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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和7年12月25日
赤血球輸血依存性貧血を有するVery Low、Low又はIntermediateリスクの骨髄異形成症候群の日本人患者を対象としたTAK-226の有効性及び安全性を評価する、第2相、多施設共同、非盲検、単群試験
赤血球輸血依存性貧血を有する低リスク骨髄異形成症候群の日本人患者を対象としたTAK-226の試験
木村　丹香子
武田薬品工業株式会社
本試験の主な目的は、TAK-226 (elritercept) が低リスク骨髄異形成症候群の日本人患者の赤血球輸血依存性貧血の症状をどのように改善するかを評価することである。
2
骨髄異形成症候群
募集前
TAK-226
なし
NTT東日本関東病院 治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和7年12月25日
jRCT番号 jRCT2031250603

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

赤血球輸血依存性貧血を有するVery Low、Low又はIntermediateリスクの骨髄異形成症候群の日本人患者を対象としたTAK-226の有効性及び安全性を評価する、第2相、多施設共同、非盲検、単群試験 A Phase 2, Multicenter, Open-Label, Single-arm Study to Evaluate the Efficacy and Safety of TAK-226 for Transfusion-Dependent Anemia in Japanese Patients with Very Low, Low, or Intermediate Risk Myelodysplastic Syndromes
赤血球輸血依存性貧血を有する低リスク骨髄異形成症候群の日本人患者を対象としたTAK-226の試験 A Study of TAK-226 for Transfusion-Dependent Anemia in Japanese Patients with Lower-Risk Myelodysplastic Syndromes

（２）治験責任医師等に関する事項

木村　丹香子 Kimura Akiko
/ 武田薬品工業株式会社 Takeda Pharmaceutical Company Limited
540-8645
/ 大阪市中央区道修町四丁目1番1号 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka
06-6204-2111
smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com
臨床試験情報 お問合せ窓口　 Contact for Clinical Trial Information
武田薬品工業株式会社 Takeda Pharmaceutical Company Limited
-
540-8645
大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka
06-6204-2111
smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com
令和7年11月18日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

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東京都立駒込病院

Tokyo Metropolitan Komagome Hospital

　

　
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松山赤十字病院

Matsuyama Red Cross Hospital

　

　
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NTT東日本 関東病院

NTT Medical Center Tokyo

　

　
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近畿大学病院

Kindai University Hospital

　

　
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九州医療センター

Kyushu Medical Center

　

　
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長崎原爆病院

Nagasaki Genbaku Hospital

　

　
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中国中央病院

Chugoku Central Hospital

　

　
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成田赤十字病院

Japanese Red Cross Narita Hospital

　

　
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山梨県立中央病院

Yamanashi Prefectural Central Hospital

　

　
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北里大学病院

Kitasato University Hospital

　

　
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九州病院

Kyushu Hospital

　

　
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獨協医科大学病院

Dokkyo Medical University Hospital

　

　
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福井大学医学部附属病院

University of Fukui Hospital

　

　
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東北大学病院

Tohoku University Hospital

　

　
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岐阜市民病院

Gifu Municipal Hospital

　

　
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札幌北楡病院

Sapporo Hokuyu Hospital

　

　
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名古屋医療センター

Nagoya Medical Center

　

　
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東海大学医学部付属病院

Tokai University Hospital

　

　
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岡山市立市民病院

Okayama City Hospital

　

　
/

　

/

神戸市立医療センター中央市民病院

Kobe City Medical Center General Hospital

　

　

