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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和8年2月17日
一次性巣状分節性糸球体硬化症（pFSGS）又はTRPC6遺伝子変異による遺伝性FSGSを有する成人及び青少年被験者を対象に，経口TRPC6阻害薬であるBI 764198を104週間の投与期間にわたって投与したときの効果を評価する，多施設共同，ランダム化，二重盲検，並行群間，プラセボ対照試験
巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）と呼ばれる腎臓病を有する成人及び青少年にBI 764198が有用であるかどうかを明らかにする試験
兼光　潤
日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社
主要目的は，pFSGS又は機能獲得型遺伝子変異を有する被験者を対象に，24時間尿中蛋白/クレアチニン比（UPCR［mg/g］）のベースラインからWeek 104までの平均相対変化率について，BI 764198の優越性を示すことである。
3
一次性巣状分節性糸球体硬化症
募集中
BI 764198
なし
特定非営利活動法人臨床研究の倫理を考える会治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和8年2月16日
jRCT番号 jRCT2031250735

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

一次性巣状分節性糸球体硬化症（pFSGS）又はTRPC6遺伝子変異による遺伝性FSGSを有する成人及び青少年被験者を対象に，経口TRPC6阻害薬であるBI 764198を104週間の投与期間にわたって投与したときの効果を評価する，多施設共同，ランダム化，二重盲検，並行群間，プラセボ対照試験
 A multicentre, randomised, double-blind, parallel group, placebo-controlled trial to assess the effects of oral TRPC6 inhibitor BI 764198 taken over a 104 week treatment period in adult and adolescent participants with primary focal segmental glomerulosclerosis (pFSGS) or genetic FSGS related to TRPC6 gene variants
巣状分節性糸球体硬化症（FSGS）と呼ばれる腎臓病を有する成人及び青少年にBI 764198が有用であるかどうかを明らかにする試験 A study to find out if BI 764198 helps adults and adolescents with a kidney condition called focal segmental glomerulosclerosis (FSGS)

（２）治験責任医師等に関する事項

兼光　潤 Kanemitsu Jun
/ 日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社 Boehringer Ingelheim
141-6017
/ 東京都品川区大崎2-1-1 2-1-1, Osaki, Shinagawa-ku, Tokyo
0120-189-779
medchiken.jp@boehringer-ingelheim.com
河原　志都子 Kawahara Shizuko
日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社 Boehringer Ingelheim
141-6017
東京都品川区大崎2-1-1 2-1-1, Osaki, Shinagawa-ku, Tokyo
0120-189-779
medchiken.jp@boehringer-ingelheim.com
令和8年1月26日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

主要目的は，pFSGS又は機能獲得型遺伝子変異を有する被験者を対象に，24時間尿中蛋白/クレアチニン比（UPCR［mg/g］）のベースラインからWeek 104までの平均相対変化率について，BI 764198の優越性を示すことである。
3
2026年04月30日
2026年04月30日
2029年12月18日
20
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
あり
米国/欧州/アジア United States/Europe/Asia
1.同意書／同意説明文書への署名日（訪問1）時点で年齢が 12 歳以上の参加者（男女問わず）。
2.スクリーニング訪問（訪問1）時点で体重が 40 kg 以上の参加者。
3.スクリーニング訪問（訪問1）時点で BMI（体格指数）が 40 kg/m² 以下の参加者。
4.スクリーニング訪問（訪問1）より前に、以下のいずれかの診断がなされている参加者：
5.生検により確認された原発性巣状分節性糸球体硬化症（pFSGS）（治験責任医師の判断に基づく）
またはTRPC6（transient receptor potential cation subfamily C member 6）遺伝子の機能獲得型変異による遺伝性 FSGS（過去の遺伝学的検査結果に基づく）
スクリーニング訪問（訪問1）において、スポット尿と早朝第一尿の 2 検体（いずれも中央検査室にて評価）を平均した尿蛋白・クレアチニン比（UPCR）が 1500 mg/g 以上である参加者。
6.推算糸球体濾過量（eGFR）：
・ 成人参加者（18 歳以上）：スクリーニング訪問（訪問1）において、血清クレアチニンおよびシスタチンCを組み合わせた CKD-EPI 式に基づき、25 mL/min/1.73 m² 以上。
・ 青年参加者（12～18 歳未満）：スクリーニング訪問（訪問1）において、身長および血清シスタチンCを用いた CKiD U25 式に基づき、25 mL/min/1.73 m² 以上。

なお、さらに追加の組み入れ基準が適用される。
 Male or female participants at least 12 years old on the day of signing informed consent/assent (Visit 1)


Weight of at least 40 kg at the screening visit (Visit 1)


Body mass index (BMI) of less than 40 kg/m2 at the screening visit (Visit 1)


Participants with a diagnosis prior to the screening visit (Visit 1) of either:

Biopsy-confirmed primary focal segmental glomerulosclerosis (pFSGS) (based on Investigator's judgement), OR
Genetic focal segmental glomerulosclerosis (FSGS) resulting from a gain-of-function mutation in the transient receptor potential cation subfamily C member 6 (TRPC6) gene (based on historical genetic test)



Urine protein-creatinine ratio (UPCR) at least 1500 mg/g based on the mean of the spot urine sample and first morning void urine sample (both assessed by central laboratory) at the screening visit (Visit 1)


Estimated glomerular filtration rate (eGFR):

For adult participants (at least 18 years): at least 25 mL/min/1.73 m2 (chronic kidney disease epidemiology collaboration [CKD-EPI] formula based on combined serum creatinine plus cystatin C) at the screening visit (Visit 1)
For adolescent participants (12 to at least 18 years): at least 25 mL/min/1.73 m2 based on chronic kidney disease under 25 years (CKiD U25) formula using height and serum cystatin C at the screening visit (Visit 1)



Further inclusion criteria apply.
1.同意書／同意説明文書への署名日（訪問1）時点で年齢が 12 歳以上の参加者（男女問わず）。
2.スクリーニング訪問（訪問1）時点で体重が 40 kg 以上の参加者。
3.スクリーニング訪問（訪問1）時点で BMI（体格指数）が 40 kg/m² 以下の参加者。
4.スクリーニング訪問（訪問1）より前に、以下のいずれかの診断がなされている参加者：
5.生検により確認された原発性巣状分節性糸球体硬化症（pFSGS）（治験責任医師の判断に基づく）
またはTRPC6（transient receptor potential cation subfamily C member 6）遺伝子の機能獲得型変異による遺伝性 FSGS（過去の遺伝学的検査結果に基づく）
スクリーニング訪問（訪問1）において、スポット尿と早朝第一尿の 2 検体（いずれも中央検査室にて評価）を平均した尿蛋白・クレアチニン比（UPCR）が 1500 mg/g 以上である参加者。
6.推算糸球体濾過量（eGFR）：
・ 成人参加者（18 歳以上）：スクリーニング訪問（訪問1）において、血清クレアチニンおよびシスタチンCを組み合わせた CKD-EPI 式に基づき、25 mL/min/1.73 m² 以上。
・ 青年参加者（12～18 歳未満）：スクリーニング訪問（訪問1）において、身長および血清シスタチンCを用いた CKiD U25 式に基づき、25 mL/min/1.73 m² 以上。

なお、さらに追加の組み入れ基準が適用される。
 1. Known monogenic or syndromic causes of FSGS (with the exception of TRPC6 gain-of-function gene mutations)
2. Clinical or histologic evidence of secondary maladaptive or toxic forms of FSGS (based on Investigator's judgement)
3. FSGS of undetermined cause (FSGS-UC) with a diagnosis prior to the screening visit (Visit 1) (based on Investigator's judgement)
4. A history of organ transplantation or planned organ transplantation during the course of the trial
Use of intravenous immunosuppressive agents (e.g. cyclophosphamide, rituximab, obinutuzumab) in the last 6 months prior to screening (Visit 1) Further exclusion criteria apply.
12歳 以上 12age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
一次性巣状分節性糸球体硬化症 primary focal segmental glomerulosclerosis (pFSGS)
あり
実験群：BI 764198投与
薬剤： BI 764198
内容： BI 764198
実験群：プラセボ投与
薬剤： プラセボ
内容： BI 764198に一致させたプラセボ		 Experimental: BI 764198 treatment
Drug: BI 764198
BI 764198

Experimental: Placebo treatment
Drug: Placebo
Placebo matching BI 764198
ベースラインから104週時点までの24時間尿中蛋白／クレアチニン比（UPCR、mg/gで測定）の相対変化率 Relative change in 24-hour urinary protein-to-creatinine ratio (UPCR, measured in mg/g) from baseline to Week 104
ベースラインから104週時点までのeGFRcys（mL/min/1.73m²）の絶対変化


治療反応
104週時点において、24時間尿蛋白／クレアチニン比（UPCR）が 1000 mg/g未満であること


治療反応（複合／多要素評価項目）
無作為化から104週までの間に治療失敗がなく、かつ104週時点において

24時間尿蛋白／クレアチニン比（UPCR）が 1000 mg/g未満
eGFRcysが ベースライン比85％以上であること

完全寛解（Complete remission）
104週時点において、24時間尿蛋白／クレアチニン比（UPCR）が 300 mg/g未満であること

104週時点における疾患特異的臨床アウトカム評価（COA）NS‑SIM‑PROのベースラインからの変化


104週時点における臨床アウトカム評価（COA）KDQOL‑36のベースラインからの変化		 Absolute change in eGFRcys in mL/min/1.73m2 from baseline to Week 104
Treatment response, defined as 24-hr UPCR less than1000 mg/g at Week 104
Treatment response, defined as 24-hr UPCR less than 1000 mg/g and eGFRcys at least 85% vs. baseline at Week 104 and no treatment failure between randomisation and Week 104 (combined or multi-component endpoint)
Complete remission, defined as 24-hr UPCR less than 300 mg/g at Week 104
Change from baseline across disease-specific clinical outcome assessment (COA) NS-SIM-PRO at Week 104
Change from baseline across clinical outcome assessment (COA) KDQOL-36 at Week 104

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
BI 764198
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

なし

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
医薬品副作用被害救済制度の救済給付に準じて補償
なし

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

日本ベーリンガーインゲルハイム
Boehringer Ingelheim
なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

特定非営利活動法人臨床研究の倫理を考える会治験審査委員会 Review Board of Human Rights and Ethics for Clinical Studies Institutional Review Board
東京都中央区京橋二丁目2番1号 2-2-1, Kyobashi, Chuo-ku, Tokyo, Japan, Tokyo, Tokyo
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT07220083
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する
該当しない
該当しない

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません