臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和7年11月11日 | ||
| 顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）の治療におけるAOC 1020静脈内注射の有効性及び安全性を評価するランダム化、二重盲検、プラセボ対照、第III相試験（FORTITUDE-3） |
||
| FSHD患者を対象とした Del-brax（AOC 1020とも呼ばれる）の評価研究（FORTITUDE-3） | ||
| Nguyen-Cleary Thai | ||
| Avidity Biosciences, Inc. | ||
| AOC 1020が筋力に及ぼす効果を評価する |
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| 3 | ||
| 顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー | ||
| 募集前 | ||
| AOC-1020 | ||
| 未定 | ||
| 国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター 臨床試験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和7年11月5日 |
| jRCT番号 | jRCT2031250486 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）の治療におけるAOC 1020静脈内注射の有効性及び安全性を評価するランダム化、二重盲検、プラセボ対照、第III相試験（FORTITUDE-3） |
A Randomized, Double-blind, Placebo-controlled, Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Intravenous AOC 1020 for the Treatment of Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD) (FORTITUDE-3) |
||
| FSHD患者を対象とした Del-brax（AOC 1020とも呼ばれる）の評価研究（FORTITUDE-3） | A Study to Evaluate Del-brax (Also Referred to as AOC 1020) in Participants With FSHD (FORTITUDE-3) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Nguyen-Cleary Thai | Nguyen-Cleary Thai | ||
| / | Avidity Biosciences, Inc. | Avidity Biosciences, Inc. | |
| 92121 | |||
| / | 3020 Callan Road San Diego, CA | 3020 Callan Road San Diego, CA | |
| 8587717038 | |||
| AOC1020-CS3.Medical@aviditybio.com | |||
| 伊藤 慎吾 | Ito Shingo | ||
| メドペイス・ジャパン株式会社 | Medpace Japan K.K. | ||
| 東京都渋谷区神宮前一丁目5番8 | 1-5-8 Jingumae, Shibuya-ku Tokyo | ||
| 0345637000 | |||
| RSJapan1@medpace.com | |||
| 令和7年9月29日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 仙台西多賀病院 |
National Hospital Organization Sendai-Nishitaga Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 大阪刀根山医療センター |
National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center |
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| / |
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|
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター |
National Center of Neurology and Psychiatry |
|
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| AOC 1020が筋力に及ぼす効果を評価する |
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| 3 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2025年10月10日 | |||
| 2028年07月31日 | |||
| 20 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| 米国/英国/カナダ | United states/United Kingdom/Canada | ||
| 遺伝子診断の記録により確定したFSHDを有する。 自力で歩行可能で、スクリーニング時に事前に定めれた歩行速度（装具またはアンクルブレースの使用可）で10mの歩行を完了できる。 QMT複合スコアに基づく適切な筋力を有する。 |
Clinical and genetic diagnosis of FSHD1 or FSHD2 Ability to walk independently at pre-specified walking speed (orthoses and ankle braces allowed) for at least 10 meters at screening Adequate muscle strength based on QMT composite score |
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| 治験期間中の授乳、妊娠、または妊娠を希望している者 避妊に関する要件を遵守する意思がない、または遵守できない者 スクリーニング時（事前検査時）の血圧が140/90 mmHgを超える者 スクリーニング前1か月以内、または治験薬の半減期の5倍の期間のうち、いずれか長い方で、他の治験薬または生物学的製剤による治療を受けた者 スクリーニング前9か月以内にオリゴヌクレオチドによる治療を受けた者 |
Breastfeeding, pregnancy, or intent to become pregnant during the study Unwilling or unable to comply with contraceptive requirements Abnormal lab values, conditions or diseases that would make the participant unsuitable for the study Blood Pressure > 140/90 mmHg at Screening Treatment with another investigational drug or biological agent within 1 month of Screening or 5 half-lives of the drug, whichever is longer Treatment with an oligonucleotide within 9 months of Screening |
||
| 16歳 以上 | 16age old over | ||
| 71歳 未満 | 71age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー | Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy | ||
| あり | |||
| 6週間ごとにAOC 102 2 mg/kg又はプラセボを静脈内投与 | AOC 1020 2 mg/kg or placebo will be administered by intravenous (IV) infusion every 6 weeks. | ||
| ベースラインからWeek 78までの定量的筋力テスト（QMT）複合スコア（PPN）総点の変化量 | Quantitative Muscle Testing (QMT) composite score [Time Frame: Baseline through Week 78] | ||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| AOC-1020 | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Avidity Biosciences | |
| Avidity Biosciences | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター 臨床試験審査委員会 | National Center of Neurology and Psychiatry Institutional Review Board | |
| 東京都小平市小川東町４－１－１ | 4-1-1 Ogawa Higashicho, Kodaira City, Tokyo | |
| 未設定 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT07038200 | |
| clinicaltrials.gov | |
| clinicaltrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |