jRCT ロゴ

臨床研究等提出・公開システム

Top

English

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和8年6月12日
日本人の真性多血症患者を対象としたRusfertideの有効性及び安全性を評価する第2相非盲検試験
日本人の真性多血症患者を対象としたRusfertideの試験
影原　英明
武田薬品工業株式会社
本治験の主な目的は、ヘマトクリット値をコントロールするために瀉血を必要とする日本人の真性多血症（PV）患者を対象に、rusfertideの有効性及び安全性を評価することである。
2
真性多血症（PV）
募集前
Rusfertide
なし
順天堂大学医学部附属順天堂医院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和8年6月12日
jRCT番号 jRCT2031260215

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

日本人の真性多血症患者を対象としたRusfertideの有効性及び安全性を評価する第2相非盲検試験 A Phase 2 Open-label Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Rusfertide in Japanese Patients with Polycythemia Vera
日本人の真性多血症患者を対象としたRusfertideの試験 A Study of Rusfertide in Japanese Adults With Polycythemia

（２）治験責任医師等に関する事項

影原　英明 Kagehara Hideaki
/ 武田薬品工業株式会社 Takeda Pharmaceutical Company Limited
540-8645
/ 大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka
06-6204-2111
smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com
臨床試験情報　お問合せ窓口 Contact for Clinical Trial Information
武田薬品工業株式会社 Takeda Pharmaceutical Company Limited
-
540-8645
大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka
06-6204-2111
smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com
令和8年5月29日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

三重大学医学部附属病院

MieUniversity Hospital
/

山梨大学医学部附属病院

University of Yamanashi Hospital
/

宮崎大学医学部附属病院

University of Miyazaki Hospital
/

大阪大学医学部附属病院

The University of Osaka Hospital
/

順天堂大学医学部附属順天堂医院

Juntendo University Hospital
/

国立病院機構 名古屋医療センター

National Hospital Organization Nagoya Medical Center
/

群馬大学医学部附属病院

Gunma University Hospital
/

東京医科大学病院

Tokyo Medical University Hospital
/

東京都立病院機構東京都立墨東病院

Tokyo Metropolitan Bokutoh Hospital

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本治験の主な目的は、ヘマトクリット値をコントロールするために瀉血を必要とする日本人の真性多血症（PV）患者を対象に、rusfertideの有効性及び安全性を評価することである。
2
2026年06月23日
2026年06月23日
2030年05月17日
9
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし none
1. 同意取得時に18歳以上の日本人の男女。
2. 治験手順を理解し、治験の要件を遵守する意思及び能力があり、書面による同意を示すことにより治験への参加に同意する者。
3. PV診断のための2016年改訂世界保健機関（WHO）診断基準を満たす者。
4. 以下のすべてを満たす瀉血を必要とする者。
a. 試験介入の投与前28週間にヘマトクリット値のコントロール不良による3回以上の瀉血、又は試験介入の投与前1年間にヘマトクリット値のコントロール不良による5回以上の瀉血、及び
b. ヘマトクリット値のコントロール不良による直近の瀉血が試験介入の投与前3ヵ月以内、及び
c. 試験介入の投与前6日以内に瀉血を実施していない（瀉血日及び試験介入の投与日は6日のカウントに含めない）
注：8日以内の間隔で実施した瀉血は1回の瀉血とみなす。
5. スクリーニング時の血液学的検査値が以下のすべてを満たす者。
a. ヘマトクリット値が45%未満
b. 白血球数4,000/μL～20,000/μL（両端値を含む）及び
c. 血小板数100,000/μL～1,000,000/μL（両端値を含む）
6. ECOG performance statusが0、1又は2の者。
7. 妊娠する可能性のある女性のうち、治験中及び試験介入の最終投与後30日間、1つ以上の非常に効果的な避妊法を使用することに同意する者。
8. 女性のうち、治験中及び試験介入の最終投与後30日間、卵子や卵母細胞を生殖補助の目的で提供しないことに同意する者。
9. 生殖能力のある男性のうち、試験期間中及び試験介入の最終投与後90日間、コンドームを使用する（さらに、妊娠可能な女性パートナーは1つ以上の適切な避妊法を同時に使用することが望ましい）ことに同意する者。
10. 男性のうち、治験中及び試験介入の最終投与後少なくとも90日間、生殖を目的として精子を提供しないことに同意する者。
11. 試験介入時に細胞減少療法（CRT）を受ける者は、以下のような安定したPV治療レジメンを継続していること：
a. ヒドロキシウレア　8週間以上
b. ヤヌスキナーゼ（JAK）阻害剤　8週間以上
c. インターフェロン　24週間以上
注：CRTの「安定した投与レジメン」は投与レジメンの不変を意味するものではない。投与レジメンの一時的な調整又は投与の一時的な中断は許容される。ただし、ヒドロキシウレア及びJAK阻害剤の週当たりの総投与量又はインターフェロンの月当たりの総投与量は、試験介入の投与時において、試験介入の投与前の観察期間の開始時点の投与量を超えてはならない。試験介入の投与前の観察期間はヒドロキシウレア及びJAK阻害剤は8週間、インターフェロンは24週間とする。
12. 試験介入の投与時に瀉血のみを実施する者は、以下を中止していなければならない：
a. ヒドロキシウレア：試験介入の投与前8週間以上
b. JAK阻害剤：試験介入の投与前8週間以上
c. インターフェロン：試験介入の投与前24週間以上		 1. Japanese male and female participants aged 18 years or older at the time of signing informed consent.
2. Participant understands the trial procedures, is willing and able to adhere to trial requirements and agrees to participate in the trial by giving written informed consent.
3. Meet revised 2016 World Health Organization (WHO) criteria for the diagnosis of Polycythemia Vera (PV).
4. Phlebotomy requiring defined as ALL of the following:
a) At least 3 phlebotomies due to inadequate hematocrit control in 28 weeks before trial intervention or at least 5 phlebotomies due to inadequate hematocrit control in 1 year before trial intervention, and
b) Last phlebotomy due to inadequate hematocrit control within 3 months before trial intervention, and
c) No phlebotomy within 6 days prior to trial intervention (do not include day of phlebotomy and day of trial intervention in the 6-day count).
Note: Phlebotomies performed within an 8-day period will be counted as a single phlebotomy.
5. Hematology test values at screening:
a) Hematocrit <45%,
b) WBC 4,000/microliter to 20,000/microliter (inclusive), and
c) Platelets 100,000/microliter to 1,000,000/microliter (inclusive).
6. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status 0, 1 or 2.
7. Women of childbearing potential (WOCBP) agree to use at least 1 form of highly effective contraception during the trial and for 30 days after the last dose of trial intervention.
8. A female participant must agree not to donate eggs (ova, oocytes) for the purposes of assisted reproduction during the trial and for a period of 30 days after receiving the last dose of trial medication.
9. A fertile man agree to use a condom, preferably combined with at least 1 form of acceptable contraception for any WOCBP partner(s) during the trial and for 90 days after the last dose of trial intervention.
10. A male participant must agree not to donate sperm for the purpose of reproduction during the trial and for a minimum of 90 days after receiving the last dose.
11. Participants receiving cytoreductive therapy (CRT) at trial intervention must be on a stable PV therapy regimen as follows:
a) Hydroxyurea - at least 8 weeks
b) Janus kinase (JAK) inhibitor - at least 8 weeks
c) Interferon - at least 24 weeks.
Note: A "stable dose regimen" of CRT does not mean an unchanged dose regimen. Temporary adjustments in dose regimen or temporary suspension of dosing are allowed. However, the total weekly dose of hydroxyurea and JAK inhibitor or total monthly dose of interferon may not be higher at trial intervention than the dose at the beginning of the pre-trial intervention observation period. The pre-trial intervention observation period is 8 weeks for hydroxyurea and JAK inhibitor and 24 weeks for interferon.
12. Participants treated with phlebotomy alone at trial intervention must have stopped:
a) Hydroxyurea at least 8 weeks before trial intervention
b) JAK inhibitor at least 8 weeks before trial intervention
c) Interferon at least 24 weeks before trial intervention.
1. スクリーニング時の臨床的に意味のある臨床検査値異常を認める者（以下を含むがこれらに限定されない）：
a. 推算糸球体濾過量（eGFR）が15 mL/min/1.73 m^2未満
日本腎臓学会の判定による。日本人用補正式により算出*
* eGFR = 194×（血清クレアチニン値）-1.094×（年齢）-0.287×（性別補正係数）、性補正係数：女性0.739（Japanese Society of Nephrology,2023）
b. アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）又はアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）が2.5×基準値上限（ULN）以上
c. 総ビリルビンが1.5×ULN超
注：スクリーニング時の臨床検査で異常値が認められた場合〔一過性であり、参加者の臨床状態と一致しないと治験責任（分担）医師が判断した場合〕、異常値を確認するために、スクリーニング期間内に再検査を実施してもよい。スクリーニング期間内に試験実施計画書の許容範囲に回復した場合、本試験に参加することができる。すべての適格性臨床検査には実施医療機関の検査室を使用する。
2. ヘマトクリット値が45%未満で瀉血を必要とする者。
3. 妊婦。スクリーニング時の妊娠検査が陰性であっても、問診、臨床的評価、又はその他の関連情報に基づき、治験責任（分担）医師が妊娠のごく初期段階である可能性があると判断した場合には、当該女性の本試験への参加は不適格とする。
4. 授乳可能であるが、試験介入の初回投与から最終投与後30日まで授乳を行わないことに同意しない者。
5. 試験介入の投与前2ヵ月以内に臨床的に重大な血栓症（例：深部静脈血栓症又は脾静脈血栓症）が認められた者。
6. 試験介入の投与前2ヵ月以内に活動性又は慢性出血が認められた者。
7. International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment（IWG-MRT）の定義によるPV後骨髄線維症の基準を満たす者。
8. 投与前1ヵ月以内に全身療法を必要とする感染症が認められた者。ただし、コントロールされている感染症〔ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、B型肝炎、C型肝炎〕を除く。予防療法は許容される。
9. 治験参加能力を損なうと治験責任（分担）医師が判断した重篤若しくは不安定な医学的状態（コントロール不良のHIV感染症など）又はコントロール不良の精神状態を有する患者。
10. 試験介入の投与前2ヵ月以内に大手術を受けた者。ただし、手術から完全に回復している場合、又は試験期間中に大手術を予定している場合を除く。
11. 過去5年以内に以下を除く浸潤性悪性腫瘍の既往歴がある者。
a. 限局性の治癒したがん（例：前立腺癌、子宮頸癌）
b. 限局性の治癒したin situ又はステージ1の皮膚有棘細胞癌、皮膚基底細胞癌、又はin situの皮膚黒色腫。
12. スクリーニング時に必須の皮膚検査において、in situ又はステージ1の皮膚有棘細胞癌、in situ又はステージ1の皮膚基底細胞癌、並びにin situの皮膚悪性黒色腫が確認された者。ただし、試験介入の投与前に癌が適切に治療されている場合（Mohs手術などの根治が期待される治療）を除く。注：疑わしい病変は試験介入の投与前に生検を実施し、結果を入手する。
13. 治験の要件を遵守する能力を妨げる可能性のある活動性のアルコール又は薬物中毒を有する者。
14. 試験介入の投与前1週間以内に4日間以上のMyelofibrosis Symptom Assessment Form version 4.0（MFSAF v4.0）評価を完了していない者。
15. 試験介入の投与前2ヵ月又は5半減期（いずれか長い方）以内に他の治験薬を投与した者。
16. スクリーニング前7ヵ月以内にブスルファンを投与した者。
17. Rusfertide又はいずれかの添加物に対する過敏症を有する者。
18. スクリーニング期間中の診察又は画像検査で悪性腫瘍が疑われる病変又は腫瘤が認められた者（評価の結果、悪性腫瘍ではないと判定された場合を除く）。		 1. Clinically meaningful laboratory abnormalities at Screening including, but not limited to:
a) Estimated glomerular filtration rate (eGFR) <15 mL/min/1.73 m^2
as determined by Japanese Society of Nephrology. Calculated by the correction formula for Japanese*
* eGFR=194 x (serum creatinine value) -1.094 x (age) - 0.287 x (sex correction factor),
Sex correction factor: 0.739 in female (Japanese Society of Nephrology,2023).
b) Alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >=2.5 x upper limit of normal (ULN)
c) Total bilirubin >1.5 x ULN.
Note: Screening laboratory tests with abnormal results (if considered by the investigator to be transient and inconsistent with the participant's clinical condition) may be repeated within the screening window to confirm abnormal results. If results return to protocol acceptable limits within the screening period, the participant may enter the trial. Use local labs for all eligibility lab tests.
2. Participants who require phlebotomy at hematocrit levels lower than 45%.
3. Pregnant females will be ineligible to participate in this trial if, despite a negative pregnancy test, the investigator determines that based on interview, clinical assessment, or other relevant information that the individual may be in the very early stages of pregnancy.
4. Is capable of breastfeeding but does not agree to forego breastfeeding from the first dose of trial intervention through 30 days after the last dose of trial intervention.
5. Clinically significant thrombosis (eg, deep vein thrombosis or splenic vein thrombosis) within 2 months prior to trial intervention.
6. Active or chronic bleeding within 2 months prior to trial intervention.
7. Meets the criteria for post-PV myelofibrosis as defined by the International Working Group-Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment (IWG-MRT).
8. Any infection requiring systemic therapy within 1 month of dosing except controlled: human immunodeficiency virus (HIV), hepatitis B, and hepatitis C. Prophylactic therapies are allowed.
9. Any serious or unstable medical condition (eg, poorly controlled HIV infection) or uncontrolled psychiatric condition as judged by the investigator that would impair the participant's ability to participate in the trial.
10. Major surgical procedure within 2 months prior to trial intervention unless the participant has fully recovered from surgery or planned major elective surgery during the trial.
11. History of invasive malignancies within the last 5 years, except
a) localized cured cancer (eg, prostate cancer and cervical cancer)
b) localized cured in situ or stage 1 squamous cell carcinoma of the skin, basal cell carcinoma of the skin, or in situ melanoma of the skin.
12. Participants with in situ or stage 1 squamous cell carcinoma of the skin, in situ or stage 1 basal cell carcinoma of the skin, or in situ melanoma of the skin identified during the required dermatology examination at screening unless the cancer is adequately treated (ie, treatment that is expected to be curative, such as Mohs surgery) before trial intervention.
Note: Suspicious lesions should be biopsied and results available before trial intervention.
13. Participants with active alcohol or drug addiction that would interfere with their ability to comply with trial requirements.
14. Participants who do not complete at least 4 days of Myelofibrosis Symptom Assessment Form version 4.0 (MFSAF v4.0) assessments within 1 week prior to trial intervention.
15. Receipt of an investigational agent within 2 months or 5 half-lives, whichever is longer, prior to trial intervention.
16. Received busulfan within 7 months prior to screening.
17. Participants with hypersensitivity to rusfertide or to any of the excipients.
18. Participants with any lesion or mass detected by physical examination or imaging during screening that is suspicious for malignancy unless evaluated and assessed to be not malignant.
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
真性多血症（PV） Polycythemia Vera (PV)
あり
Rusfertideを週1回、52週間の非盲検投与期間（パート1）、その後182週間の長期継続投与期間（パート2）まで皮下注射する。 Participants will receive rusfertide injections, subcutaneously once a week for 52 weeks (Part 1) followed by 182 weeks long-term extension (Part 2).
1. Week 20からWeek 32までに奏効を達成した参加者の割合
評価期間：Week 20からWeek 32まで
奏効は、瀉血の条件に該当しないことと定義する。瀉血の条件は以下のいずれかと定義する：ヘマトクリット値が45%以上、かつベースラインのヘマトクリット値より3%（絶対値）以上高いことが確定されている。確定とは、2回連続でヘマトクリット値が45%以上、かつベースラインのヘマトクリット値より3%以上高い場合（Week 32に認められた場合、確定は不要）と定義する。又はヘマトクリット値が48%以上。		 1. Percentage of Participants Achieving a Response Starting at Week 20 through Week 32
Time Frame: Week 20, up to Week 32
Response is defined as absence of phlebotomy eligibility. Phlebotomy eligibility is defined as either: A confirmed hematocrit 45% or more and that is at least 3% (absolute) higher than the baseline hematocrit. Confirmation is defined as 2 consecutive hematocrit assessments that are 45% or more and at least 3% higher than the baseline hematocrit (if it is observed at Week 32, confirmation is not required). OR a hematocrit 48% or more.
1. Week 32までの平均瀉血回数
評価期間：ベースライン、Week 32まで

2. すべてのヘマトクリット値が45%未満の参加者の割合
評価期間：ベースライン、Week 32まで
単回のヘマトクリット値が45%以上の場合は許容される。

3. 組入れ後初めてヘマトクリット値が45%以上となるまでの期間の中央値
評価期間：ベースライン、Week 32まで

4. 少なくとも1回のヘマトクリット値が48%以上の参加者の割合
評価期間：ベースライン、Week 32まで

5. 瀉血の条件に該当しなかった参加者の割合
評価期間：ベースライン、Week 32まで

6. 52週間にわたり瀉血の条件に該当しなかった（持続効果が認められた）参加者の割合
評価期間：ベースライン、Week 52まで

7. Week 52までの平均瀉血回数
評価期間：ベースライン、Week 52まで

8. Week 32より後からWeek 52までの最初のヘマトクリット値が45%以上となるまでの期間の中央値
評価期間：Week 32の後からWeek 52まで

9. Week 32より後からWeek 52までの最初の瀉血までの期間の中央値
評価期間：Week 32の後からWeek 52まで
 1. Mean Number of Phlebotomies through Week 32
Time Frame: Baseline, up to Week 32

2. Percentage of Participants with All Hematocrit Values Less Than 45%
Time Frame: Baseline, up to Week 32
A single hematocrit value >=45% is allowed.

3. Median Time to First Hematocrit Value 45% Or More After Enrollment
Time Frame: Baseline, up to Week 32

4. Percentage of Participants with At Least One Hematocrit Value 48% Or More
Time Frame: Baseline, up to Week 32

5. Percentage of Participants who Maintain Absence of Phlebotomy Eligibility
Time Frame: Baseline, up to Week 32

6. Percentage of Participants Achieving Absence of Phlebotomy Eligibility (Durable Response) for 52 Weeks
Time Frame: Baseline, up to Week 52

7. Mean Number of Phlebotomies through Week 52
Time Frame: Baseline, up to Week 52

8. Median Time to First Hematocrit Value 45% Or More after Week 32 through Week 52
Time Frame: After Week 32, up to Week 52

9. Median Time to First Phlebotomy after Week 32 through Week 52
Time Frame: After Week 32, up to Week 52

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Rusfertide
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

武田薬品工業株式会社
Takeda Pharmaceutical Company Limited

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

順天堂大学医学部附属順天堂医院治験審査委員会 Juntendo University Hospital Institutional Review Board
東京都文京区本郷3丁目1番3号 3-1-3 Hongo, Bunkyo-ku, Tokyo, Japan , Tokyo
03-3813-3111
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
該当しない
該当しない
該当する

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No
本試験の非特定化した被験者レベルのデータ（IPD）については、参加被験者の再特定のおそれがあるため提供しません（限られた症例数、実施医療機関で実施されるため）。 De-identified individual participant data from this particular study will not be shared as there is a reasonable likelihood that individual patients could be reidentified (due to the limited number of study participants/study sites).

（５）全体を通しての補足事項等

Takeda Study ID: TAK-121-2001

添付書類（実施計画届出時の添付書類）