臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和8年4月17日 | ||
| 線維化を伴う間質性肺疾患を有する2歳以上18歳未満の小児及び青年を対象に，ネランドミラストの用量‐曝露関係，安全性，及び探索的有効性を評価する試験（パートA：6歳以上18歳未満の小児を対象とした二重盲検プラセボ対照投与及び2歳以上6歳未満の小児を対象とした非盲検実薬投与）及び非盲検実薬投与試験（パートB） | ||
| ネランドミラストの忍容性，体内動態，並びに間質性肺疾患の小児及び青年に有用であるか否かを検討する試験 | ||
| 森 仁子 | ||
| 日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社 | ||
| 本治験の主な目的は，線維化を伴うILDを有する小児及び青年を対象として，ネランドミラストの用量‐曝露関係及び安全性を評価することである。 本治験の副次目的は，線維化を伴うILDを有する小児及び青年におけるネランドミラストの安全性及び探索的有効性を詳細に評価することである。 |
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| 3 | ||
| 線維化を伴う間質性肺疾患 | ||
| 募集前 | ||
| ネランドミラスト | ||
| なし | ||
| 小児中央治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和8年4月17日 |
| jRCT番号 | jRCT2031260056 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 線維化を伴う間質性肺疾患を有する2歳以上18歳未満の小児及び青年を対象に，ネランドミラストの用量‐曝露関係，安全性，及び探索的有効性を評価する試験（パートA：6歳以上18歳未満の小児を対象とした二重盲検プラセボ対照投与及び2歳以上6歳未満の小児を対象とした非盲検実薬投与）及び非盲検実薬投与試験（パートB） | A study to evaluate the dose-exposure, safety, and exploratory efficacy of nerandomilast in children and adolescents from 2 years to less than 18 years of age with fibrosing interstitial lung disease (Part A: double-blind, placebo controlled in children from 6 to less than 18 years of age and open label active treatment in children from 2 to less than 6 years of age), followed by an open-label phase with active treatment (Part B) | ||
| ネランドミラストの忍容性，体内動態，並びに間質性肺疾患の小児及び青年に有用であるか否かを検討する試験 | A study to find out how nerandomilast is tolerated, handled by the body, and if it helps children and adolescents with interstitial lung disease | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 森 仁子 | Mori Hiroko | ||
| / | 日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社 | Boehringer Ingelheim | |
| 141-6017 | |||
| / | 東京都品川区大崎2-1-1 | 2-1-1, Osaki, Shinagawa-ku, Tokyo | |
| 0120-189-779 | |||
| medchiken.jp@boehringer-ingelheim.com | |||
| 古市 巧 | Furuichi Takumi | ||
| 日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社 | Boehringer Ingelheim | ||
| 141-6017 | |||
| 東京都品川区大崎2-1-1 | 2-1-1, Osaki, Shinagawa-ku, Tokyo | ||
| 0120-189-779 | |||
| medchiken.jp@boehringer-ingelheim.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 国立研究開発法人 国立成育医療研究センター |
National Center for Child Health and Development |
|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人福岡市立病院機構 福岡市立こども病院 |
Fukuoka Children's Hospital |
|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人大阪府立病院機構 大阪母子医療センター |
Osaka Women's and Children's Hospital |
|---|---|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本治験の主な目的は，線維化を伴うILDを有する小児及び青年を対象として，ネランドミラストの用量‐曝露関係及び安全性を評価することである。 本治験の副次目的は，線維化を伴うILDを有する小児及び青年におけるネランドミラストの安全性及び探索的有効性を詳細に評価することである。 |
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| 3 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2026年07月01日 | |||
| 2031年10月14日 | |||
| 35 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| アルゼンチン/ベルギー/ブラジル/カナダ/中国/チェコ/デンマーク/フィンランド/フランス/ドイツ/ギリシャ/イタリア/メキシコ/オランダ/ポーランド/ポルトガル/スペイン/アメリカ合衆国 | Argentina/Belgium/Brazil/Canada/China/Czechia/Denmark/Finland/France/Germany/Greece/Italy/Mexico/Netherlands/Poland/Portugal/Spain/United States | ||
| - Visit 2時点で2歳以上18歳未満の小児及び青年。 - Visit 1前12カ月以内に実施したHRCTで，治験担当医師が評価し中央判定により確定した，線維化を伴うILDのエビデンスがみられる患者。 - 6歳以上の小児：Visit 2時点でFVC（%予測値）が25%以上である患者。 - 以下のいずれかに基づき治験担当医師が評価した，Visit 2時点で臨床的に重要な線維化を伴うILDを有する患者。 - ファンスコア3以上，又は - 以下のいずれかに基づき，経時的な臨床的進行のエビデンスが記録されている - FVC（%予測値）が5～10%（相対量）低下し，症状悪化を伴う，又は - FVC（%予測値）が10%以上（相対量）低下，又は - HRCTで線維化の増加が認められる，又は - 進行性肺疾患に起因する臨床的悪化のその他の指標（酸素要求量の増加，拡散能の低下など） その他の選択基準あり |
- Children and adolescents 2 to <18 years old at Visit 2. - Participants with evidence of fibrosing ILD on high-resolution computed tomography (HRCT) within 12 months of Visit 1 as assessed by the investigator and confirmed by central review. - For children >=6 years: Participants with forced vital capacity (FVC) % predicted >=25% at Visit 2. - Participants with clinically significant fibrosing ILD at Visit 2, as assessed by the investigator based on any of the following: - Fan score >=3, or - Documented evidence of clinical progression over time based on either - a 5-10% relative decline in FVC % predicted accompanied by worsening symptoms, or - a >=10% relative decline in FVC % predicted, or - increased fibrosis on HRCT, or - other measures of clinical worsening attributed to progressive lung disease (e.g. increased oxygen requirement, decreased diffusion capacity). Further inclusion criteria apply. |
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| - ネランドミラストによる治療歴がある患者。 - Visit 1前30日以内に他の経口/全身性PDE4阻害剤及び非選択的PDE阻害剤の投与を受けた患者。 - Visit 1前8週間にピルフェニドンを投与された患者。 - 不安定な肺動脈性肺高血圧症（PAH）を有する患者。 - Visit 1の前8週間以内又はスクリーニング期間中に不安定又はコントロール不良の活動性血管炎が認められた患者。 - 過去（生涯）に自殺行為（すなわち，実際の自殺企図，中断された自殺企図，中止した自殺企図，若しくは予備行動又は行為）があった患者。 - Visit 1又はVisit 2の前3カ月間に，C-SSRSのtype 4又は5の自殺念慮があった（すなわち，方法及び意図はあるが具体的な計画がない積極的な自殺念慮，又は方法，意図及び計画がある積極的な自殺念慮）患者。 - SMFQスコアが8以上と定義される，臨床的に重要な抑うつ症状を有する患者。 その他の除外基準あり |
- Previous treatment with nerandomilast. - Participants treated with other oral/systemic PDE4 and non-selective PDE inhibitors within 30 days before Visit 1. - Participants treated with pirfenidone in the 8 weeks prior to Visit 1. - Unstable pulmonary arterial hypertension (PAH). - Active vasculitis, unstable or uncontrolled within 8 weeks prior to Visit 1 or during the screening period. - Any suicidal behaviour (i.e. actual attempt, interrupted attempt, aborted attempt, or preparatory acts or behaviour) in the past (lifetime). - Any suicidal ideation of type 4 or 5 on the columbia suicidal severity rating scale (C-SSRS) in the past 3 months at Visit 1 or at Visit 2 (i.e. active suicidal thought with method and intent but without specific plan; or active suicidal thought with method, intent, and plan). - Participants with clinically significant depression symptoms defined as the short version of mood and feeling questionnaire (SMFQ) score >=8. Further exclusion criteria apply. |
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| 2歳 以上 | 2age old over | ||
| 18歳 未満 | 18age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| - 治験担当医師の臨床的判断又は以下の基準に従った自殺傾向が認められる。 • 自殺行為（すなわち，実際の自殺企図，中断された自殺企図，中止された自殺企図，又は予備行動又は行為）が認められる • C-SSRSのtype 4又は5の自殺念慮（種類を問わない）が認められる - 治験担当医師の判断により，適切な治療及び支持療法を行ったにもかかわらず許容できない有害事象が発現した。 - 医学的理由（許容できない有害事象，その他の疾患，又は妊娠など）により治験薬の投与を受けることができなくなった。 治験期間中に患者が妊娠した場合は，治験薬の投与を直ちに中止し，出産又はその他の理由による妊娠終了時までフォローアップを行う。患者のデータはその患者の最終Visitまで収集し，治験総括報告（CTR）で報告する。その後に何らかの事象が発現した場合，ベーリンガーインゲルハイム社の医薬品安全性データベースで報告する。 - 悪性新生物が発現した。 - 肺移植を受ける予定で手術日が決まっている。 |
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| 線維化を伴う間質性肺疾患 | Fibrosing Interstitial Lung Disease | ||
| あり | |||
| Drug: ネランドミラスト Drug: プラセボ |
Drug: Nerandomilast Drug: Placebo |
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| - PK：AUCτ,ss，6歳以上18歳未満の患者では頻回採血（パートAの2週時及びパートBの28週時）及び6歳未満の患者では少数時点での採血（パートAの2週時）を行う。 - 26週時までの投与期間中に発現した有害事象の発現（あり/なし） |
- Area under the concentration curve (AUC) T,SS based on sampling at steady state using rich sampling in participants from 6 years to less than 18 years and sparse sampling in participants younger than 6 years [Time Frame: At week 2 in Part A and Week 28 in Part B] - Occurrence of a treatment-emergent adverse event [Time Frame: up to Week 26] |
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| - 26週時及び52週時における安静時及び室内気での酸素飽和度（SpO2）のベースラインからの絶対変化量（%） - 26週時及び52週時における身長のベースラインからの絶対変化量（cm） - 26週時及び52週時におけるPedsQL™のベースラインからの絶対変化量 - 治験期間全体で認められた，投与期間中に発現した有害事象（あり/なし） - 治験期間全体で認められた，呼吸器疾患による最初の入院までの期間（日） - 治験期間全体で認められた，最初のILD急性増悪又は死亡までの期間（日） - 治験期間全体で認められた死亡までの期間（日） - 2週時及び26週時における，錠剤の数/サイズに基づく受容性。 - 2週時及び26週時の，ディスペンサーの使用に基づく受容性。 6歳以上の患者に適用される副次評価項目： - 26週時及び52週時におけるFVC（%予測値）のベースラインからの絶対変化量 - 26週時及び52週時における6分間歩行距離（m）のベースラインからの絶対変化量 |
- Absolute change from baseline in oxygen saturation (SpO2) [%] on room air at rest [Time Frame: at Week 26 and Week 52] - Absolute change from baseline in height [cm] [Time Frame: at Week 26 and Week 52] - Absolute change from baseline in pediatric quality of life inventory ( PedsQL TM) [Time Frame: at Week 26 and Week 52] - Health-related quality of life will be assessed in children using the PedsQL TM questionnaire. For younger children who are unable to perform self-assessment, a parent proxy may be required. The score ranges from 0-100, a higher score indicates a better health related quality of life. - Occurrence of a treatment-emergent adverse event (Yes/No) over the whole trial [Time Frame: up to 5 years] - Time to first respiratory-related hospitalisation [days] over the whole trial [Time Frame: up to 5 years] - Time to first acute interstitial lung disease (ILD) exacerbation or death [days] over the whole trial [Time Frame: up to 5 years] - Time to death [days] over the whole trial [Time Frame: up to 5 years] - Participant acceptability based on number/size of tablets [Time Frame: at Week 2 and Week 26] - Acceptability is defined as the overall ability and willingness of the participant to use the medicinal product as intended. - Assessment of acceptability will be performed by the participant using the acceptability questionnaire. - Participant acceptability based on the use of the dispenser [Time Frame: at Week 2 and Week 26] - Absolute change from baseline in FVC [% predicted] (applicable to participants >=6 years) [Time Frame: at Week 26 and Week 52] - Absolute change from baseline in 6-min walk distance [m] (applicable to participants >=6 years) [Time Frame: at Week 26 and Week 52] |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ネランドミラスト | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 医薬品副作用被害救済制度の救済給付に準じて補償 | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社 | |
| Nippon Boehringer Ingelheim Co., Ltd. |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 小児中央治験審査委員会 | Pediatric Central Institutional Review Board | |
| 東京都世田谷区大蔵 2丁目10番1号 | 2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo, Tokyo | |
| 03-5494-7297 | ||
| 未設定 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT07366034 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 1305-0022 |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）