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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和8年6月4日
成人の古典型先天性副腎過形成症患者を対象としてatumelnantの安全性及び有効性を評価する無作為化、二重盲検、多施設共同、プラセボ対照試験
成人の先天性副腎過形成症患者を対象としてatumelnantを評価する試験
Alejandro　Ayala
Crinetics Pharmaceuticals, Inc.
21-OHDによる古典型先天性副腎過形成症の成人患者を対象として、atumelnantの有効性、安全性、PK及びPDを評価する。
3
古典型先天性副腎過形成症
募集前
Atumelnant
なし
国立健康危機管理研究機構国立国際医療センター治験等審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和8年6月4日
jRCT番号 jRCT2031260194

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

成人の古典型先天性副腎過形成症患者を対象としてatumelnantの安全性及び有効性を評価する無作為化、二重盲検、多施設共同、プラセボ対照試験 A Randomized, Double-Blind, Multicenter, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Atumelnant in Adult Participants with Classic Congenital Adrenal Hyperplasia
成人の先天性副腎過形成症患者を対象としてatumelnantを評価する試験 A Study to Evaluate Atumelnant in Adults with Congenital Adrenal Hyperplasia

（２）治験責任医師等に関する事項

Alejandro　Ayala Alejandro Ayala
/ Crinetics Pharmaceuticals, Inc. Crinetics Pharmaceuticals, Inc.
/ 6055 Lusk Blvd, San Diego, California 92121, USA 6055 Lusk Blvd, San Diego, California 92121, USA
1-833-827-9741
clinicaltrials@crinetics.com
塚田　健二 Tsukada Kenji
シミック株式会社 CMIC Co., Ltd.
臨床開発本部
105-0023
東京都港区芝浦1-1-1 1-1-1, Shibaura, Minato-ku, Tokyo
03-6779-8000
ClinicalTrialInformation@cmic.co.jp
令和8年5月27日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

国立健康危機管理研究機構国立国際医療センター

Japan Institute for Health Security National Center for Global Health and Medicine
/

