臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 拡大治験 | ||
| 令和7年8月1日 | ||
| 温式自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）患者を対象としたリルザブルチニブの有効性及び安全性を評価する非盲検期間及び長期継続投与を伴う第III相、多施設共同、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間試験 |
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| 18歳以上の温式自己免疫性溶血性貧血患者を対象としたリルザブルチニブ経口投与の有効性、安全性及び薬物動態をプラセボと比較検討する試験（LUMINA 3） | ||
| 小原 健太郎 | ||
| サノフィ株式会社 | ||
| 一次性wAIHAの診断が確定した18歳以上の約90名の男女を対象に、ヘモグロビン（Hb）持続反応（DHR）達成におけるリルザブルチニブ経口投与の有効性、安全性、薬物動態（PK）及び薬力学（PD）をプラセボと比較検討する。 4週間のスクリーニング期間後、適格な被験者は、最長24週間の主要解析期間（PAP）でリルザブルチニブ又はプラセボ投与に2：1の比でランダム化される。PAPを完了した全ての被験者は、その後非盲検期間（OLP）で継続し、28週間リルザブルチニブ投与を受ける。OLPの完了時に、規定された基準に基づいてOLPの最後の8週間の期間中にHb増加を示した被験者のみが、本治験の長期継続投与（LTE）への継続に適格である。LTE期間は、最初の被験者登録（FPI）-LTEから最後の被験者がLTEの52週間を完了するまでである。投与完了又は投与中止後の安全性追跡調査期間は2週間とする。 |
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| 3 | ||
| 自己免疫性溶血性貧血 | ||
| 募集中 | ||
| リルザブルチニブ、プラセボ | ||
| なし、なし | ||
| 埼玉医科大学病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 拡大治験 |
| 登録日 | 令和7年8月1日 |
| jRCT番号 | jRCT2031250270 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 温式自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）患者を対象としたリルザブルチニブの有効性及び安全性を評価する非盲検期間及び長期継続投与を伴う第III相、多施設共同、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間試験 |
A phase 3, multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled, parallel-group study with an open-label period and long-term extension to assess the efficacy and safety of rilzabrutinib in participants with warm autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) |
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| 18歳以上の温式自己免疫性溶血性貧血患者を対象としたリルザブルチニブ経口投与の有効性、安全性及び薬物動態をプラセボと比較検討する試験（LUMINA 3） | A study to investigate the efficacy, safety, and pharmacokinetics of oral rilzabrutinib compared with placebo in participants 18 years of age and older with warm autoimmune hemolytic anemia (LUMINA 3) |
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（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 小原 健太郎 | Obara Kentaro | ||
| / | サノフィ株式会社 | Sanofi K.K. | |
| 163-1488 | |||
| / | 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー | Tokyo Opera City Tower, 3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo 163-1488, Japan | |
| 03-6301-3670 | |||
| clinical-trials-jp@sanofi.com | |||
| 臨床試験情報 窓口 | Clinical Study Unit | ||
| サノフィ株式会社 | Sanofi K.K. | ||
| 163-1488 | |||
| 東京都新宿区西新宿三丁目20番2号 東京オペラシティタワー | Tokyo Opera City Tower, 3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo 163-1488, Japan | ||
| 03-6301-3670 | |||
| clinical-trials-jp@sanofi.com | |||
| 令和7年7月5日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 埼玉医科大学病院 |
Saitama Medical University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 公立大学法人福島県立医科大学附属病院 |
Fukushima Medical University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 一次性wAIHAの診断が確定した18歳以上の約90名の男女を対象に、ヘモグロビン（Hb）持続反応（DHR）達成におけるリルザブルチニブ経口投与の有効性、安全性、薬物動態（PK）及び薬力学（PD）をプラセボと比較検討する。 4週間のスクリーニング期間後、適格な被験者は、最長24週間の主要解析期間（PAP）でリルザブルチニブ又はプラセボ投与に2：1の比でランダム化される。PAPを完了した全ての被験者は、その後非盲検期間（OLP）で継続し、28週間リルザブルチニブ投与を受ける。OLPの完了時に、規定された基準に基づいてOLPの最後の8週間の期間中にHb増加を示した被験者のみが、本治験の長期継続投与（LTE）への継続に適格である。LTE期間は、最初の被験者登録（FPI）-LTEから最後の被験者がLTEの52週間を完了するまでである。投与完了又は投与中止後の安全性追跡調査期間は2週間とする。 |
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| 3 | |||
| 2025年08月01日 | |||
| 2025年06月01日 | |||
| 2029年12月31日 | |||
| 90 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| デンマーク/イスラエル | Denmark/ Israel | ||
| - 3か月以上一次性wAIHAの診断が確定した男性及び女性被験者。 - 過去に副腎皮質ステロイド（CS）治療後に持続的な反応を維持できなかった被験者（CS抵抗性［1日あたり少なくとも1 mg/kg又は60 mgのprednisone又は同等品で3週間以内にヘモグロビン反応が得られなかったと定義する］、CS依存性wAIHA［奏効を維持するため、10 mg超/日の用量でprednisone又は同等品を継続する必要があると定義する］）又はCSに対して不耐又は不適格である（治験責任［分担］医師の最善の臨床的判断によりCSに不耐若しくは不適格となる可能性があるCS関連合併症、既存の医学的状態、又は禁忌である、と定義する）。 - 米国東海岸癌臨床試験グループ（ECOG）パフォーマンスステータスがGrade 2以下の被験者。 - 男性及び女性の被験者が用いる避妊方法は、臨床試験参加者の避妊方法に関する各国の規制要件に合致していなければならない。 |
- Male and female participants with a confirmed diagnosis of primary wAIHA for at least 3 months. - Participants who have previously failed to maintain a sustained response after treatment with corticosteroid (CS) (CS-resistance [defined as failure to obtain hemoglobin response within 3 weeks on at least 1 mg/kg or 60 mg prednisone or equivalent per day], CS-dependent wAIHA [defined as need to continue on prednisone or equivalent at a dose of >10 mg/day to maintain a response]), or are intolerant or ineligible to CS (defined as with contraindications, pre-existing medical conditions or CS-related complications that may render CS intolerant or ineligible per the best clinical judgement of the investigators). - Participants with Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status Grade 2 or lower. - Contraceptive use by men and women should be consistent with local regulations regarding the methods of contraception for those participating in clinical studies. |
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| - 治験責任（分担）医師の判断により、被験者の安全性を危機にさらしたり、治験参加により得られたデータの品質を損なうような臨床的に意義のある既往歴又は継続中の慢性疾患を有する被験者。 - 過去5年以内にリンパ腫、白血病、又は悪性腫瘍の既往歴がある被験者。ただし、過去3年間に切除され転移性疾患のエビデンスがない皮膚の基底細胞癌又は上皮有棘細胞癌を除く。 - スクリーニング前3か月以内に症候性の帯状疱疹が認められた被験者。 - 薬剤、エヴァンズ症候群、リンパ増殖性疾患（低数のモノクローナルB細胞リンパ球増加症は許容される）、感染症又は自己免疫疾患、又は活動性血液学的悪性疾患を含む、原因を問わない二次性wAIHAの被験者。抗核抗体が陽性であるが自己免疫疾患の確定診断を受けていない被験者は認める。 - 骨髄異形成症候群の既往歴がある被験者。 - コントロール不良若しくは活動性B型肝炎ウイルス（HBV）感染又は活動性C型肝炎ウイルス（HCV）感染を有する被験者。 - ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染。 - 固形臓器移植の既往歴がある被験者。 - 活動性又は潜在性結核（TB）の既往歴を有する被験者。 - 投与開始前30日以内又は半減期の5倍以内のいずれか長い方の期間における他の被験薬／治験薬との同時治療。Day 1（ランダム化）前にwAIHAに対するブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）阻害薬の投与歴がある被験者は適格ではない。 - 治験薬、又はその成分に対する過敏症、若しくは治験責任（分担）医師の見解により治験参加に禁忌である薬剤アレルギー又は他のアレルギーを有する者。 上記の情報以外にも、治験参加に関連する条件がありますことを予めご了承ください。 |
- Participants with clinically significant medical history or ongoing chronic illness that would jeopardize the safety of the participant or compromise the quality of the data derived from his or her participation in the study as determined by the Investigator. - Participants with medical history of lymphoma, leukemia, or any malignancy within the past 5 years except for basal cell or squamous epithelial carcinomas of the skin that have been resected with no evidence of metastatic disease for the past 3 years. - Participants with symptomatic herpes zoster within 3 months prior to screening. - Participants with secondary wAIHA from any cause including drugs, Evans Syndrome, lymphoproliferative disorders (low count monoclonal B-cell lymphocytosis is allowed), infectious or autoimmune disease, or active hematologic malignancies. Participants with positive antinuclear antibodies but without a definitive diagnosis of an autoimmune disease are allowed. - Participants with history of myelodysplastic syndrome. - Participants with uncontrolled or active hepatitis B virus (HBV) infection or Active hepatitis C virus (HCV) infection. - Human immunodeficiency virus (HIV) infection. - Participants with history of solid organ transplant. - Participants with a history of active or latent tuberculosis (TB). - Concurrent treatment with other experimental/investigational drugs within 30 days or 5 half-lives, whichever is longer, prior to treatment start. Participants who previously received treatment with Bruton's tyrosine kinase (BTK) inhibitors for wAIHA before Day 1 (randomization) are not eligible. - Sensitivity to any of the study interventions, or components thereof, or drug or other allergy that, in the opinion of the Investigator, contraindicates participation in the study. The above information is not intended to contain all considerations relevant to a participant's potential participation in a clinical trial. |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 自己免疫性溶血性貧血 | Autoimmune haemolytic anaemia | ||
| あり | |||
| 薬剤：リルザブルチニブ（SAR444671） 剤形：錠剤、 投与経路：経口 薬剤：プラセボ 剤形：錠剤、 投与経路：経口 投与群： 治験用：リルザブルチニブ - リルザブルチニブの1日2回（BID）経口投与 プラセボ対照：プラセボ - プラセボのBID経口投与 |
Drug: rilzabrutinib (SAR444671) Pharmaceutical form: tablet, Route of administration: oral Drug: placebo Pharmaceutical form: tablet, Route of administration: oral Study Arms: Experimental: rilzabrutinib - Oral rilzabrutinib twice daily (BID) Placebo Comparator: placebo - Oral placebo BID |
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| 1. ヘモグロビン（Hb）持続反応（DHR）を達成した被験者の割合 ［評価期間：Week 24まで］ DHRは、主要解析期間（PAP）のWeek 12からWeek 24（当該Weekを含む）までの評価可能な規定来院の3分の2以上においてHbのベースラインから2 g/dL以上の増加と定義する。 |
1. Proportion of participants achieving durable hemoglobin (Hb) response (DHR) [Time frame: By Week 24] DHR is defined as an increase of Hb by >=2 g/dL from baseline on at least two thirds of evaluable scheduled visits between Week 12 and Week 24 (inclusive) in the primary analysis period (PAP). |
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| 1. Hbの全反応（奏効又は完全奏効）を達成した被験者の割合 ［評価期間：Week 24まで］ 奏効は、輸血を受けていない、かつレスキュー薬を使用していない場合、Hbのベースラインから2 g/dL以上の増加と定義する。 完全奏効は、輸血を受けておらず、かつレスキュー薬を使用していない、溶血（すなわち、正常な間接ビリルビン、乳酸脱水素酵素［LDH］、ハプトグロビン及び網状赤血球）のエビデンスがないHb 12 g/dL以上（女性）又は13 g/dL以上（男性）と定義する。 2. PAP中のHbのベースラインから2 g/dL以上の初回増加を達成するまでの期間（日数）（輸血を受けていない、かつレスキュー薬を使用していない） ［評価期間：Week 24まで］ 3. 慢性疾患治療の機能評価（FACIT）－疲労で測定する疲労の総スコアのベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 24まで］ 4. LDH濃度のベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 24まで］ 5. PAP中の投与のWeek 4後レスキュー治療の使用を要する被験者の割合 ［評価期間：Week 24まで］ 6. FACIT－呼吸困難で測定する呼吸困難の重症度スコアのベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 24まで］ 7. 治験薬投与下で発現した有害事象（TEAE）、治験薬投与下で発現した重篤な有害事象（SAE）、治験薬投与下で発現した特に注目すべき有害事象（AESI）の発現割合、臨床検査評価、バイタルサイン、身体検査及び心電図（ECG） ［評価期間：Week 104まで］ |
1. Proportion of participants achieving overall Hb response (Response or Complete Response) [Time frame: By Week 24] Response is defined as an increase in Hb by >=2 g/dL from baseline in the absence of transfusion and rescue medication. Complete Response is defined as Hb >=12 g/dL (women) or >=13 g/dL (men) without evidence of hemolysis (ie, normal indirect bilirubin, lactate dehydrogenase [LDH], haptoglobin, and reticulocytes), in the absence of transfusion and rescue medication. 2. The time taken (days) to achieve the first Hb increase by >=2 g/dL from baseline during the PAP in the absence of transfusion and rescue medication [Time frame: Until Week 24] 3. Change from baseline in fatigue total score as measured by Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT) - fatigue [Time frame: Baseline to Week 24] 4. Change from baseline in levels of LDH [Time frame: Baseline to Week 24] 5. Proportion of participants requiring use of rescue therapy after Week 4 of treatment during the PAP [Time frame: Until Week 24] 6. Change from baseline in dyspnea severity score as measured by FACIT - Dyspnea [Time frame: Baseline to Week 24] 7. Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs), treatment-emergent serious adverse events (SAEs), treatment-emergent adverse events of special interest (AESIs), as well as clinical laboratory evaluations, vital sign, physical exam, and electrocardiograms (ECG) [Time frame: Until Week 104] |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| リルザブルチニブ | |||
| なし | |||
| なし | |||
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| プラセボ | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| サノフィ株式会社 | |
| Sanofi K.K. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 埼玉医科大学病院治験審査委員会 | Saitama Medical University Hospital IRB | |
| 埼玉県入間郡毛呂山町毛呂本郷38 | 38 Moro Hongo, Moroyama-machi, Iruma, Saitama | |
| 049-276-1354 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| 2024-517972-39 | |
| CTIS | |
| CTIS | |
| NCT07086976 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| 資格要件を満たした研究者が被験者レベルデータや試験関連文書（試験総括報告書、試験実施計画書、症例報告書、統計解析計画書、データセット仕様書等）へのアクセスを要求することは可能である。試験参加者のプライバシーを守るため、被験者レベルデータは匿名化され、試験関連文書の一部記載は削除される。サノフィ社の臨床試験データ共有に関する基準、対象試験、及びアクセス申請方法に関する詳細は、https://vivli.orgを参照のこと。 | Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://vivli.org |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 治験実施計画書番号：EFC17360 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |