臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和8年5月18日 | ||
| レット症候群患者を対象としたフェンフルラミン塩酸塩の有効性及び安全性を評価するための第3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間比較、多施設共同試験及び非盲検継続投与試験 | ||
| レット症候群を対象としたフェンフルラミン塩酸塩の第3相試験 | ||
| 相馬 忠明 | ||
| ユーシービージャパン株式会社 | ||
| レット症候群（RTT）患者におけるフェンフルラミン塩酸塩（HCl）の有効性をプラセボと比較検討する | ||
| 3 | ||
| レット症候群 | ||
| 募集前 | ||
| フェンフルラミン塩酸塩 | ||
| フィンテプラ | ||
| 医療法人社団 新東会 横浜みのるクリニック 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和8年5月18日 |
| jRCT番号 | jRCT2031260136 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| レット症候群患者を対象としたフェンフルラミン塩酸塩の有効性及び安全性を評価するための第3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間比較、多施設共同試験及び非盲検継続投与試験 | A Phase 3 Randomized, Double-Blind, Placebo Controlled, Parallel Group, Multicenter Study With Open-Label Extension to Evaluate the Efficacy And Safety of Fenfluramine Hydrochloride in Study Participants With Rett Syndrome | ||
| レット症候群を対象としたフェンフルラミン塩酸塩の第3相試験 | A Phase 3 study of fenfluramine hydrochloride in Rett syndrome | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 相馬 忠明 | Soma Tadaharu | ||
| / | ユーシービージャパン株式会社 | UCB Japan Co., Ltd. | |
| 開発本部 | |||
| 160-0023 | |||
| / | 東京都新宿区西新宿八丁目17番1号 | 8-17-1 Nishi-shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo | |
| 03-6864-7500 | |||
| CTR-JRCT.UCBJapan@ucb.com | |||
| 開発本部 | Global Clinical Science & Operation | ||
| ユーシービージャパン株式会社 | UCB Japan Co., Ltd. | ||
| 開発本部 | |||
| 160-0023 | |||
| 東京都新宿区西新宿八丁目17番1号 | 8-17-1 Nishi-shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo | ||
| 03-6864-7500 | |||
| CTR_SCC_UCBJapan@UCB.com | |||
| 令和8年4月24日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 国立研究開発法人国立成育医療研究センター |
National Center for Child Health and Development |
|---|---|---|
東京都 |
||
| 東京都 | ||
| / | 社会福祉法人鶴風会東京小児療育病院 |
Tokyo Children's Rehabilitation Hospital |
|---|---|---|
東京都 |
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| 東京都 | ||
| / | 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター |
National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry |
|---|---|---|
東京都 |
||
| 東京都 | ||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| レット症候群（RTT）患者におけるフェンフルラミン塩酸塩（HCl）の有効性をプラセボと比較検討する | |||
| 3 | |||
| 2026年05月29日 | |||
| 2026年05月29日 | |||
| 2030年11月15日 | |||
| 16 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| オーストラリア/ベルギー/ブラジル/カナダ/チリ/中国/コロンビア/フランス/ジョージア/ドイツ/ハンガリー/イスラエル/イタリア/韓国/メキシコ/ポーランド/サウジアラビア/スペイン/スイス/アラブ首長国連邦/英国/米国 | Australia/Belgium/Brazil/Canada/Chile/China/Colombia/France/Georgia/Germany/Hungary/Israel/Italy/Korea, Republic of/Mexico/Poland/Saudi Arabia/Spain/Switzerland/UAE/UK/USA | ||
| -RettSearch Consortium 2010改訂基準に従って典型的又は古典的レット症候群（RTT）を有する患者。 -メチル-CpG結合タンパク質2（MECP2）遺伝子に病因性変異があることが確認されている患者。 -以下に定義する、スクリーニング前6ヵ月以上の退行後の基準を満たす患者。 -歩行能力（歩行、協調運動、歩行／立位の自立を含む）の喪失又は悪化が認められない； -手の運動機能の喪失又は悪化が認められない；音声言語（喃語、単語、又は以前に習得したコミュニケーションのための発声を含む）の喪失又は悪化が認められない； -非言語コミュニケーション又は社会性スキル（注視、身体を用いたコミュニケーションの意図の表明、社会的注意力を含む）の喪失又は悪化が認められない。 -Rett Syndrome Clinical Severity Score（RTT-CSS）評価が10～36の範囲であること。 -Clinical Global Impression - Severity（CGIS）スコアが4以上であること。 -被験者には、同意説明文書（ICF）及び治験実施計画書に記載されている要件及び制限の遵守を含め、治験実施計画書に記載されているとおり、被験者に代わってICFに署名する能力がある法定代理人がいる患者。 -治験薬の初回投与時に5歳以上35歳以下の患者。 -男性又は女性。 -スクリーニング来院時に18歳以上である一貫した介護者がいる患者。介護者は、治験全体で規定された介護者評価を完了できる必要がある。治験期間中、同じ評価者が評価を実施するようあらゆる努力を払う。 |
-Participant has typical or classic Rett Syndrome (RTT) according to the RettSearch Consortium 2010 revised criteria -Participant has a documented disease-causing mutation in the methyl-CpG-binding protein 2 (MECP2) gene -Participant meets criteria for postregression for at least 6 months prior to Screening, defined as: -No loss or degradation of ambulation (including gait, coordination, or independence of walking/standing); -No loss or degradation of hand function; no loss or degradation of speech (including babbling, words, or previously developed communicative vocalizations); -No loss or degradation of nonverbal communicative or social skills (including eye gaze, using body to indicate communicative intent, or social attentiveness) -Participant has an Rett Syndrome Clinical Severity Scale (RTT-CSS) rating of 10 to 36 (inclusive) -Participant has a Clinical Global Impression-Severity (CGIS) score of >= 4 -Participant has a legal representative capable of providing signed informed consent on behalf of the participant as described in the protocol, which includes compliance with the requirements and restrictions listed in the informed consent form (ICF) and in the protocol. -Participant is aged 5 to 35 years of age (inclusive) at the time of first administration of investigational intervention. -Male or female. -Participant has a consistent caregiver who is >= 18 years of age at the Screening Visit. The caregiver needs to be able to complete the caregiver assessments defined for the entire study. Every attempt should be made to have the same evaluator complete the assessments for the duration of the study. |
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| -過去5年以内にリンパ腫、白血病、又は悪性腫瘍の既往がある患者。ただし、切除され、3年間転移のエビデンスが認められない皮膚の基底細胞癌又は扁平上皮癌を除く。 -治験責任医師の判断によるバイタルサインの臨床的に重要な異常がある患者。 -心エコー図（ECHO）、心電図（ECG）、又は身体的診察に基づく心血管系又は心肺系の異常が除外基準に該当し、中央の心臓読影者により登録が承認されない患者。除外基準に該当する異常には以下が含まれるが、これらに限定されない。 1. 軽微を上回る大動脈弁逆流。 2. 軽度を上回る僧帽弁逆流。 3. 肺動脈収縮期圧（PASP）異常又はPASP 35 mmHg以上を伴う肺動脈性肺高血圧症（PAH）の徴候の可能性。 4. 左室機能不全（収縮期又は拡張期）のエビデンス。 5. 臨床的に重要な心臓の構造的異常。これには僧帽弁逸脱、心房又は心室中隔欠損症、又はシャント逆流（右から左へのシャント）を伴う動脈管開存症などが含まれるが、これらに限定されない。注：シャント逆流を伴わない卵円孔開存又は大動脈二尖弁は除外基準に該当するとはみなさない。 -慢性閉塞性肺疾患、間質性肺疾患、門脈圧亢進症若しくは侵襲性機械的換気（例：気管切開）の必要性を含む臨床的に重要な医学的状態、又は現在若しくはスクリーニング来院前4週間以内に、治験参加や治験データ収集に悪影響を及ぼすか、被験者にリスクを及ぼす可能性がある、臨床的に重要な症状若しくは臨床的に重要な疾患を有する患者。 -併用抗てんかん発作薬（ASM）が4剤を超える患者。レスキュー薬は数に含めない。 |
-Participant has a history of lymphoma, leukemia, or any malignancy within the past 5 years except for basal cell or squamous epithelial carcinomas of the skin that have been resected with no evidence of metastatic disease for 3 years. -Participant has clinically significant abnormality in vital signs according to the Investigator -Participant has an exclusionary cardiovascular or cardiopulmonary abnormality based on echocardiogram (ECHO), electrocardiogram (ECG), or physical examination, and is not approved for entry by the central cardiac reader. Exclusionary abnormalities include, but are not limited to: 1. Greater than trace aortic valve regurgitation. 2. Greater than mild mitral valve regurgitation. 3. Possible signs of pulmonary arterial hypertension (PAH) with abnormal pulmonary artery systolic pressure (PASP) or PASP >= 35 mmHg. 4. Evidence of left ventricular dysfunction (systolic or diastolic). 5. Clinically significant structural cardiac abnormality, including but not limited to mitral valve prolapse, atrial or ventricular septal defects, or patent ductus arteriosus with reversal of shunt (right to left shunt). Note: Patent foramen ovale without a reversal of shunt or a bicuspid aortic valve is not considered exclusionary. -Participant has a clinically significant medical condition, including chronic obstructive pulmonary disease, interstitial lung disease, portal hypertension, or need for invasive mechanical ventilation (eg, via tracheostomy), or has had clinically relevant symptoms or a clinically significant illness currently or in the 4 weeks prior to the Screening Visit that would negatively impact study participation, collection of study data, or pose a risk to the participant. -Participant is taking > 4 concomitant antiseizure medications (ASMs). Rescue medications are not included in the count. |
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| 5歳 以上 | 5age old over | ||
| 35歳 以下 | 35age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| レット症候群 | Rett Syndrome | ||
| あり | |||
| フェンフルラミン塩酸塩群：被験者は、14 週間の二重盲検期間（漸増期及び維持期を含む）にわたりフェンフルラミン塩酸塩の投与を受け、その後 2 週間の二重盲検移行期間に進む。続いて、52 週間の非盲検投与期間に進む。フェンフルラミン塩酸塩を別の方法で入手できるようになるまで、被験者は投与を継続することができる。試験を中止し、継続的にフェンフルラミン塩酸塩を入手できない被験者には、8 日間の漸減期間及び 26 週間の追跡調査期間を実施する。 プラセボ群：被験者は、14 週間の二重盲検期間（漸増期及び維持期を含む）にわたり対応するプラセボの投与を受ける。この期間終了後、被験者は2週間の二重盲検移行期間でフェンフルラミン塩酸塩に移行し、その後、52週間の非盲検投与期間に進む。フェンフルラミン塩酸塩を別の方法で入手できるようになるまで、被験者は投与を継続することができる。試験を中止し、継続的にフェンフルラミン塩酸塩を入手できない被験者には、8 日間の漸減期間及び 26 週間の追跡調査期間を実施する。 |
Experimental: fenfluramine hydrochloride Participants will receive fenfluramine hydrochloride for 14 weeks in a double-blind period (including titration and maintenance), followed by a 2-week double-blind transition period. This is followed by a 52-week open-label treatment period. Participants may continue treatment until alternative access is available. Those who discontinue without continued access will undergo an 8-day taper and a 26-week follow-up. Placebo Comparator: Placebo Participants will receive a matching placebo for 14 weeks in a double-blind period (including titration and maintenance). After this period, they transition into a 2-week double-blind period with fenfluramine hydrochloride, followed by a 52-week open-label treatment period. Participants may continue treatment until alternative access is available. Those who discontinue without continued access will undergo an 8-day taper and a 26-week follow-up. |
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| ・レット症候群行動質問票（RSBQ）総スコアのベースラインからWeek 14までの変化量 ・Week 14の変化に対する臨床全般印象（CGIC）スコア |
-Change from Baseline to Week 14 in Rett Syndrome Behaviour Questionnaire (RSBQ) Total Score -Clinical Global Impression of Change (CGIC) Score at Week 14 |
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| ・患者報告アウトカム測定情報システム－睡眠障害（PROMIS-SD）スコアのベースラインからWeek 14までの変化量 ・観察者報告コミュニケーション能力（ORCA）スコアのベースラインからWeek 14までの変化量 ・Week 14の介護者による変化に対する全般的印象 – 発作（CaGIC-Seizure）スコア ・治験薬投与開始後に発現した有害事象（TEAE）の発現率 ・重篤なTEAEの発現率 ・投与中止に至ったTEAEの発現率 ・治験薬と因果関係のあるTEAEの発現率 ・Week 14における12誘導心電図のFridericia式を用いて補正したQT間隔（QTcF）のベースラインからの変化量 ・米国食品医薬品局（FDA）の薬剤関連弁膜性心疾患（VHD）の症例定義に該当する、試験治療下で発現したドップラー心エコー図（ECHO）結果 ・FDAの肺動脈性肺高血圧症（PAH）症例定義（35 mmHg超）に該当する、試験治療下で発現したドップラーECHO結果 |
-Change from Baseline to Week 14 in Patient-Reported Outcomes Measurement Information System-Sleep Disturbance (PROMIS-SD) score -Change from Baseline to Week 14 in Observer-Reported Communication Ability (ORCA) score -Caregiver Global Impression of Change - Seizure (CaGIC-Seizure) score at Week 14 -Incidence of Treatment-emergent adverse event (TEAEs) -Incidence of serious TEAEs -Incidence of TEAEs leading to discontinuation -Incidence of related TEAEs -Change from Baseline in QT interval corrected using Fridericia's formula (QTcF) interval on 12-lead ECG at Week 14 -Treatment-emergent Doppler Echocardiogram (ECHO) results meeting the Food and Drug Administration (FDA) case definition of drug-associated valvular heart disease (VHD) -Treatment-emergent Doppler ECHO results meeting the FDA case definition of pulmonary arterial hypertension (PAH) >35 mmHg |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| フェンフルラミン塩酸塩 | |||
| フィンテプラ | |||
| 30400AMX00433000 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 医療費、医療手当および補償金（障害補償金、障害児養育補償金、遺族補償金） | ||
| なし | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ユーシービージャパン株式会社 | |
| UCB Japan Co., Ltd. | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 医療法人社団 新東会 横浜みのるクリニック 治験審査委員会 | Medical Corporation Shintokai Yokohama Minoru Clinic | |
| 神奈川県横浜市南区別所1-13-8 | 1-13-8, Bessho, Minami-Ku, Yokohama-City, Kanagawa | |
| 042-648-5551 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT07503444 | |
| ClinicalTrials.gov | |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
| 計画の説明： この試験のデータは、米国および/または欧州での製品承認、またはグローバル開発中止の6か月後、および試験完了の18か月後、資格のある研究者が閲覧を要求できる。治験責任（分担）医師は、匿名化した個々の患者レベルのデータおよび編集済みの試験文書へのアクセスを要求できる。これには、解析準備の整ったデータセット、治験実施計画書、注釈付き症例報告書、統計解析計画書、データセット仕様、および治験総括報告書が含まれる。データを使用する前に、www.Vivli.orgの独立した審査パネルによって提案を承認する必要があり、データ共有契約に署名し締結する必要がある。すべての文書は、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間（通常は12か月）、英語のみで利用できる。試験完了後に被験者を再特定するリスクが高いと判断された場合、この計画は変更される可能性がある。 この場合、被験者を保護するために、個々の患者レベルのデータは利用できない。 IPD共有タイムフレーム： この試験のデータは、米国および/または欧州での製品承認、またはグローバル開発中止の6か月後、および試験完了の18か月後、資格のある研究者が閲覧を要求できる。 IPD共有アクセス基準： 資格のある研究者は、匿名化したIPDおよび編集済みの試験文書へのアクセスを要求できる。これには、未加工のデータセット、解析準備の整ったデータセット、治験実施計画書、未記載の症例報告書、注釈付き症例報告書、統計解析計画書、データセット仕様、および治験総括報告書が含まれる。データを使用する前に、www.Vivli.orgの独立した審査パネルによって提案を承認する必要があり、データ共有契約に署名し締結する必要がある。 すべてのドキュメントは、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間（通常は12か月）、英語のみで利用できる。 IPD共有サポーティング情報タイプ： 治験実施計画書 統計解析計画書（SAP） 総括報告書（CSR） IPD共有URL：https://www.vivli.org | Plan Description:Data from this trial may be requested by qualified researchers six months after product approval in the US and/or Europe, or global development is discontinued, and 18 months after trial completion. Investigators may request access to anonymized individual patient-level data and redacted trial documents which may include: analysis-ready datasets, study protocol, annotated case report form, statistical analysis plan, dataset specifications, and clinical study report. Prior to use of the data, proposals need to be approved by an independent review panel at www.Vivli.org and a signed data sharing agreement will need to be executed. All documents are available in English only, for a pre-specified time, typically 12 months, on a password protected portal. This plan may change if the risk of re-identifying trial participants is determined to be too high after the trial is completed; in this case and to protect participants, individual patient-level data would not be made available. IPD Sharing Time Frame:Data from this trial may be requested by qualified researchers six months after product approval in the US and/or Europe or global development is discontinued, and 18 months after trial completion. IPD Sharing Access Criteria:Qualified researchers may request access to anonymized IPD and redacted study documents which may include: raw datasets, analysis-ready datasets, study protocol, blank case report form, annotated case report form, statistical analysis plan, dataset specifications, and clinical study report. Prior to use of the data, proposals need to be approved by an independent review panel at www.Vivli.org and a signed data sharing agreement will need to be executed. All documents are available in English only, for a pre-specified time, typically 12 months, on a password protected portal. IPD Sharing Supporting Information Type: Study Protocol Statistical Analysis Plan (SAP) Clinical Study Report (CSR) IPD Sharing URL: https://www.vivli.org |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）