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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和8年3月30日
福山型先天性筋ジストロフィーを対象としたNS-035の第II相試験
福山型先天性筋ジストロフィーを対象としたNS-035の第II相試験
東岡　雅也
日本新薬株式会社
治療
2
福山型先天性筋ジストロフィー
募集中
NS-035
なし
国立精神・神経医療研究センター　臨床試験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和8年3月30日
jRCT番号 jRCT2031250858

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

福山型先天性筋ジストロフィーを対象としたNS-035の第II相試験 A phase 2 study of NS-035 in patients with Fukuyama-type congenital muscular dystrophy (FCMD) (NS035-P2-01)
福山型先天性筋ジストロフィーを対象としたNS-035の第II相試験 A phase 2 study of NS-035 in patients with Fukuyama-type congenital muscular dystrophy (FCMD) (NS035-P2-01)

（２）治験責任医師等に関する事項

東岡　雅也 Higashioka Masaya
/ 日本新薬株式会社 Nippon Shinyaku Co., Ltd.
開発統括部
601-8550
/ 京都府京都市南区吉祥院西ノ庄門口町14 14, Nishinosho-Monguchi-cho, Kisshoin, Minami-ku, Kyoto
0120-40-8930
zz_mail_clinical-trials@po.nippon-shinyaku.co.jp
臨床開発　担当者 Clinical Development Operations
日本新薬株式会社 Nippon Shinyaku Co., Ltd.
601-8550
京都府京都市南区吉祥院西ノ庄門口町14 14, Nishinosho-Monguchi-cho, Kisshoin, Minami-ku, Kyoto
0120-40-8930
zz_mail_clinical-trials@po.nippon-shinyaku.co.jp

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

国立研究開発法人　国立精神・神経医療研究センター

National Center of Neurology and Psychiatry

東京都

/

高知大学医学部附属病院

Kochi Medical School Hospital

高知県

/

神戸大学医学部附属病院

Kobe University Hospital

兵庫県

/

宮城県立こども病院

Miyagi Children's Hospital

宮城県

/

東京女子医科大学病院

Tokyo Women's Medical University Hospital

東京都

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

治療
2
2026年04月01日
2026年04月01日
2029年05月31日
12
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
なし none
1）フクチン遺伝子への挿入変異がホモ接合型又は複合ヘテロ接合型で認められ、FCMDと確定診断を受けた患者
2）同意取得時において年齢が5歳以上9歳未満の患者
3）本治験の参加について同意能力を有する代諾者から、本治験の内容について十分な理解の上で、文書による同意が得られた患者。なお、参加者本人に対しても、理解力に応じた説明を行い、可能な限り本人の自由意思によるアセントを得るよう努力する。
4)典型例（最高到達運動機能が座位保持、独座又はシャフリング可能）に分類される患者		 1) Patients with homozygous or complex heterozygous mutations in the fukutin gene and a definitive diagnosis of FCMD
2) Patients aged 5 to under 9 years at the time of consent
3) Patients whose legal guardian capable of providing informed consent has provided written informed consent upon thorough understanding of the study procedure. Efforts should be made so that the subjects themselves give voluntary assent after having been provided with an explanation according to their ability to understand.
4) Patients classified as typicalcases (peak motor function is maintaining a sitting position, independent sitting, or shuffling)
1）経皮的動脈血酸素飽和度（SpO2）が95%未満の患者
2）持続的に人工呼吸器を使用している患者（就寝中の非侵襲的陽圧換気（NPPV）の使用は可）
3）前観察期に実施した心エコー検査において左心室駆出率（LVEF）が50%未満又は短縮率（FS）が25%未満の患者
4）同意取得時より過去1年以内にけいれん重積発作を来したことのあるてんかん既往歴患者
5）胃経管栄養を日常的に実施している患者		 1) Patients with percutaneous arterial oxygen saturation (SpO2) <95%
2) Patients who are continuously using a ventilator (NPPV can be used while sleeping)
3) Patients with Left ventricular ejection fraction (LVEF) <50% or fractional shortening (FS) <25% based on echocardiogram performed during the pre-observation period
4) Patients with a history of epilepsy who have had status epilepticus within the past year since the consent was obtained.
5) Patients undergoing gastric tube feeding
5歳 以上 5age old over
9歳 未満 9age old not
男性・女性 Both
福山型先天性筋ジストロフィー Fukuyama-type congenital muscular dystrophy (FCMD)
あり
NS-035群：NS-035（40 mg/kg）及びD-マンニトール（500 mg/kg）を週1回12 週間静脈内投与する。その後オープンラベル期に移行し、NS-035（40 mg/kg）及びD-マンニトール（500 mg/kg）を週1回静脈内投与する。
プラセボ群：プラセボ及びD-マンニトール（500 m/kg）を週1回12週間静脈内投与する。その後オープンラベル期に移行し、NS-035（40mg/kg）及びD-マンニトール（500mg/kg）を週1回静脈内投与する。		 NS-035 group: NS-035 (40 mg/kg) and D-mannitol (500 mg/kg) administered intravenously once a week for 12 weeks. After transition to the open-label period, NS-035 (40 mg/kg) and D-mannitol (500 mg/kg) administered intravenously once a week.

Placebo Group: Placebo and D-mannitol (500 mg/kg) administered intravenously once a week for 12 weeks. After transition to the open-label period, NS-035 (40 mg/kg) and D-mannitol (500 mg/kg) administered intravenously once a week.
粗大運動能力尺度（GMFM‐88）総合点 Gross Motor Function Measure (GMFM-88) total score
・α-ジストログリカン（α-DG）の糖鎖修飾率
・糖鎖修飾α-DGの発現量
・エクソン・トラッピング阻害効率
・血清クレアチニンキナーゼ（CK値）
・日常生活動作（ADL）評価
・臨床的全般改善度（CGI-I） 		- Glycosylation rate of alpha-DG
- Expression of glycosilated alpha-DG
- Exon-trapping inhibition efficiency
- Serum CK levels
- Assessment of activities of daily living (ADL)
- Clinical global impression of improvement (CGI-I)

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
NS-035
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

日本新薬株式会社
Nippon Shinyaku Co., Ltd.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

国立精神・神経医療研究センター　臨床試験審査委員会 National Center of Neurology and Psychiatry Institutional Review Board
東京都東京都小平市小川東町4-1-1 4-1-1, Ogawa Higashi-cho, Kodaira-Shi, Tokyo, Tokyo
042-341-2711
未承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

IRBのメールアドレスはIRB事務局にて公開不可とされているため未記載。

添付書類（実施計画届出時の添付書類）