臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和8年4月21日 | ||
| ハンチントン病患者を対象にvotoplamの有効性，安全性，及び忍容性を評価する第III相，ランダム化，プラセボ対照，二重盲検試験 | ||
| ハンチントン病患者を対象に，votoplamの有効性，安全性，及び忍容性を検討する試験 (INVEST-HD) | ||
| 井上 綾野 | ||
| ノバルティス ファーマ株式会社 | ||
| 発症早期のハンチントン病（HD）患者を対象に，votoplam の安全性及び忍容性を評価し，votoplam が疾患進行を抑制するかどうかを対照群と比較して検討する。 | ||
| 3 | ||
| ハンチントン病 | ||
| 募集前 | ||
| votoplam | ||
| なし | ||
| 独立行政法人国立病院機構相模原病院受託研究審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和8年4月21日 |
| jRCT番号 | jRCT2031260068 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| ハンチントン病患者を対象にvotoplamの有効性，安全性，及び忍容性を評価する第III相，ランダム化，プラセボ対照，二重盲検試験 | A Randomized, Placebo-controlled, Double-blind Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy, Safety and Tolerability of Votoplam in Participants With Huntington's Disease (CHTT227A12301) | ||
| ハンチントン病患者を対象に，votoplamの有効性，安全性，及び忍容性を検討する試験 (INVEST-HD) | A Study to Investigate the Efficacy, Safety and Tolerability of Votoplam in Participants With Huntington's Disease (INVEST-HD) (CHTT227A12301) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 井上 綾野 | Inoue Ayano | ||
| / | ノバルティス ファーマ株式会社 | Novartis Pharma. K.K. | |
| 105-6333 | |||
| / | 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan | |
| 0120-003-293 | |||
| rinshoshiken.toroku@novartis.com | |||
| 井上 綾野 | Inoue Ayano | ||
| ノバルティス ファーマ株式会社 | Novartis Pharma. K.K. | ||
| 105-6333 | |||
| 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan | ||
| 0120-003-293 | |||
| rinshoshiken.toroku@novartis.com | |||
| 令和8年4月17日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構相模原病院 |
Sagamihara National Hospital |
|---|---|---|
神奈川県 相模原市南区桜台18-1 |
||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 発症早期のハンチントン病（HD）患者を対象に，votoplam の安全性及び忍容性を評価し，votoplam が疾患進行を抑制するかどうかを対照群と比較して検討する。 | |||
| 3 | |||
| 2026年06月01日 | |||
| 2026年03月01日 | |||
| 2030年07月31日 | |||
| 12 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| 米国/英国/中国/カナダ/フランス | United States/United Kingdom/China/Canada/France | ||
| ・本治験へ参加する前に，文書により同意が得られた患者 ・同意説明文書への署名日時点で21歳以上70歳以下の歩行可能な男性又は女性 ・シトシン-アデニン-グアニン（CAG）リピート長が40以上であることが遺伝子検査で確認され，HDと診断された患者。被験者は，スクリーニング前に遺伝子検査で確認され，CAGリピート長が判明していなければならない。 ・以下の基準をすべて満たす患者： ・UHDRS ISスコア ≥ 90 ・UHDRS TFCスコア = 13 ・UHDRS TMSスコア = 7～25（両端値を含む） ・CAP100 ≥ 70，計算：CAP = 治験登録時の年齢 × (CAGリピート長 - 30) / 6.49 |
-Signed informed consents must be obtained prior to participation in the study -Ambulatory male or female participants between 21 to 70 years of age, inclusive, on the day of Informed Consent signature -Genetically confirmed HD diagnosis with a cytosine-adenine-guanine (CAG) repeat length of 40 or above. Participants must have prior genetic confirmation and known CAG repeat length obtained prior to screening. -Meets all of the following criteria: UHDRS IS score >=90 UHDRS TFC score = 13 UHDRS TMS score = 7-25, inclusive CAP100 >= 70 Calculation: CAP = Age at study entry x (CAG length - 30) / 6.49 |
||
| ・HDの治療を目的とした遺伝子治療，細胞移植，又はその他の実験的な脳手術の既往歴を有する患者 ・以下により活動性のウイルス性肝炎の血清学的エビデンスが示された患者： ・IgM HBc抗体陽性 ・HBs抗原及び／又はHBV DNA陽性により確認されたIgG HBc抗体陽性 ・HCV RNA陽性により確認されたHCV抗体検査陽性 ・免疫不全疾患を有する患者［ヒト免疫不全ウイルス（HIV）検査結果陽性を含む］ ・被験者の安全性に重大なリスクをもたらすと考えられる，以下の心電図又は心臓の異常を示す既往歴又は合併症を有する患者： ・臨床上問題となる不整脈；持続性の心室頻拍，ペースメーカーを使用しておらず臨床的に問題となる第2度又は第3度房室ブロック ・先天性QT延長症候群の既往歴又はトルサード・ド・ポアントの家族歴 ・妊娠可能な女性。妊娠可能な女性とは，初経から閉経までの間の生理的に妊娠可能なすべての女性と定義する。ただし，両側卵巣摘出術（子宮摘出の有無を問わない），完全子宮摘出術，又は両側卵管切除術を受けてから治験薬の投与までに6週間以上経過している場合を除く。卵巣摘出術のみの場合は，ホルモン濃度の追跡調査を実施して，女性の生殖能を確認する必要がある。 ・治験薬の投与期間中及び投与終了後8ヵ月間の間，極めて効果的な避妊法（失敗率が年間 < 1%のもの）を用いることができる妊娠可能な女性は組入れ可とする。 ・妊婦又は授乳婦 |
-History of gene therapy or cell transplantation or any other experimental brain surgery for the treatment of HD -Serologic evidence for active viral hepatitis as indicated by: o positive anti-HBc IgM o positive anti-HBc IgG confirmed by positive HBsAg and/or HBV DNA o positive HCV ab test confirmed by positive HCV RNA o Immunodeficiency diseases, including a positive human immunodeficiency virus (HIV) test result -History or current diagnosis of ECG or cardiac abnormalities indicating significant risk of safety for participants such as: o Concomitant clinically significant cardiac arrhythmias, e.g., sustained ventricular tachycardia, and clinically significant second- or third-degree AV block without a pacemaker o History of familial long QT syndrome or known family history of Torsade de Pointes -Women of childbearing potential, defined as all women physiologically capable of becoming pregnant from menarche until becoming post-menopausal, unless they have had surgical bilateral oophorectomy (with or without hysterectomy), total hysterectomy or bilateral salpingectomy at least six weeks before taking study treatment. In the case of oophorectomy alone, the reproductive status of the woman needs to have been confirmed by follow-up hormone level assessment. o WOCBP are excluded unless they are using highly effective methods of contraception (failure rate < 1% per year) while taking study treatment and for 8 months after stopping study treatment. -Pregnant or nursing (breastfeeding) women |
||
| 21歳 以上 | 21age old over | ||
| 70歳 以下 | 70age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ハンチントン病 | Huntington Disease | ||
| あり | |||
| 被験薬：Votoplam 対照薬：プラセボ Votoplam・プラセボ（盲検下）を経口投与する。被験者は Votoplam：プラセボ＝3：2 の割合で無作為割付される。 |
Experimental: Votoplam Placebo Comparator: Placebo Votoplam/placebo (blinded) taken orally, randomized in a 3:2 ratio (Votoplam: Placebo) |
||
| cUHDRSのベースラインからの変化量 | Change from Baseline in cUHDRS score | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| votoplam | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ノバルティスファーマ株式会社 | |
| Novartis Pharma. K.K. |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 独立行政法人国立病院機構相模原病院受託研究審査委員会 | National Hospital Organization Sagamihara National Hospital Institutional | |
| 神奈川県相模原市南区桜台 18-1 | 18-1 Sakuradai, Minami-ku, Sagamihara-city, Kanagawa | |
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT07326709 | |
| Clinical Trials.gov | |
| Clinical Trials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 資格要件を満たした外部の研究者と被験者レベルのデータや試験関連文書を共有することは可能である。これらの要望は科学的な利益に基づいて独立した専門家委員会が審査し承認する。提供されるすべてのデータは、適用される法令に従い、試験参加者のプライバシーを守るために匿名化される。 本試験データはhttps://www.clinicalstudydatarequest.com/に記載されているプロセスに従って利用可能である。 | Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent expert panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. This trial data availability is according to the criteria and process described on www.clinicalstudydatarequest.com |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| IRBの電話番号／メールアドレスなし |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）