臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和7年11月10日 | ||
| 全身型重症筋無力症患者を対象としたTelitaciceptの有効性及び安全性を評価する、非盲検継続投与期間を含む第3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験 | ||
| 全身型重症筋無力症の治療を目的としたTelitaciceptの試験 | ||
| Clinical development | ||
| Vor Biopharma Inc. | ||
| 全身型重症筋無力症（gMG）患者を対象にtelitaciceptの有効性をプラセボと比較評価する。 | ||
| 3 | ||
| 全身型重症筋無力症 | ||
| 募集前 | ||
| RC18G006 | ||
| なし | ||
| 独立行政法人国立病院機構本部中央治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和7年11月10日 |
| jRCT番号 | jRCT2031250493 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 全身型重症筋無力症患者を対象としたTelitaciceptの有効性及び安全性を評価する、非盲検継続投与期間を含む第3相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験 | A Phase 3, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study with an Open-label Extension Period to Evaluate the Efficacy and Safety of Telitacicept in Patients with Generalized Myasthenia Gravis | ||
| 全身型重症筋無力症の治療を目的としたTelitaciceptの試験 | A Study of Telitacicept for the Treatment of Generalized Myasthenia Gravis | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Clinical development | Clinical development | ||
| / | Vor Biopharma Inc. | Vor Biopharma Inc. | |
| / | 500 Boylston Street, Suite 1350 Boston, MA 02116 United States of America | 500 Boylston Street, Suite 1350 Boston, MA 02116 United States of America | |
| 0016176556580 | |||
| info@vorbio.com | |||
| 治験担当 窓口 | Clinical trial contact | ||
| ICONクリニカルリサーチ合同会社 | ICON Clinical Research GK | ||
| 541-0056 | |||
| 大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目1 番3 号 | Kyutaromachi 4-chome 1-3, Chuo-ku, Osaka city, Osaka 541-0056, Japan | ||
| 06-4560-2001 | |||
| ICONCR-Chiken@iconplc.com | |||
| 令和7年9月9日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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|---|---|---|---|
| / | 東京医科大学病院 |
Tokyo Medical University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法⼈国立病院機構 名古屋医療センター |
National Hospital Organization Nagoya Medical Center |
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|---|---|---|---|
| / | 聖マリアンナ医科大学病院 |
St. Marianna University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 仙台医療センター |
National Hospital Organization Sendai Medical Center |
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|---|---|---|---|
| / | 社会福祉法人 聖隷福祉事業団 総合病院 聖隷浜松病院 |
Seirei Hamamatsu General Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 名古屋市立大学病院 |
Nagoya City University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 順天堂大学医学部附属順天堂医院 |
Juntendo University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 沖縄病院 |
National Hospital Organization Okinawa Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 神戸大学医学部附属病院 |
Kobe University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 徳島大学病院 |
Tokushima University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構新潟病院 |
National Hospital Organization Niigata National Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構宇多野病院 |
National Hospital Organization Utano National Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 札幌医科大学附属病院 |
Sapporo Medical University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構横浜医療センター |
National Hospital Organization Yokohama Medical Center |
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|---|---|---|---|
| / | 国立大学法人北海道大学 北海道大学病院 |
Hokkaido University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 九州大学病院 |
Kyushu University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 全身型重症筋無力症（gMG）患者を対象にtelitaciceptの有効性をプラセボと比較評価する。 | |||
| 3 | |||
| 2025年11月30日 | |||
| 2025年07月11日 | |||
| 2027年11月15日 | |||
| 180 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| 米国/アルゼンチン/オーストラリア/ベルギー/ブラジル/カナダ/フランス/ジョージア/イタリア/ポーランド/スペイン/中国/チェコ共和国 | United States/Argentina/Australia/Belgium/Brazil/Canada/France/Georgia/Italy/Poland/Spain/China/Czech Republic | ||
| ・スクリーニング時に18歳以上の男性又は女性の患者。 ・米国重症筋無力症財団（MGFA）の臨床分類II～IVで定義されるMG診断の臨床的基準を満たす全身筋力低下（主に近位筋の筋力低下、易疲労性、重症度の変動、夕方の増悪、安静時に改善などの典型的なパターン）を伴うgMGが過去に確定診断されている患者。 ・スクリーニング時に抗AChR抗体又は抗MuSK抗体が陽性である患者。 ・スクリーニング時及びベースライン時のMG-ADLスコアが6ポイント以上で、眼関連スコアが合計スコアの50%未満である患者。 ・スクリーニング時及びベースライン時のQMGスコアが8ポイント以上、且つ4項目以上が2ポイント以上の患者。 |
Male or female patient aged >=18 years at screening. Patients have prior confirmed diagnosis of gMG with generalized muscle weakness (typical pattern of weakness meeting the clinical criteria for diagnosis of MG as defined by the Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) clinical classification II-IV. Patients have positive antibodies against AChR or MuSK at screening. MG-ADL score >=6 points at screening and baseline with ocular-related score <50% of the total score. QMG score >=8 points, and >=4 items score at least 2 points at screening and baseline. |
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| ・安全性又は有効性に交絡するリスクをもたらす可能性のある関節リウマチ、シェーグレン症候群などの他の自己免疫疾患と診断されている患者。 ・5年以内に胸腺腫を有する又はスクリーニング前6ヵ月以内に胸腺摘除を受けた患者。 ・原発性免疫不全症の現病歴又は既往歴を有する患者。 ・直近5年以内に悪性腫瘍の既往歴を有する患者。ただし、適切に治療された非黒色腫皮膚癌（例：基底又は扁平上皮癌）又は子宮頚部上皮内癌を除く。 ・重篤な心血管疾患（重度の不整脈を含む）、肝疾患、腎疾患、呼吸器疾患、内分泌疾患（例：コントロール不良の1型又は2型糖尿病、グリコヘモグロビンA1c［HbA1c ］8%超と定義）、血液疾患、又はその他の医学的状態の既往歴又は現病歴があり、治験責任医師、盲検メディカルモニター及び／又は治験依頼者により、治験への安全な参加又は治験手順の遵守を妨げる合理的な可能性があると考える患者。 |
Patients have been diagnosed with any other autoimmune disease(s), e.g., rheumatoid arthritis, Sjogren's syndrome, which can potentially pose a safety or efficacy confounding risk. Patients have thymoma within 5 years or have received thymectomy <=6 months prior to screening. Patients have a current or history of primary immunodeficiency. Patients have a history of malignancy within the last 5 years, except for adequately treated nonmelanoma skin cancer (e.g., basal or squamous cell carcinoma) or carcinoma in situ of the cervix. Patients have prior or continuing diagnosis of serious cardiovascular disease(s) (including severe arrhythmias), liver, kidney, respiratory system, endocrine (eg, poorly controlled type I or type II diabetes mellitus, defined as glycosylated hemoglobin A1c [HbA1c] >8%), or hematologic disease(s), or other medical conditions that, in the opinion of the investigator, blinded Medical Monitor, and/or Study Sponsor, could reasonably prevent the patient from safely participating in the study or from compliance to study procedures. |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 全身型重症筋無力症 | Generalized Myasthenia Gravis | ||
| あり | |||
| Telitacicept（RC18、RC18-L） | Telitacicept (RC18, RC18-L) | ||
| •Week 24時点での重症筋無力症－日常生活動作（MG-ADL）スコアのベースラインからの変化量 | Change from baseline in Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) score at Week 24 | ||
| •Week 24時点での定量的重症筋無力症（QMG）のベースラインからの変化量 •Week 24時点でのMG生活の質スケール（MG-QOL15r）のベースラインからの変化量 •Week 24時点でのMG-ADLスコアのベースラインからの低下が2ポイント以上であった被験者の割合 •Week 24時点でのQMGスコアのベースラインからの低下が3ポイント以上であった被験者の割合 •Week 24時点での最小症状発現（MSE、MG-ADLスコアが0又は1と定義）を達成した被験者の割合 |
Change from baseline in Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score at Week 24 Change from baseline in MG Quality of Life scale (MG-QOL15r) at Week 24 Proportion of patients with a decrease of >=2 points from baseline in MG-ADL score at Week 24 Proportion of patients with a decrease of >=3 points from baseline in QMG score at Week 24 Proportion of patients who achieved minimal symptomatic expression (MSE, defined as having MG-ADL score of 0 or 1) at Week 24 |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| RC18G006 | |||
| なし | |||
| 163183 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Vor Biopharma Inc. | |
| Vor Biopharma Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 独立行政法人国立病院機構本部中央治験審査委員会 | National Hospital Organization Central Review Board | |
| 東京都目黒区東が丘2丁目5番21号 | 2-5-21, Higashigaoka, Meguro-ku, Tokyo, Tokyo | |
| 03-5712-5050 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| 2024-512126-29-00 | |
| EudraCT | |
| NCT06456580 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| CTR20253415 | |
| China National Drug Clinical Trial Registry | |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |