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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

製造販売後臨床試験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和7年5月22日
令和7年9月8日
SYNOVIIIUS：血友病A患者の滑膜肥厚に対するエフアネソクトコグアルファの予防的投与の有効性に関する前向き介入試験
SYNOVIIIUS：血友病A患者の滑膜肥厚に対するエフアネソクトコグアルファの予防的投与の有効性に関する前向き介入試験
Tsao　Nicole
サノフィ株式会社
血友病A患者において、滑膜肥厚が認められた指標関節を対象に、12ヵ月間のエファネソクトコグアルファを週1回投与することよる滑膜肥厚の改善を評価すること
4
血友病A
募集中
エフアネソクトコグアルファ
オルツビーオ静注用 250, オルツビーオ静注用 500, オルツビーオ静注用 2000, オルツビーオ静注用 3000, オルツビーオ静注用 4000
地方独立行政法人埼玉県立病院機構 埼玉県立小児医療センター 　治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 製造販売後臨床試験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和7年9月8日
jRCT番号 jRCT2031250116

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

SYNOVIIIUS：血友病A患者の滑膜肥厚に対するエフアネソクトコグアルファの予防的投与の有効性に関する前向き介入試験 Prospective Interventional Study of Effectiveness of Efanesoctocog Alfa Prophylaxis on Synovial Hypertrophy in Patients With Hemophilia A (SYNOVIIIUS)
SYNOVIIIUS：血友病A患者の滑膜肥厚に対するエフアネソクトコグアルファの予防的投与の有効性に関する前向き介入試験 Prospective Interventional Study of Effectiveness of Efanesoctocog Alfa Prophylaxis on Synovial Hypertrophy in Patients With Hemophilia A (SYNOVIIIUS)

（２）治験責任医師等に関する事項

Tsao　Nicole Tsao Nicole
/ サノフィ株式会社 Sanofi
02141
/ その他 450 Water St., Cambridge, MA USA
800-633-1610
Contact-US@sanofi.com
Tesao　Nicole Tesao Nicole
サノフィ株式会社 Sanofi
02141
その他 450 Water St., Cambridge, MA USA
800-633-1610
Contact-US@sanofi.com
令和7年3月27日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

PPD

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

康　勝好

Koh Katsuyoshi

/

地方独立行政法人　埼玉県立病院機構　 埼玉県立小児医療センター

Saitama Prefectural Hospital Organization

血液・腫瘍科

330-8777

埼玉県 埼玉県さいたま市中央区新都心1番地2

048-601-2200

　

岡　明
令和7年3月27日
/

藤井　輝久

Fujii Teruhisa

/

広島大学病院

Hiroshima University Hospital

輸血部

734-8551

広島県 広島市南区霞1-2-3

082-257-5555

　

安達 　伸生
令和7年4月8日
/

山下　敦己

Yamashita Atsuki

/

聖マリアンナ医科大学病院

St. Marianna University Hospital

小児科

216-8511

神奈川県 川崎市宮前区菅生2丁目16-1

044-977-8111

　

大坪　毅人
令和7年6月19日
/

備後　真登

Bingo Masato

/

東京医科大学病院

Tokyo Medical University Hospital

臨床検査医学科

160-0023

東京都 新宿区西新宿６-７-１

03-3342-6111

　

山本　謙吾
令和7年5月13日

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

血友病A患者において、滑膜肥厚が認められた指標関節を対象に、12ヵ月間のエファネソクトコグアルファを週1回投与することよる滑膜肥厚の改善を評価すること
4
2025年08月01日
2025年05月30日
2027年06月15日
4
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
あり
米国/台湾/オーストラリア U.S.A./Taiwan/Australia
・中等度から重度の血友病 A（内因性 FVIII凝固活性が 5%以下）
・同意取得時点で12歳以上
・同意取得時にHEAD-USスコア（滑膜炎スコア1又は 2）により少なくとも 1つの適格関節と定義される既存の滑膜肥厚を有している		 Participant is diagnosed with moderate to severe hemophilia A (defined as less than or equal to <= 5 percent (%) of endogenous FVIII clotting activity) at the time of consent/assent.
Participant is more than or equal to >= 12 years old at the time of consent/assent.
Participant has existing synovial hypertrophy, defined as at least 1 eligible joint by the HEAD-US score (Synovitis score: 1 or 2) at the time of consent/assent.
・同意取得時点で他の関連する凝固障害がある
・すでにエフアネソクトコグアルファによる治療を受けている
・インヒビター力価 0.60 BU/mL以上 として定義される FVIIIインヒビターの診断を受けている。
・過去 2年以内に ITI（免疫寛容導入療法）を受けている		 Participant has other associated clotting disorders at the time of consent/assent.
Participant is already under efanesoctocog alfa treatment.
Participant has a current diagnosis of an FVIII inhibitor, defined as inhibitor titer >= 0.60 BU/mL
Participant has ITI within the last 2 years prior to the baseline visit (Visit 2).
12歳 以上 12age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
血友病A Hemophilia A
D006467
あり
薬剤：Efanesoctocog alfa（試験薬）
　剤形：注射液
　投与経路：静脈注射

投与群
単群：Efanesoctocog alfa
実施計画書に従って静脈注射		 Study drug name: Efanesoctocog alfa
Dose formulation: Injection
Route of administration: IV
Treatment group: single-arm
Treatment will be administered in accordance with protocol.
Week 52におけるHEAD-US滑膜炎ドメインスコアが改善（ベースラインから1ポイント以上の減少）した関節の割合 The proportion of joints with improvement (ie, at least 1 point decrease from baseline) in the HEAD-US synovitis domain score at Week 52.
1) ベースラインからのWeek 52の関節HEAD US滑膜炎スコアの分布の変化。
2) すべての指標関節で、ベースラインからWeek 52に不変、または悪化したHEAD US滑膜炎ドメインスコアを持つ関節の数と割合。
3) すべての指標関節で、ベースラインからWeek 52に改善、不変、または悪化したHEAD US滑膜炎ドメインスコアを持つ関節の数と割合。
4) 指標関節で報告されたHEAD-US滑膜炎ドメインスコアがベースラインからWeek 52で改善、不変、悪化した指標関節を有する患者の数と割合。
5) Week 52での患者あたりの全指標関節の平均HEAD-US滑膜炎ドメインスコアのベースラインからの変化量。
6) Week 26のHEAD-US、HJHSの合計/ドメインスコアのベースラインからの変化量。
7) Week 52のHEAD-US、HJHSの合計/ドメインスコアのベースラインからの変化量。
8) ベースラインからWeek 52の EQ-5D-5L、PROMIS-SF (v2.0) Pain Intensity 3a、PROMIS-SF (v1.1) Pain Interference 6a、及び PROMIS-SF (v2.0) Physical Function 6b によって評価されたPROの変化。
9) Week 52での患者報告による治療の選好と満足度（調査と終了時インタビューを通じて評価）。
10) 12ヵ月間のエフアネソクトコグアルファをQWの予防投与することによる有効性を評価すること。
11) ベースラインからWeek 52のABR及びAjBR（特発性、外傷性）の変化量。
12) ベースラインからWeek 52に標的関節の消失、再発、又は進展が認められた患者数の変化量。
13) エフアネソクトコグアルファをQWの予防投与することに対する安全性と忍容性を評価すること。
14) AE、治療中止につながるすべてのAE、SAE、及びAESIの発生。		 1) Change in the distribution of joint HEAD-US synovitis score at Week 52 from baseline.
2) The number and percent of joints with the HEADUS synovitis domain score that has remained unchanged or worsened at Week 52 from baseline, in all index joints.
3) The number and percent of index joint type with the HEAD-US synovitis domain score that has improved, remained unchanged, or worsened at Week 52 from baseline, as reported by index joint.
4) The number and percent of patients with at least 1 joint with the HEAD-US synovitis domain score that has improved, remained unchanged, or worsened at Week 52 from baseline.
5) Change in average HEAD-US synovitis domain score across all index joints per patient at Week 52 from baseline.
6) Change in total/domain scores of the HJHS at Week 26 from baseline.
7) Change in total/domain scores of the HJHS at Week 52 from baseline.
8) Change in PROs, as assessed by the EQ-5D-5L, PROMIS-SF (v2.0) Pain Intensity 3a, PROMIS-SF (v1.1) Pain Interference 6a, and PROMIS-SF (v2.0) Physical Function 6b, at Week 52 from baseline.
9) Patient-reported treatment preference and satisfaction at Week 52 (assessed through surveys and an exit interview).
10) Assess the effectiveness of efanesoctocog alfa prophylaxis QW during 12 months.
11) Change in ABR and AjBR (spontaneous, traumatic) at Week 52 from baseline.
12) Change in the number of patients with target joint resolution, recurrence, or development at Week 52 from baseline.
13) Assess the safety and tolerability of efanesoctocog alfa prophylaxis QW.
14) The occurrence of AEs, all AEs leading to treatment discontinuation, SAEs, and AESIs.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
承認内
エフアネソクトコグアルファ
オルツビーオ静注用 250, オルツビーオ静注用 500, オルツビーオ静注用 2000, オルツビーオ静注用 3000, オルツビーオ静注用 4000
30500AMX00262000/ 263000 / 265000/ 266000/ 267000

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
被保険者の業務遂行（製品の輸入、販売、製造を含みます）に起因し、法律上の賠償責任を負担することにより生じる損害並びに被保険者の臨床試験もしくは臨床研究の実施に起因し、被験者に対して医法研のガイドラインに従って補償責任を負担することにより生じる損害を保険約款に従っててん補するもの。尚、市販薬を使用して製造販売後臨床試験を行った場合も、本保険の補償対象となる。

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

サノフィ株式会社
Sanofi

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

地方独立行政法人埼玉県立病院機構 埼玉県立小児医療センター 　治験審査委員会 Saitama Children's Medical Center Institutional Review Board
埼玉県さいたま市中央区新都心1番地2 1-2, Shintoshin, Chuo-ku, Saitama-shi, Saitama
承認
広島大学病院治験審査委員会 Hiroshima University hospital Institutional Review Board
広島県広島市南区霞１丁目２番３号 1-2-3, Kasumi, Minami-ku, Hiroshima-shi, Hiroshima
082-257-5596
hugcp@hiroshima-u.ac.jp
承認
聖マリアンナ医科大学附属病院等治験審査委員会 St. Marianna University Group Institutional Review Board
神奈川県川崎市宮前区菅生2-16-1 2-16-1 Sugao, Miyamae-ku, Kawasaki-shi, Kanagawa
承認
東京医科大学病院治験審査委員会 Tokyo Medical University Hospital Institutional Review Board
東京都新宿区西新宿６-７-１ 6-7-1 Nishi-Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT06941870
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
資格要件を満たした研究者が被験者レベルデータや試験関連文書（試験総括報告書、試験実施計画書、症例報告書、統計解析計画書、データセット仕様書等）へのアクセスを要求することは可能である。試験参加者のプライバシーを守るため、被験者レベルデータは匿名化され、試験関連文書の一部記載は削除される。臨床試験データ共有に関する基準、対象試験、及びアクセス申請方法に関する詳細は、https://vivli.orgを参照のこと。 Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://vivli.org

（５）全体を通しての補足事項等

治験実施計画書番号：LPS18168
IRB情報の電話番号と電子メールアドレスは、施設HP等より確認できた施設のみ記載。

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和7年9月8日 (当画面) 変更内容
変更 令和7年7月15日 詳細 変更内容
新規登録 令和7年5月22日 詳細
変更履歴一覧