60mg） | |||
| 30700AMX00111000、30700AMX00112000 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| MSD株式会社 | |
| MSD K.K. |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 小児中央治験審査委員会 | Pediatric Central Institutional Review Board | |
| 東京都世田谷区大蔵 2丁目10番1号 | 2-10-1, Okura, Setagaya-ku, Tokyo | |
| 03-5494-7297 | ||
| jctn@ncchd.go.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT07646860 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| ProcedureAccessClinicalTrialData.pdf | https://externaldatasharing-msd.com/ |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| MK-7962-032 |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）