臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

研究の種別		企業治験
治験の区分		主たる治験
初回公表日		令和8年3月26日
最終公表日		令和8年7月24日
中止年月日
観察期間終了日
研究名称		ポリニューロパチーを伴う遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス（ATTRv-PN）患者を対象としたNucresiranの有効性及び安全性を評価する国際共同無作為化非盲検第III相試験
平易な研究名称		ポリニューロパチーを伴う遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス患者を対象としたNucresiranの有効性及び安全性を評価する第III相試験
統括管理者の氏名		Alnylam　Pharmaceuticals, Inc.
統括管理者の所属機関		Alnylam Japan株式会社
研究・治験の目的		神経学的障害に対する効果を評価することにより、ATTRv-PN患者におけるnucresiranの有効性を判断する。(To determine the efficacy of nucresiran in patients with hATTR-PN by evaluating the effect on neurologic impairment.)
試験のフェーズ		3
対象疾患名		ポリニューロパチーを伴う遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス（ATTRv-PN）
進捗状況		募集中
医薬品等の一般名称		ALN-TTRSC04、ブトリシランナトリウム / Vutrisiran sodium（JAN）
販売名		未定、アムヴトラ皮下注25mgシリンジ / Amvuttra Subcutaneous Injection Syringe
認定委員会の名称		国立大学法人信州大学医学部附属病院治験審査委員会
認定番号

管理的事項

研究の種別	企業治験
治験の区分	主たる治験
登録日	令和8年7月24日
jRCT番号	jRCT2031250851

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

試験等の名称 / Scientific Title（Acronym）		ポリニューロパチーを伴う遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス（ATTRv-PN）患者を対象としたNucresiranの有効性及び安全性を評価する国際共同無作為化非盲検第III相試験	Phase 3, Global, Randomized, Open-Label Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Nucresiran in Patients with Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloidosis with Polyneuropathy (hATTR-PN) (TRITON-PN)
平易な試験等の名称 / Public Title（Acronym）		ポリニューロパチーを伴う遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス患者を対象としたNucresiranの有効性及び安全性を評価する第III相試験	A Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Nucresiran in Patients with Hereditary Transthyretin Amyloidosis with Polyneuropathy (TRITON-PN)

（２）治験責任医師等に関する事項


科学的な内容の問合せ先 Contact for Scientific Queries	氏名 / Name	Alnylam　Pharmaceuticals, Inc.	Pharmaceuticals, Inc. Alnylam
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	Alnylam Japan株式会社	Alnylam Japan K.K.
	所属部署	治験情報窓口 / Clinical Trial Information
	所属機関の郵便番号	100-6260
	所属機関の住所 / Address	東京都千代田区丸の内1-11-1 パシフィックセンチュリープレイス丸の内11階	Pacific Century Place Marunouchi 11th Floor, 1-11-1 Marunouchi, Chiyoda-ku, Tokyo
	電話番号	03-6629-6200
	電子メールアドレス	JPTiken@alnylam.com
試験に関する問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name	李　ブン馨	Wenxin Li
	担当者所属機関 / Affiliation	株式会社新日本科学PPD	PPD-SNBL K.K.
	担当者所属部署	グローバルクリニカルマネージメント/Global Clinical Management
	担当者所属機関の郵便番号	104-0044
	担当者所属機関の住所 / Address	東京都中央区明石町8-1 聖路加タワー12階	St. Lukes tower 12 F, 8-1, Akashi-cho, Chuo-ku, Tokyo
	電話番号	080-8563-0284

	電子メールアドレス	wenxin.li@thermofisher.com
IRBの承認日		令和7年11月26日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項


データマネジメント担当機関
データマネジメント	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職


監査担当機関
監査	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職


統計解析担当機関
統計解析	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無	あり



所属機関（実施医療機関） / Affiliation	熊本大学病院	Kumamoto University Hospital



所属機関（実施医療機関） / Affiliation	国立大学法人　信州大学医学部附属病院	Shinshu University Hospital



所属機関（実施医療機関） / Affiliation	東京科学大学病院	Institute of Science Tokyo Hospital



所属機関（実施医療機関） / Affiliation	国立大学法人北海道大学　北海道大学病院	Hokkaido University Hospital



所属機関（実施医療機関） / Affiliation	国立大学法人　大阪大学医学部附属病院	The University of Osaka Hospital

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

試験等の目的		神経学的障害に対する効果を評価することにより、ATTRv-PN患者におけるnucresiranの有効性を判断する。(To determine the efficacy of nucresiran in patients with hATTR-PN by evaluating the effect on neurologic impairment.)
試験等のフェーズ / Phase		3
症例登録開始予定日 / Date of First Enrollment		実施計画の公表日
実施期間（開始日）		2025年11月06日
実施期間（終了日）		2030年02月28日
実施予定被験者数 / Sample Size		5
試験等の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験等のデザイン Study Design	無作為化 / allocation	無作為化比較	randomized controlled trial
	盲検化 /masking	非盲検	open(masking not used)
	対照 / control	実薬（治療）対照	active control
	割付け / assignment	並行群間比較	parallel assignment
	研究目的 / purpose	治療	treatment purpose
プラセボの有無		なし
盲検の有無		なし
無作為化の有無		あり
保険外併用療養費の有無		あり
実施国(日本以外) / Countries of Recruitment（Except Japan）		オーストリア/ベルギー/キプロス/チェコ共和国/デンマーク/フランス/ドイツ/ギリシャ/アイルランド/イタリア/オランダ/ポルトガル/スペイン/スウェーデン/アルゼンチン/オーストラリア/ブラジル/カナダ/マレーシア/メキシコ/大韓民国/スイス/台湾/トルコ/イギリス/アメリカ	Austria/Belgium/Cyprus/The Czech Republic/Denmark/France/Germany/Greece/Ireland/Italy/The Netherlands/Portugal/Spain/Sweden/Argentina/Australia/Brazil/Canada/Malaysia/Mexico/South Korea/Switzerland/Taiwan/Turkey/The United Kingdom/The United States
研究対象者の適格基準 / Key inclusion & exclusion criteria	主たる選択基準 / Inclusion Criteria	• hATTR-PNの診断が文書で確認されている • TTR遺伝子変異の記録がある、ポリニューロパチーを伴うhATTRアミロイドーシスの診断がある • 神経障害スコア（NIS）が5以上130以下 • Karnofsky Performance Status（KPS）が60％以上	- Has documented diagnosis of hATTR-PN - Has a diagnosis of hATTR amyloidosis with polyneuropathy with a documented TTR gene variant - Has a neuropathy impairment score (NIS) of 5 to 130 (inclusive) - Has a Karnofsky Performance Status (KPS) of >=60%
	主たる除外基準 / Exclusion Criteria	• 肝臓移植の既往がある、または治験責任医師の判断で、治療期間中に肝臓移植を受ける可能性がある • hATTR以外のアミロイドーシスの既知の型を有する、または軟膜アミロイドーシスの臨床的所見がある • New York Heart Association（NYHA）心不全分類が2を超える • アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）が基準値上限（ULN）の2.5倍を超える • 総ビリルビンがULNの1.5倍を超える • 推算糸球体濾過量（eGFR）が30 mL/分/1.73 m^2以下 • 感覚運動性または自律神経性ニューロパチーの他の既知の原因を有する • 総ビリルビンがULNの1.5倍を超える • 推算糸球体濾過量（eGFR）が30 mL/分/1.73 m^2以下 • 感覚運動性または自律神経性ニューロパチーの他の既知の原因を有する	- Has had a liver transplant or is likely, in the opinion of the Investigator, to undergo liver transplantation during the Treatment Period of the study - Has known other (non-hATTR) forms of amyloidosis or clinical evidence of leptomeningeal amyloidosis - Has a New York Heart Association (NYHA) heart failure classification >2 - Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >2.5 upper limit of normal (ULN) - Has total bilirubin >1.5 ULN - Has estimated glomerular filtration rate (eGFR) <=30 mL/min/1.73m^2 - Has other known causes of sensorimotor or autonomic neuropathy
	年齢下限 / Age Minimum	18歳以上	18age old over
	年齢上限 / Age Maximum	85歳以下	85age old under
	性別 / Gender	男性・女性	Both
対象疾患名 / Health Condition(s) or Problem(s) Studied		ポリニューロパチーを伴う遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス（ATTRv-PN）	Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloidosis with Polyneuropathy (hATTR-PN)
対象疾患コード / Code		D000686, D011115
対象疾患キーワード / Keyword		多発ニューロパチー、アミロイドーシス、トランスサイレチン、TTR（トランスサイレチン）、RNA干渉（RNAi）治療薬	Polyneuropathy, Amyloidosis, Transthyretin, TTR, RNAi therapeutic
介入の有無		あり
介入の内容 / Intervention(s)		被験薬治験成分記号：ALN-TTRSC04 一般的名称：Nucresiran (INN) 薬効分類コード：219 その他の循環器官用薬用法・用量：1回300 mg、6カ月ごとに1回皮下投与する。対照薬治験成分記号：ブトリシランナトリウム（JAN）用法・用量：1回25 mg、3カ月ごとに1回皮下投与する。	Investigational Drug Clinical Trial Component Code: ALN-TTRSC04 Non-Proprietary Name: Nucresiran (INN) Pharmacological Classification Code: 219 Other Cardiovascular Drugs Dosage and Administration: 300 mg subcutaneously once every 6 months. Comparator Drug Clinical Trial Component Code: Vutrisiran Sodium (JAN) Dosage and Administration: 25 mg subcutaneously once every 3 months.
介入コード / Code		D034741
介入キーワード /Keyword		Nucresiran、Vutrisiran	Nucresiran; Vutrisiran
主たる評価項目 / Primary Outcome(s)		Month 9時点での外部プラセボ群（APOLLO試験）と比較した、補正神経障害スコア+7（mNIS+7）のベースラインからの変化量	Change from baseline in the Modified Neuropathy Impairment Score +7 (mNIS+7) compared to the external placebo group from the APOLLO study at Month 9

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品、医療機器、再生医療等製品の別			医薬品
医薬品医療機器等法における未承認、適応外、承認内の別			未承認
一般名称等	医薬品	一般名称	ALN-TTRSC04
		販売名（海外製品の場合は国名も記載すること）	未定
		承認番号	なし
被験薬等提供者		名称	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
被験薬等提供者		所在地	300 Third Street Cambridge, MA 02142 USA
医薬品、医療機器、再生医療等製品の別			医療機器
医薬品医療機器等法における未承認、適応外、承認内の別			承認内
一般名称等	医療機器	類別	器74 医薬品注入器 / 器47 注射針及び穿刺針
		一般的名称	針付プレフィル用シリンジ / 針ガード
		承認・認証・届出番号	225AFBZX00135000、13B1X10407000144
被験薬等提供者		名称	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
被験薬等提供者		所在地	300 Third Street Cambridge, MA 02142 USA
医薬品、医療機器、再生医療等製品の別			医薬品
医薬品医療機器等法における未承認、適応外、承認内の別			承認内
一般名称等	医薬品	一般名称	ブトリシランナトリウム / Vutrisiran sodium（JAN）
		販売名（海外製品の場合は国名も記載すること）	アムヴトラ皮下注25mgシリンジ / Amvuttra Subcutaneous Injection Syringe
		承認番号	30400AMX00432000
被験薬等提供者		名称	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
被験薬等提供者		所在地	300 Third Street Cambridge, MA 02142 USA
医薬品、医療機器、再生医療等製品の別			医療機器
医薬品医療機器等法における未承認、適応外、承認内の別			未承認
一般名称等	医療機器	類別	器24　生体電気現象検査用機器 / プ01　プログラム
		一般的名称	CASE IV Quantitative Sensory Testing System
		承認・認証・届出番号	なし/None
被験薬等提供者		名称	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
被験薬等提供者		所在地	300 Third Street Cambridge, MA 02142 USA

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

試験等の進捗状況
	進捗状況 / Recruitment status	募集中	Recruiting

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無		あり
補償の内容	保険への加入の有無	あり
	保険の補償内容	製造物責任(Product Liability)
	保険以外の補償の内容	なし(None)

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

依頼者等の名称	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
Primary Sponsor	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
研究資金提供の有無	なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

研究資金等の提供組織の有無	なし

６　IRBの名称等

IRBの名称 / Name of IRB	国立大学法人信州大学医学部附属病院治験審査委員会	Shinshu University Hospital Institutional Review Board
住所 / Address	長野県長野県松本市旭３－１－１	3-1-1 Asahi Matsumoto, Nagano
電話番号	0263-37-3389
電子メールアドレス	chiken@shinshu-u.ac.jp
審査受付番号	2117
当該試験等に対する審査結果	承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の臨床研究登録機関発行の研究番号	NCT07223203
他の臨床研究登録機関の名称	ClinicalTrials.gov
Issuing Authority	National Library of Medicine (U.S.)
他の臨床研究登録機関発行の研究番号	2025-522544-40-00
他の臨床研究登録機関の名称	Clinical Trials Information System (CTIS)
Issuing Authority	European Medicines Agency

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究	該当する
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等	該当しない
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等	該当しない
	生物由来製品に指定が見込まれる薬物を用いる試験等	該当しない

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

IPDデータを共有する計画 / Plan to share IPD	有	Yes
計画の説明 / Plan description	第2相～第4相試験：本試験結果を裏付ける匿名化された個々の被験者データ（Individual Participant Data：IPD）は、試験終了から12か月後以降、かつ当該製品及び適応症が米国及び／又はEUで承認されてから少なくとも12か月経過した後に提供される。ただし、患者が特定される可能性がある場合その他実施上の問題がある場合、利益相反のおそれがある場合、予定されている事業活動に支障を及ぼす場合、又は現実的若しくは潜在的な競争上のリスクがある場合には、データへのアクセスは認められないことがある。データは、研究計画書（Research Proposal）の承認及びデータ共有契約（Data Sharing Agreement）の締結を条件として提供される。データ提供までの期間は状況により異なり、6か月以上を要する場合がある。データへのアクセス申請は、www.vivli.org を通じて行うことができる。また、問い合わせはdatasharing@alnylam.com 宛に行うことができる。	Phase 2-4 trials: Access to Anonymized individual participant data that support these results is made available 12 months after study completion and not less than 12 months after the product and indication have been approved in the US and/or the EU. Access to data may be declined where there is likelihood a patient could be identified or other feasibility issue, where there is a potential conflict of interest, a planned business activities or an actual or potential competitive risk. Data will be provided contingent upon the approval of a research proposal and the execution of a data sharing agreement. Timeframes for data access may vary and can take up to 6 months or more. Requests for access to data can be submitted via the website www.vivli.org. Questions can also be directed to datasharing@alnylam.com.

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

変更履歴

種別	公表日
変更	令和8年7月24日	(当画面)	変更内容
新規登録	令和8年3月26日	詳細

変更履歴一覧

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

変更履歴

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項