臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和7年8月20日 | ||
| 進行性骨化性線維異形成症の小児及び青年におけるgaretosmab（抗アクチビンAモノクローナル抗体）の安全性及び有効性に関する第3相評価 | ||
| 進行性骨化性線維異形成症（FOP）の小児及び青年におけるgaretosmabの安全性及び有効性をプラセボと比較検討する試験 | ||
| Susan Rhee | ||
| Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | ||
| 本治験は、「治験薬」としてgaretosmabという実験薬を研究する。本治験は、FOPの小児患者を対象とする。 本治験の目的は、治験薬の安全性、忍容性及び有効性を確認することである。 本治験は、以下の研究課題についても検討する。 • 治験薬の服用によりどのような副作用が発現するか • 様々な時点での血中における治験薬の量 • 身体が治験薬に対する抗体を生成するかどうか（抗体が生成されると、治験薬の効果が低下したり、副作用を引き起こしたりする可能性がある） |
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| 3 | ||
| 進行性骨化性線維異形成症 | ||
| 募集前 | ||
| REGN2477 | ||
| NA | ||
| 小児中央治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和7年8月20日 |
| jRCT番号 | jRCT2031250302 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 進行性骨化性線維異形成症の小児及び青年におけるgaretosmab（抗アクチビンAモノクローナル抗体）の安全性及び有効性に関する第3相評価 | Phase 3 Evaluation of the Safety and Efficacy of Garetosmab (Anti-Activin A Monoclonal Antibody) in Children and Adolescents with Fibrodysplasia Ossificans Progressiva. (OPTIMA-2) | ||
| 進行性骨化性線維異形成症（FOP）の小児及び青年におけるgaretosmabの安全性及び有効性をプラセボと比較検討する試験 | A study to investigate the safety and efficacy of garetosmab compared with placebo in children and adolescents with Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP). (OPTIMA-2) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Susan Rhee | Susan Rhee | ||
| / | Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | |
| / | 777 Old Saw Mill River Road, Tarrytown, NY 10591, USA | 777 Old Saw Mill River Road, Tarrytown, NY 10591, USA | |
| 1-844-734-6643 | |||
| clinicaltrials@regeneron.com | |||
| ロザリオ 千佳子 | Chikako Rosario | ||
| パレクセル・インターナショナル株式会社 | Parexel International Inc. | ||
| Regulatory & Access Consulting | |||
| 104-0033 | |||
| 東京都中央区新川一丁目21番2号 茅場町タワー | Kayabacho Tower, 1-21-2, Shinkawa, Chuo-ku, Tokyo | ||
| 080-8929-3137 | |||
| Clinicaltrial-registration@parexel.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
| 非該当 | |||
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
|
|
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|---|---|---|---|
| / | あいち小児保健医療総合センター |
Aichi Children's Health and Medical Center |
|
愛知県 |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本治験は、「治験薬」としてgaretosmabという実験薬を研究する。本治験は、FOPの小児患者を対象とする。 本治験の目的は、治験薬の安全性、忍容性及び有効性を確認することである。 本治験は、以下の研究課題についても検討する。 • 治験薬の服用によりどのような副作用が発現するか • 様々な時点での血中における治験薬の量 • 身体が治験薬に対する抗体を生成するかどうか（抗体が生成されると、治験薬の効果が低下したり、副作用を引き起こしたりする可能性がある） |
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| 3 | |||
| 2026年01月30日 | |||
| 2025年08月08日 | |||
| 2031年03月25日 | |||
| 4 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| フランス/イタリア/日本/オランダ/ポーランド/スペイン/イギリス/アメリカ | France/Italy/Japan/Netherlands/Poland/Spain/United Kingdom/United States | ||
| 1. 治験薬の初回投与時に2～18歳未満の患者 2. 治験実施計画書の記載通り、FOPの診断が確定している患者 3. パートAに登録される患者は、登録時の体重が30 kg超でなければならないが、パートBの体重制限はない。 |
1. Participant must be 2 to < 18 years old, at the time of the administration of the first dose of study intervention 2. Participants must have a confirmation of FOP diagnosis, as described in the protocol 3. Participants in Part A must weigh > 30 kg at the time of enrollment, no weight requirement for Part B |
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| 1. スクリーニング時のCAJISスコアが19超の患者 2. 治験実施計画書の記載通り、重大な併存疾患又は重大な疾患の既往症を有した患者 3. がんの既往歴又は診断を有する患者 4. 治験薬の初回投与前2週間以内に、重大なウイルス性疾患又は細菌性疾患が持続している患者 5. 酸素吸入、呼吸補助を必要とする重度の呼吸障害の既往歴を有する患者 6. 脳血管奇形の既往歴を有する患者 7. 血行動態の悪化のために輸血又は入院を必要とする重度の非外傷性出血の既往歴を有する患者 8. 治験実施計画書の記載通り出血性素因の病歴がある患者 注記:治験実施計画書で定義されたその他の選択基準／除外基準が適用される。 |
1. CAJIS score > 19 at the time of screening 2. Participant has significant concomitant illness or history of significant illness, as described in the protocol 3. Previous history or diagnosis of cancer 4. Ongoing significant viral or bacterial illness, within 2 weeks of the first study drug administration 5. History of severe respiratory compromise requiring oxygen, respiratory support 6. Known history of cerebral vascular malformation 7. Participants with a history of severe, non-traumatic bleeding requiring transfusion or hospitalization for hemodynamic compromise 8. Participants with a known pre-existing medical history of a bleeding diathesis, as described in the protocol NOTE: Other Protocol-defined Inclusion/Exclusion Criteria Apply. |
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| 2歳 以上 | 2age old over | ||
| 18歳 未満 | 18age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 進行性骨化性線維異形成症 | Fibrodysplasia Ossificans Progressiva (FOP) | ||
| あり | |||
| 治験薬名：Garetosmab 治験実施計画書に従って静脈内投与 その他の名称：REGN2477 |
Drug: Garetosmab Administered by intravenous (IV) infusion: Administered per the protocol Other Name: REGN2477 |
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| - 二重盲検治療期間終了時のHOの新規病変部位数 - 二重盲検治療期間終了時のTEAEの発現率及び重症度 |
- Number of new HO lesions at the end of the double-blind treatment period - Incidence and severity of TEAEs at the end of the double-blind treatment period |
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| - 医師評価によるフレアアップの件数 - HOの新規病変の発現（あり／なし） - HOの新規病変部位総体積 - 被験者報告によるフレアアップの発現 - オープンラベル延長期間終了時のTEAEの発現率及び重症度 - 被験者報告によるフレアアップの件数 - オープンラベル延長期間終了時の新規HO病変の件数 - 医師評価によるフレアアップの件数 - Garetosmabの投与を受けた被験者におけるタナー思春期スケールの変化 - 初経を迎えた女性被験者の月経周期の特徴 - 世界保健機関（WHO）のGrowth Reference Data for Childrenに基づく対年齢身長比のZスコア - 血清中の機能性garetosmabの濃度 - 血清中総アクチビンA濃度 - Garetosmabに対する抗薬物抗体（ADA）の発現 - Garetosmabに対するADAの力価 - 聴力検査で評価した聴覚機能の変化 - 医師が評価した関節機能の変化 - 医師が評価した関節可動域の変化 - Cumulative Analog Joint Involvement Scale (CAJIS)を用いて評価した関節機能の変化。 - CAJISを用いて評価した関節可動域の変化。 - FOP-PFQ／進行性骨化性線維異形成症－身体機能質問票－小児（FOP-PFQP）の変化 - Pediatric quality of life inventory（PedsQL）スコアの変化 - 被験者によるGlobal Impression of Severity（PGIS）の変化 - 被験者によるGlobal Impression of Change（PGIC）の変化 - 終了時インタビューによる許容性／忍容性の評価 |
- Number of clinician-assessed flare-ups - Occurrence of new HO lesions (Yes/No) - Total volume of new HO lesion - Occurrence of participant-reported flare-ups - Incidence and severity of TEAEs at the end of the open label extension period - Number of participant-reported flare-ups - Number of new HO lesions at the end of the open label extension period - Occurrence of clinician-assessed flare-ups - Change in tanner puberty scale for participants receiving garetosmab - Characteristics of menstrual cycles for female participants who reached menarche - Height-for-age z-scores according to the World Health Organization (WHO) Growth Reference Data for Children - Concentrations of functional garetosmab in serum - Concentrations of total activin A in serum - Incidence of anti-drug antibody (ADA) to garetosmab - Titer of ADA to garetosmab - Change in hearing function as assessed by audiometry - Change in joint function assessed by physician - Change in range of motion assessed by physician - Change in joint function assessed by Cumulative Analog Joint Involvement Scale (CAJIS) - Change in range of motion assessed by CAJIS - Changes in FOP-PFQ/Fibrodysplasia ossificans progressiva-Physical Function Questionnaire-Pediatric (FOP-PFQP) - Change in Pediatric quality of life inventory (PedsQL) scores - Changes in Patient's Global Impression of Severity (PGIS) - Changes in Patient's Global Impression of Change (PGIC) - Assessment of acceptability and tolerability via exit interview |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| REGN2477 | |||
| NA | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 補償金 | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | |
| Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 小児中央治験審査委員会 | Pediatric Central Institutional Review Board | |
| 東京都世田谷区大蔵 2-10-1 | 2-10-1, Okura, Setagaya, Tokyo | |
| 03-5494-7297 | ||
| 未設定 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| 2024-518415 | |
| EU CT Number | |
| Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | |
| NCT# To be provided once available | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当する |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 一般公開されている結果の基となる全ての個別被験者データ（IPD）を共有する予定である。 リジェネロン社が以下の条件を満たしている場合： - 主要な保健当局（FDA、欧州医薬品庁（EMA）、医薬品医療機器総合機構（PMDA）等）から製品および適応症の販売承認を取得しているか、2020年4月以降にすべての適応症について製品の開発を世界的に中止し、今後の開発計画がない - 試験結果を公表している（科学論文、学会、臨床試験登録など） - データを共有するための法的権限を有す - 被験者のプライバシーを保護する能力を確保している | All Individual Patient Data (IPD) that underlie publicly available results will be considered for sharing When Regeneron has: - received marketing authorization from major health authorities (e.g., FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), etc.) for the product and indication or has globally discontinued development of the product for all indications on or after April 2020 and has no plans for future development - made the study results publicly available (e.g., scientific publication, scientific conference, clinical trial registry) - the legal authority to share the data, and - ensured the ability to protect participant privacy |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |