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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

使用成績調査
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和8年1月19日
令和8年2月20日
Comprehensive and Informative Registry system for Childhood Liver Disease（CIRCLe）に登録された日本人アラジール症候群（ALGS）及び進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）患者における日常診療の使用実態下でのリブマーリ内用液の肝障害の発現リスクを検討するコホート研究
アラジール症候群（ALGS）及び進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）患者におけるマラリキシバット（TAK-625）のデータベース研究
臨床試験情報 お問合せ窓口
武田薬品工業株式会社
Comprehensive and Informative Registry system for Childhood Liver Disease（以下、CIRCLe）に登録された日本人ALGS患者及びPFIC患者における日常診療の使用実態下でのマラリキシバット（以下、本剤）の肝障害の発現リスクを評価する。
N/A
アラジール症候群（ALGS）、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）
募集中
マラリキシバット塩化物（TAK-625）
リブマーリ内用液10mg/mL
製造販売後調査の為、該当せず

管理的事項

研究の種別 使用成績調査
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和8年2月19日
jRCT番号 jRCT2031250646

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

Comprehensive and Informative Registry system for Childhood Liver Disease（CIRCLe）に登録された日本人アラジール症候群（ALGS）及び進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）患者における日常診療の使用実態下でのリブマーリ内用液の肝障害の発現リスクを検討するコホート研究 A Cohort Study to Investigate the Risk of Liver Disorder of Livmarli Oral Solution in Patients With Japan Alagille Syndrome (ALGS) and Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC) Registered in the Comprehensive and Informative Registry System for Childhood Liver Disease (CIRCLe)
アラジール症候群（ALGS）及び進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）患者におけるマラリキシバット（TAK-625）のデータベース研究 A Database Study of Maralixibat (TAK-625) in Participants With Alagille Syndrome (ALGS) and Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC)

（２）治験責任医師等に関する事項

臨床試験情報 お問合せ窓口　 Contact for Clinical Trial Information
/ 武田薬品工業株式会社 Takeda Pharmaceutical Company Limited
540-8645
/ 大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka
06-6204-2111
smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com
臨床試験情報 お問合せ窓口　 Contact for Clinical Trial Information
武田薬品工業株式会社 Takeda Pharmaceutical Company Limited
-
540-8645
大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka
06-6204-2111
smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 なし

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

Comprehensive and Informative Registry system for Childhood Liver Disease（以下、CIRCLe）に登録された日本人ALGS患者及びPFIC患者における日常診療の使用実態下でのマラリキシバット（以下、本剤）の肝障害の発現リスクを評価する。
N/A
2026年01月13日
2026年01月13日
2026年01月13日
2031年06月30日
50
観察研究 Observational
なし none
- 組入れ期間内にALGS又はPFIC診断がある。
- 組入れ期間内に本剤の処方がある（Index date: 組入れ期間内の初回処方日）。		 - Has a diagnosis of ALGS or PFIC within the enrollment period.
- There is a prescription for Livmarli during the enrollment period (Index date: the date of the first prescription within the enrollment period).
なし None
下限なし No limit
上限なし No limit
男性・女性 Both
アラジール症候群（ALGS）、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC） Alagille Syndrome (ALGS) and Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC)
なし
1. アウトカム定義1（副作用）を用いて評価するALGS患者における本剤による肝障害の発生割合
評価期間：6年間（データ期間として）
アウトカム定義1（副作用）を用いてALGS患者における本剤による肝障害の発生割合を評価する。アウトカム定義1（副作用）では、有害事象入力フォームについて、次の条件をすべて満たす場合、「肝障害」と定義する。(1) 投与薬剤に「マラリキシバット（リブマーリ）」が選択されている。(2) 投与薬剤による有害事象の有無に「あり」が選択されている。(3) 投与薬剤による症状／所見に「肝障害・肝不全」が選択されている。(4) 有害事象の発生日または発見日が追跡期間内である。(5) 本有害事象と治療薬との関連について「ありそうにない／Unlikely」又は「関係ない／Not related」が選択されていない。

2. アウトカム定義1（副作用）を用いて評価するPFIC患者における本剤による肝障害の発生割合
評価期間：6年間（データ期間として）
アウトカム定義1（副作用）を用いてPFIC患者における本剤による肝障害の発生割合を評価する。アウトカム定義1（副作用）では、有害事象入力フォームについて、次の条件をすべて満たす場合、「肝障害」と定義する。(1) 投与薬剤に「マラリキシバット（リブマーリ）」が選択されている。(2) 投与薬剤による有害事象の有無に「あり」が選択されている。(3) 投与薬剤による症状／所見に「肝障害・肝不全」が選択されている。(4) 有害事象の発生日または発見日が追跡期間内である。(5) 本有害事象と治療薬との関連について「ありそうにない／Unlikely」又は「関係ない／Not related」が選択されていない。

3. アウトカム定義1（副作用）を用いて評価するALGS患者における本剤による肝障害が発現するまでの期間
評価期間：6年間（データ期間として）
アウトカム定義1（副作用）を用いてALGS患者における本剤による肝障害が発現するまでの期間を評価する。アウトカム定義1（副作用）では、有害事象入力フォームについて、次の条件をすべて満たす場合、「肝障害」と定義する。(1) 投与薬剤に「マラリキシバット（リブマーリ）」が選択されている。(2) 投与薬剤による有害事象の有無に「あり」が選択されている。(3) 投与薬剤による症状／所見に「肝障害・肝不全」が選択されている。(4) 有害事象の発生日または発見日が追跡期間内である。(5) 本有害事象と治療薬との関連について「ありそうにない／Unlikely」又は「関係ない／Not related」が選択されていない。

4. アウトカム定義1（副作用）を用いて評価するPFIC患者における本剤による肝障害が発現するまでの期間
評価期間：6年間（データ期間として）
アウトカム定義1（副作用）を用いてPFIC患者における本剤による肝障害が発現するまでの期間を評価する。アウトカム定義1（副作用）では、有害事象入力フォームについて、次の条件をすべて満たす場合、「肝障害」と定義する。(1) 投与薬剤に「マラリキシバット（リブマーリ）」が選択されている。(2) 投与薬剤による有害事象の有無に「あり」が選択されている。(3) 投与薬剤による症状／所見に「肝障害・肝不全」が選択されている。(4) 有害事象の発生日または発見日が追跡期間内である。(5) 本有害事象と治療薬との関連について「ありそうにない／Unlikely」又は「関係ない／Not related」が選択されていない。		 1. Percentage of Participants with ALGS who Experience Liver Disorder Evaluated with Outcome Definition 1 (Side Effects)
Time Frame: Up to 6 years as data period
Percentage of participants with ALGS who will experience liver disorder will be reported. Outcome Definition 1 (side effects) will be used to estimate this outcome measure. Outcome Definition 1 (side effects) will define as follows: For the adverse event entry form, if all of the following conditions are met, it is defined as ''liver disorder ''. (1) ''Maralixibat (Livmarli)'' has been selected as the drug to be administered. (2) ''Yes'' is selected for the presence or absence of adverse events due to the administered drug. (3) ''Liver impairment and liver failure'' are selected as symptoms/findings due to the administered drugs. (4) Date of occurrence or discovery of adverse event within the follow-up period. (5) ''Unlikely'' or ''Not related'' was not selected for the association between this adverse event and the treatment.

2. Percentage of Participants with PFIC who Experience Liver Disorder Evaluated with Outcome Definition 1 (Side Effects)
Time Frame: Up to 6 years as data period
Percentage of participants with PFIC who will experience liver disorder will be reported. Outcome Definition 1 (side effects) will be used to estimate this outcome measure. Outcome Definition 1 (side effects) will define as follows: For the adverse event entry form, if all of the following conditions are met, it is defined as ''liver disorder''. (1) ''Maralixibat (Livmarli)'' has been selected as the drug to be administered. (2) ''Yes'' is selected for the presence or absence of adverse events due to the administered drug. (3) ''Liver impairment and liver failure'' are selected as symptoms/findings due to the administered drugs. (4) Date of occurrence or discovery of adverse event within the follow-up period. (5) ''Unlikely'' or ''Not related'' was not selected for the association between this adverse event and the treatment.

3. Time to Onset of Liver Disorder in Participants with ALGS Evaluated with Outcome Definition 1 (Side Effects)
Time Frame: Up to 6 years as data period
Time to onset of liver disorder in participants with ALGS will be reported. Outcome Definition 1 (side effects) will be used to estimate this outcome measure. Outcome Definition 1 (side effects) will define as follows: For the adverse event entry form, if all of the following conditions are met, it is defined as ''liver disorder''. (1) ''Maralixibat (Livmarli)'' has been selected as the drug to be administered. (2) ''Yes'' is selected for the presence or absence of adverse events due to the administered drug. (3) ''Liver impairment and liver failure'' are selected as symptoms/findings due to the administered drugs. (4) Date of occurrence or discovery of adverse event within the follow-up period. (5) ''Unlikely'' or ''Not related'' was not selected for the association between this adverse event and the treatment.

4. Time to Onset of Liver Disorder in Participants with PFIC Evaluated with Outcome Definition 1 (Side Effects)
Time Frame: Up to 6 years as data period
Time to onset of liver disorder in participants with PFIC will be reported. Outcome Definition 1 (side effects) will be used to estimate this outcome measure. Outcome Definition 1 (side effects) will define as follows: For the adverse event entry form, if all of the following conditions are met, it is defined as ''liver disorder''. (1) ''Maralixibat (Livmarli)'' has been selected as the drug to be administered. (2) ''Yes'' is selected for the presence or absence of adverse events due to the administered drug. (3) ''Liver impairment and liver failure'' are selected as symptoms/findings due to the administered drugs. (4) Date of occurrence or discovery of adverse event within the follow-up period. (5) ''Unlikely'' or ''Not related'' was not selected for the association between this adverse event and the treatment.
1. アウトカム定義2（有害事象）を用いて評価するALGS患者における本剤による肝障害の発生割合
評価期間：6年間（データ期間として）
アウトカム定義2（有害事象）を用いてALGS患者における本剤による肝障害の発生割合を評価する。アウトカム定義2（有害事象）では、有害事象入力フォームについて、次の条件をすべて満たす場合、「肝障害」と定義する。(1) 投与薬剤に「マラリキシバット（リブマーリ）」が選択されている。(2) 投与薬剤による有害事象の有無に「あり」が選択されている。(3) 投与薬剤による症状／所見に「肝障害・肝不全」が選択されている。(4) 有害事象の発生日または発見日が追跡期間内である。

2. アウトカム定義2（有害事象）を用いて評価するPFIC患者における本剤による肝障害の発生割合
評価期間：6年間（データ期間として）
アウトカム定義2（有害事象）を用いてPFIC患者における本剤による肝障害の発生割合を評価する。アウトカム定義2（有害事象）では、有害事象入力フォームについて、次の条件をすべて満たす場合、「肝障害」と定義する。(1) 投与薬剤に「マラリキシバット（リブマーリ）」が選択されている。(2) 投与薬剤による有害事象の有無に「あり」が選択されている。(3) 投与薬剤による症状／所見に「肝障害・肝不全」が選択されている。(4) 有害事象の発生日または発見日が追跡期間内である。

3. アウトカム定義2（有害事象）を用いて評価するALGS患者における本剤による肝障害が発現するまでの期間
評価期間：6年間（データ期間として）
アウトカム定義2（有害事象）を用いてALGS患者における本剤による肝障害が発現するまでの期間を評価する。アウトカム定義2（有害事象）では、有害事象入力フォームについて、次の条件をすべて満たす場合、「肝障害」と定義する。(1) 投与薬剤に「マラリキシバット（リブマーリ）」が選択されている。(2) 投与薬剤による有害事象の有無に「あり」が選択されている。(3) 投与薬剤による症状／所見に「肝障害・肝不全」が選択されている。(4) 有害事象の発生日または発見日が追跡期間内である。

4. アウトカム定義2（有害事象）を用いて評価するPFIC患者における本剤による肝障害が発現するまでの期間
評価期間：6年間（データ期間として）
アウトカム定義2（有害事象）を用いてPFIC患者における本剤による肝障害が発現するまでの期間を評価する。アウトカム定義2（有害事象）では、有害事象入力フォームについて、次の条件をすべて満たす場合、「肝障害」と定義する。(1) 投与薬剤に「マラリキシバット（リブマーリ）」が選択されている。(2) 投与薬剤による有害事象の有無に「あり」が選択されている。(3) 投与薬剤による症状／所見に「肝障害・肝不全」が選択されている。(4) 有害事象の発生日または発見日が追跡期間内である。		 1. Percentage of Participants with ALGS who Experience Liver Disorder Evaluated with Outcome Definition 2 (Adverse Events)
Time Frame: Up to 6 years as data period
Percentage of participants with ALGS who will experience liver disorder will be reported. Outcome Definition 2 (Adverse Events) will be used to estimate this outcome measure. Outcome Definition 2 (Adverse Events) will define as follows: For the adverse event entry form, if all of the following conditions are met, it is defined as ''liver disorder''. (1) ''Maralixibat (Livmarli)'' has been selected as the drug to be administered. (2) ''Yes'' is selected for the presence or absence of adverse events due to the administered drug. (3) ''Liver impairment and liver failure'' are selected as symptoms/findings due to the administered drugs. (4) Date of occurrence or discovery of adverse event within the follow-up period.

2. Percentage of Participants with PFIC who Experience Liver Disorder Evaluated with Outcome Definition 2 (Adverse Events)
Time Frame: Up to 6 years as data period
Percentage of participants with PFIC who will experience liver disorder will be reported. Outcome Definition 2 (Adverse Events) will be used to estimate this outcome measure. Outcome Definition 2 (Adverse Events) will define as follows: For the adverse event entry form, if all of the following conditions are met, it is defined as ''liver disorder''. (1) ''Maralixibat (Livmarli)'' has been selected as the drug to be administered. (2) ''Yes'' is selected for the presence or absence of adverse events due to the administered drug. (3) ''Liver impairment and liver failure'' are selected as symptoms/findings due to the administered drugs. (4) Date of occurrence or discovery of adverse event within the follow-up period.

3. Time to Onset of Liver Disorder in Participants with ALGS Evaluated with Outcome Definition 2 (Adverse Events)
Time Frame: Up to 6 years as data period
Time to onset of liver disorder in participants with ALGS will be reported. Outcome Definition 2 (adverse events) will be used to estimate this outcome measure. Outcome Definition 2 (adverse events) will define as follows: For the adverse event entry form, if all of the following conditions are met, it is defined as ''liver disorder''. (1) ''Maralixibat (Livmarli)'' has been selected as the drug to be administered. (2) ''Yes'' is selected for the presence or absence of adverse events due to the administered drug. (3) ''Liver impairment and liver failure'' are selected as symptoms/findings due to the administered drugs. (4) Date of occurrence or discovery of adverse event within the follow-up period.

4. Time to Onset of Liver Disorder in Participants with PFIC Evaluated with Outcome Definition 2 (Adverse Events)
Time Frame: Up to 6 years as data period
Time to onset of liver disorder in participants with PFIC will be reported. Outcome Definition 2 (adverse events) will be used to estimate this outcome measure. Outcome Definition 2 (adverse events) will define as follows: For the adverse event entry form, if all of the following conditions are met, it is defined as ''liver disorder''. (1) ''Maralixibat (Livmarli)'' has been selected as the drug to be administered. (2) ''Yes'' is selected for the presence or absence of adverse events due to the administered drug. (3) ''Liver impairment and liver failure'' are selected as symptoms/findings due to the administered drugs. (4) Date of occurrence or discovery of adverse event within the follow-up period.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
承認内
マラリキシバット塩化物（TAK-625）
リブマーリ内用液10mg/mL
30700AMX00081000

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

武田薬品工業株式会社
Takeda Pharmaceutical Company Limited

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

製造販売後調査の為、該当せず Not Applicable due to Observational Study
東京都- -, Tokyo
未設定

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT07293897
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
該当しない
該当しない
該当する

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
タケダは、適格な研究者の科学的で正当な活動を支援するため、基準を満たす試験の非特定化した被験者レベルのデータ（IPD）へのアクセスを提供します（タケダのデータの共有（Data Sharing）ポリシー：https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5）。これらのIPDは活動内容の承認を得た後に、データ共有に関する契約のもと、情報セキュリティの高い研究環境内で提供されます。 Takeda provides access to the de-identified individual participant data (IPD) for eligible studies to aid qualified researchers in addressing legitimate scientific objectives (Takeda's data sharing commitment is available on https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). These IPDs will be provided in a secure research environment following approval of a data sharing request, and under the terms of a data sharing agreement.

（５）全体を通しての補足事項等

Takeda Study ID: TAK-625-4002

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

変更履歴

種別 公表日
変更 令和8年2月20日 (当画面) 変更内容
新規登録 令和8年1月19日 詳細
変更履歴一覧