臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和7年11月18日 | ||
| 令和8年1月7日 | ||
| 再発／難治性（R/R）及び微小残存病変陽性（MRD+）のB前駆細胞性急性リンパ芽球性白血病（B-ALL）の小児患者を対象にブリナツモマブ皮下（SC）投与の安全性、有効性及び薬物動態を検討する第Ib/II相試験 | ||
| R/R及びMRD+ B-ALL小児患者を対象にブリナツモマブ皮下投与を検討する第I/II相試験 | ||
| 小田 和健 | ||
| アムジェン株式会社 | ||
| 本試験の主な目的は、12歳未満の小児におけるSCブリナツモマブの安全性及び有効性を評価することである | ||
| 1-2 | ||
| 再発又は難治性の前駆B細胞性急性リンパ性白血病 微小残存病変陽性のB細胞性急性リンパ性白血病 | ||
| 募集中 | ||
| ブリナツモマブ（遺伝子組換え） | ||
| ビーリンサイト | ||
| 神奈川県立こども医療センター治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和8年1月6日 |
| jRCT番号 | jRCT2031250508 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 再発／難治性（R/R）及び微小残存病変陽性（MRD+）のB前駆細胞性急性リンパ芽球性白血病（B-ALL）の小児患者を対象にブリナツモマブ皮下（SC）投与の安全性、有効性及び薬物動態を検討する第Ib/II相試験 | A Phase 1b/2 Study to Investigate the Safety, Efficacy and Pharmacokinetics of Administration of Subcutaneous (SC) Blinatumomab in Pediatric ParticipantsWith Relapsed/Refractory (R/R) and Minimal Residual Disease Positive (MRD+) B-Cell Precursor Acute Lymphoblastic Leukemia (B-ALL) | ||
| R/R及びMRD+ B-ALL小児患者を対象にブリナツモマブ皮下投与を検討する第I/II相試験 | A Study of Subcutaneous Blinatumomab in Children With R/R and MRD+ B-Cell Precursor Acute Lymphoblastic Leukemia | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 小田 和健 | Oda kazunori | ||
| / | アムジェン株式会社 | Amgen K.K. | |
| 医薬開発本部 | |||
| 107-6239 | |||
| / | 東京都港区赤坂9-7-1 ミッドタウン・タワー | Midtown Tower 9-7-1 Akasaka, Minato-ku, Tokyo | |
| 080-7217-8592 | |||
| clinicaltrials_japan@amgen.com | |||
| お問い合わせ窓口 | Local Contact | ||
| アムジェン株式会社 | Amgen K.K. | ||
| 医薬開発本部 | |||
| 107-6239 | |||
| 東京都港区赤坂9-7-1 ミッドタウン・タワー | Midtown Tower 9-7-1 Akasaka, Minato-ku, Tokyo | ||
| 080-7217-8592 | |||
| clinicaltrials_japan@amgen.com | |||
| 令和7年10月30日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人 神奈川県立病院機構 神奈川県立こども医療センター |
Kanagawa Children’s Medical Center |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本試験の主な目的は、12歳未満の小児におけるSCブリナツモマブの安全性及び有効性を評価することである | |||
| 1-2 | |||
| 2025年11月21日 | |||
| 2025年12月08日 | |||
| 2025年12月08日 | |||
| 2030年06月18日 | |||
| 104 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 非無作為化比較 | non-randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 用量比較 | dose comparison control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | None | ||
| 1. インフォームド・コンセント/同意時の年齢28日以上12歳未満 2. Lanskyパフォーマンスステータス（LPS）が50%以上。 3. 第Ib相及びR/R B-ALLの被験者の第II相コホート： - 治療次数を問わず、同種造血幹細胞移植（HSCT）を含む治療の後に再発した、又は難治性のB-ALLの患者 - 骨髄（BM）中の芽球が5%以上であることは、BM内再発とみなす 4. MRD+B-ALLの被験者の第II相コホート: - MRD+ B-ALLの被験者は、骨髄中の芽球が0.1%以上5%未満であることとする。 5. CD19標的療法による前治療歴のある患者は、治験実施計画書で規定された治療開始の4週間以上前に治療が終了して（CD19発現陽性が持続して）おり、中枢神経系（CNS）の合併症の既往歴がなければ組入れを可とする 6. フィラデルフィア染色体陽性（Ph+）であり、過去のチロシンキナーゼ阻害薬（TKI）に不耐容又は難治性である患者は適格である。 |
1. Age >= 28 days to <12 years at the time of informed consent/assent. 2. Lansky Performance Status (LPS) of >= 50%. 3. For Phase 1b and Phase 2 cohort in participants with R/R B-ALL: - Participants with B-ALL relapsed after or refractory to any line of treatment including allogeneic hematopoietic stem cell transplant (HSCT). - Greater than or equal to 5% blasts in the bone marrow (BM) is considered as relapse in the BM. 4. For Phase 2 cohort in participants with MRD+ B-ALL: - Participants with MRD+ B-ALL must have between >= 0.1% and < 5% blasts in the BM. 5. Prior CD19-directed therapy will be allowed (with demonstrated continued CD19+ expression) if treatment ended > 4 weeks prior to start of protocol therapy and no prior central nervous system (CNS) complications. 6. Any Philadelphia chromosome-positive (Ph+) participant intolerant or refractory to prior tyrosine kinase inhibitors (TKIs) are eligible. |
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| 1. CNSの活動性ALL 2. てんかん、小児の痙攣発作、不全麻痺、失語症、脳卒中、重度の脳損傷、小脳疾患、器質性脳症候群、精神病、CART又は他のT細胞誘導剤を用いた療法の前治療によるICANSを含む重度の（グレード3以上）CNS事象などの臨床的に重要なCNS病態又は事象の既往歴又は現病歴のある患者 3. 孤立性EM病変を有する患者 4. CNSの病変を有する可能性のある自己免疫疾患の現病歴又は既往歴のある患者 5. ダウン症候群の患者は本治験に適格ではない。 6. 免疫抑制剤の全身投与を必要とする活動性の急性又は慢性移植片対宿主病を有する患者。 7. ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染又はB型肝炎ウイルス若しくはC型肝炎ウイルスの慢性感染が確認されている患者。これは以下の所見に基づくものとする。 8. 急性又はコントロール不良の慢性感染症が示唆される患者、又は治療により悪化する可能性がある又は治験実施計画書の遵守を著しく困難にすると考えられるその他の併発疾患又は病態を有する患者。 9. ブリナツモマブ投与開始前12週間以内に同種HSCTを受けた患者。 |
1. Active ALL in the CNS. 2. History or presence of clinically relevant CNS pathology or event such as epilepsy, childhood seizure, paresis, aphasia, stroke, severe brain injuries, cerebellar disease, organic brain syndrome, psychosis, or severe (>= grade 3) CNS events including immune effector cell-associated neurologic syndrome (ICANS) from prior CAR-T or other T-cell engager therapies. 3. Isolated EM disease. 4. Current autoimmune disease or history of autoimmune disease with potential CNS involvement. 5. Patients with Down Syndrome are not eligible for this study. 6. Active acute or chronic graft versus host disease requiring systemic treatment with immunosuppressive medication. 7. Known infection with human immunodeficiency virus (HIV) or chronic infection with hepatitis B virus or hepatitis C virus. 8. Presence of an acute or uncontrolled chronic infection, or any other concurrent disease or medical condition that could be worsened by the treatment or interfere with the participant's ability to comply with the study protocol. 9. Allogeneic HSCT within 12 weeks before the start of blinatumomab. |
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| 4週 以上 | 4week old over | ||
| 12歳 未満 | 12age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 再発又は難治性の前駆B細胞性急性リンパ性白血病 微小残存病変陽性のB細胞性急性リンパ性白血病 | R/R B-Cell Precursor Acute Lymphoblastic Leukemia MRD+ B-Cell Acute Lymphoblastic Leukemia | ||
| あり | |||
| 被験薬群：第Ib相：R/R B-ALL - R/R B-ALLの被験者は、小児に推奨される第II相用量（RP2D）を決定するために、ブリナツモマブをSC注射で投与される。 - Interventions：薬剤：ブリナツモマブ 被験薬群：Ph2-Rコホート - R/R B-ALLの被験者は、RP2DでブリナツモマブをSC注射で投与される。 - Interventions：薬剤：ブリナツモマブ 被験薬群：Ph2-Mコホート - MRD+B-ALLの被験者は、RP2DでブリナツモマブをSC注射で投与される。 - Interventions：薬剤：ブリナツモマブ |
Experimental: Phase 1b: R/R B-ALL - Participants with R/R B-ALL will receive blinatumomab as SC injection to determine the pediatric recommended Phase 2 dose (RP2D). - Interventions: Drug: Blinatumomab Experimental: Cohort Ph2-R - Participants with R/R B-ALL will receive blinatumomab as SC injection at RP2D. - Interventions: Drug: Blinatumomab Experimental: Cohort Ph2-M - Participants with MRD+ B-ALL will receive blinatumomab as SC injection at RP2D. - Interventions: Drug: Blinatumomab |
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| 1. 第1b相：用量制限毒性（DLT）を発現した被験者数［最長29日］ 2. 第1b相：治験治療下で発現した有害事象（TEAE）を発現した被験者数［最長約7カ月］ 3. 第1b相：重篤なTEAEを発現した被験者数［最長2年7カ月］ 4. 第1b相：治験治療に関連のあるTEAEを発現した被験者数［最長約7カ月］ 5. 第1b相：注目すべき有害事象（EOI）を発現した被験者数［最長約7カ月］ 6. 第II相：Rコホート：最初の2サイクル以内に完全寛解/部分的血液学的回復を伴う完全寛解（CR/CRh）を得た被験者数［最長70日］ 7. 第II相：Mコホート：最初の2サイクル以内にMRD陰性でCRを得た被験者数［最長70日］ - MRD陰性反応=MRD値10^-4（0.01%）未満 |
1. Phase 1b: Number of Participants who Experienced Dose Limiting Toxicities (DLTs) [Time Frame: Up to 29 days] 2. Phase 1b: Number of Participants who Experienced Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs) [Time Frame: Up to approximately 7 months] 3. Phase 1b: Number of Participants who Experienced Serious TEAEs [Time Frame: Up to 2 years and 7 months] 4. Phase 1b: Number of Participants who Experienced Treatment-related TEAEs [Time Frame: Up to approximately 7 months] 5. Phase 1b: Number of Participants who Experienced AEs of Interest (EOI) [Time Frame: Up to approximately 7 months] 6. Phase 2; R Cohort: Number of Participants who had Complete Remission/Complete Remission with Partial Hematological Recovery (CR/CRh) Within the First 2Cycles [Time Frame: Up to 70 days] 7. Phase 2; M Cohort: Number of Participants who had CR with MRD Negative Response Within the First 2 Cycles [Time Frame: Up to 70 days] - MRD negative response = MRD level < 10^-4 (0.01%). |
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| 1. 第1b相：最初の2サイクル以内にCR/CRhが得られた被験者数［最長70日］ 2. 第1b相：最初の2サイクル以内にCRが得られた被験者数［最長70日］ 3. 第1b相：最初の2サイクルにCR/CRh/造血機能の回復が不完全な完全寛解（CRi）又は芽球低形成又は再生不良性骨髄（BM）が得られた被験者数［最長70日］ 4. 第1b相：最初の2サイクルでMRD陰性となった被験者数［最長70日］ - MRD陰性=MRDレベル<10^-4（0.01%） 5. 第1b相：奏効期間（DOR）［最長2年7カ月］ - DORは、最初の2サイクルでCR/CRhの初回奏効が得られてから、治験責任医師の評価による血液学的再発（髄外再発を含む）または何らかの原因による死亡のいずれかが最初に生じた時点と定義される。 6. 第1b相：ブリナツモマブの最高濃度（Cmax）［最長約7カ月］ 7. 第1b相：最高濃度到達時間（Tmax）［最長約7カ月］ 8. 第1b相：濃度時間曲線下面積（AUC）［最長約7カ月］ 9. 第1b相：抗ブリナツモマブ抗体を有する被験者数｛サイクル1 Day 1及びサイクル2 Day 1（サイクル期間=35日）] 10. 第II相：最初の2サイクル以内にMRD陰性でCR/CRhとなった被験者数［最長70日］ - MRD陰性=MRDレベル<10^-4（0.01%） 11. 第II相：DOR［最長2年7カ月］ - DORは、最初の2サイクル以内のCR/CRhの最初の反応から、治験責任医師の評価による血液学的再発（EM再発を含む）または何らかの原因による死亡のいずれか早い方までの時間と定義される。 12. 第II相：Rコホート：最初の2サイクル以内にCRが得られた被験者数［最長70日］ 13. 第II相：Rコホート：最初の2サイクル以内にCR/CRh/CRi及び無芽球性低形成又は再生不良BMが得られた被験者数［最長70日］ 14. 第II相：全生存期間（OS）［最長2年7カ月］ - OSは、初回投与から何らかの原因による死亡までの期間と定義される。 15. 第II相：TEAE、重篤なTEAE、治療関連TEAE及びEOIを経験した被験者数［最長2年7カ月］ 16. 第II相：ブリナツモマブの血清中濃度［最長175日］ 17. 第II相：抗ブリナツモマブ抗体を有する被験者数［サイクル1 Day 1及びサイクル2 Day 1（サイクル期間=35日）］ 18. 第II相：Mコホート：MRD陰性でCR/CRh/CRi及び無芽球性低形成又は無形成BMを有する被験者数［最長70日］ - MRD陰性=MRD値<10^-4（0.01%） |
1. Phase 1b: Number of Participants who had CR/CRh Within the First 2 Cycles [Time Frame: Up to 70 days] 2. Phase 1b: Number of Participants who had CR Within the First 2 Cycles [Time Frame: Up to 70 days] 3. Phase 1b: Number of Participants who had CR/CRh/Complete Remission with Incomplete Hematological Recovery (CRi) or Blast Free Hypoplastic or Aplastic Bone Marrow (BM) Within the First 2 Cycles [Time Frame: Up to 70 days] 4. Phase 1b: Number of Participants with a MRD Negative Response Within the First 2 Cycles [Time Frame: Up to 70 days] - MRD negative response = MRD level < 10^-4 (0.01%). 5. Phase 1b: Duration of Response (DOR) [Time Frame: Up to 2 years and 7 months] - DOR is defined as the time from the first response of CR/CRh within the first 2 cycles until hematological relapse (Including extramedullary [EM] relapse) per investigator's assessment or death due to any cause, whichever occurs first. 6. Phase 1b: Maximum Concentration (Cmax) of Blinatumomab [Time Frame: Up to approximately 7 months] 7. Phase 1b: Time to Maximum Concentration (Tmax) [Time Frame: Up to approximately 7 months] 8. Phase 1b: Area Under the Concentration Time Curve (AUC) [Time Frame: Up to approximately 7 months] 9. Phase 1b: Number of Participants with Anti-blinatumomab Antibodies [Time Frame: Cycle 1, Day 1 and Cycle 2, Day 1 (Cycle Duration = 35 days)] 10. Phase 2: Number of Participants who had CR/CRh with MRD Negative Response Within the First 2 Cycles [Time Frame: Up to 70 days] - MRD negative response = MRD level < 10^-4 (0.01%). 11. Phase 2: DOR [Time Frame: Up to 2 years and 7 months] - DOR is defined as the time from the first response of CR/CRh within the first 2 cycles until hematological relapse (Including EM relapse) per investigator's assessment or death due to any cause, whichever occurs first. 12. Phase 2; R Cohort: Number of participants who had CR Within the First 2 Cycles [Time Frame: Up to 70 days] 13. Phase 2; R Cohort: Number of participants who had CR/CRh/CRi and Blast Free Hypoplastic or Aplastic BM Within the First 2 Cycles [Time Frame: Up to 70 days] 14. Phase 2: Overall Survival (OS) [Time Frame: Up to 2 years and 7 months] - OS is defined as the time from the first dose until death due to any cause. 15. Phase 2: Number of Participants who Experienced TEAEs, Serious TEAEs, Treatment Related TEAEs and EOIs [Time Frame: Up to 2 years and 7 months] 16. Phase 2: Blinatumomab Serum Concentrations [Time Frame: Up to 175 days] 17. Phase 2: Number of Participants with Anti-blinatumomab Antibodies [Time Frame: Cycle 1, Day 1 and Cycle 2, Day 1 (Cycle Duration = 35 days)] 18. Phase 2; M Cohort: Number of participants who had CR/CRh/CRi and Blast Free Hypoplastic or Aplastic BM with MRD Negative Response Within the First 2Cycles [Time Frame: Up to 70 days] - MRD negative response = MRD level < 10^-4 (0.01%). |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| ブリナツモマブ（遺伝子組換え） | |||
| ビーリンサイト | |||
| 230000AMX00811000 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| アムジェン株式会社 | |
| Amgen K.K. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 神奈川県立こども医療センター治験審査委員会 | Kanagawa Children's Medical Center Institutional Review Board | |
| 神奈川県横浜市南区六ツ川 2-138-4 | 2-138-4 Mutsukawa Minami-ku, Yokohama, Kanagawa | |
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT07134088 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 承認されたデータ共有リクエストについては、研究課題に応じて必要な変数データを個別患者を識別不能化して共有する | De-identified individual patient data for variables necessary to address the specific research question in an approved data sharing request. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 「IRBの名称等」以外の情報はClinicalTrials.govに準じる。 IRBの電話番号及びメールアドレスはなし。 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |