臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和8年4月6日 | ||
| 令和8年5月13日 | ||
| 進行性核上性麻痺患者を対象にNIO752の有効性及び安全性を評価する第III相，ランダム化，プラセボ対照，並行群間，二重盲検試験及び非盲検継続投与試験 | ||
| 進行性核上性麻痺患者を対象にNIO752の有効性及び安全性を評価するプラセボ対照試験 | ||
| 井上 綾野 | ||
| ノバルティス ファーマ株式会社 | ||
| 本第III相試験は，進行性核上性麻痺（PSP）患者を対象にNIO752の有効性及び安全性を評価することを目的とする。 | ||
| 3 | ||
| リチャードソン症候群を伴う進行性核上性麻痺（PSP-RS） | ||
| 募集前 | ||
| NIO752 | ||
| なし | ||
| 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター臨床試験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和8年5月13日 |
| jRCT番号 | jRCT2031260029 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 進行性核上性麻痺患者を対象にNIO752の有効性及び安全性を評価する第III相，ランダム化，プラセボ対照，並行群間，二重盲検試験及び非盲検継続投与試験 | A Phase III, Randomized, Placebo-controlled, Parallel Group, Double-blind Study to Evaluate the Efficacy and Safety of NIO752 in Participants With Progressive Supranuclear Palsy Followed by an Open Label Extension (CNIO752A12301) | ||
| 進行性核上性麻痺患者を対象にNIO752の有効性及び安全性を評価するプラセボ対照試験 | A Study to Evaluate the Efficacy of NIO752 in Participants With Progressive Supranuclear Palsy (CNIO752A12301) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 井上 綾野 | Inoue Ayano | ||
| / | ノバルティス ファーマ株式会社 | Novartis Pharma. K.K. | |
| 105-6333 | |||
| / | 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan | |
| 0120-003-293 | |||
| rinshoshiken.toroku@novartis.com | |||
| 井上 綾野 | Inoue Ayano | ||
| ノバルティス ファーマ株式会社 | Novartis Pharma. K.K. | ||
| 105-6333 | |||
| 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー | Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan | ||
| 0120-003-293 | |||
| rinshoshiken.toroku@novartis.com | |||
| 令和8年3月26日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 国立精神・神経医療研究センター |
National Center of Neurology and Psychiatry |
|---|---|---|
東京都 小平市小川東町4-1-1/ 4-1-1 |
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| / | 順天堂大学医学部附属順天堂医院 |
Juntendo University Hospital |
|---|---|---|
東京都 文京区本郷3-1-3 |
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| / | 鳥取大学医学部附属病院 |
Tottori University Hospital |
|---|---|---|
鳥取県 米子市西町36-1 |
||
| / | 岐阜大学医学部附属病院 |
|
|---|---|---|
岐阜県 岐阜市柳戸1番1 |
||
| / | 独立行政法人国立病院機構 東名古屋病院 |
NHO Higashinagoya National Hospital |
|---|---|---|
愛知県 名古屋市名東区梅森坂5-101 |
||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本第III相試験は，進行性核上性麻痺（PSP）患者を対象にNIO752の有効性及び安全性を評価することを目的とする。 | |||
| 3 | |||
| 2026年05月29日 | |||
| 2026年02月01日 | |||
| 2031年10月31日 | |||
| 19 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| なし | none | ||
| 1. 本治験へ参加する前に，文書により同意が得られた患者 2. 41〜81歳の男性又は女性患者 3. MDS-PSP 2017基準に基づく軽度～中等度のリチャードソン症候群を伴うPSPのほぼ確実例（Probable PSP）／疑い例（Possible PSP）の診断を受け，症状発現から5年未満の患者 4. ベースライン時のPSPRS-28の合計スコアが40未満の患者 5. 配偶者，兄弟姉妹，親しい友人，又は介護者等，患者について正確な情報（臨床症状及び既往歴を含む）を提供できる信頼できる治験パートナーがいる患者。信頼できる治験パートナーは，治験期間中に治験来院及び情報提供者ベースの評価に参加する能力及び意思を有し，被験者と過ごす時間が十分（週5時間以上）あることが求められる。 6. 歩行可能な患者。歩行可能とは，自力で又は最小限の補助付き（転倒リスクを最小限に抑えるため片腕を安定させる）で10歩以上歩くことができることと定義する。 7. スクリーニング時のMMSEスコアが 20以上の患者 |
1. Signed informed consent must be obtained prior to participation in the study. 2. Male or female participants, age between 41-81 yrs inclusive. 3. Diagnosis of mild-moderate, probable/possible PSP Richardson syndrome as per MDS-PSP 2017 criteria with symptoms onset < 5 years. 4. PSPRS total score less than 40 at Baseline. 5. Reliable study partner such as spouse, sibling, close friend, or caregiver able and willing to provide accurate information (including clinical symptoms and medical history) about the participant and to participate in study visits and informant-based assessments for the duration of the study. A reliable study partner is expected to spend enough time (at least 5 hours per week) with the study participant. 6. Participant is able to ambulate defined as the ability to take at least 10 steps independently or with minimal assistance (stabilization of one arm to minimize fall risk). 7. Mini Mental State Examination (MMSE) score >= 20 at Screening. |
||
| 1. 他に重大な神経障害又は精神障害と診断されている患者。診断にはパーキンソン病（その後PSPの診断に変更されていないもの），アルツハイマー型認知症（AD），レビー小体型認知症，プリオン病，あらゆる精神病性障害，重度の大うつ病性障害，痙攣発作，脳腫瘍又はその他の占拠性病変，臨床的に重要な脳卒中の既往歴（例：永続的な神経障害を伴う脳卒中），15分以上の意識消失を伴う頭部外傷の過去20年以内の既往歴が含まれるが，これらに限定されない。 2. 筋萎縮性側索硬化症又はその他の運動ニューロン疾患と診断されている患者 3. 小脳性運動失調，舞踏病アテトーゼ，及び早期の症候性自律神経機能異常と診断されている患者 4. 過去又はスクリーニング時の脳MRIスキャンで重大な異常が認められる患者。こうした異常には，過去の出血又は直径1 cm超の脳梗塞，3箇所超のラクナ梗塞，脳挫傷，動脈瘤，直径1 cm超の血管奇形，硬膜下血腫，水頭症，及び占拠性病変（例：膿瘍，脳腫瘍）が含まれるが，これらに限定されない。 5. 金属（強磁性）インプラント及び／又はMRIに適さない心臓ペースメーカー等，MRI処置に禁忌を有する患者 6. 腰椎穿刺の実施を妨げる医学的状態を有すると治験責任（分担）医師が判断した患者。こうした医学的状態には，以下が含まれるが，これらに限定されない： 6-1. 局所麻酔薬に対するアレルギーの既知のアレルギー 6-2. 背部手術歴（1レベルを超える顕微鏡下椎間板切除術又は椎弓切除術は除く） 6-3. 脊椎変形 6-4. 腰椎穿刺部位の皮膚感染症の併発及び／又は穿刺予定部位の重大な皮膚変化 6-5. 多量出血又はコントロール不良な出血のリスクがある及び／又は最適に管理されなければ出血するリスクがある患者では，手技による出血のリスクが増大するおそれがある。こうした状態には，腰椎穿刺部位又はその付近の解剖学的要因（例：血管の異常，腫瘍）及び凝固，血小板機能，又は血小板数に関する基礎疾患（例：凝固パラメータ異常，血友病，フォンウィルブランド病，肝疾患）が含まれるが，これらに限定されない。 7. 脳深部刺激療法の治験に参加するための偽手術以外の脳深部刺激療法の手術歴がある患者 |
1. Diagnosis of other significant neurological or psychiatric disorders including (but not limited to) Parkinsons' Disease (which has not subsequently been revised to a diagnosis of PSP); Alzheimer's disease (AD), dementia with Lewy bodies; prion disease; any psychotic disorders; severe Major depressive disorder; seizure; brain tumor or other space-occupying lesion; history of clinically significant stroke (e.g., stroke with permanent neurological deficit); history of head injury with loss of consciousness for at least 15 minutes within the past 20 years. 2. Diagnosis of amyotrophic lateral sclerosis or other motor neuron diseases. 3. Diagnosis of cerebellar ataxia, choreoathetosis, and early symptomatic autonomic dysfunction. 4. History of or screening brain MRI scan indicative of significant abnormality, including, but not limited to, prior hemorrhage or infarct >1 cm3, >3 lacunar infarcts, cerebral contusion, aneurysm, vascular malformation >1 cm3, subdural hematoma, hydrocephalus, and space-occupying lesion (e.g., abscess or brain tumor). 5. Contraindications to undergo MRI procedure, including metal (ferromagnetic) implants and/or a cardiac pacemaker that is not compatible with MRI. 6. Medical conditions that would, as per Investigator's judgement, prevent the participant from undergoing lumbar puncture, including but not limited to: 6-1. Known allergy to local anesthetic 6-2. History of back surgery (with the exception of microdiscectomy or laminectomy over 1 level) 6-3. Spinal deformities 6-4. Current dermatological infection at the lumbar puncture spot and/or significant skin alterations at the planned puncture place 6-5. Risk of increased or uncontrolled bleeding and/or risk of bleeding that if not managed optimally, could place a participant at an increased risk for procedural bleeding. These could include, but are not limited, to anatomical factors at or near the LP site (e.g., vascular abnormalities, neoplasms) and underlying disorders of coagulation, platelet function or platelet count (e.g. abnormal coagulation parameters, hemophilia, Von Willebrand's disease, liver disease). 7. History of deep brain stimulator surgery other than sham surgery for participation in a deep brain stimulation clinical trial. |
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| 41歳 以上 | 41age old over | ||
| 81歳 以下 | 81age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| リチャードソン症候群を伴う進行性核上性麻痺（PSP-RS） | Progressive Supranuclear Palsy Richardson Syndrome (PSP-RS) | ||
| あり | |||
| 被験薬群：NIO752溶液 プラセボ群：プラセボ溶液 |
Experimental: NIO752 solution Placebo Comparator: Placebo in solution |
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| rPSPRS-10スコアのベースラインからの変化量 | Change from baseline in the rPSPRS-10 score | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| NIO752 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ノバルティスファーマ株式会社 | |
| Novartis Pharma. K.K. |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター臨床試験審査委員会 | National Center of Neurology and Psychiatry Institutional Review Board | |
| 東京都小平市小川東町4-1-1 | 4-1-1 Ogawa-higashi-cho, Kodaira, Tokyo | |
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT07498426 | |
| Clinical Trials.gov | |
| Clinical Trials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 資格要件を満たした外部の研究者と被験者レベルのデータや試験関連文書を共有することは可能である。これらの要望は科学的な利益に基づいて独立した専門家委員会が審査し承認する。提供されるすべてのデータは、適用される法令に従い、試験参加者のプライバシーを守るために匿名化される。 本試験データはhttps://www.clinicalstudydatarequest.com/に記載されているプロセスに従って利用可能である。 | Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent expert panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. This trial data is currently available according to the process described on www.clinicalstudydatarequest.com. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| IRBの電話番号／メールアドレスなし |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）