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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和7年8月1日
進行性デスモイド腫瘍／侵襲性線維腫症（DT/AF）を有する日本人成人患者を対象としたnirogacestatの単群、非盲検、第2相試験
デスモイド腫瘍／侵襲性線維腫症（DT/AF）を有する日本人成人患者を対象としたnirogacestatの非盲検、第2相試験
リーダム　ニコル
SpringWorks Therapeutics, Inc.
本試験は、進行性デスモイド腫瘍／侵襲性線維腫症の日本人成人を対象に、nirogacestatの有効性と安全性を明らかにするために実施される。
2
進行性デスモイド腫瘍/侵襲性線維腫症
募集前
Nirogacestat
nirogacestat(USA)
国立がん研究センター中央病院 治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和7年8月1日
jRCT番号 jRCT2031250269

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

進行性デスモイド腫瘍／侵襲性線維腫症（DT/AF）を有する日本人成人患者を対象としたnirogacestatの単群、非盲検、第2相試験 A Single-arm, Open-label Phase 2 Study of Nirogacestat in Adult Japanese Patients With Progressing Desmoid Tumors/Aggressive Fibromatosis (DT/AF)
デスモイド腫瘍／侵襲性線維腫症（DT/AF）を有する日本人成人患者を対象としたnirogacestatの非盲検、第2相試験 An Open-label, Phase 2 Study of Nirogacestat in Japanese Adults With Desmoid Tumors/Aggressive Fibromatosis (DT/AF)

（２）治験責任医師等に関する事項

リーダム　ニコル Leedom H Nicole
/ SpringWorks Therapeutics, Inc. SpringWorks Therapeutics, Inc.
06902
/ その他 100 Washington Blvd, Stamford, CT 06902, United States
1-984-204-8065
clinical@springworkstx.com
窪田　有翔 Kubota Yusho
エイツーヘルスケア株式会社 A2 Healthcare Corporation
112-0002
東京都文京区小石川一丁目4番1号住友不動産後楽園ビル Sumitomo Fudosan Korakuen Bldg, 1-4-1, Koishikawa, Bunkyo-ku, Tokyo
03-3830-1756
NIR-DT-202_trialinformation@a2healthcare.com

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

名古屋大学医学部附属病院

Nagoya University Hospital

　

　
/

　

/

国立研究開発法人国立がん研究センター中央病院

National Cancer Center Hospital

　

　
/

　

/

地方独立行政法人 大阪府立病院機構 大阪国際がんセンター

Osaka Prefectural Hospital Organization Osaka International Cancer Institute

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本試験は、進行性デスモイド腫瘍／侵襲性線維腫症の日本人成人を対象に、nirogacestatの有効性と安全性を明らかにするために実施される。
2
2025年08月12日
2025年08月01日
2030年12月31日
18
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし none
同意取得時の年齢が18歳以上の患者。
組織学的にDTと確認され（同意取得前に実施医療機関の病理医が診断）、スクリーニング来院時の画像検査から12ヵ月以内にRECIST第1.1版で規定されたPDが20%以上認められた患者。
以下のいずれかに該当する患者
a.治療経験がなく、測定可能な進行性DTであり、重大な病的状態のリスクがなく、手術に適さないとみなされる患者。
又は
b.少なくとも1種類の治療を受けた後に再発し、測定可能な進行DTを有する患者。
又は
c.少なくとも1種類の治療を受けた後に難治性となり、測定可能な進行DTを有する患者。
疾患の再確認のため、保存済みの腫瘍組織、又は新たな腫瘍組織の提供に同意した患者。
DTを有しており、継続的な進行があっても、直ちには重大なリスクとならない患者。
DT以外の疾患の治療のために非ステロイド性抗炎症薬（NSAIDs）を慢性的に投与している患者では、NSAIDsをDT進行（選択基準2）が記録される前から投与しており、かつ治験薬初回投与前の28日間以上にわたって安定した用量で使用していること。
スクリーニング時のEastern Cooperative Oncology Group（ECOG）performance status（ECOG PS）が2以下の患者。
臓器及び骨髄の十分な機能を有する患者。		 Participant is aged >=18 at the time of signing the informed consent.
Participant has histologically confirmed DT (by local pathologist prior to informed consent) that has progressed by >=20% as measured by RECIST v1.1 within 12 months of the screening visit scan.
Participant has:
a.Treatment-naive, measurably progressing DT that is deemed not amenable to surgery without the risk of significant morbidity;
OR
b.Recurrent, measurably progressing DT following at least 1 line of therapy;
OR
c.Refractory, measurably progressing DT following at least 1 line of therapy.
Participant agreed to provide archival or new tumor tissue for re-confirmation of disease.
Participant has a DT tumor where continued PD will not result in immediate significant risk to the participant.
Participants who are receiving chronic NSAIDs as treatment for conditions other than DT must be receiving them prior to documented DT progressive disease (inclusion criterion 2) and on a stable dose for at least 28 days prior to the first dose of study treatment.
Participant has an Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status =<2 at screening.
Participant has adequate organ and bone marrow function.
患者が、既知の吸収不良症候群又はnirogacestatの吸収を阻害する可能性のある既存の消化管疾患を有する。
患者に、同意取得前6ヵ月以内に以下のいずれかを認めた場合。臨床的に重大な心疾患（ニューヨーク心臓協会の心機能分類でIII度又はIV度）、心筋梗塞、重度／不安定狭心症、冠動脈／末梢動脈バイパス移植、症候性うっ血性心不全、脳血管障害、一過性脳虚血発作、症候性肺塞栓症
同意取得時から過去5年以内に、リンパ腫、白血病、又は悪性腫瘍の既往がある患者。ただし、局所再発性癌であり、治癒的治療（例：切除された基底細胞癌又は扁平上皮細胞癌、表在性膀胱癌、子宮頸部又は乳房の上皮内癌）を受け、同意取得までの3年間にわたり転移のエビデンスがない場合は除く。
重度の肝機能障害を有する患者。
ガンマセクレターゼ（GS）阻害薬又は抗Notch抗体による治療を、過去に受けたことがある又は現在受けている患者。
TKIもしくは治験中の何らかの治療を含むDT/AF治療を、治験薬初回投与28日前（又は半減期の5倍前のいずれか長い方）から受けている患者。
現在又は治験薬初回投与前14日以内に、強い／中程度のチトクロムP450 3A4（CYP3A4）阻害薬、又は強力なCYP3A誘導薬として知られる食品又は薬剤を使用している、又は使用する予定がある患者。
患者が、同意文書署名から1年以内に、他の重篤な急性疾患、慢性の内科的疾患または精神科的疾患を有している。
患者が、治験の手順［電子患者報告アウトカムの入力を含むが、これに限定されない］に従うことができない。		 Participant has known malabsorption syndrome or preexisting gastrointestinal conditions that may impair absorption of nirogacestat.
Participant has experienced any of the following within 6 months of signing informed consent: clinically significant cardiac disease (New York Heart Association Class III or IV), myocardial infarction, severe/unstable angina, coronary/peripheral artery bypass graft, symptomatic congestive heart failure, cerebrovascular accident, transient ischemic attack, or symptomatic pulmonary embolism.
Participant has had lymphoma, leukemia, or any malignancy within the past 5 years at the time of informed consent, except for any locally recurring cancer that has been treated curatively (e.g., resected basal or squamous cell skin cancer, superficial bladder cancer, carcinoma in situ of the cervix or breast), with no evidence of metastatic disease for 3 years at the time of informed consent.
Participant has known severe hepatic impairment.
Participant previously received or is currently receiving gamma secretase inhibitors or anti-Notch antibody therapy.
Participant is currently using any treatment for DT/AF including tyrosine kinase inhibitors (TKIs) or any investigational treatment 28 days (or 5 half-lives, whichever is longer) prior to the first dose of study treatment.
Participant is currently using or anticipates using food or drugs that are known strong/moderate cytochrome P450 (CYP) 3A4 inhibitors, or strong CYP3A inducers within 14 days prior to the first dose of study treatment.
Participant has experienced other severe acute or chronic medical or psychiatric conditions within 1 year of signing informed consent.
Participant is unable to comply with study related procedures (including, but not limited to, the completion of electronic patient-reported outcomes).
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
進行性デスモイド腫瘍/侵襲性線維腫症 Desmoid Tumor/Aggressive Fibromatosis
あり
被験薬：Nirogacestat
Nirogacestat 150 mgを1日2回経口投与		 IMP(Investigational Medicinal Product): Nirogacestat
Nirogacestat 150 mg by mouth, twice daily
客観的奏効率（ORR）は、RECIST 第1.1版（Eisenhauer 2009）を用いた独立中央画像判定（Central Imaging Review）により、完全奏効（CR）＋部分奏効（PR）が確認した被験者の割合とする。 1.Objective response rate (ORR), defined as the proportion of participants with confirmed complete response (CR) + partial response (PR) assessed by independent Central Imaging Review using RECIST v1.1 (Eisenhauer 2009).

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
Nirogacestat
nirogacestat(USA)
None

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

スプリングワークス セラピューティクス（治験国内管理人：エイツーヘルスケア株式会社）
SpringWorks Therapeutics, Inc. (ICCC: A2 Healthcare Corporation)
なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

国立がん研究センター中央病院 治験審査委員会 National Cancer Center Hospital Institutional Review Board
東京都中央区築地5-1-1 5-1-1, Tsukiji, Chuo-ku, Tokyo, Tokyo
03-3542-2511
ncch-irb@ml.res.ncc.go.jp
未設定

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
SpringWorks Therapeuticsは、治験参加者のプライバシーと機密性を維持しつつ、データの透明性を確保し、研究を促進するためにデータを共有することを約束します。SpringWorksは、登録が完了した臨床試験から得られた適切な患者レベルのデータを、適用される法律に従って非特定化/匿名化した後、合理的な要求が承認された場合、適格な研究者に提供します。 SpringWorks Therapeutics is committed to data transparency and sharing data to further research while maintaining the privacy and confidentiality of research participants. Pertinent patient-level data from completed registrational clinical trials will be made available by SpringWorks to qualified researchers upon approval of reasonable requests following de-identification/anonymization pursuant to applicable law.

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません