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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和7年12月5日
原発性IgA腎症（IgAN）を有する2歳以上18歳未満の小児患者を対象に，イプタコパンの有効性，薬物動態，安全性及び忍容性を評価する，単群，多施設共同，第III相試験
原発性IgA腎症の小児患者を対象にイプタコパンの有効性，薬物動態，安全性，及び忍容性を評価する試験
丸山　日出樹
ノバルティス ファーマ株式会社
原発性IgA腎症（IgAN）を有する2歳以上18歳未満の小児患者を対象に，イプタコパンの有効性，薬物動態，安全性及び忍容性を評価することである。
3
原発性IgA 腎症
募集中
イプタコパン
なし
小児中央治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和7年12月5日
jRCT番号 jRCT2031250555

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

原発性IgA腎症（IgAN）を有する2歳以上18歳未満の小児患者を対象に，イプタコパンの有効性，薬物動態，安全性及び忍容性を評価する，単群，多施設共同，第III相試験 Study to Assess the Efficacy, Pharmacokinetics, Safety and Tolerability of Iptacopan in Pediatric Patients With Primary IgAN (CLNP023G12301)
原発性IgA腎症の小児患者を対象にイプタコパンの有効性，薬物動態，安全性，及び忍容性を評価する試験 Study to Assess the Efficacy, Pharmacokinetics, Safety and Tolerability of Iptacopan in Pediatric Patients With Primary IgAN (CLNP023G12301)

（２）治験責任医師等に関する事項

丸山　日出樹 Maruyama Hideki
/ ノバルティス ファーマ株式会社 Novartis Pharma. K.K.
105-6333
/ 東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan
0120-003-293
rinshoshiken.toroku@novartis.com
丸山　日出樹 Maruyama Hideki
ノバルティス ファーマ株式会社 Novartis Pharma. K.K.
105-6333
東京都港区虎ノ門1丁目23番1号 虎ノ門ヒルズ森タワー Toranomon Hills Mori Tower 23-1, Toranomon 1-chome Minato-ku, Tokyo 105-6333, Japan
0120-003-293
rinshoshiken.toroku@novartis.com
令和7年10月22日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

久留米大学病院

Kurume University Hospital

福岡県 久留米市旭町67番地

　

　
/

　

/

東京都立小児総合医療センター

Tokyo Metropolitan Childrens Medical Center

東京都 府中市武蔵台 2-8-29

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

原発性IgA腎症（IgAN）を有する2歳以上18歳未満の小児患者を対象に，イプタコパンの有効性，薬物動態，安全性及び忍容性を評価することである。
3
2025年11月21日
2025年07月01日
2030年09月30日
2
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
アメリカ United States
1. Day 1時点で2歳以上18歳未満の男性及び女性患者。
2. eGFRが30 mL/min/1.73 m2以上の患者。eGFRはスクリーニング時に修正Schwartz式を用いて算出し，導入期中に確認する。
3. スクリーニング前3年以内に実施された腎生検により原発性IgA腎症*と確認され，生検にて尿細管間質線維化が50%未満，半月体形成が25%未満である患者。スクリーニング前3年以内の腎生検結果を入手できない場合は，計画されている診断アプローチ及び被験者の臨床的管理の一環であれば腎生検を実施してもよい。 *注：原発性IgA腎症とは，腎生検で他クラスの免疫グロブリンよりも高頻度にIgA沈着が認められることで確定診断され，かつ，治験責任（分担）医師により二次性IgA腎症の原因と関連しないと臨床的に判断されたIgA腎症と定義する。
4. コホート1の患者の最低体重はスクリーニング時に35 kgであり，ベースライン時（Day 1）に確認する。
5. Day 1前少なくとも120日間以上にわたり最高忍容用量のACE阻害剤／ARBによる治療を受けているにもかかわらず，スクリーニング期のDay −90及びDay −60，かつ導入期に，FMVを用いて測定したUPCRが1 g/g（113 mg/mmoL）以上であり，原発性IgA腎症による尿蛋白を有すると判定された患者。
注：UPCRは，Day −90ではFMV 1検体，Day −60及び導入期ではFMV 2検体の幾何平均値に基づいて評価する。
6. 髄膜炎菌及び肺炎球菌感染症に対するワクチン接種を治験薬投与開始前に受けていること。過去にワクチン接種を行っていない場合，又は追加接種が必要な場合は，各国のガイドラインに従い，治験薬の初回投与の少なくとも2週間前までにワクチンを接種する。
接種後2週間を経ずに治験薬の投与を開始しなければならない場合，抗生物質の予防的投与を開始する。
7. 各国のガイドラインに従い，治験薬投与の少なくとも2週間前までにインフルエンザ菌感染症に対するワクチン接種を行うことが推奨される。
8. すべての患者は，各国で承認された1日最高用量（体重換算）又は最高忍容用量［小児への使用については治験責任（分担）医師の判断による］のACE阻害剤又はARBを含む支持療法を，治験薬の初回投与前に少なくとも120日間，一定用量で受けていること。さらに，被験者が利尿薬や他の降圧薬，又はIgA腎症に対するその他の基礎治療薬（SGLT2阻害剤等）を服用している場合，治験薬の初回投与前の少なくとも120日間は，用量が一定であること。		 1. Male and female participants 2 to < 18 years of age as of Day 1.
2. eGFR >= 30 mL/min/1.73m2 where eGFR is calculated using the modified Schwartz formula at Screening and confirmed during the Run-in Period.
3. Kidney biopsy-proven primary IgAN*, with biopsy performed within 3 years of Screening with < 50% tubulointerstitial fibrosis and < 25% crescents. In case a kidney biopsy within 3 years from Screening is not available, a kidney biopsy may be performed if it is part of the planned diagnostic approach and clinical management of the participant.
* Note: Primary IgAN is defined as any IgAN that is proven by biopsy showing IgA deposits prevalent over the other classes of immunoglobulins and deemed not to be associated with causes of secondary IgAN as per clinical judgment of the Investigator.
4. The minimum body weight for participants in Cohort 1 is 35 kg at Screening and confirmed at Baseline (Day 1).
5. Proteinuria due to primary diagnosis of IgAN as assessed by UPCR >= 1 g/g (113 mg/mmoL) sampled from FMV at Screening on Day -90 and Day -60 as well as during the Run-in Period despite treatment with maximum tolerated dose of ACE inhibitor/ARB for at least 120 days prior to Day 1. Note: UPCR will be assessed based on one FMV sample at Day -90 and based on the geometric mean of 2 FMV samples for the Day -60 visit and during the Run-in Period.
6. Vaccination against Neisseria meningitidis and Streptococcus pneumoniae infection is required prior to the start of study treatment. If the participant has not been previously vaccinated, or if a booster is required, vaccine should be given according to local guidelines at least 2 weeks prior to first study drug administration. If study treatment has to start earlier than 2 weeks post vaccination, prophylactic antibiotic treatment should be initiated.
7. Vaccination against Haemophilus influenzae is recommended, according to local guidelines, at least 2 weeks before iptacopan.
8. All participants must have been on supportive care including stable dose regimen of ACE inhibitor or ARB at either the locally approved maximal daily dose per body weight, or the maximally tolerated dose (per Investigator's judgment for pediatric use), for at least 120 days before first study drug administration. In addition, if participants are taking diuretics, other antihypertensive medication, or other background medication for IgAN (such as SGLT2 inhibitors), the doses should also be stabilized for at least 120 days prior to the first dosing of study treatment.
1. 治験責任（分担）医師により二次性IgA腎症がスクリーニング時に認められた（かつベースライン／Day 1時に確認された）患者：二次性IgA腎症は，肝硬変，セリアック病，ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染症，単純ヘルペスウイルス感染症，疱疹状皮膚炎，血清反応陰性関節炎，小細胞癌，リンパ腫，播種性結核，閉塞性細気管支炎，炎症性腸疾患，及び家族性地中海熱と関連する。
2. 関節痛及び腹痛を伴う又は伴わない典型的で触知可能な紫斑に基づき，IgA血管炎（IgAV又はヘノッホ・シェーンライン紫斑病）とスクリーニング時に臨床診断された（かつベースライン／Day 1時に確認された）患者。
3. 重大な尿路閉塞又は排尿困難のエビデンスをスクリーニング時に有する（かつベースライン／Day 1時に確認された）患者：スクリーニング時及び治験薬の初回投与前にIgA腎症以外の尿路障害又は慢性腎臓病を有する患者。
4. スクリーニング前4週間以内にAcute Kidney Injury Network（AKIN）基準により定義された急性腎障害を併発している患者。
5. スクリーニング前3ヵ月以内又はスクリーニング期及び導入期中にeGFRが50%低下することによって定義される急速進行性糸球体腎炎（RPGN）を有する患者。
6. 治験責任（分担）医師の判断に基づきスクリーニング時にネフローゼ症候群を有する患者。
7. 被験者に重大なリスクをもたらすと考えられる心電図異常を示す既往歴又は合併症を有する患者［例：持続性の心室頻拍やペースメーカーを使用しておらず臨床上問題となる第2度又は第3度の房室（AV）ブロック等の臨床上問題となる不整脈］。
8. 被験者に重大なリスクをもたらすと考えられる臨床的に重要な心エコー図異常を示す既往歴又は合併症を有する患者（スクリーニング時の血圧コントロール不良による左室駆出率50%未満及び／又は左室肥大等の臨床的に重要な機能的，形態的，及び／又は構造的異常を含むがこれらに限定されない）。

9. スクリーニング時に，収縮期血圧（SBP）が80 mmHg未満若しくは150 mmHg超，拡張期血圧（DBP）が50 mmHg未満若しくは95 mmHg超，又は脈拍数が50 bpm未満若しくは110 bpm超である12歳以上18歳未満の患者，SBPが70 mmHg未満若しくは140 mmHg超，DBPが40 mmHg未満若しくは90 mmHg超，又は脈拍数が52 bpm未満若しくは156 bpm超である6歳以上12歳未満の患者，SBPが70 mmHg未満若しくは120 mmHg超，DBPが40 mmHg未満若しくは80 mmHg超，又は脈拍数が52 bpm未満若しくは156 bpm超である2歳以上6歳未満の患者。
11. 治験薬の初回投与前120日以内（リツキシマブは180日以内）に，免疫抑制剤若しくはその他の免疫調節剤［たとえば，シクロホスファミド，リツキシマブ，インフリキシマブ，カナキヌマブ，ミコフェノール酸モフェチル（MMF）又はミコフェノール酸ナトリウム（MPS），カルシニューリン阻害剤，補体阻害剤（イプタコパン以外），経口ブデソニド，全身性副腎皮質ステロイドの投与（1日の総投与量としてプレドニゾロン換算0.5 mg/kg/日以上又はプレドニゾロン換算7.5 mg/日超）を含むがこれらに限定されない］を受けたことがある患者。治験薬の初回投与前120日以内に，エンドセリン（受容体）拮抗薬（sparsentanを含む）の投与を受けたことがある患者。Day 1前に他の治験薬の投与を受け，その治験薬の半減期の5倍の期間，又は最終投与後30日間のいずれか長い方の期間を経過していない患者。
12. 移植治療を受けた患者（骨髄移植を含むすべての固形臓器移植が対象）。
13. 髄膜炎菌や肺炎球菌等，莢膜形成細菌により繰り返す侵襲性感染症の既往歴を有する患者。
14. 治験責任（分担）医師の判断により本治験への参加の除外対象となる重大な合併症をスクリーニング時に有する患者。これには，進行した心疾患［例：ニューヨーク心臓協会（NYHA）心機能分類III度（6歳以上18歳未満），Ross分類III（2歳以上6歳未満）］，重度の肺疾患［例：世界保健機関（WHO）分類III（17歳），Pulmonary Vascular Research Institute （PVRI）分類III（2歳以上17歳未満）］，又は肝疾患（例：活動性肝炎）が含まれるが，これらに限定されない。
スクリーニング時に，IgA腎症の疾患進行に対してホメオパシー薬及び／又は生薬を使用中である（かつベースライン／Day 1時に確定した）患者。たとえばライコウトウ（Lei Gong Teng）だがこれに限定されない。		 1. Any secondary IgAN observed at Screening (and confirmed at Baseline/Day 1) as defined by the Investigator; secondary IgAN can be associated with cirrhosis, celiac disease, human immunodeficiency virus (HIV) infection, herpes simplex virus infection, dermatitis herpetiformis, seronegative arthritis, small-cell carcinoma, lymphoma, disseminated tuberculosis, bronchiolitis obliterans, inflammatory bowel disease, and familial mediterranean fever.
2. A clinical diagnosis of immunoglobulin A vasculitis (IgAV or Henoch-Schonlein purpura) at Screening (and confirmed at Baseline/Day 1) based on typical palpable purpura with or without arthralgia and abdominal pain.
3. Evidence of significant urinary obstruction or difficulty in voiding at Screening (and confirmed at Baseline/Day 1); any urinary tract disorder or any chronic kidney disease other than IgAN at Screening and before first study drug administration.
4. Current acute kidney injury (AKI) defined by Acute Kidney Injury Network (AKIN) criteria within 4 weeks of screening.
5. Presence of rapidly progressive glomerulonephritis (RPGN) as defined by 50% decline in eGFR within 3 months prior to Screening or during the Screening and Run-in periods.
6. Presence of nephrotic syndrome at Screening based on the investigator's judgment.
7. History or current diagnosis of ECG abnormalities indicating significant risk for study participants such clinically significant cardiac arrhythmias, e.g. sustained ventricular tachycardia, or clinically significant second- or third-degree atrioventricular (AV) block without a pacemaker.
8. History or current diagnosis of clinically significant echocardiogram abnormalities indicating significant risk for study participants including but not limited to clinically significant functional, morphological and/or structural abnormalities, which may include left ventricular ejection fraction < 50% and/or left ventricular hypertrophy due to uncontrolled blood pressure at Screening.
9. Participants of 12 to < 18 years of age with systolic blood pressure (SBP) < 80 mmHg or > 150 mmHg, or diastolic blood pressure (DBP) < 50 mmHg or > 95 mmHg, or pulse rate < 50 bpm or > 110 bpm; participants of 6 to < 12 years of age with SBP < 70 mmHg or > 140 mmHg, or DBP < 40 mmHg or > 90 mmHg or pulse rate < 52 bpm or > 156 bpm; participants of 2 to < 6 years of age with SBP < 70 mmHg or > 120 mmHg, or DBP < 40 mmHg or > 80 mmHg or pulse rate < 52 bpm or > 156 bpm at Screening.
10. Participants previously treated with immunosuppressive or other immunomodulatory agents such as but not limited to cyclophosphamide, rituximab, infliximab, canakinumab, mycophenolate mofetil (MMF) or mycophenolate sodium (MPS), calcineurin inhibitors, complement inhibitors (other than iptacopan), oral budesonide, systemic corticosteroids exposure (>= 0.5 mg/kg/day of prednisone/prednisolone equivalent or > 7.5 mg/d prednisone/prednisolone equivalent total exposure in a single day) within 120 days (or 180 days for rituximab) prior to first study drug administration. Participants treated with endothelin (receptor) antagonists (including sparsentan) within 120 days prior to first study drug administration. Use of other investigational drugs within 5 half-lives of Day 1, or within 30 days, whichever is longer.
11. All transplanted participants (any solid organ transplantation, including bone marrow transplantation).
12. History of recurrent invasive infections caused by encapsulated organisms, such as meningococcus and pneumococcus.
13. Major concurrent comorbidities at Screening including but not limited to advanced cardiac disease (e.g. New York Heart Association (NYHA) class III (for 6 to <18 years of age), Ross class III (for 2 to < 6 years of age), severe pulmonary disease (e.g. World Health Organization (WHO) class III (for 17 years of age); Pulmonary Vascular Research Institute (PVRI) class III (for 2 to < 17 years of age), or hepatic disease (e.g. active hepatitis) that in the opinion of the investigator precludes participation in the study.
14. Current use of any homeopathic and/or herbal medications for IgAN disease progression, such as but not limited to Lei Gong Teng at Screening (and confirmed at Baseline/Day 1).
2歳 以上 2age old over
18歳 未満 18age old not
男性・女性 Both
原発性IgA 腎症 Primary immunoglobulin A nephropathy (IgAN)
あり
コホート1（12歳以上18歳未満）：イプタコパン 200mg 1日2回投与
コホート2（2歳以上12歳未満）：未定		 Cohort 1 (12 to < 18 years of age): Iptacopan 200 mg b.i.d.(twice daily)
Cohort 2 (2 to < 12 years old): Dosing tbd
ベースラインに対する，Week 38 のUPCR（FMV）の比の対数変換値 Log-transformed ratio to Baseline in UPCR (based on FMV)
Timeframe: baseline, Week38

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
イプタコパン
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

ノバルティスファーマ株式会社
Novartis Pharma. K.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

小児中央治験審査委員会 Pediatric Clinical Trials Network
東京都世田谷区大蔵 2-10-1 2-10-1 Ohkura, Setagaya-ku, Tokyo
03-5494-7297
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT06994845
Clinical Trials.gov
Clinical Trials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
資格要件を満たした外部の研究者と被験者レベルのデータや試験関連文書を共有することは可能である。これらの要望は科学的な利益に基づいて独立した専門家委員会が審査し承認する。提供されるすべてのデータは、適用される法令に従い、試験参加者のプライバシーを守るために匿名化される。 本試験データはhttps://www.clinicalstudydatarequest.com/に記載されているプロセスに従って利用可能である。 Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent expert panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. This trial data is currently available according to the process described on www.clinicalstudydatarequest.com.

（５）全体を通しての補足事項等

IRBのメールアドレスなし

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません