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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和7年5月8日
中等度から重度の全身型重症筋無力症の小児患者を対象としたROZANOLIXIZUMABの活性、安全性及び薬物動態を評価する非盲検単群試験
中等度から重度の全身型重症筋無力症の小児患者を対象としたROZANOLIXIZUMAB試験
池田　かをり
ユーシービージャパン株式会社
2歳以上18歳未満の全身型重症筋無力症（gMG）の小児患者にrozanolixizumabを皮下（SC）投与した場合の安全性及び忍容性を評価する
2-3
全身型重症筋無力症
募集前
ロザノリキシズマブ（遺伝子組換え）
Rystiggo （ベルギー）
小児中央治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和7年5月8日
jRCT番号 jRCT2031250092

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

中等度から重度の全身型重症筋無力症の小児患者を対象としたROZANOLIXIZUMABの活性、安全性及び薬物動態を評価する非盲検単群試験 An open-label, single-arm study evaluating the activity, safety, and pharmacokinetics of rozanolixizumab in pediatric study participants with moderate to severe generalized myasthenia gravis
中等度から重度の全身型重症筋無力症の小児患者を対象としたROZANOLIXIZUMAB試験 A study of rozanolixizumab in pediatric study participants with moderate to severe generalized myasthenia Gravis

（２）治験責任医師等に関する事項

池田　かをり Ikeda Kaori
/ ユーシービージャパン株式会社 UCB Japan Co., Ltd.
Global Clinical Science & Operation/開発本部
160-0023
/ 東京都新宿区西新宿八丁目17番1号 8-17-1 Nishi-shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo, 160-0023
03-6864-7500
CTR-JRCT.UCBJapan@ucb.com
開発本部　 Global Clinical Science & Operation
ユーシービージャパン株式会社 UCB Japan Co., Ltd.
Global Clinical Science & Operation/開発本部
160-0023
東京都新宿区西新宿八丁目17番1号 8-17-1 Nishi-shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo, 160-0023
03-6864-7587
CTR_SCC_UCBJapan@UCB.com

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

非該当

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

あいち小児保健医療総合センター

Aichi Children’s Health and Medical Center

愛知県

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

2歳以上18歳未満の全身型重症筋無力症（gMG）の小児患者にrozanolixizumabを皮下（SC）投与した場合の安全性及び忍容性を評価する
2-3
2025年07月31日
2025年03月14日
2027年02月11日
2
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
あり
イタリア/ポーランド/台湾/トルコ Italy/Poland/Taiwan/Turkey
・各地域の規制に従い、同意説明文書/アセントに署名する時点で2歳以上18歳未満である被験者。
・スクリーニング時にgMGの診断記録（スクリーニング前にMG特異的アセチルコリン受容体（AChR）又は筋特異的受容体型チロシンキナーゼ（MuSK）自己抗体の存在を確認した記録を含む）がある被験者。
・スクリーニング時に、米国重症筋無力症財団（MGFA）分類II～IVaに該当する被験者。
・スクリーニング前に、gMGに対する既存の治療（例：ピリドスチグミン、コルチコステロイド、及び／又は免疫抑制剤）の投与を受けていた被験者。
・臨床反応が不十分又はgMG症状が悪化し、追加治療（例：PEX又はIVIgによる治療）が必要である被験者。		 - Study participant must be >= 2 to <18 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent/assent according to local regulation
- Study participant must have a documented diagnosis of generalized Myasthenia Gravis (gMG) at Screening that includes a record confirming the presence of MG specific autoantibodies to acetylcholine receptor (AChR) or muscle-specific kinase (MuSK) prior to Screening
- Study participant has Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Clinical Classification II to IVa at Screening
- Study participant has received existing conventional treatment(s) for gMG (eg, pyridostigmine, corticosteroids, and/or immune suppressants) prior to Screening
- Study participant has had an unsatisfactory clinical response or worsening of gMG symptoms and is in need of additional therapy (for example, plasma exchange (PEX) or treatment with intravenous immunoglobulin (IVIg))
・スクリーニング又はベースライン時に、口咽頭筋又は呼吸筋に影響を及ぼす重度の筋力低下又は筋無力症クリーゼ若しくは切迫クリーゼが認められる被験者。
・治験薬又はその他の抗新生児Fc 受容体（FcRn）薬の成分に対して既知の過敏症を有する被験者。
・活動性又は未治療の胸腺腫を有する被験者。
・スクリーニング前6カ月以内に胸腺摘出の既往がある被験者。
・治験責任医師（又はその代理人）が臨床的に重要と判断する活動性感染症（敗血症、肺炎、膿瘍など）を有するか、又は治験薬の初回投与前6週間以内に重篤な感染症（入院加療又は非経口抗生物質治療を要した）の既往のある被験者。
・ベースライン前の4週間以内に生ワクチン接種を受けた被験者、又は治験期間中に生ワクチン接種を予定している被験者。		 - Study participant with severe weakness affecting oropharyngeal or respiratory muscles, or who has myasthenic crisis or impending crisis at Screening or Baseline
- Study participant has a known hypersensitivity to any components of the Investigational Medicinal Product (IMP) or other anti-neonatal-Fc receptor (FcRn) medications
- Study participant with any active or untreated thymoma
- Study participant has a history of thymectomy within 6 months prior to Screening
- Study participant has a clinically relevant active infection (eg, sepsis, pneumonia, or abscess) in the opinion of the Investigator, or had a serious infection (resulting in hospitalization or requiring parenteral antibiotic treatment) within 6 weeks prior to the first dose of IMP
- Study participant has received a live vaccination within 4 weeks prior to Baseline or intends to have a live vaccination during the course of the study
2歳 以上 2age old over
18歳 未満 18age old not
男性・女性 Both
全身型重症筋無力症 Generalized Myasthenia Gravis
あり
治験薬名：Rozanolixizumab
被験者は体重階層に合わせて6週間rozanolixizumabの投与を受ける。		 Drug: rozanolixizumab
Study participants will pre-defined doses of receive rozanolixizumab for 6 weeks.
・治験終了(EOS)来院までの治験薬投与後に発現した重篤な有害事象（TEAE）の発現 [時間枠： ベースラインからEOS来院まで (18週まで) ]
・EOS来院までの治験薬(IMP)の永続的な中止に至ったTEAEの発現 [時間枠： ベースラインからEOS来院まで (18週まで) ]
・EOS来院まで（18週まで）のモニタリングすべき有害事象（AESM）の発現 [時間枠： ベースラインからEOS来院まで (18週まで)]		 - Occurrence of serious Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs) up to the End of Study (EOS) Visit [Time Frame: From Baseline up to the EOS Visit (up to 18 weeks)]
- Occurrence of TEAEs leading to permanent withdrawal of Investigational Medicinal Product (IMP) up to the EOS Visit [Time Frame: From Baseline up to the EOS Visit (up to 18 weeks)]
- Occurrence of Adverse Event(s) of Special Monitoring (AESM) up to the EOS Visit (up to 18 weeks) [Time Frame: From Baseline up to the EOS Visit (up to 18 weeks)]
・Week 6終了時点の総IgGのベースラインからの変化率[時間枠： ベースラインからWeek 6終了時点まで]
・Week 6終了時点の総IgGのベースラインからの絶対変化量 [時間枠： ベースラインからWeek ６終了時点まで]
・Week 6終了時点のMG特異的自己抗体（抗AChR／抗MuSK）値のベースラインからの変化率 [時間枠： ベースラインからWeek ６終了時点まで]
・Week 6終了時点のMG特異的自己抗体（抗AChR又は抗MuSK）値のベースラインからの絶対変化量 [時間枠： ベースラインからWeek ６終了時点まで]
・Week 6終了時点のMG-ADL総スコアのベースラインからの変化量[時間枠： ベースラインからWeek ６終了時点まで]
・Week 6終了時点のQMG総スコアのベースラインからの変化量[時間枠： ベースラインからWeek ６終了時点まで]
・治療期間１(TP1)及び観察期間１（OP1）におけるその他のTEAE（頭痛、悪心、注入部位反応など）の発現 [時間枠： TP1とOP1中（14週まで）]
・TP1の各評価時点における局所忍容性の評価 [時間枠： TP1中の予定された評価時（ベースライン、2、3、4、5週及び最大6週まで）]
・6週間の投与サイクルにおける血漿中rozanolixizumab 濃度 [時間枠： 6週の治療サイクル）]
・Week 6終了時点の抗薬物抗体（ADA）の発現率 [時間枠： Week 6の終了時点）]		 - Percent change in total Immunoglobulin G (IgG) from Baseline at the end of Week 6 [Time Frame: From Baseline to the end of Week 6]
- Absolute change in total IgG from Baseline at the end of Week 6 [Time Frame: From Baseline to the end of Week 6]
- Percent change from Baseline in myasthenia gravis (MG) autoantibody levels at the end of Week 6 [Time Frame: From Baseline to the end of Week 6]
- Absolute change from Baseline in MG-specific autoantibody levels at the end of Week 6 [Time Frame: From Baseline to the end of Week 6]
- Change from Baseline in Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living (MG-ADL) total score at the end of Week 6 [Time Frame: From Baseline to the end of Week 6]
- Change from Baseline in Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) total score at the end of Week 6 [Time Frame: From Baseline to the end of Week 6]
- Occurrence of other TEAEs (including headache, nausea, and infusion site reactions) during Treatment Period 1 (TP1) and Observation Period 1 (OP1) [Time Frame: During TP1 and OP1 (up to 14 weeks)]
- Evaluation of local tolerability at each scheduled assessment during TP1 [Time Frame: At each scheduled assessment during TP1 (Baseline, week 2, 3, 4, 5, up to 6 weeks)]
- Plasma concentration of rozanolixizumab at the 6-week treatment cycle [Time Frame: At the 6-week treatment cycle]
- Incidence of antidrug antibodies (ADAs) at the end of Week 6 [Time Frame: At the end of Week 6]

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
ロザノリキシズマブ（遺伝子組換え）
Rystiggo （ベルギー）
30500AMX00274000

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）試験等の進捗状況

/

募集前

Pending
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
医療費、医療手当および補償金（障害補償金、障害児養育補償金、遺族補償金）

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

UCB Biopharma SRL
UCB Biopharma SRL
なし

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

小児中央治験審査委員会 Pediatric Central Institutional Review Board
東京都世田谷区大蔵2丁目10番1号 2-10-1 Okura, Setagaya-ku Tokyo, Tokyo
03-5494-7297
jctn_cirb@ncchd.go.jp
未設定

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT06149559
ClinicalTrials.gov
2022-502074-16
EU CT number

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する
該当しない
該当しない
該当する

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
この試験のデータは、米国および/または欧州での製品承認、またはグローバル開発中止の6か月後、および試験完了の18か月後、資格のある研究者が閲覧を要求できる。 治験責任（分担）医師は、匿名化した被験者単位のデータおよび編集済みの試験文書へのアクセスを要求できる。これには、解析準備の整ったデータセット、治験実施計画書、注釈付き症例報告書、統計解析計画書、データセット仕様、および治験総括報告書が含まれる。 データを使用する前に、www.Vivli.orgの独立した審査パネルによって提案を承認する必要があり、データ共有契約に署名し締結する必要がある。すべての文書は、パスワードで保護されたポータルで、事前に指定された期間（通常は12か月）、英語のみで利用できる。試験終了後に被験者を再特定するリスクが高いと判断された場合、この計画は変更される可能性がある。この場合、被験者保護のため被験者単位のデータは閲覧できない。 Data from this trial may be requested by qualified researchers six months after product approval in the US and/or Europe, or global development is discontinued, and 18 months after trial completion. Investigators may request access to anonymized individual patient level data and redacted trial documents which may include: analysis-ready datasets, study protocol, annotated case report form, statistical analysis plan, dataset specifications, and clinical study report. Prior to use of the data, proposals need to be approved by an independent review panel at www.Vivli.org and a signed data sharing agreement will need to be executed. All documents are available in English only, for a prespecified time, typically 12 months, on a password protected portal. This plan may change if the risk of re-identifying trial participants is determined to be too high after the trial is completed; in this case and to protect participants, individual patient-level data would not be made available.

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません