臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和7年4月28日 | ||
| 令和7年5月8日 | ||
| 症候性非閉塞性肥大型心筋症を有する成人患者を対象に aficamten の有効性及び安全性をプラセボと比較評価する第 3 相、多施設共同、ランダム化、二重盲検試験 |
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| 症候性非閉塞性肥大型心筋症を有する成人患者に対するaficamten (CK-3773274) の試験 (ACACIA-HCM) |
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| Divanji Punagh | ||
| Cytokinetics, Inc. | ||
| 被験者の健康状態及び最大運動耐容能に対する aficamten の効果をプラセボと比較評価する。 |
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| 3 | ||
| 症候性非閉塞性肥大型心筋症 | ||
| 募集中 | ||
| Aficamten（CK-3773274） | ||
| なし | ||
| 聖路加国際病院 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和7年5月8日 |
| jRCT番号 | jRCT2031250066 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 症候性非閉塞性肥大型心筋症を有する成人患者を対象に aficamten の有効性及び安全性をプラセボと比較評価する第 3 相、多施設共同、ランダム化、二重盲検試験 |
A Phase 3, Multi-center, Randomized, Double-blind Trial to Evaluate the Efficacy and Safety of Aficamten Compared to Placebo in Adults with Symptomatic Non-obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. (A study of aficamten in adults with symptomatic non-obstructive hypertrophic cardiomyopathy (ACACIA-HCM)) | ||
| 症候性非閉塞性肥大型心筋症を有する成人患者に対するaficamten (CK-3773274) の試験 (ACACIA-HCM) |
A study of aficamten (CK-3773274) in adults with symptomatic non-obstructive hypertrophic cardiomyopathy (ACACIA-HCM) |
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（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Divanji Punagh | Divanji Punagh | ||
| / | Cytokinetics, Inc. | Cytokinetics, Inc. | |
| 541-0056 | |||
| / | 大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目１番３号 | 4-1-3 Kyuutaromachi, Chuo-ku, Osaka, 541-0056, Japan | |
| 06-4560-2001 | |||
| Japan-Chiken@iconplc.com | |||
| 治験担当窓口 | Clinical trial contact | ||
| ICON クリニカルリサーチ合同会社 | ICON Clinical Research GK | ||
| 541-0056 | |||
| 大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目１番３号 | 4-1-3 Kyutaro-cho, Chuuou-ku, Osaka-city, Osaka, 541-0056, Japan | ||
| 06-4560-2001 | |||
| Japan-Chiken@iconplc.com | |||
| 令和7年3月13日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 |
|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 被験者の健康状態及び最大運動耐容能に対する aficamten の効果をプラセボと比較評価する。 |
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| 3 | |||
| 2025年05月01日 | |||
| 2025年02月28日 | |||
| 2027年04月30日 | |||
| 30 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 非無作為化比較 | non-randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| なし | |||
| アルゼンチン/ブラジル/カナダ/コロンビア/アメリカ/オーストラリア/中国/デンマーク/フランス/ドイツ/ギリシャ/ハンガリー/アイスランド/イスラエル/イタリア/オランダ/ポーランド/ポルトガル/スペイン/イギリス | Argentina/Brazil/Canada/Colombia/ United States/Australia/China/Denmark/France/Germany/Greece/Hungary/Iceland/ Israel/Italy/Netherlands/ Poland/Portugal/Spain/United Kingdom | ||
| ・18～85 歳である ・ボディ・マス・インデックスが 40 kg/m2 未満 ・nHCM と診断され、スクリーニング時の心エコー検査で以下が認められる： о 拡張末期左室壁厚： - 1 つ以上の心筋セグメントで 15 mm 以上又は - 1 つ以上の壁セグメントで 13 mm 以上、かつ既知の疾患原因遺伝子変異を有する、又は HCM の家族歴陽性及び - 安静時 LVOT-G が 30 mmHg 未満かつバルサルバ法 LVOT-G が50 mmHg 未満及び - LVEF 60%以上 о 心室内閉塞の既往歴がある患者は適格 ・NYHA 機能分類が II 又は III ・心肺運動負荷試験（CPET）によるスクリーニング時の呼吸交換比が 1.00 以上、かつ予測される最大酸素摂取量（pVO2）が年齢及び性別に照らして 90%以下 ・KCCQ-CSS スコアが 85 以下 ・NT-proBNP： о 心房細動の場合、NT-proBNP が 300 pg/mL 以上、心房粗動の場合、NT-proBNP が900 pg/mL 以上 又は о 黒人患者については、心房細動の場合 NT-proBNP が 225 pg/mL 以上、心房粗動の場合 NT-proBNP が 675 pg/mL 以上 |
- Between 18-85 years of age - Body mass index < 40 kg/m2 - Diagnosed with nHCM and has a screening echocardiogram with the following: - End-diastolic left ventricular (LV) wall thickness: - >=15 mm in one or more myocardial segments OR - >=13 mm in one or more wall segments and a known disease-causing gene mutation or positive family history of HCM AND - Resting LVOT-G < 30 mmHg AND Valsalva LVOT-G < 50 mmHg AND - LVEF >= 60% - Participants with a history of intracavitary obstruction are eligible. - NYHA class II or III - Respiratory exchange ratio of >= 1.00 at screening by cardiopulmonary exercise testing (CPET) and predicted peak oxygen uptake (pVO2) <= 90% for age and sex - KCCQ-CSS score of >= 30 and <= 85 - NT-proBNP of: - NT-pro BNP >= 300 pg/mL or NT-proBNP >= 900 pg/mL if in atrial fibrillation or atrial flutter OR - For Black participants, an NT-pro BNP >= 225 pg/mL or NT-proBNP >= 675 pg/mL if in atrial fibrillation or atrial flutter |
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| ・重大な心臓弁膜症［治験責任（分担）医師の判断による］ – 中等度又は重度の大動脈弁狭窄又は固定大動脈弁下閉塞（fixed subaortic obstruction） – 中等度又は重度の僧帽弁逆流 ・ nHCM に類似する心肥大を引き起こす、浸潤性、遺伝性又は蓄積性障害（例：ヌーナン症候群、ファブリ病、アミロイドーシス）が既知又は疑われる。 ・現時点で血行再建されていない 70%以上の冠動脈狭窄が既知である、又は 1 型心筋梗塞の既往歴の記録がある。 ・左室収縮機能障害（LVEF が 45%未満）又はストレス心筋症の既往歴 ・トレッドミルや自転車を用いて運動することができない（例：整形外科的制限） ・スクリーニング時に室内気酸素飽和度が 90%未満である、又は重大な慢性閉塞性肺疾患若しくは重度／重大な肺高血圧症の既往歴の記録がある。 ・ スクリーニング前 3 ヵ月以内の労作時の失神、症候性心室性不整脈又は持続性心室性頻脈性不整脈の既往歴 ・治療抵抗性高血圧の既往歴（3 クラス以上の高血圧コントロール薬の最大用量での投与にもかかわらず、血圧が持続的に上昇） ・スクリーニング時の拡張期血圧 100 mmHg 以上 ・Aficamten による前治療歴 ・スクリーニング前 3 ヵ月以内のマバカムテン投与（この場合、スクリーニング前にメディカルモニターと協議しなければならない） ・スクリーニング前 6 ヵ月未満の時点で中隔縮小治療を実施 ・治験期間中に心臓移植リストへの登録又は左室補助装置の植え込みが検討されている、又は検討される可能性が高い。 ・ 発作性心房細動又は永続性心房細動は、以下の場合に限り除外する。 – ランダム化前 3 ヵ月以内に洞調律維持療法（例：直流除細動、心房細動アブレーション処置又は抗不整脈療法）を必要とした。 – スクリーニング前の 3 ヵ月以上にわたって、心拍数調節及び抗凝固療法に至っていない。 |
- Significant valvular heart disease (per Investigator judgment) - Moderate or severe valvular aortic stenosis or fixed subaortic obstruction - Moderate or severe mitral regurgitation - Known or suspected infiltrative, genetic or storage disorder causing cardiac hypertrophy that mimics nHCM (e.g, Noonan syndrome, Fabry disease, amyloidosis) - Known current unrevascularized coronary artery stenosis of >= 70% or documented history of myocardial infarction. - History of LV systolic dysfunction (LVEF < 45%) or stress cardiomyopathy - Inability to exercise on a treadmill or bicycle (e.g., orthopedic limitations) - Documented room air oxygen saturation reading < 90% at screening or history of significant chronic obstructive pulmonary disease or severe/significant pulmonary hypertension - History of syncope, symptomatic ventricular arrhythmia, or sustained ventricular tachyarrhythmia with exercise within 3 months prior to screening - History of resistant hypertension (persistently elevated blood pressure despite maximal doses of 3 or more classes of medications for hypertension control) - Screening diastolic blood pressure >= 100 mmHg - Received prior treatment with aficamten - Received treatment with mavacamten within 3 months prior to screening (must be discussed with the medical monitor prior to screening) - Undergone septal reduction therapy < 6 months prior to screening - Is being considered for or is likely to be considered for heart transplant listing or left ventricular assist device placement during the study period - Paroxysmal or permanent atrial fibrillation is excluded only if: - rhythm restoring treatment (e.g., direct-current cardioversion, atrial fibrillation ablation procedure, or antiarrhythmic therapy) has been required <= 3 months prior to screening - rate control and anticoagulation have not been achieved for at least 3 months prior to screening. |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 85歳 以下 | 85age old under | ||
| 症候性非閉塞性肥大型心筋症 | