臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和7年5月21日 | ||
| 令和7年6月25日 | ||
| レット症候群を有する女児及び女性を対象としたtrofinetide の臨床試験（無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間期及びその後の非盲検投与期で構成） | ||
| レット症候群を有する女児及び女性を対象として、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間期及びその後の非盲検投与期で構成した trofinetide の試験 | ||
| Robert Hofbauer | ||
| Acadia Pharmaceuticals Inc. | ||
| レット症候群を有する女児及び女性患者を対象にtrofinetide経口投与の有効性、安全性及び薬物動態を検討する。 | ||
| 3 | ||
| レット症候群 | ||
| 募集前 | ||
| trofinetide | ||
| DAYBUE（米国） | ||
| 東京セントラル臨床研究審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和7年6月25日 |
| jRCT番号 | jRCT2031250113 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| レット症候群を有する女児及び女性を対象としたtrofinetide の臨床試験（無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間期及びその後の非盲検投与期で構成） | A Study of Trofinetide for the Treatment of Girls and Women With Rett Syndrome, Comprising a Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel-Group Period Followed by an Open-Label Treatment Period | ||
| レット症候群を有する女児及び女性を対象として、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間期及びその後の非盲検投与期で構成した trofinetide の試験 | A Study of Trofinetide for the Treatment of Girls and Women With Rett Syndrome, Comprising a Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Parallel-Group Period Followed by an Open-Label Treatment Period | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Robert Hofbauer | Robert Hofbauer | ||
| / | Acadia Pharmaceuticals Inc. | Acadia Pharmaceuticals Inc. | |
| Clinical Development | |||
| / | 502 Carnegie Center, Ste.300, Princeton, NJ 08540, United States | 502 Carnegie Center, Ste.300, Princeton, NJ 08540, United States | |
| 1609-250-6900 | |||
| ayamejrct@acadia-pharm.com | |||
| 秋山 陽子 | Akiyama Yoko | ||
| シミック株式会社 | CMIC Co., Ltd. | ||
| 臨床事業本部 | |||
| 105-0023 | |||
| 東京都港区芝浦1-1-1 | 1-1-1, Minatoku, Shibaura, Tokyo | ||
| 03-6779-8000 | |||
| ClinicalTrialInformation@cmic.co.jp | |||
| 令和7年4月24日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 医療法人社団 昌仁醫修会 瀬川記念小児神経学クリニック |
Segawa Memorial Neurological Clinic for Children |
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|---|---|---|---|
| / | 地方行政法人 東京都立病院機構 東京都立多摩北部医療センター |
Tokyo Metropolitan Hospital Organization, Tokyo Metropolitan Tama- Hokubu Medical Center |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人 神奈川県立病院機構 神奈川県立こども医療センター |
Kanagawa Children's Medical Center |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人 国立病院機構 大阪医療センター |
National Hospital Organization Osaka National Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 社会医療法人 雪の聖母会 聖マリア病院 |
St. Mary's Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 国際医療福祉大学成田病院 |
International University of Health and Welfare Narita Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 旭川医科大学病院 |
Asahikawa Medical University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 名古屋大学医学部附属病院 |
Nagoya University Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| レット症候群を有する女児及び女性患者を対象にtrofinetide経口投与の有効性、安全性及び薬物動態を検討する。 | |||
| 3 | |||
| 2025年06月30日 | |||
| 2025年04月16日 | |||
| 2029年08月31日 | |||
| 24 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| なし | None | ||
| 1. スクリーニング時に 2 歳以上の女性。 2. スクリーニング時に体重が 9 kg 以上である。 3. 液剤として提供される治験薬を飲み込むことができる又は胃瘻チューブから投与可能である。 4. 古典的／典型的レット症候群（RTT）を有する。2～4 歳の被験者の場合、診断は「レット症候群疑い」でもよい。 5. 疾患を引き起こす MECP2 遺伝子変異が記録されている。 6. スクリーニング前 8 週間以内に痙攣のパターンが安定している又は痙攣が認められなかった。 7. 妊娠可能な被験者（例：閉経後 1 年間以上経過していない、又は手術により不妊状態）は、治験期間中及び治験薬投与終了後 3 ヵ月間にわたり、許容可能な避妊方法を使用することに同意しなければならない。 8. 被験者が日本人であり、かつその介護者が日本語を話し、介護者による評価を実施するのに十分な言語力を有する。 9. 被験者及び介護者が、治験薬を配送可能な場所に居住しており、かつスクリーニングの 1 ヵ月以上前から現住所に居住している。 |
1. Female subjects 2 years of age and older at Screening 2. Body weight >= 9 kg at Screening 3. Can swallow the study medication provided as a liquid solution or can take it by gastrostomy tube 4. Has classic/typical Rett syndrome (RTT). For subjects 2 to 4 years of the age, the diagnosis may be possible RTT. 5. Has a documented disease-causing mutation in the MECP2 gene 6. Has a stable pattern of seizures, or has had no seizures, within 8 weeks of Screening 7. Subjects of childbearing potential (e.g., not postmenopausal for at least 1 year or surgically sterile) must agree to use an acceptable birth control method for the duration of the study and 3 months after the last dose of study drug. 8. The subject is of Japanese ethnicity and the subject's caregiver is Japanese-speaking and has sufficient language skills to complete the caregiver assessments 9. Subject and caregiver(s) must reside at a location to which study drug can be delivered and have been at their present residence for at least 1 month prior to Screening |
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| 1. ベースライン前 12 週間以内にインスリンの投与を受けた。 2. 現在、臨床的に重大な心血管疾患、内分泌疾患（甲状腺機能低下症又は亢進症、1 型糖尿病、コントロール不良な 2 型糖尿病など）、腎疾患、肝疾患、呼吸器疾患又は消化器疾患（セリアック病、炎症性腸疾患など）を有する又は治験期間中に大手術を受ける予定がある。 3. 脳血管疾患若しくは脳外傷又はこれらの既往を有する。 4. 重大な、未矯正の視覚障害又は未矯正の聴覚障害を有する。 5. 悪性腫瘍又はその既往を有する。 6. QT延長症候群の既往又は症状を有する。 追加の選択／除外基準が適用される。患者はスクリーニング時に評価され、治験参加基準が全て満たされているか確認される。これらの評価に基づいて、患者は試験から除外されることがある（特にベースラインの健康状態が、事前に指定された全ての参加基準を満たさないと判断された場合）。 |
1. Has been treated with insulin within 12 weeks of Baseline 2. Has current clinically significant cardiovascular, endocrine (such as hypo- or hyperthyroidism, Type 1 diabetes mellitus, or uncontrolled Type 2 diabetes mellitus), renal, hepatic, respiratory or gastrointestinal disease (such as celiac disease or inflammatory bowel disease) or has major surgery planned during the study 3. Has a history of, or current, cerebrovascular disease or brain trauma 4. Has significant, uncorrected visual or uncorrected hearing impairment 5. Has a history of, or current, malignancy 6. Has a known history or symptoms of long QT syndrome Additional inclusion/exclusion criteria apply. Patients will be evaluated at screening to ensure that all criteria for study participation are met. Patients may be excluded from the study based on these assessments (and specifically, if it is determined that their baseline health and condition do not meet all pre-specified entry criteria). |
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| 2歳 以上 | 2age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 女性 | Female | ||
| レット症候群 | Rett Syndrome | ||
| あり | |||
| 成人および2歳以上の小児患者に対して、患者の体重に基づいてtrofinetideを1日2回経口投与する。 メインコホートは 5 歳以上の被験者を対象とし、12 週間、trofinetide 又はプラセボに割り付け（二重盲検期間‐投与期 A）、その後、非盲検のtrofinetide を 144 週間投与する（投与期 B）。低年齢（2〜4 歳）コホートは 2～4 歳の被験者を対象とし、非盲検の trofinetide を合計 156 週間投与する。 |
Trofinetide is administered orally twice daily to adults and pediatric patients 2 years of age and older, based on the patient's weight. The Main Cohort will comprise subjects aged >=5 years and will be randomized to trofinetide or placebo for 12 weeks (Double-blind Period - Period A) followed by treatment with open-label trofinetide for a period of 144 weeks (Period B). The Younger Cohort will comprise subjects aged 2-4 years and will be treated with open-label trofinetide for a total of 156 weeks. |
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| • Week 12 における臨床全般印象度‐改善度（CGI-I）スコア | Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) Score at Week 12 | ||
| • Week 12 における Rett Syndrome Behavior Questionnaire（RSBQ）総スコアのベースラインからの変化量 Week 12 におけるベースラインからの変化量 • Communication and Symbolic Behavior Scales Developmental Profile™ Infant Toddler （CSBS-DP-IT）Checklist‐Social Composite スコア • Rett Syndrome Clinician Rating of Ability to Communicate Choices（RTT-COMC） • RSBQ サブスケール − 全体的な気分（General mood） − 呼吸の問題（Breathing problems） − 手の動き（Hand behavior） − 顔の動き（Face movements） − 体の揺れと無表情な顔（Body rocking and expressionless face） − 夜の行動（Night-time behavior） − 恐怖／不安感（Fear/anxiety） − 歩行／立位（Walking/Standing） • 臨床全般印象度‐重症度（CGI-S） |
Change from Baseline at Week 12 in Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) total score Change from Baseline at Week 12 in: Communication and Symbolic Behavior Scales Developmental Profile Infant Toddler Checklist - Social Composite Score (CSBS-DP-IT Social) Rett Syndrome Clinician Rating of Ability to Communicate Choices (RTT-COMC) RSBQ subscale scores - General mood - Breathing problems - Hand behavior - Face movements - Body rocking/expressionless face - Night-time behaviors - Fear/anxiety - Walking/standing Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| trofinetide | |||
| DAYBUE（米国） | |||
| なし | |||
| Acadia Pharmaceuticals Inc. | |||
| 12830 El Camino Real, Suite 400 San Diego, CA 92130, USA | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Acadia Pharmaceuticals Inc. | |
| Acadia Pharmaceuticals Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 東京セントラル臨床研究審査委員会 | Tokyo Central Clinical Research Ethics Committee | |
| 東京都東京都荒川区西日暮里五丁目11番8号 | 5-11-8, Nishi-nippori, Arakawa-ku, Tokyo, 116-0013, Japan, Tokyo | |
| 03-6779-8166 | ||
| chi-pr-cirb-tokyo-central@cmicgroup.com | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |