臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和8年3月26日 | ||
| ポリニューロパチーを伴う遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス（ATTRv-PN）患者を対象としたNucresiranの有効性及び安全性を評価する国際共同無作為化非盲検第III相試験 | ||
| ポリニューロパチーを伴う遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス患者を対象としたNucresiranの有効性及び安全性を評価する第III相試験 | ||
| Alnylam Pharmaceuticals, Inc. | ||
| Alnylam Japan株式会社 | ||
| 神経学的障害に対する効果を評価することにより、ATTRv-PN患者におけるnucresiranの有効性を判断する。(To determine the efficacy of nucresiran in patients with hATTR-PN by evaluating the effect on neurologic impairment.) | ||
| 3 | ||
| ポリニューロパチーを伴う遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス（ATTRv-PN） | ||
| 募集中 | ||
| ALN-TTRSC04、ブトリシランナトリウム / Vutrisiran sodium（JAN） | ||
| 未定、アムヴトラ皮下注25mgシリンジ / Amvuttra Subcutaneous Injection Syringe | ||
| 国立大学法人信州大学医学部附属病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和8年3月26日 |
| jRCT番号 | jRCT2031250851 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| ポリニューロパチーを伴う遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス（ATTRv-PN）患者を対象としたNucresiranの有効性及び安全性を評価する国際共同無作為化非盲検第III相試験 | Phase 3, Global, Randomized, Open-Label Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Nucresiran in Patients with Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloidosis with Polyneuropathy (hATTR-PN) (TRITON-PN) | ||
| ポリニューロパチーを伴う遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス患者を対象としたNucresiranの有効性及び安全性を評価する第III相試験 | A Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Nucresiran in Patients with Hereditary Transthyretin Amyloidosis with Polyneuropathy (TRITON-PN) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Alnylam Pharmaceuticals, Inc. | Pharmaceuticals, Inc. Alnylam | ||
| / | Alnylam Japan株式会社 | Alnylam Japan K.K. | |
| 治験情報窓口 / Clinical Trial Information | |||
| 100-6260 | |||
| / | 東京都千代田区丸の内1-11-1 パシフィックセンチュリープレイス丸の内11階 | Pacific Century Place Marunouchi 11th Floor, 1-11-1 Marunouchi, Chiyoda-ku, Tokyo | |
| 03-6629-6200 | |||
| JPTiken@alnylam.com | |||
| 吉田 隆真 | Takamasa Yoshida | ||
| 株式会社新日本科学PPD | PPD-SNBL K.K. | ||
| グローバルクリニカルマネージメント/Global Clinical Management | |||
| 530-6116 | |||
| 大阪府大阪市北区中之島3丁目3番23号中之島ダイビル16階 | 16F Nakanoshimadaibiru, 3-3-23, Nakanoshima, Kita-ku, Osaka-shi, Osaka | ||
| 080-1712-3590 | |||
| sayaka.kakoi@thermofisher.com | |||
| 令和7年11月26日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 熊本大学病院 |
Kumamoto University Hospital |
|---|---|---|
| / | 国立大学法人 信州大学医学部附属病院 |
Shinshu University Hospital |
|---|---|---|
| / | 東京科学大学病院 |
Institute of Science Tokyo Hospital |
|---|---|---|
| / | 国立大学法人北海道大学 北海道大学病院 |
Hokkaido University Hospital |
|---|---|---|
| / | 国立大学法人 大阪大学医学部附属病院 |
The University of Osaka Hospital |
|---|---|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 神経学的障害に対する効果を評価することにより、ATTRv-PN患者におけるnucresiranの有効性を判断する。(To determine the efficacy of nucresiran in patients with hATTR-PN by evaluating the effect on neurologic impairment.) | |||
| 3 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2025年11月06日 | |||
| 2030年02月28日 | |||
| 5 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 実薬（治療）対照 | active control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| あり | |||
| オーストリア/ベルギー/キプロス/チェコ共和国/デンマーク/フランス/ドイツ/ギリシャ/アイルランド/イタリア/オランダ/ポルトガル/スペイン/スウェーデン/アルゼンチン/オーストラリア/ブラジル/カナダ/マレーシア/メキシコ/大韓民国/スイス/台湾/トルコ/イギリス/アメリカ | Austria/Belgium/Cyprus/The Czech Republic/Denmark/France/Germany/Greece/Ireland/Italy/The Netherlands/Portugal/Spain/Sweden/Argentina/Australia/Brazil/Canada/Malaysia/Mexico/South Korea/Switzerland/Taiwan/Turkey/The United Kingdom/The United States | ||
| • hATTR-PNの診断が文書で確認されている • TTR遺伝子変異の記録がある、ポリニューロパチーを伴うhATTRアミロイドーシスの診断がある • 神経障害スコア（NIS）が5以上130以下 • Karnofsky Performance Status（KPS）が60％以上 |
- Has documented diagnosis of hATTR-PN - Has a diagnosis of hATTR amyloidosis with polyneuropathy with a documented TTR gene variant - Has a neuropathy impairment score (NIS) of 5 to 130 (inclusive) - Has a Karnofsky Performance Status (KPS) of >=60% |
||
| • 肝臓移植の既往がある、または治験責任医師の判断で、治療期間中に肝臓移植を受ける可能性がある • hATTR以外のアミロイドーシスの既知の型を有する、または軟膜アミロイドーシスの臨床的所見がある • New York Heart Association（NYHA）心不全分類が2を超える • アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）が基準値上限（ULN）の2.5倍を超える • 総ビリルビンがULNの1.5倍を超える • 推算糸球体濾過量（eGFR）が30 mL/分/1.73 m^2以下 • 感覚運動性または自律神経性ニューロパチーの他の既知の原因を有する • 総ビリルビンがULNの1.5倍を超える • 推算糸球体濾過量（eGFR）が30 mL/分/1.73 m^2以下 • 感覚運動性または自律神経性ニューロパチーの他の既知の原因を有する |
- Has had a liver transplant or is likely, in the opinion of the Investigator, to undergo liver transplantation during the Treatment Period of the study - Has known other (non-hATTR) forms of amyloidosis or clinical evidence of leptomeningeal amyloidosis - Has a New York Heart Association (NYHA) heart failure classification >2 - Has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) >2.5 upper limit of normal (ULN) - Has total bilirubin >1.5 ULN - Has estimated glomerular filtration rate (eGFR) <=30 mL/min/1.73m^2 - Has other known causes of sensorimotor or autonomic neuropathy |
||
| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 85歳 以下 | 85age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ポリニューロパチーを伴う遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス（ATTRv-PN） | Hereditary Transthyretin-Mediated Amyloidosis with Polyneuropathy (hATTR-PN) | ||
| あり | |||
| 被験薬 治験成分記号：ALN-TTRSC04 一般的名称：Nucresiran (INN) 薬効分類コード：219 その他の循環器官用薬 用法・用量：1回300 mg、6カ月ごとに1回皮下投与する。 対照薬 治験成分記号：ブトリシランナトリウム（JAN） 用法・用量：1回25 mg、3カ月ごとに1回皮下投与する。 |
Investigational Drug Clinical Trial Component Code: ALN-TTRSC04 Non-Proprietary Name: Nucresiran (INN) Pharmacological Classification Code: 219 Other Cardiovascular Drugs Dosage and Administration: 300 mg subcutaneously once every 6 months. Comparator Drug Clinical Trial Component Code: Vutrisiran Sodium (JAN) Dosage and Administration: 25 mg subcutaneously once every 3 months. |
||
| Month 9時点での外部プラセボ群（APOLLO試験）と比較した、補正神経障害スコア+7（mNIS+7）のベースラインからの変化量 | Change from baseline in the Modified Neuropathy Impairment Score +7 (mNIS+7) compared to the external placebo group from the APOLLO study at Month 9 | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ALN-TTRSC04 | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
| Alnylam Pharmaceuticals, Inc. | |||
| 300 Third Street Cambridge, MA 02142 USA | |||
| 医療機器 | |||
| 承認内 | |||
| 器74 医薬品注入器 / 器47 注射針及び穿刺針 | |||
| 針付プレフィル用シリンジ / 針ガード | |||
| 225AFBZX00135000、13B1X10407000144 | |||
| Alnylam Pharmaceuticals, Inc. | |||
| 300 Third Street Cambridge, MA 02142 USA | |||
| 医薬品 | |||
| 承認内 | |||
| ブトリシランナトリウム / Vutrisiran sodium（JAN） | |||
| アムヴトラ皮下注25mgシリンジ / Amvuttra Subcutaneous Injection Syringe | |||
| 30400AMX00432000 | |||
| Alnylam Pharmaceuticals, Inc. | |||
| 300 Third Street Cambridge, MA 02142 USA | |||
| 医療機器 | |||
| 未承認 | |||
| 器24 生体電気現象検査用機器 / プ01 プログラム | |||
| CASE IV Quantitative Sensory Testing System | |||
| なし/None | |||
| Alnylam Pharmaceuticals, Inc. | |||
| 300 Third Street Cambridge, MA 02142 USA | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 製造物責任(Product Liability) | ||
| なし(None) | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Alnylam Pharmaceuticals, Inc. | |
| Alnylam Pharmaceuticals, Inc. | |
| なし |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 国立大学法人信州大学医学部附属病院治験審査委員会 | Shinshu University Hospital Institutional Review Board | |
| 長野県長野県松本市旭３－１－１ | 3-1-1 Asahi Matsumoto, Nagano | |
| 0263-37-3389 | ||
| chiken@shinshu-u.ac.jp | ||
| 2117 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT07223203 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| National Library of Medicine (U.S.) | |
| 2025-522544-40-00 | |
| Clinical Trials Information System (CTIS) | |
| European Medicines Agency |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）