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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和8年5月28日
遺伝学的に脊髄性筋萎縮症と診断された、未治療発症前の乳児に髄腔内投与された Salanersen(BIIB115)の反復投与による有効性及び安全性を評価する非盲検試
脊髄性筋萎縮症(SMA)と遺伝子診断された乳児に症状が現れる前に投与した場合のSalanersen(BIIB115)に対する影響及び安全性を明らかにする試験
松田　尚人
バイオジェン・ジャパン株式会社
遺伝学的にSMAと診断された、未治療発症前の乳児に Salanersen(BIIB115)を反復投与した際の有効性及び安全性を評価する
3
脊髄性筋萎縮症
募集中
Salanersen
なし
国立健康危機管理研究機構国立国際医療センター治験等審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和8年5月28日
jRCT番号 jRCT2031260161

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

遺伝学的に脊髄性筋萎縮症と診断された、未治療発症前の乳児に髄腔内投与された Salanersen(BIIB115)の反復投与による有効性及び安全性を評価する非盲検試 An Open-Label Study to Assess the Efficacy and Safety of Multiple Doses of Salanersen (BIIB115) Delivered Intrathecally to Treatment-Naive, Presymptomatic Infants With Genetically Diagnosed Spinal Muscular Atrophy (277SM302 (STELLAR-1))
脊髄性筋萎縮症(SMA)と遺伝子診断された乳児に症状が現れる前に投与した場合のSalanersen(BIIB115)に対する影響及び安全性を明らかにする試験 A Study to Learn About Salanersen's (BIIB115) Effects on Movement and Its Safety When Given Before Symptoms Appear in Babies With Genetically Diagnosed Spinal Muscular Atrophy (SMA)

（２）治験責任医師等に関する事項

松田　尚人 Matsuda Naoto
/ バイオジェン・ジャパン株式会社 Biogen Japan Ltd.
103-0027
/ 東京都中央区　日本橋1-4-1日本橋一丁目三井ビルディング14階 Nihonbashi 1-chome Mitsui Building 14F, 1-4-1, Nihonbashi, Chuo-ku, Tokyo
0120-560-086
japan-medinfo@biogen.com
バイオジェン・パートナーコールくすり相談室　 Biogen Japan Medical Information
バイオジェン・ジャパン株式会社 Biogen Japan Ltd.
103-0027
東京都中央区⽇本橋1-4-1⽇本橋⼀丁⽬三井ビルディング14階 Nihonbashi 1-chome Mitsui Building 14F, 1-4-1, Nihonbashi, Chuo-ku, Tokyo
0120-560-086
japan-medinfo@biogen.com

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

遺伝学的にSMAと診断された、未治療発症前の乳児に Salanersen(BIIB115)を反復投与した際の有効性及び安全性を評価する
3
2026年06月30日
2026年01月01日
2032年11月30日
30
介入研究 Interventional
非無作為化比較 non-randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
あり
アメリカ合衆国 USA
salanersen初回投与時に生後 42 日以内である。
1） 5q SMA のホモ接合性遺伝子欠失又は変異、若しくは複合ヘテロ接合性変異が確認できる遺伝子検査の記録がある。
2）survival motor neuron 2(SMN2)遺伝子のコピー数が2又は3である。
3）スクリーニング時及びDay 1の投与前に尺骨神経CMAP振幅が2mV以上である。
4）同意取得時に、WHO 乳幼児成長基準に基づく年齢別体重が3 パーセンタイル以上である。		 =<42 days of age at first dose of salanersen.
1) Genetic documentation of 5q SMA homozygous gene deletion or mutation or compound heterozygous mutation.
2) Two or three copies of the survival motor neuron 2 (SMN2) gene.
3) Ulnar compound muscle action potential (CMAP) amplitude >= 2 millivolt (mV) at Screening and Day 1 predose.
4) Body weight >=3rd percentile for age based on World Health Organization (WHO) Child Growth Standards at the time of informed consent.
1）スクリーニング時又はDay 1の投与前にSMAを強く示唆すると治験担当医師が判断した臨床徴候又は症状を有する。
2）スクリーニング時又はDay 1の投与前の上腕二頭筋、膝又は足首の神経学的検査で反射消失が認められる。
3）低酸素血症（覚醒時又は睡眠時で酸素補給又は呼吸の機械的補助を行わない場合の酸素飽和度が96%未満である場合、又は1000 m 超の高地において、覚醒時又は睡眠時で酸素補給又は呼吸の機械的補助を行わない場合の酸素飽和度が 92%未満である場合）
4）サーファクタント補充療法又は侵襲的換気補助を必要とする新生児呼吸窮迫症候群と診断されている。
5）腰椎穿刺又は安全性評価において合併症リスクを増加させる解剖学的又はその他の理由（血液学的検査又は凝固検査の結果を含む）がある。
6）既承認のSMA疾患修飾療法[例:ヌシネルセン、onasemnogene abeparvovec-xioi(OA)、及び／又はリスジプラム]、ミオスタチン阻害薬、又はSMA治療のための治験薬による治療歴を有する。		 1) Any clinical signs or symptoms at Screening or Day 1 predose that are, in the opinion of the Investigator, strongly suggestive of SMA.
2) Areflexia on neurologic examination at biceps, knee, or ankle at Screening or Day 1 Predose.
3) Hypoxemia (oxygen saturation <96% awake or asleep without any supplemental oxygen or respiratory support, or for altitudes >1000 meters (m), oxygen saturation of <92% awake or asleep without any supplemental oxygen or respiratory support).
4) Diagnosis of neonatal respiratory distress syndrome necessitating surfactant replacement therapy or invasive ventilatory support.
5) Any reason, anatomical or otherwise (including hematology/coagulation laboratory results), that presents increased risk of complication from the LP procedures or safety assessments.
6) Any prior treatment with an approved SMA disease-modifying therapy (e.g., nusinersen, onasemnogene abeparvovec-xioi [OA], and/or risdiplam), a myostatin inhibitor therapy, or an investigational drug given for the treatment of SMA.
下限なし No limit
6週 以下 week old under
男性・女性 Both
脊髄性筋萎縮症 Muscular Atrophy, Spinal
あり
Part１においては、Salanersen 80㎎を約12カ月間隔で2回IT投与する。Part1を完了後はPart2に移行し、Salanersen 80㎎を約12カ月間隔で3回IT投与する。 In Part1, 2 doses of 80 mg salanersen will be administered by IT injection approximately 12 months apart. After completion of Part1, subjects will proceed to Part2 where 3 doses of 80 mg salanersen will be administered by IT injection approximately 12 months apart.
1）パート1: SMN2コピー数が2であり、支えなしで座ることができる(10秒以上)被験者の割合[評価期間：Month 12]
2）パート1: SMN2のコピー数が3であり、一人で歩く(5歩以上)ことができた被験者の割合[評価期間：Month 18]
3）パート2: WHO Motor Milestonesを達成及び維持した被験者の割合[評価期間:Day 1825まで]
WHO Milestonesには、6つの主な発達指標(支えなしで座る、支えありで立つ、両手両膝をついて這う、支えありで歩く、一人で立つ、一人で歩く)が含まれる。		 1) Part 1: Percentage of Participants with 2 Survival Motor Neuron 2 (SMN2) Copies Sitting Without Support (for at Least 10 Seconds) [Time Frame: At Month 12]
2) Part 1: Percentage of Participants with 3 SMN2 Copies Walking Alone (for at Least 5 Steps) [Time Frame: At Month 18]
3) Part 2: Percentage of Participants Attaining and Maintaining World Health Organization (WHO) Motor Milestones [Time Frame: Up to Day 1825]
The WHO motor milestones will include six key developmental milestones: sitting without support, standing with assistance, hands-and-knees crawling, walking with assistance, standing alone, and walking alone.
1）パート1: WHO Milestonesを達成した被験者の割合[評価期間：Day 730まで]
2）パート1及び2: HINE-2 Motor Milestonesを達成した被験者の割合[評価期間：Day 1825まで]
3）パート1及び2: CHOP INTEND Motor Function Scaleのベースラインからの変化[評価期間：Day 1825まで]
4）パート1及び2: CMAP振幅のベースラインからの変化[評価期間：Day 1825まで]
5）パート1: SMAの症状が認められない被験者の割合[評価期間：Day 730まで]
6）パート2: HFMSE合計スコア[評価期間：Day 1825まで]
7）パート2: HFMSEのベースラインからの変化[評価期間：Day 1825まで]
8）パート2: RULM合計スコア[評価期間：Day 1825まで]
9）パート2: RULMのベースラインからの変化[評価期間：Day 1825まで]
10）パート2: 治験担当医師の評価によるSMAサブタイプ(1、2、3a及び3b型)を発現した被験者の割合[評価期間：Day 1825まで]
11）パート1及び2: 死亡までの期間(全生存期間)[評価期間：Day 1825まで]
12）パート1及び2: 死亡又は永続的換気療法までの期間[評価期間：Day 1825まで]
13）パート1及び2: 有害事象(AE)及び重篤な有害事象(SAE)が認められた被験者数[評価期間：Day 1825まで]
14）パート1及び2: Salanersenの脳脊髄液(CSF)中濃度[評価期間：Day 1460まで]
15）パート1及び2: Salanersenの血清中濃度[評価期間：Day 1825まで]
16）パート1及び2: NfL濃度のベースラインからの変化[評価期間：Day 1825まで]		 1) Part 1: Percentage of Participants Attaining World Health Organization (WHO) Motor Milestones [Time Frame: Up to Day 730]
2) Parts 1 and 2: Percentage of Participants Attaining Hammersmith Infant Neurological Examination Section 2 (HINE-2) Motor Milestones [Time Frame: Up to Day 1825]
3) Parts 1 and 2: Change From Baseline in Children's Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP INTEND) Motor Function Scale [Time Frame: Up to Day 1825]
4) Parts 1 and 2: Change From Baseline in Compound Muscle Action Potential (CMAP) Amplitudes [Time Frame: Up to Day 1825]
5) Part 1: Percentage of Participants who Remain Free of Clinically Manifested Spinal Muscular Atrophy (SMA) [Time Frame: Up to Day 730]
6) Part 2: Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) Total Score [Time Frame: Up to Day 1825]
7) Part 2: Change From Baseline in Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) [Time Frame: Up to Day 1825]
8) Part 2: Revised Upper Limb Module (RULM) Total Score [Time Frame: Up to Day 1825]
9) Part 2: Change From Baseline in Revised Upper Limb Module (RULM) [Time Frame: Up to Day 1825]
10) Part 2: Percentage of Participants who Develop Spinal Muscular Atrophy (SMA) Subtypes (Type 1, 2,3a and 3b) As Assessed by the Investigator [Time Frame: Up to Day 1825]
11) Parts 1 and 2: Time to Death (Overall Survival) [Time Frame: Up to Day 1825]
12) Parts 1 and 2: Time to Death or Permanent Ventilation [Time Frame: Up to Day 1825]
13) Parts 1 and 2: Number of Participants with Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs) [Time Frame: Up to Day 1825]
14) Parts 1 and 2: Concentration of Salanersen in Cerebrospinal Fluid (CSF) [Time Frame: Up to Day 1460]
15) Parts 1 and 2: Concentration of Salanersen in Serum [Time Frame: Up to Day 1825]
16) Parts 1 and 2: Change From Baseline in Plasma Levels of Neurofilament Light Chain (NfL) [Time Frame: Up to Day 1825]

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Salanersen
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

バイオジェン・ジャパン株式会社
Biogen Japan Ltd.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

国立健康危機管理研究機構国立国際医療センター治験等審査委員会 Japan Institute for Health Security National Center for Global Health and Medicine IRB
東京都東京都新宿区戸山一丁目21番1号 1-21-1, Toyama, Shinjuku-ku, Tokyo, Tokyo
03-3202-7181
未設定

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT07221669
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
https://www.biogentrialtransparency.com/に掲載されているClinical Trial Transparency and Data Sharing Policyに従う In accordance with Biogen's Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy on https://www.biogentrialtransparency.com/

（５）全体を通しての補足事項等

実施予定被験者数は⽇本以外の実施国も含む
IRBでメールアドレスを設けていない

添付書類（実施計画届出時の添付書類）