臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和8年6月3日 | ||
| 肺動脈性肺高血圧症患者を対象とした1日1回投与のトレプロスチニルパルミチル吸入粉末剤の有効性および安全性を評価する第3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同、並行群間試験 |
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| 肺動脈性肺高血圧症（PAH）患者における1日1回投与のトレプロスチニルパルミチル吸入粉末剤（TPIP）の有効性および安全性試験 |
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| Li Jia | ||
| Insmed Incorporated | ||
| 本治験の主要目的は、PAH成人患者の運動能力に対するTPIPの24週間1日1回投与の効果をプラセボと比較評価することである。 |
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| 3 | ||
| 肺動脈性肺高血圧症 | ||
| 募集中 | ||
| Treprostinil palmitil | ||
| None | ||
| 千葉県済生会習志野病院IRB | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和8年6月3日 |
| jRCT番号 | jRCT2031260185 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 肺動脈性肺高血圧症患者を対象とした1日1回投与のトレプロスチニルパルミチル吸入粉末剤の有効性および安全性を評価する第3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同、並行群間試験 |
A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-controlled, Multicenter, Parallel-group Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Once Daily Treprostinil Palmitil Inhalation Powder in Participants With Pulmonary Arterial Hypertension (PALM-PAH) | ||
| 肺動脈性肺高血圧症（PAH）患者における1日1回投与のトレプロスチニルパルミチル吸入粉末剤（TPIP）の有効性および安全性試験 |
A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Once Daily Treprostinil Palmitil Inhalation Powder (TPIP) in Participants with Pulmonary Arterial Hypertension (PAH) (PALM-PAH) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Li Jia | Li Jia | ||
| / | Insmed Incorporated | Insmed Incorporated | |
| / | 700 US Highway 202/206 Bridgewater, NJ 08807-1704 | 700 US Highway 202/206 Bridgewater, NJ 08807-1704 | |
| 1-844-4-467633 | |||
| medicalinformation@insmed.com | |||
| 医学情報センター | Medical Information Center | ||
| インスメッド合同会社 | Insmed Godo Kaisha | ||
| 東京都千代田区永田町2-10-3 13F | 13th Floor, 2-10-3 Nagata-cho, Chiyoda-ku Tokyo | ||
| 81-120-118808 | |||
| medicalinformation@insmed.com | |||
| 令和8年5月1日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本治験の主要目的は、PAH成人患者の運動能力に対するTPIPの24週間1日1回投与の効果をプラセボと比較評価することである。 |
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| 3 | |||
| 2026年06月26日 | |||
| 2026年06月26日 | |||
| 2029年01月28日 | |||
| 344 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| 米国 | United States | ||
| - 欧州心臓病学会／欧州呼吸器学会（ESC/ERS）ガイドラインに従い、以下のサブタイプのいずれかに該当する世界保健機関（WHO）グループ1の肺高血圧症（PAH）と診断されている患者。 -- 特発性PAH -- 遺伝性PAH -- 薬剤／毒性物質誘発性PAH -- 結合組織疾患（CTD）関連PAH -- 修復術後1年以上経過した単純体循環‐肺循環シャントを伴う先天性心疾患関連PAH - スクリーニング前の少なくとも3ヵ月前までにPAHと診断されている患者。 - ニューヨーク心臓協会（NYHA）／WHO機能分類II〜IVの患者。 - 以下のクラスに属する1〜3剤からなるPAH治療薬による安定した治療を受けている患者。 -- エンドセリン受容体拮抗薬（アンブリセンタン、ボセンタン、マシテンタンなど）を、スクリーニング前に90日以上使用しており、かつ直近の30日間は安定用量で投与されている。 -- ホスホジエステラーゼ5阻害薬（シルデナフィル、タダラフィルなど）を、スクリーニング前に90日以上使用しており、かつ直近の30日間は安定用量で投与されている。 -- グアニル酸シクラーゼ刺激薬（リオシグアトなど）を、スクリーニング前に90日以上使用しており、かつ直近の30日間は安定用量で投与されている。 -- アクチビンシグナル伝達阻害薬（ソタテルセプトなど）スクリーニング前6ヵ月以上使用しており、かつ直近3ヵ月間は安定用量で投与されているとともに、以下のすべての条件を満たす。 --- 過去3ヵ月以内に臨床的に重要な活動性出血（医学的介入を要する鼻出血および歯肉出血など）が認められない。 --- 過去6ヵ月以内に重大な出血事象またはそのリスク（消化管出血または頭蓋内出血など）の既往がない。 --- スクリーニング時の血小板数が100,000/μL以上である。 - 2回の6分間歩行試験（6MWT）のいずれにおいても、スクリーニング時の6分間歩行距離（6MWD）の値が150 m以上450 m以下である患者。 - スクリーニング時または可能な場合はスクリーニング前6ヵ月以内に、右心カテーテル検査（RHC）を受けている患者。背景となるPAHの治療およびその用量に変更がない場合、過去のRHC結果を使用することができる。RHCは以下の血行動態基準をすべて満たさなければならない。 -- 安静時の平均肺動脈圧（PAP）が20 mmHg超である。 -- 肺毛細血管楔入圧（PCWP）または左室拡張終期圧（LVEDP）が15 mmHg以下である。 -- 肺血管抵抗（PVR）が5ウッド単位（WU）以上である。 |
- Participants must have a diagnosis of World Health Organisation (WHO) Group 1 pulmonary hypertension (PAH) in any of the following subtypes, in accordance with European Society of Cardiology European Respiratory Society (ESC/ERS) Guidelines: -- Idiopathic PAH -- Heritable PAH -- Drug/toxin-induced PAH -- Connective tissue disease (CTD)-associated PAH -- PAH associated with congenital heart disease-related to simple systemic-to-pulmonary shunt at least 1 year following repair. - PAH diagnosis for at least 3 months prior to Screening. - New York Heart Association (NYHA) or World Health Organization (WHO) functional class II-IV. - Participants must be on stable PAH therapy consisting of 1 to 3 medications from the following classes: -- Endothelin receptor antagonists (eg, ambrisentan, bosentan, macitentan) for at least 90 days prior to Screening with the last 30 days on stable dose. -- Phosphodiesterase type 5 inhibitors (eg, sildenafil, tadalafil) for at least 90 days prior to Screening with the last 30 days on stable dose -- Guanylate cyclase stimulator (eg, riociguat) for at least 90 days prior to Screening with the last 30 days on stable dose -- Activin signaling inhibitor (e.g., sotatercept) for at least 6 months prior to Screening, with the last 3 months on stable dose and meeting all the following conditions: --- no active clinically significant bleeding (eg, epistaxis and gingival bleeding requiring medical interventions) within the past 3 months. --- no history of major bleeding events or risks (eg, gastrointestinal or intracranial bleeding) within the past 6 months. --- platelet counts greater than or equal to 100,000 per microlitres at Screening - For both 6-minute walk tests (6MWTs), the values of 6-minute walk distance (6MWD) should be greater than or equal to 150 and lesser than or equal to 450 meters at Screening. - Right heart catheterization (RHC) at Screening (or within 6 months prior to Screening, if available). Prior RHC may be used provided there has been no change in background PAH therapy and doses. The RHC must meet all of the following hemodynamic criteria: -- Mean pulmonary arterial pressure (PAP) >20 millimetre of mercury (mmHg) at rest. -- pulmonary capillary wedge pressure (PCWP) or left ventricular end-diastolic pressure (LVEDP) lesser than or equal to 15 mmHg. -- pulmonary vascular resistance (PVR) of greater than or equal to 5 wood units (WU). |
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| - WHO分類のPHグループ2、3、4、5または選択基準2に記載のないWHO分類のPHグループ1のサブタイプ［ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、複合型先天性心疾患関連PAH、門脈圧亢進症関連PAH、肺静脈閉塞性疾患、住血吸虫症関連PAHなど］の診断を受けている患者。 - 左側弁膜症、左室収縮期もしくは拡張期機能不全、後毛細血管肺高血圧症を示唆する心エコー所見、不安定虚血性心疾患または不安定不整脈を含む、臨床的に重要な左心疾患を有する患者。 - 1秒量（FEV1）／努力肺活量（FVC）比が0.7未満で定義される気流閉塞所見を有する患者。 - FVC予測正常値が70%未満で示される重大な拘束性肺疾患の所見を有する患者。 - 慢性血栓塞栓症または最近（スクリーニング前6ヵ月以内）の急性肺塞栓症の所見を有する患者。 - トレプロスチニル、TPIPまたはTPIP製剤の賦形剤（マンニトール、ロイシンなど）に対する既知の過敏症または禁忌を有する患者。 - スクリーニング時の関連する臨床検査値の異常を含むその他の医学的または心理学的疾患を有し、治験責任（分担）医師の見解により、新規および／または十分に理解されていない疾患が示唆され、この治験への参加の結果として患者に不合理なリスクをもたらす可能性がある、治験もしくは治験の評価を完了する患者の能力に問題が生じる可能性があるまたは治験の結果の交絡因子となる可能性がある患者。 |
- Diagnosis of PH WHO Groups 2, 3, 4, or 5, or subtypes of PH WHO Group 1 other than described in inclusion criterion 2 (eg, human immunodeficiency virus (HIV), complex congenital heart disease-associated PAH, portal hypertension-associated PAH, pulmonary veno-occlusive disease, Schistosomiasis associated PAH). - Clinically significant left heart disease, including left-sided valvular disease, left ventricular systolic or diastolic dysfunction, echocardiographic findings suggestive of post-capillary pulmonary hypertension, unstable ischemic heart disease, or unstable arrhythmias. - Evidence of airflow obstruction defined by forced expiratory volume in 1 second (FEV1) per forced vital capacity (FVC) <0.7. - Evidence of significant restrictive lung disease as evidenced by FVC <70% predicted normal. - Evidence of chronic thromboembolic disease or recent (within 6 months of Screening) acute pulmonary embolism. - Known hypersensitivity or contraindication to treprostinil or TPIP or TPIP formulation excipients (e.g., mannitol, leucine). - Any other medical or psychological condition including relevant laboratory abnormalities at Screening that, in the opinion of the Investigator, suggest a new and/or insufficiently understood disease and/or may present an unreasonable risk to the study participant as a result of his/her participation in this clinical trial, may impede their ability complete the study or the study assessments or confound the outcomes of the trial. |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 75歳 未満 | 75age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 肺動脈性肺高血圧症 | Pulmonary Arterial Hypertension | ||
| あり | |||
| 被験薬群：トレプロスチニルパルミチル吸入粉末剤 患者に、TPIPを開始用量80 μgから最大耐用量（最大1,280 μg）まで1日1回（QD）、24週間投与する。 プラセボ対照薬：プラセボ 患者に、TPIPに対応するプラセボをQDで24週間投与する。 |
Experimental: Treprostinil Palmitil Inhalation Powder Participants will receive TPIP, once daily (QD), at a starting dose of 80 micrograms up to maximum tolerated dose (up to 1280 micrograms) for 24 weeks. Placebo Comparator: Placebo Participants will receive a TPIP-matching placebo, QD, for 24 weeks. |
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| Week 24時点における投与後1～3時間で測定した6分間歩行距離（6MWD）のベースラインからの変化量 |
Change in 6-Minute Walk Distance (6MWD) Measured at 1 to 3 Hours Post-Dose From Baseline at Week 24 | ||
| - Week 24時点におけるWHO機能分類がベースラインから改善した患者の割合 - Week 22時点における最終投与から24時間（±2時間）後の6MWDのベースラインからの変化量 - Week 24時点における脳性ナトリウム利尿ペプチド前駆体N末端フラグメント（NT-proBNP）濃度のベースラインからの変化量 - Week 24時点における肺動脈性肺高血圧症の症状および影響に関する質問票（PAH-SYMPACT）の身体的影響ドメインスコアのベースラインからの変化量 - Week 24時点におけるPAH-SYMPACT心肺症状ドメインスコアのベースラインからの変化量 - ベースラインからWeek 24までの最初の臨床的増悪事象発現までの時間 - 24週間にわたる規定来院時のマルチパラメータリスクスコア（REVEAL Lite 2.0）のベースラインからの変化量 - Week 24時点における右室収縮期圧（RVSP）に対する三尖弁輪収縮期移動距離（TAPSE）のベースラインからの変化量 - 24週間にわたる規定来院時のPAH-SYMPACT心血管症状ドメインスコアのベースラインからの変化量 - 24週間にわたる規定来院時のPAH-SYMPACT認知機能／感情的影響ドメインスコアのベースラインからの変化量 - Week 24までのトレプロスチニルパルミチル（TP）およびトレプロスチニル（TRE）の血漿中濃度 |
- Percentage of Participants With an Improvement From Baseline in World Health Organization (WHO) Functional Class at Week 24 - Change in 6MWD Measured at 24 Hours (plus or minus 2) Since the Last Dose From Baseline at Week 22 - Change From Baseline in the Concentration of N-Terminal Pro Hormone Brain Natriuretic Peptide (NT-proBNP) at Week 24 - Change From Baseline at Week 24 in Pulmonary Arterial Hypertension-Symptoms and Impact Questionnaire (PAH-SYMPACT) Physical Impacts Domain Score - Change From Baseline at Week 24 in PAH-SYMPACT Cardiopulmonary Symptoms Domain Score - Time to First Clinical Worsening Event From Baseline Through Week 24 - Change in Multiparameter Risk Score From Baseline at the Scheduled Visits Over 24 Weeks (REVEAL Lite 2.0) - Changes From Baseline in Tricuspid Annular Plane Systolic Excursion (TAPSE) per Right Ventricular Systolic Pressure (RVSP) at Week 24 - Change From Baseline at the Scheduled Visits Over 24 Weeks in PAH-SYMPACT Cardiovascular Symptoms Domain Score - Changes From Baseline at the Scheduled Visits Over 24 Weeks in PAH-SYMPACT Cognitive/Emotional Impacts Domain Score - Plasma Concentrations of Treprostinil Palmitil (TP) and Treprostinil (TRE) up to Week 24 |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Treprostinil palmitil | |||
| None | |||
| None | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Insmed LLC | |
| Insmed Godo Kaisha |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 千葉県済生会習志野病院IRB | Chibaken Saiseikai Narashino Hospital IRB | |
| 千葉県千葉県習志野市泉町1-1-1 | 1-1-1 Izumicho Narashino, Chiba, Chiba | |
| 047-473-1281 | ||
| chiken@chiba-saiseikai.com | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| 2026-525265-48-00 | |
| EU CT Number | |
| NCT07481981 | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）