設定されていません

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本試験の主な目的は、TAK-226 (elritercept) が低リスク骨髄異形成症候群の日本人患者の赤血球輸血依存性貧血の症状をどのように改善するかを評価することである。
2
2026年02月06日
2026年02月06日
2033年01月10日
27
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし none
1. ICFに署名し、試験実施計画書の要件を遵守する意思があり、それを実行できる者又はその代諾者。
2. 同意取得時の年齢が18歳以上の成人日本人男性又は女性。
3. WHO 2016分類に基づきRSの有無にかかわらずMDSと診断され（診断確定のためにスクリーニング時に採取した評価可能な骨髄穿刺により決定）、IPSS-Rの分類によるVery Low、Low又はIntermediateリスクのいずれかに該当する者。
注：輸血による影響が予想されるため、赤血球輸血後14日以内に採取した血液検体で測定したヘモグロビン値及び血小板輸血から7日以内に採取した血液検体で測定した血小板数は、適格性を判定するためのIPSS-Rの評価に使用できない。
4. 登録前16週間（8週ごと2回）にわたって赤血球輸血依存と評価される者。分類は以下のとおりである：
a. 16週間で赤血球輸血が4～7単位と定義したLTB、又は
b. 16週間で赤血球輸血が8単位以上と定義したHTB
c. また、以下の条件をすべて満たす必要がある。
i. 輸血前のヘモグロビン値が10 g/dL未満での輸血のみをカウントする。
ii. 8週ごとに少なくとも1回の輸血歴があり、登録前16週間以内に7日以上の間隔で2回以上の輸血を受けた者とする。
iii. 登録前16週間に、赤血球輸血をしない持続期間が56日未満とする。
注：輸血はMDSの貧血によるもののみとして、LTB又はHTBを分類する。他の併発疾患（出血、手術、感染等）に対して行った輸血は考慮しない。
5. ESAによる前治療に不応又は不耐容（登録前4週間以上前に中止）、又はESAによる治療に反応する可能性が低いと考えられる者。定義は以下のとおりである：
a. ESAによる前治療に不応：ESAを含む前治療で効果が認められなかった、又は維持できなかった記録がある場合。単剤又は他剤〔例：顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF）〕との併用において、ESAレジメンは以下のいずれかでなければならない。
i. 遺伝子組換えヒトEPO 40,000 lU/週以上を8回以上又は相当量の投与、又は
ii. ダルベポエチンアルファ500 mcrg以上を3週ごとに4回以上又は相当量の投与
b. ESAによる前治療に不耐容：単剤又は他剤（例：G-CSF）との併用でのESAを含む前治療レジメンを、不耐容又は有害事象により導入後のいずれかの時点で中止した記録がある。
c. ESA治療に反応する可能性が低い：内因性血清EPO値が>200 U/Lのため、ESAに反応することがあまり期待できない場合。
注：輸血はEPO値に影響を及ぼすことが予想されるため、赤血球輸血後14日以内又は血小板輸血後7日以内に採取した血液検体を適格性判定のための血清EPO値の評価に使用することはできない。
6. スクリーニング時に採取した評価可能な骨髄穿刺液中の芽球が5%未満である者。
7. ECOG performance statusが0～2の者。
8. 妊娠可能な女性（WOCBP）は、避妊手術を受けていない、又は自然閉経後12ヵ月以上経過していない性的に成熟した女性と定義し、以下の要件を満たさなければならない。
a. 同意取得から治験薬の最終投与60日後までの期間、有効性の高い避妊法1つ及び別の有効な（バリア式）避妊法1つを同時に講じることに同意する者、又は
b. 参加者の望む普段のライフスタイルに合う場合は、性交渉を完全に避けることに同意する。〔定期的な禁欲（例：カレンダー、排卵日、基礎体温、排卵後を考慮した避妊法）、膣外射精、殺精子剤のみの使用及び授乳性無月経は、避妊法とは認められない。〕
9. 男性の場合、避妊手術（すなわち、精管切除術）後の場合においても：
a. 同意取得から治験薬の最終投与60日後までの期間、有効なバリア避妊法を実践することに同意する者、又は
b. 参加者の望む普段のライフスタイルに合う場合は、性交渉を完全に避けることに同意する。〔定期的な禁欲（例：カレンダー、排卵日、基礎体温、排卵後を考慮した避妊法）、膣外射精、殺精子剤のみの使用及び授乳性無月経は、避妊法とは認められない。〕		 1. Participants or their legally authorized representative must be willing and able to sign the ICF and to adhere to the protocol requirements.
2. Japanese adult male or female participant >=18 years of age at the time of signing informed consent.
3. Diagnosis of MDS with or without RS (as determined in an evaluable bone marrow aspirate collected at Screening to confirm diagnosis) according to WHO 2016 classification that meets the IPSS-R classification of very low-, low-, or intermediate-risk MDS.
Note: Due to expected impacts of transfusion, Hgb values from blood samples collected within 14 days following an RBC transfusion and platelet count obtained within 7 days following a platelet transfusion cannot be used to evaluate IPSS-R for eligibility.
4. Transfusion dependence assessed in the 16 weeks immediately preceding enrollment in two 8-week blocks classified as either:
a. LTB, defined as 4 to 7 RBC units per 16 weeks; or
b. HTB, defined as >=8 RBC units per 16 weeks; and
c. For all participants:
i. Only transfusion events for a pretransfusion Hgb <10 g/dL are counted toward eligibility;
ii. At least 1 transfusion event in each 8-week block and a minimum of 2 transfusion events separated by >=7 days within the 16-week period immediately preceding enrollment; and
iii. No consecutive 56-day period can be RBC transfusion-free during the 16 week period immediately preceding enrollment.
Note: Only transfusions for the disease under study will be counted towards classification for LTB or HTB participants. Transfusions for intercurrent diseases (bleeding, surgical procedure, infection, etc.) are not considered.
5. Refractory or intolerant to prior ESA treatment (discontinued >=4 weeks before enrollment), or unlikely to respond to ESA treatment, defined as follows:
a. Refractory to prior ESA treatment: documentation of nonresponse or a response that was no longer maintained with a prior ESA-containing regimen, either as a single agent or combination (eg, with granulocyte colony-stimulating factor [G-CSF]); ESA regimen must have been either:
i. Recombinant human EPO >=40,000 IU/week for >=8 doses or equivalent; or
ii. Darbepoetin alpha >=500 mcrg every 3 weeks for >=4 doses or equivalent.
b. Intolerant to prior ESA treatment: documentation of discontinuation of a prior ESA containing regimen, either as a single agent or combination (eg, with G-CSF), at any time after introduction due to intolerance or an AE.
c. Unlikely to respond to ESA treatment: low chance of response to ESA based on an endogenous serum EPO level >200 U/L.
Note: Due to expected impacts of transfusion on EPO levels, blood samples collected within the 14 days following an RBC transfusion or within 7 days following a platelet transfusion cannot be used to evaluate serum EPO level for eligibility.
6. Less than 5% blasts in an evaluable bone marrow aspirate collected at Screening.
7. ECOG performance status of 0 to 2.
8. Women of childbearing potential (WOCBP), defined as a sexually mature woman who has not undergone surgical sterilization or who has not been naturally postmenopausal for at least 12 consecutive months must
a. Agree to use 1 highly effective method of contraception and 1 additional effective (barrier) method at the same time, from the time of signing the informed consent through 60 days after the last dose of study drug; or
b. Agree to practice true abstinence, when this is in line with the preferred and usual lifestyle of the participant. (Periodic abstinence [eg, calendar, ovulation, symptothermal, postovulation methods], withdrawal, spermicides only, and lactational amenorrhea are not acceptable methods of contraception.)
9. Male participants must, even if he is surgically sterilized (ie, status postvasectomy),
a. Agree to practice effective barrier contraception the time of signing the informed consent through 60 days after the last dose of study drug; or
b. Agree to practice true abstinence, when this is in line with the preferred and usual lifestyle of the participant. (Periodic abstinence [eg, calendar, ovulation, symptothermal, postovulation methods], withdrawal, spermicides only, and lactational amenorrhea are not acceptable methods of contraception.)
病歴
1. Del（5q）MDS又は治療関連（続発性）MDSである者。
2. その他の原因による貧血（例：サラセミア、溶血性貧血、出血、鉄、B12及び／又は葉酸の欠乏）の者。
3. 登録前16週間以内に、原疾患であるMDS以外の理由で赤血球輸血を受けた者。
4. 以下に定義する臨床的に重大な心血管疾患を有する者：
a. ニューヨーク心臓協会心機能分類III度又はIV度の心疾患
b. スクリーニング期間中Fridericia corrected QT（QTcF）間隔が>500 msec
c. スクリーニング期間中コントロール不良な高血圧（平均収縮期血圧>=160 mmHg又は拡張期血圧>=100 mmHg）、又は
d. スクリーニング前6ヵ月以内のコントロール不良の不整脈、心筋梗塞又は不安定狭心症
5. スクリーニング期間中に実施医療機関で実施した心エコー検査又はスクリーニング前6ヵ月以内に実施した心エコー検査で心駆出率が35%未満の者。
6. スクリーニング前6ヵ月以内に脳卒中、深部静脈血栓症又は肺塞栓症の病歴がある者。
7. 急性骨髄性白血病（AML）の既往歴を有する者。
8. MDS以外の悪性腫瘍の既往歴を有する者〔5年以上悪性腫瘍の診断又は治療（維持療法を含む）を受けていない場合は許容される〕。ただし、以下の疾患の既往又は併存については、全身療法を必要としない場合は許容される。
a. 皮膚の基底細胞癌又は扁平上皮癌
b. 子宮頚部in situ癌
c. 乳癌in situ、及び／又は
d. 前立腺癌の偶発的組織学的所見〔原発腫瘍、所属リンパ節、遠隔転移による（TNM）臨床病期分類を用いたT1a又はT1b〕。
9. 臓器移植又は骨髄移植の既往歴を有する者。
10. 登録前28日以内に抗生物質の静脈内投与又は14日以内に抗生物質の経口投与を必要とする活動性の感染症を有する者。
11. HIV、活動性の感染性B型肝炎ウイルス（HBV）、又は活動性の感染性C型肝炎ウイルス（HCV）感染の既往歴がある、又はこれらの活動性若しくは慢性感染が確認されている者。B型肝炎ウイルス表面抗原（HBsAg）陽性、B型肝炎コア抗体（HBcAb）陽性又はB型肝炎表面抗体（HBsAb）陽性の者は、B型肝炎ウイルス量が検出限界未満であれば登録可とする。C型肝炎ウイルス抗体（HCVAb）陽性の者は、C型肝炎ウイルス量が検出限界未満であれば登録可とする。
12. Body Mass Index（BMI）が40 kg/m^2以上の者。
13. 登録前28日以内に大手術を受けた者。
14. 治験薬（IMP）の添加物又は遺伝子組換えタンパク質に対するアレルギー／アナフィラキシーの既往歴がある者〔添加物の一覧については最新のelritercept（TAK-226）のIBを参照すること〕。

治療歴
15. 過去にTAK-226、ルスパテルセプト、imetelstat又はソタテルセプトを使用したことがある者。
16. MDS治療のためのDNAメチル化阻害薬（HMA）、イソクエン酸脱水素酵素阻害薬、レナリドミド又は免疫抑制療法の使用歴がある者。
17. 登録前8週間以内に鉄キレート療法を開始した者。8週間以上安定した用量の鉄キレート療法を受けている者は許容される。
18. 登録前4週間以内にビタミンB12又は葉酸による治療を開始した者。4週間以上安定した補充用量で投与を受けており、ビタミンB12欠乏又は葉酸欠乏が持続していない者は許容される。
19. 登録前8週間以内にアンドロゲンを使用した者。性腺機能低下症に対して一定用量のアンドロゲンを8週間以上投与されている者は許容される。
20. 登録前4週間以内に高用量コルチコステロイドを使用した者。4週間以上prednisone／プレドニゾロン10 mg/日以下又は相当量のステロイドを安定した用量で長期投与している者は許容される。
21. スクリーニング前28日以内、又は治験薬の消失半減期が判明している場合はその消失半減期の5倍以内のいずれか長い方の期間内に他の治験薬の投与を受けた者。
22. 他の介入臨床試験に参加中の者。

臨床検査による除外（スクリーニング期間中）
23. 血清EPO値が>500 U/Lの者。
注：輸血はEPO値に影響を及ぼすことが予想されるため、赤血球輸血後14日以内に採取した血液検体による臨床検査結果は、適格性を判定するための血清EPO値の評価に使用することはできない。
24. 血小板数が>=450×10^3/ mcrL又は<=25×10^3/ mcrLの者。
注：輸血の影響が予想されるため、血小板輸血後7日以内に採取した血液検体による臨床検査結果は、適格性を判定するための血小板数の評価に使用することはできない。
25. 好中球絶対数が<=500/ mcrLの者。
26. 血清AST又はALTが基準値上限（ULN）の3倍以上の者。
27. 総ビリルビンがULNの2倍以上の者（ジルベール症候群に起因する場合を除く）。
28. フェリチンが<=50 mcrg /Lの者。
29. 葉酸が<=2.0 ng/mLの者。
30. ビタミンB12が<=200 pg/mLの者。
31. 推算糸球体濾過量が<30 mL/min/1.73m^2の者。日本腎臓学会による日本人向けの補正式a)により算出する。
a) eGFR=194 ×（血清クレアチニン値）^−1.094 ×（年齢）^−0.287 ×（性別補正係数）、性別補正係数：女性の場合は0.739

妊婦又は授乳婦の者。
32. 注：妊娠検査が陰性であっても、医師の問診等により妊娠のごく初期の可能性があると判断された者は本試験から除外する。授乳中の者は、治験薬の初回投与前から治験薬最終投与60日後まで授乳を中止する場合は適格とする。
33. 上記以外で治験責任医師等が本試験への参加が適切でない、又は試験データの評価が困難になる可能性があると判断した者。
34. 本試験実施に直接関わっている又は治験責任医師等の監督下にある実施医療機関のスタッフ、治験依頼者又は開発受託機関（CRO）の本試験実施に直接関わっている社員、その家族（配偶者、親、子供、兄弟／姉妹、養子）の者。		 Medical History
1. Del(5q) MDS or therapy-related (secondary) MDS.
2. Anemia due to any other known cause (eg, thalassemia, hemolytic anemia, bleeding events, or deficiency of iron, B12, and/or folate).
3. Receipt of RBC transfusion for any reason(s) other than underlying MDS within 16 weeks before enrollment.
4. Clinically significant cardiovascular disease defined as:
a. New York Heart Association heart disease class III or IV;
b. Fridericia corrected QT (QTcF) interval >500 milliseconds during Screening;
c. Presence of uncontrolled hypertension defined as mean systolic blood pressure >=160 mm Hg or diastolic blood pressure >=100 mm Hg during Screening; or
d. Uncontrolled arrhythmia, myocardial infarction, or unstable angina within 6 months before Screening.
5. Known ejection fraction <35%, confirmed by a local echocardiogram performed during Screening, or a previously performed echocardiogram if collected within 6 months before Screening.
6. Stroke, deep vein thrombosis, or pulmonary embolism within 6 months before Screening.
7. Any known history of acute myeloid leukemia (AML).
8. Prior history of malignancies, other than MDS, unless the participant has been free of the disease (including completion of any treatment, including maintenance, for prior malignancy) for >=5 years. However, participants with a history or concurrent diagnosis of the following conditions are allowed if not requiring systemic therapy:
a. Basal or squamous cell carcinoma of the skin;
b. Carcinoma in situ of the cervix;
c. Carcinoma in situ of the breast; and/or
d. Incidental histologic finding of prostate cancer (T1a or T1b using the tumor, node, metastasis [TNM] clinical staging system).
9. History of solid organ or bone marrow transplantation.
10. Active infection requiring intravenous antibiotics within 28 days or oral antibiotics within 14 days before enrollment.
11. History of or known active or chronic infection with HIV, active infectious hepatitis B virus (HBV), or active infectious hepatitis C virus (HCV). Participants who are positive for hepatitis B surface antigen (HBsAg), hepatitis B core antibody (HBcAb), or hepatitis B surface antibody (HBsAb) may be eligible for enrollment if their hepatitis B viral load is below the limit of detection. Participants who are positive for hepatitis C virus antibodies (HCVAb) may be enrolled if their hepatitis C viral load is below the limit of detection.
12. Body mass index >=40 kg/m^2.
13. Major surgery within 28 days before enrollment.
14. History of allergy/anaphylaxis to investigational medicinal product (IMP) excipients (refer to the current elritercept [TAK 226] IB for a list of excipients) or recombinant proteins.

Treatment History
15. Prior use of TAK 226, luspatercept, imetelstat, or sotatercept.
16. Prior use of hypomethylating agents (HMAs), isocitrate dehydrogenase inhibitor, lenalidomide, or immunosuppressive therapy given for treatment of MDS.
17. Iron chelation therapy initiated within 8 weeks before enrollment. Participants on stable doses of iron chelation therapy for >=8 weeks are allowed.
18. Vitamin B12 or folate therapy initiated within 4 weeks before enrollment. Participants on stable replacement doses for >=4 weeks and without ongoing concurrent vitamin B12 or folate deficiency are allowed.
19. Androgen use within 8 weeks before enrollment. Participants on stable androgen dosing for hypogonadism for >=8 weeks are allowed.
20. High-dose corticosteroid use within 4 weeks before enrollment. Participants on stable chronic steroid doses of prednisone/prednisolone <=10 mg/day or corticosteroid equivalent for >=4 weeks are allowed.
21. Treatment with any investigational drug within 28 days before Screening or, if the half-life of the product is known, within 5 times the half-life before Screening, whichever is longer.
22. Ongoing participation in another interventional clinical study.

Laboratory Exclusions (during Screening)
23. Serum EPO level >500 U/L.
Note: Due to expected impacts of transfusion on EPO levels, laboratory results from blood samples collected within the 14 days following an RBC transfusion cannot be used to evaluate serum EPO level for eligibility.
24. Platelet count >=450*10^3/mcrL or <=25*10^3/mcrL.
Note: Due to expected impacts of transfusion, laboratory results from blood samples collected within the 7 days following a platelet transfusion cannot be used to evaluate platelet count for eligibility.
25. Absolute neutrophil count <=500/mcrL
26. Serum AST or ALT >=3*the upper limit of normal (ULN).
27. Total bilirubin >=2*ULN unless attributable to Gilbert syndrome.
28. Ferritin <=50 mcrg/L.
29. Folate <=2.0 ng/mL.
30. Vitamin B12 <=200 pg/mL.
31. Estimated glomerular filtration rate <30 mL/min/1.73m^2 as determined by Japanese Society of Nephrology. Calculated by the correction formula for Japanese. a)
a) eGFR=194* (serum creatinine value)^-1.094* (age)^-0.287* (sex correction factor), Sex correction factor: 0.739 in female.

Miscellaneous
32. Pregnant or lactating female.
Note: Participants who may be in the very early stage of pregnancy based on the doctor's interview with a negative pregnancy test are excluded from the study. Participants who are lactating will be eligible if they discontinue breastfeeding from before the first dose of study drug until 60 days after the last dose of study drug.
33. Any other condition not specifically noted above that, in the opinion of the investigator, would preclude the participant from participating in the study or could confound interpretation of data from the study.
34. Investigational site staff members directly involved in the conduct of the study and site staff members otherwise supervised by the investigator, employees of the Sponsor or contract research organization (CRO) directly involved in the conduct of the study, or immediate family members (defined as a spouse, parent, child, or sibling, whether biological or legally adopted).
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
骨髄異形成症候群 Myelodysplastic syndromes
あり
TAK-226を治療期に約1年間、4週ごと（Q4W）に皮下投与する。 Participants will receive the study drug, TAK-226, administered subcutaneously every four weeks (Q4W) for approximately one year during Treatment Period.
1. ベースラインから24週までの期間に8週間以上の輸血非依存（TI）を達成した参加者の割合
評価期間：ベースラインからWeek 24まで
輸血非依存とは、治験薬の初回投与から24週目までに赤血球（RBC）輸血を8週間以上受けていないことと定義する。		 1. Percentage of Participants Achieving Transfusion Independence (TI) for Greater Than or Equal to 8 Weeks from Baseline through Week 24
Time Frame: Baseline, Up to Week 24
Transfusion independence is defined as the absence of any red blood cells (RBC) transfusions in a period of at least 8 weeks after the first dose of the study treatment through week 24.
1. ベースラインから48週までの期間に24週間以上のTIを達成した参加者の割合
評価期間：ベースラインからWeek 48まで
輸血非依存とは、治験薬の初回投与から24週目までに赤血球（RBC）輸血を8週間以上受けていないことと定義する。

2. ベースラインから24週までの期間に8週間以上のTIを達成した高輸血負荷（HTB）の参加者の割合
評価期間：ベースラインからWeek 48まで
輸血非依存とは、治験薬の初回投与から24週目までに赤血球（RBC）輸血を8週間以上受けていないことと定義する。

3. ベースラインから24週までの期間に連続した8週間以上の平均ヘモグロビン値が1.5 g/dL以上増加した参加者の割合
評価期間：ベースラインからWeek 24まで

4. 治験薬投与後に発現した有害事象（TEAE）及び重篤な有害事象（SAE）が認められた参加者数
評価期間：最長約6年
有害事象とは、試験介入の使用と時間的に関連のある、参加者に生じたあらゆる医療上の好ましくないできごとであり、当該試験介入との因果関係の有無は問わない。すなわち、有害事象とは、試験介入の使用と時間的に関連のある、あらゆる好ましくない、又は意図しない徴候（臨床検査値の異常を含む）、症状若しくは病気（新たに発現又は悪化）のことである。TEAEは、治験薬の初回投与以降、治験薬の最終投与後60日又は解析カットオフ日のいずれか早い時点までに発現した有害事象と定義する。SAEとは、投与量にかかわらず、あらゆる医療上の好ましくないできごとのうち、死に至るもの、生命を脅かすもの、入院又は入院期間の延長が必要となるもの、永続的若しくは顕著な障害又は機能不全に陥るもの、先天異常又は先天性欠損をきたすもの、医学的に重要な事象をいう。

5. 臨床検査値、バイタルサイン及び心電図（ECG）のベースラインからの変化
評価期間：同意取得から安全性追跡調査期間まで、約16カ月
臨床検査値、バイタルサイン及び心電図のベースラインからの変化を評価する。

6. TAK-226の血清中濃度
評価期間：ベースライン、治療期終了時（約12カ月）までの各時点

7. 治験薬投与開始後に抗薬物抗体（ADA）が発現した参加者数
評価期間：安全性追跡調査期間終了まで（約14カ月）

8. ADA抗体価
評価期間：ベースライン、約24カ月までの各時点		 1. Percentage of Participants Achieving TI for Greater Than or Equal to 24 Weeks from Baseline through Week 48
Time Frame: Baseline, Up to Week 48
Transfusion independence is defined as the absence of any red blood cells (RBC) transfusions in a period of at least 24 weeks after the first dose of the study treatment through week 48.

2. Percentage of Participants with High Transfusion Burden (HTB) Achieving TI for Greater Than or Equal to 8 Weeks from Baseline through Week 24
Time Frame: Baseline, Up to Week 48
Transfusion independence is defined as the absence of any red blood cells (RBC) transfusions in a period of at least 8 weeks after the first dose of the study treatment through week 24.

3. Percentage of Participants Achieving Mean Haemoglobin (Hgb) Increase of Greater Than or Equal to 1.5 grams per deciliter (g/dL) for Greater Than or Equal to 8 Weeks from Baseline through Week 24
Time Frame: Baseline, Up to Week 24

4. Number of Participants with Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs) and Serious Adverse Events (SAEs)
Time Frame: Up to approximately 6 years
An AE is any untoward medical occurrence in a clinical trial participant, temporally associated with the use of the trial intervention, whether or not the occurrence is considered related to the trial intervention. An AE can therefore be any unfavorable and unintended sign (including an abnormal laboratory finding), symptom, or disease (new or exacerbated) temporally associated with the use of the trial intervention. A TEAE is defined as an AE that commences on or after the first dose of the study treatment and within 60 days after the last dose of the study treatment, or analysis cutoff date, whichever is earlier. An SAE is any untoward medical occurrence that, at any dose: results in death, is life threatening, requires in-patient hospitalization or prolongation of existing hospitalization, results in persistent or significant disability/incapacity, is a congenital anomaly/birth defect, is a medically important event.

5. Change from Baseline in Clinical Laboratory Values, Vital Signs, and Electrocardiograms (ECGs)
Time Frame: From the time of signing the informed consent form through safety follow-up, approximately 16 months
Change from baseline in clinical laboratory values, vital signs, and ECGs will be assessed.

6. Serum Concentration of TAK-226
Time Frame: Baseline, and multiple time points up to the end of Treatment Period (approximately 12 months)
TAK-226 time-concentration data will be assessed.

7. Number of Participants with Treatment-Emergent Anti-Drug Antibody (ADA)
Time Frame: Up to the end of Safety Follow-Up Period (approximately 14 months)

8. ADA Titer
Time Frame: Baseline, and multiple time points up to approximately 24 months

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
TAK-226
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

武田薬品工業株式会社
Takeda Pharmaceutical Company Limited

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

NTT東日本関東病院 治験審査委員会 NTT Medical Center Tokyo Institutional Review Board
東京都品川区東五反田五丁目９番２２号 5-9-22 Higashi-Gotanda, Shinagawa-ku, Tokyo, Japan, Tokyo
03-3448-6111
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
該当しない
該当しない
該当する

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
タケダは、適格な研究者の科学的で正当な活動を支援するため、基準を満たす試験の非特定化した被験者レベルのデータ（IPD）へのアクセスを提供します（タケダのデータの共有（Data Sharing）ポリシー：https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5）。これらのIPDは活動内容の承認を得た後に、データ共有に関する契約のもと、情報セキュリティの高い研究環境内で提供されます。 Takeda provides access to the de-identified individual participant data (IPD) for eligible studies to aid qualified researchers in addressing legitimate scientific objectives (Takeda's data sharing commitment is available on https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). These IPDs will be provided in a secure research environment following approval of a data sharing request, and under the terms of a data sharing agreement.

（５）全体を通しての補足事項等

Takeda Study ID: TAK-226-2001

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません