臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和7年12月25日 | ||
| 抗アセチルコリン受容体抗体陽性（AChR+）の全身型重症筋無力症（gMG）の小児患者（6歳以上18歳未満）を対象にゲフルリマブの薬物動態（PK）、薬力学（PD）、安全性及び有効性を評価するオープンラベル単群試験 | ||
| AChR+小児全身型重症筋無力症患者を対象とするゲフルリマブのPK、PD、安全性及び有効性試験 | ||
| 寺田 道徳 | ||
| アレクシオンファーマ合同会社 | ||
| 抗アセチルコリン受容体抗体陽性の全身型重症筋無力症の小児患者を対象として、ゲフルリマブのPK、PD、安全性および有効性を評価する | ||
| 3 | ||
| 全身型重症筋無力症 | ||
| 募集前 | ||
| ゲフルリマブ | ||
| 未定 | ||
| 小児中央治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和7年12月25日 |
| jRCT番号 | jRCT2031250602 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 抗アセチルコリン受容体抗体陽性（AChR+）の全身型重症筋無力症（gMG）の小児患者（6歳以上18歳未満）を対象にゲフルリマブの薬物動態（PK）、薬力学（PD）、安全性及び有効性を評価するオープンラベル単群試験 | An Open-Label, Single-arm Study to Evaluate the Pharmacokinetics (PK), Pharmacodynamics (PD), Safety, and Efficacy of Gefurulimab in Pediatric Patients (6 to < 18 years of age) with Generalized Myasthenia Gravis (gMG) Who Express Acetylcholine Receptor Antibodies (AChR+) (PK, PD, Safety, and Efficacy Study of Gefurulimab in Pediatric Patients with AChR+ Generalized Myasthenia Gravis) | ||
| AChR+小児全身型重症筋無力症患者を対象とするゲフルリマブのPK、PD、安全性及び有効性試験 | PK, PD, Safety, and Efficacy Study of Gefurulimab in Pediatric Patients with AChR+ Generalized Myasthenia Gravis (PK, PD, Safety, and Efficacy Study of Gefurulimab in Pediatric Patients with AChR+ Generalized Myasthenia Gravis) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 寺田 道徳 | Terada Michinori | ||
| / | アレクシオンファーマ合同会社 | Alexion Pharma GK | |
| 研究開発統括本部 | |||
| 108-0023 | |||
| / | 東京都港区芝浦三丁目1番1号 田町ステーションタワーN | Tamachi Station Tower N, 3-1-1, Shibaura, Minato-ku, Tokyo 108-0023, Japan | |
| 03-3457-9559 | |||
| JPDept-DevOps-PMCO@alexion.com | |||
| 寺田 道徳 | Terada Michinori | ||
| アレクシオンファーマ合同会社 | Alexion Pharma GK | ||
| 研究開発統括本部 | |||
| 108-0023 | |||
| 東京都港区芝浦三丁目1番1号 田町ステーションタワーN | Tamachi Station Tower N, 3-1-1, Shibaura, Minato-ku, Tokyo 108-0023, Japan | ||
| 03-3457-9559 | |||
| JPDept-DevOps-PMCO@alexion.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 菊池 健二郎 |
Kikuchi Kenjiro |
|
|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人埼玉県立病院機構 埼玉県立小児医療センター |
||
神経科 |
|||
330-8777 |
|||
埼玉県 さいたま市中央区新都心1番地2 |
|||
048-601-2200 |
|||
|
|||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 抗アセチルコリン受容体抗体陽性の全身型重症筋無力症の小児患者を対象として、ゲフルリマブのPK、PD、安全性および有効性を評価する | |||
| 3 | |||
| 2026年01月30日 | |||
| 2026年01月30日 | |||
| 2029年07月31日 | |||
| 1 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| アメリカ/ブラジル/台湾/ポーランド | United States/Brazil/Taiwan/Poland | ||
| スクリーニングの3ヵ月（90日）以上前に、疾患の臨床的特徴及び以下の確認検査の1つ以上に基づいてgMGと診断された記録がある。検査結果は、患者の記録から収集するか、スクリーニング中に得てもよい。 • 塩化エドロホニウム試験などのアセチルコリンエステラーゼ阻害薬試験で陽性反応がある。 • 反復神経刺激法又は単一線維筋電図により神経筋伝達に異常所見がある。 • 治療担当医により、経口アセチルコリンエステラーゼ阻害薬による前治療でgMGに関連する症状又は徴候の改善が確認された。 血清学的検査で抗AChR自己抗体が陽性である（該当する場合、スクリーニング中に過去の検査結果を中央検査機関が確認しなければならない）。 スクリーニング時及びDay 1のMGFA分類がクラスII～IVである。 QMG総スコアが以下に示す範囲であること。 • 12歳以上18歳未満の患者の場合、スクリーニング時及びDay 1のQMG総スコアが12以上である。 • 6歳以上12歳未満の患者の場合、選択基準としてQMG総スコア最低値は規定しないが、四肢のうちいずれかで筋力低下が記録されなければならない。 |
Participants who have a documented diagnosis of gMG over or equal to 3 months (90 days) prior to Screening based on clinical disease features and at least 1 of the following confirmatory tests. Test results may be collected from participant records or obtained during Screening: > Positive response in an acetylcholinesterase inhibitor test, for example, the edrophonium chloride test > Abnormal neuromuscular transmission demonstrated by repetitive nerve stimulation or single fiber electromyography > Previous improvement of symptoms or signs related to gMG during treatment with on oral acetylcholinesterase inhibitor, as confirmed by the treating physician Positive serological test for AChR autoantibodies (previous test results, if applicable, must be confirmed at Screening by central laboratory). MGFA Class II to IV at Screening and on Day 1. Must have QMG total score as outlined below: > Participants 12 to < 18 years of age must have QMG total score over or equal to 12 at Screening and on Day 1 > Participants 6 to < 12 years of age will have no minimum QMG total score required for inclusion; however, participants must have documented limb weakness in at least 1 limb |
||
| スクリーニング前28日以内又はスクリーニング期間中に、治験担当医師が判断した筋無力症クリーゼを含む臨床的悪化に一致する臨床的特徴を呈している。 試験への参加を妨げる、患者に新たなリスクをもたらす、又は治験薬の安全性若しくは有効性の評価に影響を及ぼす可能性があると治験担当医師又はメディカルモニターが判断した医学的状態（例えば、心臓障害、肺障害、腎障害、腫瘍性障害、神経障害、精神障害）又はリスク因子がある。 スクリーニング前6ヵ月以内に胸腺摘出術又はその他何らかの胸腺手術を受けている。 未治療の胸腺悪性腫瘍、胸腺癌又は胸腺腫を有している。 |
Clinical features that, in the opinion of the Investigator, are consistent with a Clinical Deterioration including myasthenic crisis, under or equal to 28 days prior to Screening or during the Screening Period. Any medical condition (eg, cardiac, pulmonary, renal, oncologic, neurological or psychiatric disorder) or risk factor that, in the opinion of the Investigator or the Medical Monitor, might interfere with participation in the study, pose any added risk to the participant, or confound the assessment of safety or efficacy of the study intervention. History of thymectomy or any other thymic surgery within 6 months prior to screening. Any untreated thymic malignancy, carcinoma, or thymoma. |
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| 6歳 以上 | 6age old over | ||
| 18歳 未満 | 18age old not | ||
| 治験薬投与後14日以内に発現した、人工呼吸器を必要とする気管支痙攣若しくはその他の呼吸器反応、症候性低血圧、又は血清病様反応などの重篤な過敏反応 女性患者の妊娠又は妊娠予定 試験の継続によって患者が許容できないリスクにさらされると治験担当医師が判断する有害事象 重度のコントロール不良の感染症 併用禁止薬の使用 他の補体阻害薬又は本試験の目的を損なうおそれのある他の治療法の併用 重大な不遵守 治験依頼者又は治験担当医師が、患者にとって必要であると判断 試験の継続によって患者が許容できないリスクにさらされると治験担当医師が判断する、その他の安全性基準（例：PK基準） 試験終了 |
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| 全身型重症筋無力症 | Generalized Myasthenia Gravis | ||
| あり | |||
| ゲフルリマブ（一体型コンビネーション製品：生物学的製剤及び医療機器） | Gefurulimab(Integral combination product: biological product and device) | ||
| AChR+小児gMG患者にてゲフルリマブ投与のPK及びPDの特性を評価すること | To characterize the PK and PD of treatment with gefurulimab in pediatric participants with AChR+ gMG | ||
| AChR+小児gMG患者にてゲフルリマブの安全性を評価すること AChR+小児gMG患者にてゲフルリマブの有効性を評価すること 試験期間中のAChR+小児gMG患者にてゲフルリマブの免疫原性を評価すること |
To evaluate safety of gefurulimab in pediatric participants with AChR+ gMG To assess the efficacy of gefurulimab in pediatric participants with AChR+ gMG To assess immunogenicity of gefurulimab in pediatric participants with AChR+ gMG for the duration of the study |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ゲフルリマブ | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
| アレクシオンファーマ合同会社 | |||
| 東京都 港区芝浦三丁目1番1号 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| アレクシオンファーマ合同会社 | |
| Alexion Pharma GK | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 小児中央治験審査委員会 | Pediatric Central Institutional Review Board | |
| 東京都世田谷区大蔵２丁目１０番１号 | 2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo | |
| 未設定 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05644561 | |
| Clinical Trials. gov | |
| Clinical Trials. gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| アレクシオンは、試験データへのアクセス申請を認める方針を公表しており、プロトコール、治験総括報告書（CSR）、およびわかりやすい表現による要約の提供を予定しております。 | Alexion has a public commitment to allow requests for access to study data and will be supplying a protocol, CSR, and plain language summaries. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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