jRCT ロゴ

臨床研究等提出・公開システム

Top

English

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和7年5月22日
全身型重症筋無力症の小児患者を対象としたrozanolixizumabを評価する非盲検継続試験
全身型重症筋無力症の小児患者を対象としたrozanolixizumabの6週間治療サイクルを評価する継続試験
池田　かをり
ユーシービージャパン株式会社
本治験の目的は、MG0006試験のスクリーニング来院時点で2歳以上であった小児全身型重症筋無力症（gMG）被験者を対象に、追加したrozanolixizumabの6週間治療サイクルの長期安全性及び忍容性を評価する。
3
全身型重症筋無力症
募集前
ロザノリキシズマブ（遺伝子組換え）
Rystiggo （ベルギー）
小児中央治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和7年5月22日
jRCT番号 jRCT2031250120

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

全身型重症筋無力症の小児患者を対象としたrozanolixizumabを評価する非盲検継続試験 An open-label extension study to evaluate rozanolixizumab in pediatric study participants with generalized myasthenia gravis
全身型重症筋無力症の小児患者を対象としたrozanolixizumabの6週間治療サイクルを評価する継続試験 An extension study evaluating 6-week treatment cycles of rozanolixizumab in pediatric study participants with generalized myasthenia gravis

（２）治験責任医師等に関する事項

池田　かをり Ikeda kaori
/ ユーシービージャパン株式会社 UCB Japan Co., Ltd.
Global Clinical Science & Operation/開発本部
160-0023
/ 東京都新宿区西新宿八丁目17番1号 8-17-1 Nishi-shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo, 160-0023
03-6864-7500
CTR-JRCT.UCBJapan@ucb.com
開発本部　 Global Clinical Science & Operation
ユーシービージャパン株式会社 UCB Japan Co., Ltd.
Global Clinical Science & Operation/開発本部
160-0023
東京都新宿区西新宿八丁目17番1号 8-17-1 Nishi-shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo, 160-0023
03-6864-7587
CTR_SCC_UCBJapan@UCB.com

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

非該当

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

あいち小児保健医療総合センター

Aichi Children’s Health and Medical Center

愛知県

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本治験の目的は、MG0006試験のスクリーニング来院時点で2歳以上であった小児全身型重症筋無力症（gMG）被験者を対象に、追加したrozanolixizumabの6週間治療サイクルの長期安全性及び忍容性を評価する。
3
2025年10月15日
2025年05月30日
2028年02月29日
2
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
あり
イタリア/ポーランド/台湾 Italy/Poland/Taiwan
被験者は以下のいずれかを満たしていること。
・治験実施計画書に従ってMG0006試験を完了した被験者である。
・MG0006試験の治療期間（TP）を完了したが、観察期間（OP）においてgMG症状が悪化した被験者		 Study participant must meet one of the following:
- Study participant completed MG0006 according to the protocol
- Study participant completed the MG0006 Treatment Period (TP) and has a worsening of gMG symptoms in the Observation Period (OP) of MG0006
・MG0006試験において強制的な治験中止基準若しくは強制的かつ永続的な治験薬（IMP）投与の中止基準に抵触した、又はIMPの投与を永続的に中止した被験者。
・IMP又はその他の抗胎児性Fc受容体（FcRn）薬の成分に対して既知の過敏症を有する被験者。
・臨床検査値異常が臨床的に重要でベースライン時に正常化しておらず、本治験への参加能力に関して懸念があると治験責任医師が判断する被験者。		 - Study participant met any mandatory withdrawal or mandatory permanent investigational medicinal product (IMP) discontinuation criteria in MG0006 or permanently discontinued IMP
- Study participant has a known hypersensitivity to any components of the IMP or other neonatal Fc receptor (FcRn) drugs
- Study participant has any laboratory abnormality that, in the opinion of the Investigator, is clinically significant, has not resolved at Baseline, and could jeopardize or compromise the study participant's ability to participate in this study
2歳 以上 2age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
全身型重症筋無力症 Generalized Myasthenia Gravis
あり
治験薬名：ロザノリキシズマブ
ロザノリキズマブ注射用溶液		 Drug: rozanolixizumab
rozanolixizumab solution for injection
・治験終了［EOS］来院までの治験薬投与後に発現した重篤な有害事象（TEAE）の発現
・EOS来院までのIMPの永続的な中止に至ったTEAEの発現
・EOS来院までの特にモニタリングすべき有害事象（AESM）の発現		 - Occurrence of serious Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs) up to the End of Study (EOS) Visit
- Occurrence of TEAEs leading to permanent withdrawal of IMP up to the EOS Visit
- Occurrence of Adverse Event(s) of Special Monitoring (AESM) up to the EOS Visit
・ベースラインから各TPのWeek 6終了時点までの総免疫グロブリン（Ig）Gの変化率
・ベースラインから各TPのWeek 6終了時点までの総IgGの絶対変化量
・各TPのWeek 6終了時点における重症筋無力症-日常生活動作（MG-ADL）総スコアのベースラインからの変化量
・各TPのWeek 6終了時点における定量的重症筋無力症（QMG）総スコアのベースラインからの変化量		 - Percent change in total Immunoglobulin G (IgG) from Baseline to the end of Week 6 of each TP
- Absolute change in total IgG from Baseline to the end of Week 6 of each TP
- Change from Baseline in Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) total score at the end of Week 6 of each TP
- Change from Baseline in Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) total score at the end of Week 6 of each TP

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
ロザノリキシズマブ（遺伝子組換え）
Rystiggo （ベルギー）
30500AMX00274000

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
医療費、医療手当および補償金（障害補償金、障害児養育補償金、遺族補償金）

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

UCB Biopharma SRL
UCB Biopharma SRL
なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

小児中央治験審査委員会 Pediatric Central Institutional Review Board
東京都世田谷区大蔵2丁目10番1号 2-10-1 Okura, Setagaya-ku Tokyo, Tokyo
03-5494-7297
jctn_cirb@ncchd.go.jp
未設定

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT06540144
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する
該当しない
該当しない
該当する

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

無 No
この試験のデータは、米国および/または欧州での製品承認、またはグローバル開発中止の6か月後、および試験完了の18か月後、資格のある研究者が閲覧を要求できる。 治験責任（分担）医師は、匿名化した被験者単位のデータおよび編集済みの試験文書へのアクセスを要求できる。これには、解析準備の整ったデータセット、治験実施計画書、注釈付き症例報告書、統計解析計画書、データセット仕様、および治験総括報告書が含まれる。 データを使用する前に、www.Vivli.orgの独立した審査パネルによって提案を承認する必要があり、データ共有契約に署名し締結する必要がある。すべての文書は、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間（通常は12か月）、英語のみで利用できる。試験終了後に被験者を再特定するリスクが高いと判断された場合、この計画は変更される可能性がある。この場合、被験者保護のため被験者単位のデータは閲覧できない。 Data from this trial may be requested by qualified researchers six months after product approval in the US and/or Europe, or global development is discontinued, and 18 months after trial completion. Investigators may request access to anonymized individual patient level data and redacted trial documents which may include: analysis-ready datasets, study protocol, annotated case report form, statistical analysis plan, dataset specifications, and clinical study report. Prior to use of the data, proposals need to be approved by an independent review panel at www.Vivli.org and a signed data sharing agreement will need to be executed. All documents are available in English only, for a prespecified time, typically 12 months, on a password protected portal. This plan may change if the risk of re-identifying trial participants is determined to be too high after the trial is completed; in this case and to protect participants, individual patient-level data would not be made available.

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません