臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和8年3月30日 | ||
| 福山型先天性筋ジストロフィーを対象としたNS-035の第I相継続投与試験 | ||
| 福山型先天性筋ジストロフィーを対象としたNS-035の第I相継続投与試験 | ||
| 東岡 雅也 | ||
| 日本新薬株式会社 | ||
| 治療 | ||
| 1 | ||
| 福山型先天性筋ジストロフィー | ||
| 募集中 | ||
| NS-035 | ||
| なし | ||
| 東京医科大学病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和8年3月30日 |
| jRCT番号 | jRCT2031250857 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 福山型先天性筋ジストロフィーを対象としたNS-035の第I相継続投与試験 | A phase 1 extension study of NS-035 in patients with Fukuyama-type congenital muscular dystrophy (FCMD) (NS035-P1-OE) | ||
| 福山型先天性筋ジストロフィーを対象としたNS-035の第I相継続投与試験 | A phase 1 extension study of NS-035 in patients with Fukuyama-type congenital muscular dystrophy (FCMD) (NS035-P1-OE) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 東岡 雅也 | Higashioka Masaya | ||
| / | 日本新薬株式会社 | Nippon Shinyaku Co., Ltd. | |
| 開発統括部 | |||
| 601-8550 | |||
| / | 京都府京都市南区吉祥院西ノ庄門口町14 | 14, Nishinosho-Monguchi-cho, Kisshoin, Minami-ku, Kyoto | |
| 0120-40-8930 | |||
| zz_mail_clinical-trials@po.nippon-shinyaku.co.jp | |||
| 臨床開発 担当者 | Clinical Development Operations | ||
| 日本新薬株式会社 | Nippon Shinyaku Co., Ltd. | ||
| 601-8550 | |||
| 京都府京都市南区吉祥院西ノ庄門口町14 | 14, Nishinosho-Monguchi-cho, Kisshoin, Minami-ku, Kyoto | ||
| 0120-40-8930 | |||
| zz_mail_clinical-trials@po.nippon-shinyaku.co.jp | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 東京医科大学病院 |
Tokyo medical university hospital |
|---|---|---|
東京都 |
||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 治療 | |||
| 1 | |||
| 2026年04月01日 | |||
| 2026年04月01日 | |||
| 2029年05月31日 | |||
| 12 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| 1）TKY-TWMU-2021試験を完了したFCMD患者 2）本治験の参加について同意能力を有する代諾者から、本治験の内容について十分な理解の上で、文書による同意が得られた患者。なお、参加者本人に対しても、理解力に応じた説明を行い、可能な限り本人の自由意思によるアセントを得るよう努力する。 |
1) Patients with FCMD who completed the TKY-TWMU-2021 trial 2) Patients whose legal guardian capable of providing informed consent has provided written informed consent upon thorough understanding of the study procedure. Efforts should be made so that the subjects themselves give voluntary assent after having been provided with an explanation according to their ability to understand. |
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| 1）TKY-TWMU-2021試験において、治験責任（分担）医師により安全性上問題がある有害事象が発現したと判断された患者 2）TKY-TWMU-2021試験の完了後、フクチン又はフクチン関連蛋白の産生を目的とした治療を行った患者 3）妊娠中の患者、又は治験使用薬の初回投与日から最終投与日の6ヵ月後まで、適切な避妊をすることの同意が得られない患者（治験期間中に初潮又は精通を迎えた場合も含む） 4）同意取得時より過去1年以内にけいれん重積発作をきたしたことのあるてんかん既往歴患者 |
1) Patients in whom the principal investigator (or sub-investigator) determined that a safety-related adverse event occurred during the TKY-TWMU-2021 trial 2) Patients who underwent treatment aimed at producing fukutin or fukutin-related proteins after completion of the TKY-TWMU-2021 trial 3) Patients who are pregnant, or who cannot agree to use an appropriate contraceptive method from the first dose of the investigational drug until 6 months after the final dose(including cases where menarche or spermarche occurs during the clinical trial period) 4) Patients with a history of epilepsy who have had status epilepticus within the past year since the consent was obtained. |
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| 7歳 以上 | 7age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 福山型先天性筋ジストロフィー | Fukuyama-type congenital muscular dystrophy (FCMD) | ||
| あり | |||
| NS-035（40 mg/kg）及びD-マンニトール（500 mg/kg）を週1回静脈内投与する。 | NS-035 (40 mg/kg) and D-mannitol (500 mg/kg) are administered intravenously once a week. | ||
| ・有害事象 ・身体及び神経学的診察 ・バイタルサイン（血圧、脈拍数、体温） ・標準12誘導心電図 ・心エコー ・臨床検査（血液学的検査、血液生化学検査、尿検査） ・免疫学的検査（抗NS-035抗体） ・内分泌学的検査 ・サイトカイン ・超音波検査（腎、尿管、膀胱） ・経皮的動脈血酸素飽和度（SpO2） ・血液ガス分析 ・尿細胞診 |
- Adverse events - Physical and neurological examination - Vital signs (Blood pressure, Pulse rate, Body temperature) - Standard 12-lead electrocardiogram - Echocardiogram, Clinical examination (Hematology tests, blod biochemistry tests, urinalysis) - Immunological tests (Anti-NS-035 antibody) - Endocrinological tests, Cytokines - Ultrasonography (Kidney, Ureter, Bladder) - SpO2 - Blood gas analysis - Urinary cytology |
||
| ・粗大運動能力尺度（GMFM-88） ・血清CK 値 |
- Gross motor function measure-88(GMFM-88) - Urinary cytology |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| NS-035 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 日本新薬株式会社 | |
| Nippon Shinyaku Co., Ltd. |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 東京医科大学病院治験審査委員会 | Tokyo Medical University Hospital Institutional Review Board | |
| 東京都新宿区西新宿6-7-1 | 6-7-1 Nishishinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo | |
| 03-3342-6111 | ||
| 未承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| IRBのメールアドレスはIRB事務局にて公開不可とされているため未記載。 |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）