臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和8年4月21日 | ||
| 活動性の中等症から重症の慢性移植片対宿主病（cGVHD）に対する全身治療を要する1歳以上18歳未満の小児を対象としたベルモスジルの非盲検、第I/II相、多施設共同試験 |
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| 慢性移植片対宿主病の小児を対象としたベルモスジルの試験（schoolROCK） |
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| 小原 健太郎 | ||
| サノフィ株式会社 | ||
| 前治療で2ライン以上の全身療法に難治性又は当該療法後に再発した活動性の中等症から重症のcGVHDに対して全身治療を要する1歳以上18歳未満の小児を対象とする。第I相の目的は1歳以上12歳未満でのベルモスジルの薬物動態プロファイルの検討及び推奨小児等価用量の確立である。第I相完了後、第II相を1歳以上18歳未満での安全性及び有効性を判定する目的で開始する。 - 治験終了は、最後の被験者の登録後3年又は全ての被験者が投与中止若しくは死亡のいずれか早い方とする。 - 1～6歳の被験者を各相で6名以上組み入れる。 - 治験期間は以下のとおり。 - - 最長4週間のスクリーニング - - 治験実施計画書に規定する投与中止基準に該当又は治験終了のいずれか早い時点までの投与 - - 30日間の治験薬投与後安全性追跡調査 - - 死亡又は治験終了のいずれか早い時点までの長期追跡調査 |
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| 1-2 | ||
| 慢性移植片対宿主病 | ||
| 募集中 | ||
| ベルモスジル（SAR445761） | ||
| なし | ||
| 国立研究開発法人 国立成育医療研究センター 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和8年4月21日 |
| jRCT番号 | jRCT2031260072 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 活動性の中等症から重症の慢性移植片対宿主病（cGVHD）に対する全身治療を要する1歳以上18歳未満の小児を対象としたベルモスジルの非盲検、第I/II相、多施設共同試験 |
An open-label, Phase 1/2, multicenter study of belumosudil in children aged 1 to <18 years requiring systemic treatment for active moderate-to-severe chronic graft versus host disease (cGVHD) |
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| 慢性移植片対宿主病の小児を対象としたベルモスジルの試験（schoolROCK） |
A study of belumosudil in children with chronic graft versus host disease (schoolROCK) |
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（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 小原 健太郎 | Obara Kentaro | ||
| / | サノフィ株式会社 | Sanofi K.K. | |
| 163-1488 | |||
| / | 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー | Tokyo Opera City Tower, 3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo 163-1488, Japan | |
| 03-6301-3670 | |||
| clinical-trials-jp@sanofi.com | |||
| 臨床試験情報 窓口 | Clinical Study Unit | ||
| サノフィ株式会社 | Sanofi K.K. | ||
| 163-1488 | |||
| 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー | Tokyo Opera City Tower, 3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo 163-1488, Japan | ||
| 03-6301-3670 | |||
| clinical-trials-jp@sanofi.com | |||
| 令和8年3月19日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 国立研究開発法人 国立成育医療研究センター |
National Center for Child Health and Development |
|---|---|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 前治療で2ライン以上の全身療法に難治性又は当該療法後に再発した活動性の中等症から重症のcGVHDに対して全身治療を要する1歳以上18歳未満の小児を対象とする。第I相の目的は1歳以上12歳未満でのベルモスジルの薬物動態プロファイルの検討及び推奨小児等価用量の確立である。第I相完了後、第II相を1歳以上18歳未満での安全性及び有効性を判定する目的で開始する。 - 治験終了は、最後の被験者の登録後3年又は全ての被験者が投与中止若しくは死亡のいずれか早い方とする。 - 1～6歳の被験者を各相で6名以上組み入れる。 - 治験期間は以下のとおり。 - - 最長4週間のスクリーニング - - 治験実施計画書に規定する投与中止基準に該当又は治験終了のいずれか早い時点までの投与 - - 30日間の治験薬投与後安全性追跡調査 - - 死亡又は治験終了のいずれか早い時点までの長期追跡調査 |
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| 1-2 | |||
| 2026年04月30日 | |||
| 2026年04月20日 | |||
| 2031年03月13日 | |||
| 37 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| ベルギー/カナダ/中国/フランス/ドイツ/イスラエル/イタリア/オランダ/スペイン/トルコ/英国/米国 | Belgium/Canada/China/France/Germany/Israel/Italy/Netherlands/Spain/Turkey/United Kingdom/United States | ||
| - 被験者は、同意文書／アセント文書への署名時の年齢が1歳以上18歳未満（第I相：1歳以上12歳未満、第II相：1歳以上18歳未満）でなければならない。 - 同種造血細胞移植（HCT）を実施した被験者。 - 米国国立衛生研究所（NIH）コンセンサス診断及び病期分類基準を用いて定義する、全身療法を要する活動性の中等症から重症のcGVHDを有する。 - cGVHDが、前治療で2ライン以上の全身治療に対して難治性である又は当該全身治療後に再発した。 - cGVHDに対する前治療で2ライン以上5ライン以下の全身療法を受けている。 - 被験者がcGVHDに対するステロイド薬治療を受けている場合、その用量は治験薬（IMP）の初回投与前少なくとも2週間は一定でなければならない。 - Lansky-Play（16歳未満の場合）又はカルノフスキー（16歳以上の場合）パフォーマンススケールが60以上である。 - 体重が8 kg以上。 - 性的に成熟した男性及び女性の被験者が用いる避妊方法は、臨床試験参加者の避妊方法に関する各国の規制要件に合致していなければならない。 - 被験者又はその法定代理人（LAR）は、同意説明文書に署名できる能力を有していなければならない。 - 余命が6か月を超える。 - 被験者は経口又は経鼻胃管を介してIMPを服用できる。 |
- Participant must be 1 to <18 years of age, at the time the consent/assent is signed. For Phase 1: participant must be 1 to <12 years of age, at the time the consent/assent is signed. For Phase 2: participant must be 1 to <18 years of age, at the time the consent/assent is signed. - Participant has undergone an allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation (HCT). - Has active moderate to severe cGVHD, defined using the National Institute of Health (NIH) Consensus diagnosis and staging criteria for which systemic therapy is required. - cGVHD is refractory to or has recurred after at least 2 prior lines of systemic treatment. - Has received at least two lines of prior systemic therapy for cGVHD, but no more than 5 lines. - If participant receives corticosteroid therapy for cGVHD, the dose must be stable for at least 2 weeks prior to the first dose of the investigational medicinal product (IMP). - Has a Lansky-Play (if aged <16 years) or Karnofsky (if aged >=16 years) performance scale of >=60. - Body weight of 8 kg and above. - Contraceptive use by sexually active male and female should be consistent with local regulations regarding the methods of contraception for those participating in clinical studies. - The participant or their legally authorized representative (LAR) must be capable of giving signed informed consent. - Life expectancy of >6 months. - Participants can take the IMP orally or via a nasogastric tube. |
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| 以下のいずれかの基準に該当する場合は、治験の組入れ対象から除外する。 - IMP初回投与前4週間以内の進行性の基礎疾患又は移植後リンパ増殖性疾患。 - IMP初回投与前3年以内に他の悪性腫瘍（移植対象以外の悪性腫瘍）の診断を受けた。 - 治験に適さないと治験責任（分担）医師が判断する重度の疾患又は他の状態（吸収不良症候群、活動性のコントロール不良な感染症、又はコントロール不良の精神疾患など）の他のエビデンスがある又は既往歴がある。 - 最初の1秒間の努力呼気量（1秒量；努力肺活量の最初の1秒間の努力呼気量［FEV1］）が39%以下、又は肺スコアが3。 - 妊娠中又は授乳中の女性被験者。 - 全身移植片対宿主病（GVHD）治療に関して以下の基準のいずれかを満たす被験者： - - ベルモスジルの初回投与前14日以内にGVHDの全身療法を新たに開始した被験者。 - - 全身GVHD治療としてイブルチニブ、ルキソリチニブ、ミコフェノール酸（MMF）、メトトレキサート、リツキシマブ、アキサチリマブ又はイマチニブの投与を受け、以下の要件を満たすことができない被験者： - - - ベルモスジル投与開始前14日からベルモスジル投与開始後最初の14日間にわたり、用量は増量しない（当該期間中の減量及び投与中止は認める）。 - - - ベルモスジル投与開始後14日以内にこれらの治療を中止できる（ベルモスジル投与との重複期間は最長14日まで認める）。 - - 治験治療を含む他の全身GVHD治療（コルチコステロイド及びカルシニューリン阻害薬を除く）を受けており、ベルモスジル初回投与前少なくとも28日間又は半減期の5倍（いずれか短い方）のウォッシュアウト期間を完了していない被験者。体外光線療法（ECP）又はシロリムス療法のウォッシュアウト期間は不要であるが、治験薬投与開始前に中止しなければならない。 注：コルチコステロイド及びカルシニューリン阻害薬は、治験期間を通して継続できる。 - 治験薬投与開始前7日以内のハーブ系サプリメント及び嗜好用薬物の使用。 - 過去にベルモスジルの投与を受けたことがある被験者。 - 生ワクチン又は弱毒化生ワクチンの投与は、IMP投与前28日以内又は各ワクチンの消失半減期の5倍以内（いずれか長い方）、及びIMPの投与中止まで禁止する。 - 組入れ、IMPの初回投与前28日以内又は半減期の5倍以内（いずれか長い方）の、GVHD以外の治験薬、又は治験機器若しくは治験手順による治療。 - 第I相のみ：強力なシトクロムP450 3A4（CYP3A4）誘導薬の投与は、IMPの初回投与の14日以内又は半減期の5倍以内（いずれか長い方）、及び治験薬の投与中止まで許容しない。 - 第I相のみ：プロトンポンプ阻害薬（PPI）は、IMPの初回投与の1日以内又は半減期の5倍以内（いずれか長い方）、及びサイクル1のDay 15まで認めない。サイクル1のDay 16に再開できる。 - 好中球絶対数（ANC）が1.0 × 10^9/L未満。スクリーニング期間中にこのレベルに達するために、ANC検査前7日以内に顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF）を使用することは許容されない。 - 血小板数が25 × 10^9/L未満。血液学的スクリーニング検査前72時間以内の血小板輸血は許容しない。血小板輸血不応の被験者は除外する（少なくとも2回の輸血に対して最適ではない反応を示した被験者は、血小板輸血不応とみなす）。 - アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）及び／又はアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）が基準範囲上限（ULN）の3倍超（cGVHDによる異常の場合はULNの5倍超）。 - 総ビリルビンがULNの1.5倍超（ジルベール症候群の場合又はcGVHDによる異常の場合はULNの3倍超）。 - ベッドサイドSchwartz計算式（改定）を用いた糸球体濾過量（GFR）が30 mL/min/1.73 m^2未満。 - B型肝炎ウイルス（HBV）及びC型肝炎ウイルス（HCV）を含む活動性ウイルス疾患を有する被験者。 - 活動性のコントロール不良のサイトメガロウイルス（CMV）又はエプスタイン・バーウイルス（EBV）感染。 - ヒト免疫不全ウイルス（HIV）の既知の既往歴。 - 理由の如何にかかわらず、医学的若しくは臨床的な状態を加味して治験責任（分担）医師により治験参加が不適切と判断された者、又は治験手順の遵守が難しい者。 |
Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply: - Progressive underlying disease or post-transplant lymphoproliferative disease within 4 weeks prior to the first dose of the IMP. - Diagnosed with another malignancy (other than malignancy for which transplant was performed) within 3 years prior to the first dose of the IMP. - History or other evidence of severe illness or any other conditions that would make the participant, in the opinion of the Investigator, unsuitable for the study (such as malabsorption syndromes, active, uncontrolled infections, or poorly controlled psychiatric disease). - Has a forced expiratory volume (in the first second; Forced Expiratory Volume in 1 second [FEV1]) <=39% or has lung score of 3. - Female participants who are pregnant or breastfeeding. - Participants who meet any of the following criteria regarding systemic Graft Versus Host Disease (GVHD) treatments: - - Participants who newly initiated any systemic GVHD treatment within 14 days prior to the first dose of belumosudil. - - Participants receiving systemic GVHD treatments ibrutinib, ruxolitinib, mycophenolate (MMF), methotrexate, rituximab, axatilimab, or imatinib who are unable to meet the following requirements: - - - No dose increases from 14 days prior to belumosudil initiation and continuing for the first 14 days of belumosudil treatment (dose reductions and discontinuations are permitted during this period). - - - Ability to discontinue these therapies within 14 days after initiating belumosudil (allowing for a maximum overlap period of up to 14 days with belumosudil treatment). - - Participants receiving other systemic GVHD treatments (apart from corticosteroids and calcineurin inhibitors) including investigational treatments who have not completed a washout period of at least 28 days or 5 half-lives (whichever is shorter) prior to the first dose of belumosudil. No washout period is required for extracorporeal photopheresis (ECP) or sirolimus therapy, but these must be discontinued before study treatment initiation. Note: Corticosteroids and calcineurin inhibitors may continue throughout the study. - The use of herbal and recreational drugs within 7 days before the start of study intervention. - Participant has had previous exposure to belumosudil. - Administration of live or live-attenuated vaccines is prohibited within 28 days or 5 elimination half-lives of the respective vaccine, whichever is longer, prior to IMP administration and until study intervention discontinuation. - Treatment with any non-GVHD investigational agent, or any investigational device or procedure, within 28 days (or 5 half-lives, whichever is longer) of enrollment, prior to the first dose of the IMP. - For Phase 1 only: Administration with strong Cytochrome P450 3A4 (CYP3A4) inducers is not allowed within 14 days or 5 half-lives (whichever is longer) of the first dose of IMP until the study intervention discontinuation. - For Phase 1 only: Proton pump inhibitors (PPIs) are not allowed within 1 day or 5 half-lives (whichever is longer) of the first dose of IMP and Day 15 of Cycle 1. They can be restarted on Cycle 1 Day 16. - Absolute neutrophil count (ANC) <1.0 x 10^9/L. The use of granulocyte-colony stimulating factor (G-CSF) is not allowed within 7 days prior to the ANC test to reach this level during screening. - Platelet count <25 x 10^9/L. Platelet transfusions are not allowed within 72 hours before hematology screening test. Participants with platelet transfusion refractoriness will be excluded. (Participants who have suboptimal responses to at least 2 transfusions will be considered as platelet transfusion refractory). - Alanine aminotransferase (ALT) and/or aspartate aminotransferase (AST) >3 x upper limit of normal (ULN) (>5 x ULN if abnormalities are due to cGVHD). - Total bilirubin >1.5 x ULN (>3 x ULN if Gilbert's syndrome or if abnormalities are due to cGVHD). - Glomerular filtration rate (GFR) <30 mL/min/1.73 m^2 using the revised Bedside Schwartz calculator. - Participants with an active viral disease including hepatitis B virus (HBV) and hepatitis C virus (HCV). - Active uncontrolled Cytomegalovirus (CMV) or Epstein-Barr virus (EBV) infection. - Known history of human immunodeficiency virus (HIV). - Not suitable for participation, whatever the reason, as judged by the Investigator, including medical or clinical conditions, or participants potentially at risk of noncompliance to study procedures. |
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| 1歳 以上 | 1age old over | ||
| 18歳 未満 | 18age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 慢性移植片対宿主病 | chronic graft versus host disease | ||
| あり | |||
| 薬剤：ベルモスジル（SAR445761） 剤形：経口懸濁液、 投与経路：経口又は経鼻胃管 薬剤：ベルモスジル（SAR445761） 剤形：錠剤、 投与経路：経口 投与群： 被験薬群：ベルモスジル 被験者は毎朝ほぼ同じ時間に食事とともにIMPを服用する。PPI又は強力なCYP3A4誘導薬を併用投与する被験者は、IMPは体重に応じた用量で1日2回（BID）に増量する。第I相期間中サイクル1のDay 15（当日を含む）までPPIの併用は認めない。Day 16以降はPPIを認め、その結果ベルモスジル投与はBIDに増える。第I相期間中、強力なCYP3A4誘導薬の併用は認めない。 - 治験介入：ベルモスジル |
Drug: Belumosudil (SAR445761) Pharmaceutical form: Oral suspension, Route of administration: Oral or nasogastric tube Drug: Belumosudil (SAR445761) Pharmaceutical form: Tablet formulation, Route of administration: Oral Study Arms: Experimental: belumosudil Participant will take IMP with a meal approximately the same time each morning. IMP dose will be according to weight and will be increased to daily dose of twice a day (BID) in participants who concomitantly receive PPIs or strong CYP3A4 inducers. No concomitant PPIs are allowed during Phase 1 up to and including Cycle 1 Day 15. From Day 16 onwards, PPIs will be permitted, resulting in an increased dose of Belumosudil to BID. No concomitant strong CYP3A4 inducers are allowed during Phase 1. - Interventions: Belumosudil |
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| 1. 第I相：濃度-時間曲線下面積（AUC） ［評価期間：第I相パートで最後の被験者の投与後サイクル1のDay 15（C1D15）］ 薬物動態（PK）パラメータ（定常状態でのAUC）。 2. 第II相：Week 25又はサイクル7のDay 1来院までのいずれか早い方で全奏効（部分奏効［PR］又は完全奏効［CR］）を達成した被験者の割合 ［評価期間：最後の被験者が治験の24週（Week 25又はサイクル7のDay 1来院までのいずれか早い方）を完了］ NIH Consensus response criteriaにより定義する、治療の最長24週（例：Week 25又はサイクル7のDay 1来院までのいずれか早い方）で全奏効（PR又はCR）を達成した被験者の割合。 |
1. Phase 1: Area Under the Concentration-time curve (AUC) [Time Frame: Cycle 1 Day 15 (C1D15) after the last participant dosed in the phase 1 part] Pharmacokinetics (PK) parameter (AUC at steady state). 2. Phase 2: Proportion of participants who achieve an overall response (partial response [PR] or complete response [CR]) by Week 25 or Cycle 7 Day 1 whichever is first [Time Frame: Last participant completing 24 weeks (Week 25 visit or Cycle 7 Day 1 visit, whichever comes first) in the study] Proportion of participants who achieve an overall response (PR or CR) with up to 24 weeks of therapy (i.e. by the Week 25 or Cycle 7 Day 1 visit whichever is first) as defined by the NIH Consensus response criteria. |
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| 1. 第I相：治験薬投与下で発現した有害事象（TEAE）、重篤なTEAE、特に注目すべき有害事象（AESI）が認められた被験者数 ［評価期間：最後の被験者の組み入れ後最長3年間］ 安全性。 2. 第I相：最高血漿中濃度（Cmax） ［評価期間：第I相パートで最後の被験者の投与後C1D15］ 定常状態でのベルモスジルPKパラメータ。 3. 第I相：投与後0時間から6時間までの濃度-時間曲線下面積（AUC0-6h） ［評価期間：第I相パートで最後の被験者の投与後C1D15］ 定常状態でのベルモスジルPKパラメータ。 4. 第I相：全奏効率（ORR） ［評価期間：最後の被験者が治験の24週（Week 25又はサイクル7のDay 1来院までのいずれか早い方）を完了］ 2014 NIH Consensus response criteriaにより定義する、24週までに全奏効（CR又はPR）を達成した被験者の割合。 5. 第I相：奏効期間（DOR） ［評価期間：最後の被験者の組み入れ後最長3年間］ 初回奏効日から、cGVHD進行、cGVHDに対する新たな全身治療の開始、又は死亡のいずれか早い方の日までの期間。DORは、2014 NIH Consensus response criteriaに従って全奏効（PR又はCR）を達成した被験者についてのみ判定する。 6. 第I相：臓器別の奏効 ［評価期間：最後の被験者の組み入れ後最長3年間］ 2014 NIH Consensus response criteriaにより定義する。 7. 第I相：治療成功生存期間（FFS） ［評価期間：最後の被験者の組み入れ後最長3年間］ IMPの初回投与日から、cGVHDに対する新たな全身治療の開始、基礎疾患の再発・再燃、又は死亡のいずれか早い方の日までの期間。 8. 第I相：全生存期間（OS） ［評価期間：最後の被験者の組み入れ後最長3年間］ IMPの初回投与日から死亡（原因を問わない）日までの期間。 9. 第I相：奏効までの期間（TTR） ［評価期間：最後の被験者の組み入れ後最長3年間］ IMPの初回投与日から記録された初回奏効（CR又はPR）までの期間（cGVHDに関する2014 NIH Consensus Criteriaに基づく）。 10. 第II相：TEAE、重篤なTEAE、AESIが認められた被験者数 ［評価期間：最後の被験者の組み入れ後最長3年間］ 安全性。 11. 第II相：ベルモスジルの反復投与中の投与直前に観察された濃度（Ctrough） ［評価期間：最後の被験者の組入れ後のサイクル2のDay 1（C2D1）及びサイクル4のDay 1（C4D1）］ 12. 第II相：DOR ［評価期間：最後の被験者の組み入れ後最長3年間］ DORについては、副次的な評価項目5参照。 13. 第II相：臓器別の奏効 ［評価期間：最後の被験者の組み入れ後最長3年間］ 臓器別の奏効については、副次的な評価項目6参照。 14. 第II相：FFS ［評価期間：最後の被験者の組み入れ後最長3年間］ FFSについては、副次的な評価項目7参照。 15. 第II相：OS ［評価期間：最後の被験者の組み入れ後最長3年間］ OSについては、副次的な評価項目8参照。 16. 第II相：TTR ［評価期間：最後の被験者の組み入れ後最長3年間］ TTRについては、副次的な評価項目9参照。 17. 第I相：次の治療までの期間（TTNT） ［評価期間：最後の被験者の組み入れ後最長3年間］ IMP初回投与日から次の全身療法のラインの開始又は死亡のいずれか早い方までの期間。 18. 第II相：TTNT ［評価期間：最後の被験者の組み入れ後最長3年間］ TTNTについては、副次的な評価項目17参照。 |
1. Phase 1: Number of participants with treatment-emergent adverse events (TEAEs), serious TEAEs, and adverse events of special interest (AESIs) [Time Frame: Up to 3 years after the last participant enrolled] Safety. 2. Phase 1: Maximum plasma concentration (Cmax) [Time Frame: C1D15 after the last participant dosed in the phase 1 part] Steady-state belumosudil PK parameters. 3. Phase 1: Area Under the Concentration-time curve between 0 and 6 hours (AUC0-6h) [Time Frame: C1D15 after the last participant dosed in the phase 1 part] Steady-state belumosudil PK parameters. 4. Phase 1: overall response rate (ORR) [Time Frame: last participant completing 24 weeks (Week 25 visit or Cycle 7 Day 1 visit, whichever comes first) in the study] Proportion of participants who achieve an overall response (CR or PR) by 24 weeks, as defined by the 2014 NIH Consensus response criteria. 5. Phase 1: duration of response (DOR) [Time Frame: Up to 3 years after the last participant enrolled] Time from the date of first response to the date of progression of cGVHD, initiation of a new systemic treatment for cGVHD, or death, whichever comes first. DOR is determined only for participants who achieved overall response (PR or CR) as per 2014 NIH Consensus response criteria. 6. Phase 1: response by organ [Time Frame: Up to 3 years after the last participant enrolled] As defined by the 2014 NIH Consensus response criteria. 7. Phase 1: failure-free survival (FFS) [Time Frame: Up to 3 years after the last participant enrolled] Time from the date of the first IMP administration to the date of initiation of a new systemic treatment for cGVHD, relapse or recurrence of the underlying disease, or death, whichever occurs first. 8. Phase 1: overall survival (OS) [Time Frame: Up to 3 years after the last participant enrolled] Time from the date of first IMP administration to the date of death due to any cause. 9. Phase 1: time to response (TTR) [Time Frame: Up to 3 years after the last participant enrolled] Time from the date of the first IMP administration to the first documented response (either CR or PR) according to the 2014 NIH Consensus Criteria for cGVHD. 10. Phase 2: Number of participants with TEAEs, serious TEAEs, and AESIs [Time Frame: Up to 3 years after the last participant enrolled] Safety. 11. Phase 2: Concentration observed just before treatment administration during repeated dosing (Ctrough) of belumosudil [Time Frame: Cycle 2 Day 1 (C2D1) and Cycle 4 Day 1 (C4D1) after the last participant enrolled] 12. Phase 2: DOR [Time Frame: Up to 3 years after the last participant enrolled] Refer to the secondary outcome-5 for "DOR". 13. Phase 2: response by organ [Time Frame: Up to 3 years after the last participant enrolled] Refer to the secondary outcome-6 for "response by organ". 14. Phase 2: FFS [Time Frame: Up to 3 years after the last participant enrolled] Refer to the secondary outcome-7 for "FFS". 15. Phase 2: OS [Time Frame: Up to 3 years after the last participant enrolled] Refer to the secondary outcome-8 for "OS". 16. Phase 2: TTR [Time Frame: Up to 3 years after the last participant enrolled] Refer to the secondary outcome-9 for "TTR". 17. Phase 1: time to next treatment (TTNT) [Time Frame: Up to 3 years after the last participant enrolled] Time from the date of the first IMP administration to initiating the next line of systemic therapy, or death whichever is first. 18. Phase 2: TTNT [Time Frame: Up to 3 years after the last participant enrolled] Refer to the secondary outcome-17 for "TTNT". |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ベルモスジル（SAR445761） | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| サノフィ株式会社 | |
| Sanofi K.K. |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| あり | ||
| Meiji Seika ファルマ株式会社 | Meiji Seika Pharma Co., Ltd. | |
| 該当 | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 国立研究開発法人 国立成育医療研究センター 治験審査委員会 | Institutional Review Board of National Center for Child Health and Development | |
| 東京都世田谷区大蔵二丁目１０番１号 | 2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo | |
| 03-3416-0181 | ||
| seiiku-chiken_irb@ncchd.go.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT07116031 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov | |
| 2024-511508-18 | |
| CTIS | |
| CTIS |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 資格要件を満たした研究者が被験者レベルデータや試験関連文書（試験総括報告書、試験実施計画書、症例報告書、統計解析計画書、データセット仕様書等）へのアクセスを要求することは可能である。試験参加者のプライバシーを守るため、被験者レベルデータは匿名化され、試験関連文書の一部記載は削除される。サノフィ社の臨床試験データ共有に関する基準、対象試験、及びアクセス申請方法に関する詳細は、https://vivli.orgを参照のこと。 | Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://vivli.org |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 治験実施計画書番号：DFI17893 |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）