臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和8年6月2日 | ||
| トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）成人患者を対象にエプロンテルセン と ALXN2220 を併用投与したときの有効性及び安全性をエプロンテルセンとプラセボを併用投与したときと比較し、評価する第 IIb 相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同試験 |
||
| ATTR-CM 成人患者を対象にエプロンテルセンと ALXN2220 を併用投与したときの有効性及び 安全性をエプロンテルセンとプラセボを併用投与したときと比較し、評価する試験 |
||
| 上石 勇二 | ||
| アストラゼネカ株式会社 | ||
| Treatment | ||
| 2 | ||
| トランスサイレチン型心アミロイドーシス | ||
| 募集前 | ||
| エプロンテルセンナトリウム、ALXN2220 | ||
| なし | ||
| 慶應義塾大学病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和8年6月2日 |
| jRCT番号 | jRCT2031260175 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）成人患者を対象にエプロンテルセン と ALXN2220 を併用投与したときの有効性及び安全性をエプロンテルセンとプラセボを併用投与したときと比較し、評価する第 IIb 相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、多施設共同試験 |
A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Concomitant Use of Eplontersen and ALXN2220 Compared With Eplontersen and Placebo for Adults Participants With ATTR-CM. (ATTRiumph) | ||
| ATTR-CM 成人患者を対象にエプロンテルセンと ALXN2220 を併用投与したときの有効性及び 安全性をエプロンテルセンとプラセボを併用投与したときと比較し、評価する試験 |
A Phase IIb, Randomised, Double-blind, Placebo-controlled, Multicentre Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Concomitant Use of Eplontersen and ALXN2220 Compared With Eplontersen and Placebo in Adult Participants With Transthyretin-Mediated Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM). | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 上石 勇二 | Ageishi Yuji | ||
| / | アストラゼネカ株式会社 | Astrazeneka K.K | |
| 臨床開発統括部 | |||
| 530-0011 | |||
| / | 大阪府大阪市北区大深町３番１号 | 3-1, Ofuka-cho, Kita-ku, Osaka-shi, Osaka | |
| 06-4802-3600 | |||
| RD-clinical-information-Japan@astrazeneca.com | |||
| 上石 勇二 | Ageishi Yuji | ||
| アストラゼネカ株式会社 | Astrazeneka K.K | ||
| 臨床開発統括部 | |||
| 530-0011 | |||
| 大阪府大阪市北区大深町３番１号 | 3-1, Ofuka-cho, Kita-ku, Osaka-shi, Osaka | ||
| 06-4802-3600 | |||
| RD-clinical-information-Japan@astrazeneca.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| Treatment | |||
| 2 | |||
| 2026年06月24日 | |||
| 2026年06月24日 | |||
| 2029年06月30日 | |||
| 20 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| カナダ/中国/フランス/ドイツ/イタリア/スペイン/スウェーデン/イギリス/アメリカ合衆国 | Canada/China/France /Germany/Italy/Spain/Sweden/United Kingdom/United States of America | ||
| - 同意説明文書への署名時の年齢が18歳以上85歳以下の者。 - 以下のいずれかに基づき、野生型又は変異型TTRの遺伝子型を有するATTR-CMと診断されている者。 1. 心内膜心筋組織生検によるTTRアミロイドの確認的タイピング 2. 単クローン性免疫グロブリン血症がなく、99mTcシンチグラフィでグレード2又は3の心取込み 3. 単クローン性免疫グロブリン血症がある場合は、99mTcシンチグラフィでグレード2又は3の心取込み、及びTTRアミロイドの確認的タイピング - スクリーニング時のNYHA心機能分類がI～III度かつ治験責任（分担）医師の判断に基づき1年以上の生存が見込まれる者。 - 心エコーによる拡張末期のIVSTが12 mm以上である者。 - スクリーニング時に持続性心房細動／粗動が認められない被験者ではNT-proBNPが600 pg/mL以上、又はスクリーニング時に持続性心房細動／粗動が認められる被験者ではNT-proBNPが1,200 pg/mL以上の者。 - 以下の検査基準に基づき、スクリーニング時に症候限界性の最大CPETを完了できる者： 1. スクリーニング期間中に実施した症候限界性のCPETにおいてRERが1.0以上で示されるように、CPET中に疲弊状態近くまで運動できる。 2. 被験者のRERが1.0以上に達しなかった場合、初回検査後48時間以上2週間未満の時点（ただし、ランダム化前）でCPETを1回再実施することができる。 - HF患者の標準治療に関する実施国で認められたガイドラインに従って治療を受けた者。 - 治療は被験者ごとに最適化され、4週間以上にわたり一定であることを要する（利尿薬を除く）。また、禁忌又は不耐の場合を除き、治療には、高血圧の治療（2022年の米国心臓病学会／米国心臓協会／米国心不全学会のHFガイドラインで推奨されるSBP 130 mmHg未満を目標とする）及び虚血性心疾患の治療が含まれること。 - 毎日の自己投与によるビタミンA補充（3,000 IU）を遵守する意思がある者。 |
- Participant must be >_ 18 years to <_ 85 years at the time of signing the informed consent. - Participants who have a diagnosis of ATTR-CM with either wild-type or variant TTR genotype based on 1 of the following: 1. Endomyocardial biopsy with confirmatory TTR amyloid typing OR 2. Grade 2 or 3 cardiac uptake on 99mTc scintigraphy in the absence of monoclonal gammopathy OR 3. Grade 2 or 3 cardiac uptake on 99mTc scintigraphy AND confirmatory TTR amyloid typing in the presence of monoclonal gammopathy. - NYHA Class I to III at Screening and life expectancy of >_ 1 year as per the Investigator's judgement. - End-diastolic IVST >_ 12 mm on echocardiography. - NT-proBNP >_ 600pg/mL for participants without ongoing atrial fibrillation/flutter at Screening or NT-proBNP >_ 1200pg/mL for participants with ongoing atrial fibrillation/flutter at Screening. - Able to complete symptom-limited maximal CPET at Screening based on the following test criteria: 1. Able to exercise to near exhaustion during CPET as exhibited by RER >_ 1.0 during symptom-limited CPET conducted during screening. 2. If participant does not achieve RER >_1.0, the CPET may be repeated once, at least 48 hours but less than 2 weeks (but before randomization) after the initial test. - Treated according to locally recognised guidelines on standard-of-care treatment for patients with HF. - Therapy should have been individually optimised and stable for >_ 4 weeks (except diuretics) and include, unless contraindicated or not tolerated, treatment of high BP (targeting SBP < 130 mmHg as suggested in 2022 American College of Cardiology/American Heart Association/Heart Failure Society of America HF guidelines), and ischaemic heart disease. - Willingness to adhere to daily self-administered vitamin A supplementation (3000 IU). |
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| - 髄膜アミロイドーシスを有する者。 - 軽鎖（AL）若しくは続発性（アミロイドA）アミロイドーシス、又はその他の全身性アミロイドーシスを有する者。 - ATTR-CMが主な原因ではない心筋症、例えば主に高血圧、心臓弁膜症、又は虚血性心疾患による心筋症を有する者。治験責任（分担）医師の評価による。 - スクリーニング前12週間以内に急性冠症候群、不安定狭心症、脳卒中、一過性脳虚血発作、冠動脈血行再建術、心臓デバイス植込術、心臓弁修復術又は大手術があった者。 - コントロール不良の高血圧（スクリーニング時の平均安静時SBPが160 mmHg超又はDBPが100 mmHg超）を有する者。 - 適切な治療にもかかわらず、スクリーニング時に平均安静時SBPが90 mmHg未満、又は症候性起立性低血圧が認められる者。治験責任（分担）医師の評価による。 - 臨床的に重要なコントロール不良の心室性不整脈を有する者。治験責任（分担）医師の評価による。 - スクリーニング時に実施医療機関で心エコーを用いて測定した左室駆出率が30%未満の者。 - 重度の肺機能障害（SpO2が92%未満）を有する者。重度の肺疾患が示唆される、パルスオキシメーターで測定した室内気での安静時SpO2が92%未満と定義される。SpO2 92%以上を維持するために酸素補給が必要な被験者も除外する。 - 腎不全を有する者のうち、透析を要する者。 - 実質臓器移植又は心室補助人工心臓植込術の既往歴がある者、又はスクリーニング時に心臓移植待ちである者。注：予定された角膜移植の既往歴は除外基準に該当しない。 - タンパク質又は治験薬の成分に対する不耐性／アレルギーの疑いがある又は有する者。 |
- Known leptomeningeal amyloidosis. - Known light chain (AL) or secondary (amyloid A) amyloidosis, or any other form of systemic amyloidosis. - Cardiomyopathy not primarily caused by ATTR-CM, for example, cardiomyopathy primarily due to hypertension, valvular heart disease, or ischaemic heart disease per Investigator's assessment. - Acute coronary syndrome, unstable angina, stroke, transient ischaemic attack, coronary revascularisation, cardiac device implantation, cardiac valve repair, or major surgery within 12 weeks of Screening. - Uncontrolled hypertension (average resting SBP > 160 mmHg or DBP > 100 mmHg at Screening). - Average resting SBP < 90 mmHg or symptomatic orthostatic hypotension, despite appropriate treatment, at Screening per Investigator's assessment. - Uncontrolled ventricular clinically significant cardiac arrhythmia, per Investigator's assessment. - Left ventricular ejection fraction < 30% on echocardiography measured locally at Screening. - Severe pulmonary impairment (SpO2 <_ 92%) defined as resting SpO2 below 92% on room air, measured by pulse oximetry, indicative of severe lung disease. Participants requiring supplemental oxygen to maintain SpO2 >_ 92%. - Participants with renal failure requiring dialysis. - History of solid organ transplantation or ventricular assist device or listing for heart transplantation at Screening. Note: prior history of planned corneal transplant is not an exclusion criterion. - Suspected or known intolerance/allergy to proteins or any components of the study intervention. |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| トランスサイレチン型心アミロイドーシス | Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM) | ||
| あり | |||
| エプロンテルセン エプロンテルセンを4週ごとに皮下投与する ALXN2220 ALXN2220を4週ごとに静脈内投与する その他：プラセボ プラセボを4週ごとに静脈内投与する |
Drug: Eplontersen Eplontersen delivered subcutaneously, once every 4 weeks Biological: ALXN2220 ALXN2220 delivered intravenously, once every 4 weeks Other: Placebo Placebo delivered intravenously, once every 4 weeks |
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| Week 52におけるCPETによるPeak VO2のベースラインからの変化量 | CPET peak VO2 [Time Frame: 52 week] Change from baseline in CPET peak VO2 at week 52 |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| エプロンテルセンナトリウム、ALXN2220 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| アストラゼネカ株式会社 | |
| Astrazeneca K.K | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 慶應義塾大学病院治験審査委員会 | Keio University Hospital Institutional Review Board | |
| 東京都新宿区信濃町 35 | 35 Shinanomachi, Shinjuku-ku, Tokyo, Tokyo | |
| 03-3353-1211 | ||
| keio-chiken@adst.keio.ac.jp | ||
| 未承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT07608354 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
| アストラゼネカのグループ会社が治験依頼者となっている臨床試験において、匿名化された被験者個々のデータへのアクセスを社外の研究者がportalを通じて申請することが可能です。すべての申請はAZの開示責務によって評価されます。 https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure 「Yes」の場合はAZがIPD申請を受諾していることになりますが、すべての申請が開示されることを意図しているわけではありません。 | Qualified researchers can request access to anonymized individual patient-level data from AstraZeneca group of companies sponsored clinical trials via the request portal. All requests will be evaluated as per the AZ disclosure commitment: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Yes, indicates that AZ are accepting requests for IPD, but this does not mean all requests will be shared. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| D8456C00001 |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）