臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和7年8月26日 | ||
| 症候性閉塞性肥大型心筋症の小児集団を対象に、Aficamten の有効性及び安全性を評価する第 2/3 相、多施設共同、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、非盲検継続試験 |
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| 症候性閉塞性肥大型心筋症の小児を対象に、Aficamten の有効性を評価する試験 | ||
| Cytokinetics MD | ||
| Cytokinetics, Inc. | ||
| 第１期：バルサルバ法による 左室流出路圧較差（LVOT-G）のベースラインからの変化量に対する aficamten の効果をプラセボと比較評価する。 第２期：症候性閉塞性肥大型心筋症（oHCM） を有する小児被験者を対象に、aficamten の安全性を判断する。 |
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| 2-3 | ||
| 症候性閉塞性肥大型心筋症 | ||
| 募集中 | ||
| Aficamten（CK-3773274） | ||
| なし | ||
| 北里大学相模原治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和7年8月26日 |
| jRCT番号 | jRCT2031250314 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 症候性閉塞性肥大型心筋症の小児集団を対象に、Aficamten の有効性及び安全性を評価する第 2/3 相、多施設共同、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、非盲検継続試験 |
A Phase 2/3 Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled and Open-Label Extension Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Aficamten in a Pediatric Population With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy | ||
| 症候性閉塞性肥大型心筋症の小児を対象に、Aficamten の有効性を評価する試験 | A Study to Evaluate the Effect of Aficamten in Pediatric Patients With Symptomatic Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy (oHCM) (CEDAR-HCM) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Cytokinetics MD | Cytokinetics MD | ||
| / | Cytokinetics, Inc. | Cytokinetics, Inc. | |
| 541-0056 | |||
| / | 大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目１番３号 | 4-1-3 Kyuutaromachi, Chuo-ku, Osaka, 541-0056, Japan | |
| 06-4560-2001 | |||
| Japan-Chiken@iconplc.com | |||
| 治験担当窓口 | Clinical trial contact | ||
| ICON クリニカルリサーチ合同会社 | ICON Clinical Research GK | ||
| 大阪府 | |||
| 541-0056 | |||
| 大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目１番３号 | 4-1-3 Kyutaro-cho, Chuuou-ku, Osaka-city, Osaka, 541-0056, Japan | ||
| 06-4560-2001 | |||
| Japan-Chiken@iconplc.com | |||
| 令和7年5月28日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 北里大学病院 |
Kitasato University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人 国立病院機構 鹿児島医療センター |
National Hospital Organization Kagoshima Medical Center |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人 国立循環器病研究センター |
National Cerebral and Cardiovascular Center |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 第１期：バルサルバ法による 左室流出路圧較差（LVOT-G）のベースラインからの変化量に対する aficamten の効果をプラセボと比較評価する。 第２期：症候性閉塞性肥大型心筋症（oHCM） を有する小児被験者を対象に、aficamten の安全性を判断する。 |
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| 2-3 | |||
| 2025年09月22日 | |||
| 2025年06月30日 | |||
| 2027年06月30日 | |||
| 4 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| なし | |||
| 米国/イタリア/スペイン/英国/カナダ | The United States/Italy/Spain/United Kingdom/Canada | ||
| 第１期：治療期間 - スクリーニング時及び Day 1 時点で 12～18 歳未満の男女 - 最初のコホートでは体重が 45 kg 以上の被験者。次に、最初のコホートで、5 mg qd の開始用量により Week 4 まで用量漸増を受け、LVEF が 50%未満のイベントが認められなかった被験者が少なくとも 10 例得られた後に、体重が 35 kg 以上の被験者。 - スクリーニング時の中央検査機関による以下の oHCM エコー検査基準の確認： - 非拡張型 LV 内腔を伴う LV 肥大（その他の心疾患は認められない） - 以下の閾値に合致する LV 拡張末期壁厚（LVEDW）： - Z スコア が 2.5 超（家族歴がない）又は - Z スコア が 2 超（家族歴有り又は遺伝子検査陽性） - LVEF が 60%以上かつバルサルバ法による LVOT-G が 50 mmHg 以上 - 遺伝子検査で確認されたサルコメア由来の oHCM。遺伝子検査で確認できない場合は、代謝障害、ミトコンドリア心筋症、神経筋疾患、奇形症候群、浸潤性疾患／炎症及び内分泌障害（ファブリ病、左室肥大を伴うヌーナン症候群、アミロイド心筋症など）の既往歴がないことを条件に、サルコメア由来の oHCM を推定してもよい。 - スクリーニング時の NYHA 心機能分類が II 度以上の患者 - 心エコー検査の実施に適切な音響窓がある。 -β 遮断薬、ベラパミル、ジルチアゼム又はジソピラミドの投与を受けている被験者は、ランダム化前 4 週間超、一定用量で投与を受けていなければならない。 第２期：非盲検継続投与期 - 第 1 期を完了している。服薬遵守又は安全性に関連しない状況により第 1期を完了できない場合、メディカルモニターが適格性を確認し、判断する。 - ウォッシュアウト後の LVEF が 55%以上 |
Period 1: Treatment Period - Males and females between 12 and < 18 years of age at screening and at Day 1. - Body weight >=45 kg for the initial cohort and then body weight >= 35 kg after at least 10 participants in the initial cohort have undergone dose titration up to Week 4 without observed events of LVEF < 50% at the starting dose of 5 mg qd. - Core laboratory confirmation of the following oHCM echocardiographic criteria at screening: - Left ventricular (LV) hypertrophy with nondilated LV chamber in the absence of other cardiac disease. - LV end-diastolic wall thickness that meets a threshold of: -Z-score > 2.5 in the absence of family history OR - Z-score > 2 in the presence of positive family history or positive genetic test. - LVEF >= 60% AND Valsalva LVOT-G >= 50 mmHg. - oHCM of sarcomeric origin confirmed by genetic testing or, if unable to confirm by genetic testing, oHCM of sarcomeric origin may be presumed in the absence of history of metabolic disorders, mitochondrial cardiomyopathies, neuromuscular disease, malformation syndromes, infiltrative diseases/inflammation, and endocrine disorders (such as Fabry's disease, Noonan syndrome with left ventricular hypertrophy, and amyloid-cardiomyopathy). - New York Heart Association (NYHA) Class >= II at screening. - Adequate acoustic windows for echocardiography. - Participants on beta blockers, verapamil, diltiazem, or disopyramide should have been on stable doses for more than 4 weeks prior to randomization. Period 2: Open-Label Extension - Completed Period 1. If unable to complete Period 1 due to circumstances not related to compliance or safety, the Medical Monitor may review and determine eligibility. - LVEF >= 55% after washout. |
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| 第1期：治療期間 以下の基準のいずれかに該当する青年患者は本治験から除外する： - 重大な弁膜性心疾患 - 中等度又は重度の大動脈弁狭窄症又は固定大動脈弁下閉塞（fixed subaortic obstruction） - 重症度が軽度より高い僧帽弁逆流で、僧帽弁の収縮期前方運動に起因しない（治験責任医師又は被指名者の判断による） - 左側の固定閉塞の所見（例：大動脈下、大動脈弁又は大動脈縮窄） - 臨床経過中のいずれかの時点での LV 収縮機能障害（LVEF が 45%未満）又はストレス心筋症の既往歴を有する。 - oHCM 以外の先天性心疾患の既往歴を有する（血行動態学的に重大ではないと治験責任医師及び本治験のメディカルモニターが判断した場合は登録が可能な場合がある）。 - SRT（外科的筋切除又は経皮的アルコール中隔焼灼術）による治療を受けた、又は治験期間中にこれらの内いずれかの治療が予定されている。 - 発作性若しくは持続性の心房細動又は心房粗動の既往歴を有する。 - スクリーニング前 3 ヵ月以内の失神、症候性心室性不整脈又は持続性心室性頻脈性不整脈の既往歴を有する。 - 治験責任医師（又は被指名者）又はメディカルモニターが、被験者の安全性にリスクをもたらす、治験の評価、手順又は完了を妨げると判断した、その他の臨床的に重大な障害、悪性腫瘍、活動性感染、その他の状態又は疾患の既往歴若しくは所見を有する。 - 心筋症を引き起こすことが既知の薬剤［例：アントラサイクリン系薬剤、モノクローナル抗体（トラスツズマブ）、アルキル化剤（シクロホスファミド）、チロシンキナーゼ阻害剤（スニチニブ及びイマチニブ）］を使用中又 は過去に使用していた。 - 他の治験機器又は治験薬を用いた治験に現在参加している、又はスクリーニング前1ヵ月未満（又は当該治験薬の半減期の5倍のいずれか長い期間）に、治験機器又は治験薬を使用した。 - スクリーニング前 6 週間以内に、ICD の植込みを施行した、又は本治験期間中に ICD の植込みが予定されている。 - Aficamten 又はマバカムテンの投与歴を有する。 - 心臓移植の対象者として現在リストされている、又は今後 12 ヵ月間以内に心臓移植の対象としてリストされる予定である。 |
Period 1: Treatment Period Any of the following criteria will exclude potential participants from the trial: - Significant valvular heart disease. - Moderate or severe valvular aortic stenosis or fixed subaortic obstruction. - Mitral regurgitation that is greater than mild in severity and not due to systolic anterior motion of the mitral valve (per judgment of Principal Investigator or designee). - Evidence of fixed left-sided obstruction (eg, subaortic membrane, aortic valve stenosis, or coarctation of the aorta). - History of LV systolic dysfunction (LVEF < 45%) or stress cardiomyopathy at any time during their clinical course. - History of congenital heart disease other than oHCM (may be enrolled if not hemodynamically significant in the judgement of the Principal Investigator and study Medical Monitor). - Has been treated with SRT (surgical myectomy or percutaneous alcohol septal ablation) within the preceding 6 months or has plans for either treatment during the trial period. - History of paroxysmal or persistent atrial fibrillation or atrial flutter. - History of syncope, symptomatic ventricular arrhythmia, or sustained ventricular tachyarrhythmia within 3 months prior to screening. - History or evidence of any other clinically significant disorder, malignancy, active infection, other condition, or disease that, in the opinion of the Principal Investigator (or designee) or the Medical Monitor, would pose a risk to participant safety or interfere with the trial evaluation, procedures, or completion. - Current or previous use of drugs known to cause cardiomyopathy (eg, anthracyclines, monoclonal antibodies [trastuzumab], alkylating agents [cyclophosphamide], and tyrosine kinase inhibitors [sunitinib and imatinib]). - Currently participating in another investigational device or drug trial or received an investigational device or drug < 1 month (or 5 half-lives for drugs, whichever is longer) prior to screening. - Implantable cardioverter defibrillator (ICD) implantation within 6 weeks of screening or planned ICD implantation during the trial period. - Has received prior treatment with aficamten or mavacamten. - Currently listed for heart transplantation or anticipated to be listed for heart transplantation in the next 12 months. |
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| 12歳 以上 | 12age old over | ||
| 17歳 以下 | 17age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 症候性閉塞性肥大型心筋症 | symptomatic obstructive hypertrophic cardiomyopathy | ||
| あり | |||
| 治療群はAficamten及びプラセボで構成される。 Aficamten 投与群の患者は、心エコー検査を用量漸増の基準とした既定用量（5～20 mg） を、１日１回、12週間の二重盲検期、52週間の非盲検継続投与期間に投与を受ける。 プラセボ投与群の患者は、1日１回、12週間の二重盲検期にプラセボ薬の投与を受け、その後52週間の非盲検継続投与期間にAficamtenの投与を受ける。 |
Participant group consists of Aficamten (experimental) and placebo (comparator) Aficamten arm: Participants in this arm will receive a single daily oral dose of aficamten with dose levels (5 mg to 20 mg) guided by echocardiography assessments, for 12 weeks during the double-blinded period, for another 52 weeks during the open-label extension period. Placebo arm: Participants in this arm will receive a single daily oral dose of placebo for 12 weeks during the double-blinded period and then will receive aficamten for 52 weeks during the open-label extension period. |
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| バルサルバ法によるLVOT-G の変化量：ベースラインからWeek 12まで |
Change from baseline in Valsalva left ventricular outflow tract gradient (LVOT-G): Baseline to week 12 |
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| - 安静時左室流出路圧較差（LVOT-G） の変化量：ベースラインから Week 12 まで - 脳性ナトリウム利尿ペプチド前駆体 N 端フラグメント（NT-proBNP） の変化量：ベースラインから Week 12 まで - 高感度心筋トロポニン I（hs-cTnI） の変化量： ベースラインから Week 12 まで - NYHA 心機能分類の変化量：ベースラインから Week 12 まで - NYHA 心機能分類において 1 段階以上の改善が認められた被験者の割合：ベースラインから Week 12 まで - aficamtenのトラフ血漿中濃度（Ctrough）及び投与2時間後の血中濃度：ベースラインから Week 12 まで - 最高血漿中濃度（Cmax）、最大血漿中濃度到達時間（tmax）、投与間隔全体にわたる血漿中濃度-時間曲線下面積（AUCtau） 及び トラフ血漿中濃度（Ctrough） |
- Change from baseline in resting LVOT-G: Baseline to week 12 - Change in values of NT-proBNP: Baseline to week 12 - Change in values of hs-cTnI: Baseline to week 12 - Change in New York Heart Association (NYHA) Functional Class: Baseline to week 12 - Proportion of patients with >=1 class improvement in NYHA Functional Class: Baseline to week 12 - Trough observed plasma concentration (Ctrough) and C2h postdose of aficamten: Baseline to week 12 - Maximum observed concentration (Cmax), tmax, AUCtau, and Ctrough of aficamten: Week 8 or Week 12 |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Aficamten（CK-3773274） | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Cytokinetics, Inc. | |
| Cytokinetics, Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 北里大学相模原治験審査委員会 | Kitasato University Sagamihara Institutional Review Board | |
| 神奈川県相模原市南区北里1-15-1 | 1-15-1 Kitazato, Minami-ku, Sagamihara-shi, Kanagawa | |
| 042-778-8111 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT06412666 | |
| Clinical trial.gov | |
| 024-511377-30-00 | |
| EU CTR | |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |