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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和7年6月23日
令和7年6月24日
家族性高コレステロール血症ヘテロ接合体患者を対象として、AZD0780 の LDL-C 値に対する効果を評価する第 III 相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間比較試験
家族性高コレステロール血症ヘテロ接合体患者を対象に、AZD0780 の LDL-C 値に対する効果を評価する第 III 相試験
上石　勇二
アストラゼネカ株式会社
Treatment
3
脂質異常症
募集前
AZD0780
なし
社会福祉法人 恩賜財団 済生会 中央治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和7年6月24日
jRCT番号 jRCT2031250182

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

家族性高コレステロール血症ヘテロ接合体患者を対象として、AZD0780 の LDL-C 値に対する効果を評価する第 III 相、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間比較試験 A Phase III Study to Assess the Effect of AZD0780 on LDL-C in Patients With HeFH (AZURE-HeFH)
家族性高コレステロール血症ヘテロ接合体患者を対象に、AZD0780 の LDL-C 値に対する効果を評価する第 III 相試験 A Phase III, Randomised, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel-Group Study to Assess the Effect of AZD0780 on Low-Density Lipoprotein Cholesterol in Patients With Heterozygous Familial Hypercholesterolaemia

（２）治験責任医師等に関する事項

上石　勇二 Ageishi Yuji
/ アストラゼネカ株式会社 Astrazeneka K.K
臨床開発統括部
530-0011
/ 大阪府大阪市北区大深町３番１号 3-1, Ofuka-cho, Kita-ku, Osaka-shi, Osaka
06-4802-3600
RD-clinical-information-Japan@astrazeneca.com
上石　勇二 Ageishi Yuji
アストラゼネカ株式会社 Astrazeneka K.K
臨床開発統括部
530-0011
大阪府大阪市北区大深町３番１号 3-1, Ofuka-cho, Kita-ku, Osaka-shi, Osaka
06-4802-3600
RD-clinical-information-Japan@astrazeneca.com
令和7年5月12日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

国立健康危機管理研究機構　国立国府台医療センター

Kohnodai Hospital National Center for Global Health and Medicine

千葉県

　

　
/

廣畑　敦

Hirohata Atsushi

/

社会医療法人社団十全会　心臓病センター榊原病院

The Sakakibara Heart Institute of Okayama

循環器内科

700-0804

岡山県 岡山市北区中井町2丁目5-1

086-225-7111

　

　
/

　

/

社会医療法人仁愛会　浦添総合病院

Urasoe General Hospital

沖縄県

　

　
/

　

/

医療法人隆望会　ひがし成人・循環器内科クリニック

Higashi Diabetes and Cardiovascular Clinic

熊本県

　

　
/

三輪　健二

Miwa Kenji

/

石川県立中央病院

Ishikawa Prefectural Central Hospital

循環器内科

920-8530

石川県 金沢市鞍月東2-1

076-237-8211

三輪　健二

石川県立中央病院

循環器内科

920-8530
石川県 金沢市鞍月東2-1

076-237-8211

076-238-2337

　
/

　

/

社会医療法人　大阪国際メディカル＆サイエンスセンター　大阪警察病院

Osaka Keisatsu Hospital

大阪府

　

　
/

　

/

国民健康保険　小松市民病院

Komatsu Municipal hospital

石川県

　

　
/

長山　浩士

Nagayama Koji

/

浜松医療センター

Hamamatsu Medical Center

内分泌・代謝内科

432-8580

静岡県 浜松市中央区富塚町328

053-453-7111

　

　
/

　

/

独立行政法人労働者健康安全機構 岡山労災病院

Okayama Rosai Hospital

岡山県

　

　
/

　

/

"国家公務員共済組合連合会 横浜栄共済病院"

Yokohama Sakae Kyosai Hospital Federation of National Public Service Personnel Mutual Association

神奈川県

　

　
/

　

/

香川大学医学部附属病院

Kagawa University Hospital

香川県

　

　
/

　

/

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

Treatment
3
2025年07月18日
2025年05月01日
2027年06月30日
405
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
アメリカ/アルゼンチン/オーストラリア/ブラジル/ブルガリア/カナダ/チリ/チェコ/デンマーク/フィンランド/フランス/ドイツ/ハンガリー/韓国/オランダ/ニュージーランド/ノルウェー/ポーランド/スロバキア/南アフリカ/スペイン/スウェーデン/台湾/トルコ/ベトナム United States/Argentina/Australia/Braxil/Bulgaria/Canada/Chile/Czechia/Denmark/Finland/France/Germany/Hungary/Republic of Korea/Netherlands/New Zealand/Norway/Poland/Slovakia/South Africa/Spain /Sweden/Taiwan/Turkey/Vietnam
- 同意説明文書への署名時の年齢が 18 歳以上の者。

- 遺伝子の確認により家族性高コレステロール血症ヘテロ接合体と診断された者、又は臨床的診断［definite（確定）］により家族性高コレステロール血症ヘテロ接合体と診断された者〔すなわち、Dutch Lipid Network（Nordestgaard et al 2013）によるスコアが 8超又は国際的に受け入れられている診断アルゴリズム［AHA（Gidding et al 2015）、米国 MEDPED（Williams et al 1993）、Simon Broome（Scientific Steering Committee on behalf of the Simon Broome Register Group 1991）若しくは日本動脈硬化学会（Okamura et al 2024）の各ガイドライン］〕に従い同等の基準を満たす者］。

- スクリーニング時に中央検査機関で測定された空腹時血清が以下の値である者：家族性 高コレステロール血症ヘテロ接合体かつ ASCVD の既往を有する患者では LDL-C 値が 55 mg/dL 以上（1.4 mmol/L 以上）、ASCVD は認められていない家族性高コレステロー ル血症ヘテロ接合体患者では LDL-C 値が 70 mg/dL 以上（1.8 mmol/L 以上）。ASCVD は、心筋梗塞、安定若しくは不安定狭心症、冠動脈若しくはその他の動脈血行再建、虚 血性脳卒中、又は末梢動脈疾患と定義する。

- 最大耐量のスタチン療法を含む最大耐量の脂質低下療法を受けている者。エゼチミブの使用がさらに強く推奨される。

1.スクリーニング前からの脂質低下療法の用量が 28 日を超えて安定していなければならない。

2.高強度スタチン（ガイドラインによると、通常はアトルバスタチン 40 mg 以上 1 日1 回又はロスバスタチン 20 mg 以上 1 日 1 回）を忍容できないと担当医師が判断した者は、低強度又は中強度スタチンによる治療を受けている場合は組み入れてもよい。

3.スタチンの投与を受けていない場合（スタチン不耐）は、異なる 2 種類以上のスタチン（うち 1 種類は最低標準用量であること）の使用において、いずれの場合も忍容できない副作用が確認されている者、又はスタチンの使用が禁止されている長期薬物療法（該当するスタチンの添付文書に準拠）を受けている者でなければならない。		 - 18 years of age or more at the time of signing the ICF.
- Diagnosis of HeFH by genetic confirmation or a definite clinical diagnosis, ie, a score > x using the Dutch Lipid Network [Nordestgaard et al 2013] or equivalent as per internationally accepted diagnostic algorithms (AHA [Gidding et al 2015], US MEDPED [Williams et al 1993], Simon Broome [Scientific Steering Committee on behalf of the Simon Broome Register Group 1991], or Japanese Atherosclerosis Society Guidelines [Okamura et al 2024])
- Fasting serum by central laboratory at screening as follows: LDL-C 55 mg/dL or more (1.4 mmol/L or more) in participants with HeFH and clinical ASCVD or 70 mg/dL or more (1.8 mmol/L or more) in HeFH without clinical ASCVD. Clinical ASCVD is defined as MI, stable or unstable angina, coronary or other arterial revascularisation, ischaemic stroke, or peripheral artery disease.
- Participants should be receiving a maximally tolerated lipid lowering regimen including a maximally tolerated statin. Ezetimibe is further strongly recommended.

1. Participants must achieve a stable dose (> 28 days) of lipid lowering therapies before screening.
2. Participants who are judged by the treating physician not to tolerate high intensity statins (according to guidelines, typically, atorvastatin 40 mg or more once daily or rosuvastatin 20 mg or more once daily) may be included if treated with a low- or moderate intensity statin dose.
3. Participants not receiving any statins must have documented intolerable side effects to at least 2 different statins, including one at the lowest standard dose or on a chronic medication that would prohibit the use of a statin (according to the prescribing information for the statin in question).
- 家族性高コレステロール血症ホモ接合体の者、スクリーニング前 12 カ月以内に LDL アフェレーシス若しくは血漿アフェレーシスを受けた者、又は治験結果の解釈を妨げるおそれがあると治験責任（分担）医師が判断したその他の基礎疾患若しくは状態が確認されている者。

- スクリーニング時の臨床検査値が以下に該当する者：
_ eGFR 計算値が 15 mL/min/1.73 m2未満
_ AST 値又は ALT 値が ULN の 3 倍超
_ 総ビリルビン値が ULN の 2 倍超（ただし、ジルベール症候群の被験者では、直接ビリルビン値が ULN の 1.5 倍未満であれば、総ビリルビン値は ULN の 3 倍まで許容される）
_ 空腹時トリグリセリドが 400 mg/dL 以上（4.52 mmol/L 以上）
_クレアチニンキナーゼが ULN の 5 倍超
_ 尿中アルブミン／クレアチニン比が 500 mg/g 以上

- スクリーニング時の HbA1C 値が 9.5%以上と定義されるコントロール不良の 2 型糖尿病が認められる者。

- スクリーニング時に TSH が ULN の 1.5 倍超と定義される治療不十分な甲状腺機能低下症、またはスクリーニング前 3 ヶ月以内に甲状腺ホルモン補充療法を開始または変更された者。

- スクリーニング前 12 カ月以内に mipomersen 又はロミタピド（コレステロール低下薬）を使用した者又は治験中に使用を予定している者。

- スクリーニング前 1 週間以内にゲムフィブロジルを使用した者又は治験中に使用を予定している者。

- PCSK9 阻害薬の使用：スクリーニング来院前 12 週間以内にエボロクマブ／アリロクマブを使用した者若しくは治験中に使用を予定している者、又はスクリーニング来院前 18カ月以内にインクリシランを使用した者若しくは治験中に使用を予定している者。その他の承認された PCSK9 阻害薬をスクリーニング来院前の半減期の 5 倍以内の期間中に使用した者、又は治験期間中に使用を予定している者。		 - Homozygous familial hypercholesterolaemia, LDL apheresis or plasma apheresis within 12 months prior to screening, or any other underlying known disease or condition that may interfere with interpretation of the clinical study results as judged by the Investigator.
- Any of the following laboratory values at screening:

_ Calculated eGFR < 15 mL/min/1.73 m2
_ AST or ALT > 3 x ULN
_ TBL > 2 x ULN (except for patients with Gilberts syndrome, where TBL 3 x ULN is acceptable provided direct bilirubin < 1.5 x ULN)
_ Fasting triglycerides 400 mg/dL or more (4.52 mmol/L or more)
_ Creatine kinase > 5 x ULN _ Urine albumin-to-creatinine ratio 500 mg/g or more

- Uncontrolled type 2 diabetes mellitus defined as HbA1C 9.5% or more at screening

- Inadequately treated hypothyroidism defined as TSH > 1.5 ULN at screening or participants whose thyroid replacement therapy was initiated or modified within the last 3 months prior to screening

- Use of mipomersen or lomitapide (cholesterol-lowering medications) within 12 months prior to screening or planned use during the study.

- Use of gemfibrozil within 1 week prior to screening or planned use during the study.

- Use of PCSK-9 inhibitors: evolocumab/alirocumab within 12 weeks of the screening visit or planned use during the study or inclisiran within 18 months of the screening visit or planned use during the study. Any other approved PCSK-9 inhibitor use within 5 half lives prior to the screening visit or planned use during the study.
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
脂質異常症 Dyslipidemia
あり
被験薬群：AZD0780
参加者はAZD0780 を1日1回経口投与する。

プラセボ群：プラセボ
参加者はプラセボ を1日1回経口投与する。		 Experimental: AZD0780
Participants will receive daily oral dose of AZD0780

Placebo Comparator: Placebo
Participants will receive daily oral dose of placebo
ベースラインから 12 週時までの LDL‑C の相対変化 Relative change in LDL-C from baseline to 12 weeks

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
AZD0780
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

アストラゼネカ株式会社
Astrazeneca K.K

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

社会福祉法人 恩賜財団 済生会 中央治験審査委員会 Social Welfare Organization Saiseikai Imperial Gift Foundation,Inc. Central Institutional Review Board
東京都港区三田 1-4-28 三田国際ビル 21 階 Mita Kokusai Bldg.21F, 1-4-28 Mita, Minato-ku, Tokyo
03-3454-3311
kyodochiken@saiseikai.or.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT07000136
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
アストラゼネカのグループ会社が治験依頼者となっている臨床試験において、匿名化された被験者個々のデータへのアクセスを社外の研究者がportal Vivli.orgを通じて申請することが可能です。すべての申請はAZの開示責務によって評価されます。 https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure 「Yes」はAZがIPDの申請を受けていることを示しますが、これはすべての申請が承認されることを意味するものではありません。 Qualified researchers can request access to anonymized individual patient-level data from AstraZeneca group of companies sponsored clinical trials via the request portal Vivli.org. All requests will be evaluated as per the AZ disclosure commitment: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure "Yes", indicates that AZ are accepting requests for IPD, but this does not mean all requests will be approved.

（５）全体を通しての補足事項等

第6項に記載のIRBは、本試験で最初に承認が得られた医療機関のものを掲載した
D7960C00013

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和7年6月24日 (当画面) 変更内容
新規登録 令和7年6月23日 詳細
変更履歴一覧