臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和8年6月26日 | ||
| フィラデルフィア染色体陽性慢性骨髄性白血病の小児患者を対象にアシミニブの安全性及び有効性を評価する試験 | ||
| フィラデルフィア染色体陽性慢性骨髄性白血病の小児患者を対象にアシミニブの安全性及び有効性を評価する試験 | ||
| 山内 教輔 | ||
| ノバルティス ファーマ株式会社 | ||
| 既知のT315I 変異の有無を問わず初発又はTKI による前治療を受けたPh+CML-CP の小児患者（1 歳以上18 歳未満）を対象にアシミニブの有効性及び安全性を評価すること | ||
| 2 | ||
| フィラデルフィア染色体陽性慢性骨髄性白血病の小児患者 | ||
| 募集前 | ||
| アシミニブ | ||
| なし | ||
| 小児中央治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和8年6月26日 |
| jRCT番号 | jRCT2031260265 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| フィラデルフィア染色体陽性慢性骨髄性白血病の小児患者を対象にアシミニブの安全性及び有効性を評価する試験 | Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Asciminib in Pediatric Patients With Ph+ CML-CP (CABL001I12202) | ||
| フィラデルフィア染色体陽性慢性骨髄性白血病の小児患者を対象にアシミニブの安全性及び有効性を評価する試験 | Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Asciminib in Pediatric Patients With Ph+ CML-CP (CABL001I12202) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 山内 教輔 | Yamauchi Kyosuke | ||
| / | ノバルティス ファーマ株式会社 | Novartis Pharma. K.K. | |
| 105-6333 | |||
| / | 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan | |
| 0120-003-293 | |||
| rinshoshiken.toroku2@novartis.com | |||
| 山内 教輔 | Yamauchi Kyosuke | ||
| ノバルティス ファーマ株式会社 | Novartis Pharma. K.K. | ||
| 105-6333 | |||
| 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan | ||
| 0120-003-293 | |||
| rinshoshiken.toroku2@novartis.com | |||
| 令和8年4月1日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 神奈川県立こども医療センター |
Kanagawa Children's Medical Center |
|---|---|---|
神奈川県 神奈川県横浜市南区六ツ川2-138-4 |
||
| / | 埼玉県立小児医療センター |
Saitama Children's Medical Center |
|---|---|---|
埼玉県 さいたま市中央区新都心1-2 |
||
| / | 九州大学病院 |
Kyushu University Hospital |
|---|---|---|
福岡県 福岡市東区馬出3-1-1 |
||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 既知のT315I 変異の有無を問わず初発又はTKI による前治療を受けたPh+CML-CP の小児患者（1 歳以上18 歳未満）を対象にアシミニブの有効性及び安全性を評価すること | |||
| 2 | |||
| 2026年06月30日 | |||
| 2026年01月01日 | |||
| 2033年06月30日 | |||
| 3 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| オーストラリア/ブラジル/カナダ/中国/フランス/ドイツ/ギリシャ/ハンガリー/イタリア/韓国/メキシコ/オランダ/ポーランド/シンガポール/スペイン/タイ/トルコ/米国/ベトナム | Australia/Brazil/Canada/China/France/Germany/Greece/Hungary/Italy/Korea/Mexico/Netherlands/Poland/Singapore/Spain/Thailand/Turkey/United States/Vietnam | ||
| ・本治験へ参加する前に，文書により同意が得られた患者 ・治験登録時に1歳以上18歳未満の男女 ・CML-CPの診断（Apperley et al 2025）を受け，細胞遺伝学的検査でフィラデルフィア染色体陽性（Ph+）が確認されている患者 ・スクリーニング前3ヵ月以内にCML-CPと新たに診断された患者 ・TKIによる前治療に対して抵抗性となるリスクが高い又は不耐容のCML-CP患者： -TKIによる効果がUnfavorable responseとは，Apperley et al 2025のガイドラインに従って以下のとおり定義する： 治療開始後3ヵ月時点：BCR::ABL1の比率が10% IS超（1～3ヵ月以内に確認した場合） 治療開始後6ヵ月時点：BCR::ABL1の比率が10% IS超 治療開始後12ヵ月時点：BCR::ABL1の比率が1% IS超 任意の時点：それまでに得られた奏効の消失 任意の時点：TKIによる前治療でBCR::ABL1耐性変異又は高リスクACAが発現（実施医療機関の検査結果に基づく） -TKIに対する不耐容は以下のとおり定義する： 非血液学的不耐容：治療中にグレード3若しくは4の毒性が発現した（この場合用量減量の有無にかかわらず患者は適格である），又は用量調節（ただし，効果が既に十分でない場合は患者の最大限の利益のため減量は考慮しない）を含む最適な管理に反応しない持続性のグレード2の毒性が発現した患者 血液学的不耐容：TKIを最低用量に減量した後の治療中にグレード3又は4の毒性［好中球絶対数（ANC）又は血小板］が再発した患者 ・スクリーニング時に標準化RQ-PCR定量法により典型的なBCR::ABL1転写産物［e14a2及び／又はe13a2］が確認された患者 ・Performance status：スクリーニング時点で16歳以上の患者ではKarnofsky尺度で50%以上，16 歳未満の患者ではLansky尺度で50以上の患者 |
- Signed informed consent must be obtained prior to participation in the study. - Male or female participants 1 and < 18 years of age at study enrollment - Diagnosis of CML-CP (Apperley et al 2025) with cytogenetic confirmation of Philadelphia positive (Ph+) chromosome - For participants with CML-CP newly diagnosed within 3 months of screening OR 5 For participants with CML - CP with high risk of developing resistance or intolerance to previous TKI: -Unfavourable response to TKI is defined following the Apperley et al 2025 guidelines as: At three months after the initiation of therapy: BCR::ABL1 ratio > 10% IS (if confirmed within 1-3 months) At six months after the initiation of therapy: BCR::ABL1 ratio > 10% IS At twelve months after initiation of therapy: BCR::ABL1 ratio > 1% IS At any time loss of previous response At any time emergent resistant BCR::ABL1 mutations or high-risk ACA from prior TKI treatment as per local test results -Intolerance to TKI is defined as: Non-hematologic intolerance: participants with grade 3 or 4 toxicity while on therapy (in which case the patient is eligible whether or not there was a dose reduction); or with persistent grade 2 toxicity unresponsive to optimal management including dose adjustments (unless dose reduction is not considered in the best interest of the patient if response is already suboptimal) Hematologic intolerance: participants with grade 3 or 4 toxicity (absolute neutrophil count [ANC] or platelets) while on therapy that is recurrent after dose reduction to the lowest doses of the TKI - Evidence of typical BCR::ABL1 transcript [e14a2 and/or e13a2] at the time of screening which are amenable to standardized RQ-PCR quantification. - Performance status: Karnofsky >= 50% for participants >= 16 years of age, and Lansky >= 50 for participants < 16 years of age at the time of screening. |
||
| ・過去に移行期（AP）／急性転化期（BP）への進行後，再度CML-慢性期（CP）となった患者 ・過去に造血幹細胞移植を受けたことのある患者 ・同種造血幹細胞移植を受けることを計画している患者 ・治験参加前のいずれかの時点に，公表されている国際的なCML臨床ガイドライン最新版（例：NCCN CML treatment guidelines v 1.2026及び Apperley et al 2025）に従い，治験薬に対する耐性が判明しているBCR::ABL1変異が認められたことのある患者 |
- Known second chronic phase (CP) of CML after previous progression to Accelerated Phase (AP)/Blast Phase (BP). - Previous treatment with a hematopoietic stem-cell transplantation. - Patient planned to undergo allogeneic hematopoietic stem cell transplantation - Known presence of a BCR::ABL1 mutation with known resistance to study treatment in accordance with the most recent public version of international CML clinical guidelines (e.g. NCCN CML treatment guidelines v 1.2026 and Apperley et al 2025) any time prior to study entry |
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| 1歳 以上 | 1age old over | ||
| 18歳 未満 | 18age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| フィラデルフィア染色体陽性慢性骨髄性白血病の小児患者 | Pediatric Patients With Ph+ CML-CP | ||
| あり | |||
| アシミニブの単剤投与 | Asciminib single agent | ||
| 48週時点の分子遺伝学的大奏効（MMR） | MMR at Week 48 | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| アシミニブ | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ノバルティスファーマ株式会社 | |
| Novartis Pharma. K.K. |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 小児中央治験審査委員会 | Pediatric Central Institutional Review Board | |
| 東京都世田谷区大蔵2-10-1 | 2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo, Tokyo | |
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT07354074 | |
| Clinical Trials.gov | |
| Clinical Trials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 資格要件を満たした外部の研究者と被験者レベルのデータや試験関連文書を共有することは可能である。これらの要望は科学的な利益に基づいて独立した専門家委員会が審査し承認する。提供されるすべてのデータは、適用される法令に従い、試験参加者のプライバシーを守るために匿名化される。 本試験データはhttps://www.clinicalstudydatarequest.com/に記載されているプロセスに従って利用可能である。 | Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent expert panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. This trial data is currently available according to the process described on www.clinicalstudydatarequest.com. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| IRBの電話番号／メールアドレスなし |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）