東京科学大学病院

Institute of Science Tokyo Hospital
/

国立研究開発法人国立成育医療研究センター

National Center for Child Health and Development
/

東京女子医科大学病院

Tokyo Women’s Medical University Hospital
/

地方独立行政法人東京都立病院機構　東京都立小児総合医療センター

Tokyo Metropolitan Children’s Medical Center
/

広島大学病院

Hiroshima University Hospital
/

旭川医科大学病院

Asahikawa Medical University Hospital
/

国立大学法人神戸大学医学部附属病院

Kobe University Hospital

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

21-OHDによる古典型先天性副腎過形成症の成人患者を対象として、atumelnantの有効性、安全性、PK及びPDを評価する。
3
2026年08月14日
2026年05月25日
2027年07月31日
10
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
アメリカ/アルゼンチン/オーストラリア/ブラジル/フランス/ドイツ/ポーランド/オーストリア/イタリア/スウェーデン/オランダ/トルコ/イギリス/サウジアラビア US/Argentina/Australia/Brazil/France/Germany/Poland/Austria/Italy/Sweden/The Netherlands/Turkey/UK/Saudi Arabia
1.ICF署名時の年齢が18歳以上75歳未満の男女。
2.治験実施計画書に規定された治験手順を理解し、これらの治験手順および治験治療を遵守する意思と能力がある患者。
3.21-OHDによる古典型CAHであることが治験責任医師によって確認されている患者。
4.Visit 2において朝に測定した血清A4値が以下のいずれかに該当する患者。
•A4がULNを超え、11 mg/m2/日未満の（生理的な）GC投与を受けている。
又は
•A4が正常（ULNの0.5倍以上ULN以下）であり、14 mg/m2/日以上のGC投与を受けている。
又は
•A4がULNを超え、11 mg/m2/日以上のGC投与を受けている。
5.同意取得時にGC（例：ヒドロコルチゾン、プレドニゾロン、prednisone、メチルプレドニゾロン、meprednisone、デキサメタゾン、コルチゾン酢酸エステル）補充療法を一定用量（スクリーニング前3カ月以内にヒドロコルチゾン換算で5 mg/日を超える用量変更が行われていないことと定義する）で受けている患者。
6.鉱質コルチコイド（フルドロコルチゾン）の投与を受けている場合、少なくともスクリーニング前1カ月は用量が一定であり、スクリーニング期間中の通常のナトリウム摂取量下で血漿レニン濃度がULNを超えていない患者。血漿レニン濃度がULNを超える場合、収縮期血圧が100 mmHgを超え、起立性低血圧が認められず、血清ナトリウム及びカリウムが正常範囲内である患者。
7.エストロゲン療法（投与経路は問わない）を受けている場合、少なくともスクリーニング前3カ月は用量が一定である患者。		 1. Male or female, between >=18 to <75 years of age at the time of signing the ICF.
2. Willing and able to understand and adhere to the study procedures as specified in the protocol and comply with the study treatment.
3. Have classic CAH due to 21-OHD confirmed by the Investigator.
4. Participants Visit2 levels of morning serum A4 as follows:
- A4 >ULN and treated with <11 mg/m2/day (physiologic) GC doses
OR
- normal A4 (>=0.5 x ULN to 1 x ULN) and treated with >=14 mg/m2/day GC doses
OR
- A4 >ULN and treated with >=11 mg/m2/day GC doses.
5. On a stable (defined as no dose change of >5 mg/day hydrocortisone equivalent within 3 months prior to Screening) regimen of GC replacement (e.g., hydrocortisone, prednisolone, prednisone, methylprednisolone, meprednisone, dexamethasone, cortisone acetate) at the time of informed consent.
6. If treated with mineralocorticoids (fludrocortisone), the dose should be stable for at least 1 month prior to Screening with a plasma renin concentration during Screening that is not greater than the ULN on the participant's usual sodium intake. If plasma renin concentration is greater than the ULN, the participant must have systolic blood pressure >100 mm Hg, without orthostatic hypotension and with serum sodium and potassium in the normal range.
7. If on estrogen therapy (any route), the dose must be stable for at least 3 months prior to Screening.
1.古典型21-OHD以外のCAHと診断されている患者。
2.両側副腎摘出術、下垂体機能低下症、又は慢性的なGC療法を要するその他の疾患の病歴がある患者。
3.CAH以外の臨床的に有意な医学的状態又は臨床検査値異常があると治験責任医師が判断している患者。
4.精神的な問題を有し、本治験の内容、範囲及び起こり得る結果を理解することができない、及び／又は医療上の指示に従わないことが確認されている患者。
5.スクリーニング前5年以内に活動性の悪性疾患を有する患者。ただし、完全切除された皮膚の扁平上皮癌又は基底細胞癌、若しくは切除された子宮頸部上皮内癌は除く。
6.妊娠中又は授乳中の女性、並びに本治験で規定された効果の高い避妊法を使用する意思がない妊娠可能な女性。本治験で規定された効果の高い避妊法を使用する意思がない男性。
7.Atumelnant又はその添加剤のいずれかに対し、過敏症の病歴がある又は過敏症のリスクが懸念される患者。
8.副腎機能不全を発症するリスクが高いと治験責任医師が判断した患者。
9.重度の赤血球増加症と治験責任医師が判断した患者。
10.スクリーニング前のatumelnantの使用。		 1. Diagnosis of any form of CAH other than classic 21-OHD.
2. History of bilateral adrenalectomy, hypopituitarism, or other conditions requiring chronic GC therapy.
3. Clinically significant medical condition or abnormal laboratory tests, as judged by the Investigator, other than CAH.
4. Concomitant mental condition rendering him/her unable to understand the nature, scope, and possible consequences of the study, and/or evidence of poor compliance with medical instructions.
5. Active malignant disease within the 5 years prior to Screening excluding dermal squamous or basal cell carcinoma of the skin with complete local excision or resected cervical carcinoma in situ.
6. Women who are pregnant or lactating or, if of childbearing potential, who are unwilling to use highly effective contraception as described in this study. Male participants who are unwilling to use highly effective contraception as described in this study.
7. Known history of, or concern for, risk of hypersensitivity reaction to atumelnant or any of its excipients.
8. Participants with an increased risk of developing adrenal insufficiency as judged by the Investigator.
9. Severe erythrocytosis as judged by the Investigator.
10. Use of atumelnant prior to screening.
18歳 以上 18age old over
75歳 未満 75age old not
男性・女性 Both
古典型先天性副腎過形成症 Classic Congenital Adrenal Hyperplasia
あり
atumelnant 80 mg又はプラセボを1日1回夜間に経口投与する。Week 20以降、増量が必要と判断された場合は120 mgへ増量し、1日1回夜間に経口投与する。投与期間は最大32週間とする。 Atumelnant 80 mg tablet or placebo will be administered orally once daily in the evening. From Week 20 onwards, if dose escalation is deemed necessary, the dose will be increased to 120 mg tablet, administered orally once daily in the evening. The treatment duration will be up to a maximum of 32 weeks.
Week 32時点で生理的GC補充療法を受けており、朝のGC服用後A4がULN以下であった参加者の割合 Proportion of participants with morning post GC A4<=ULN who are on physiologic GC replacement at Week 32
•Week 2の朝のA4のベースラインからの変化率
•Week 32の朝の17-OHPのベースラインからの変化率
•Week 32時点で生理的GC補充療法を受けており、朝のGC服用前A4がULN以下であった参加者の割合
•Week 32の朝のGC服用後A4がULN以下である場合のGC 1日投与量のベースラインからの変化率		 - Percent change from baseline of morning A4 at Week 2
- Percent change from baseline of morning 17 OHP at Week 32
- Proportion of participants with morning pre GC A4<=ULN who are on physiologic GC replacement at Week 32
- Percent change from baseline in GC daily dose when morning post-GC A4<=ULN at Week 32

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Atumelnant
なし
なし
Crinetics Pharmaceuticals, Inc.
6055 Lusk Blvd, San Diego, California 92121, USA

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

Crinetics Pharmaceuticals, Inc.
Crinetics Pharmaceuticals, Inc.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

国立健康危機管理研究機構国立国際医療センター治験等審査委員会 National Center for Global Health and Medicine Institutional Review Board
東京都新宿区戸山1-21-1 1-21-1 Toyama, Shinjuku-ku, Tokyo, Tokyo
03-3202-7181
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT07144163
Clinical Trials. gov
Clinical Trials. gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）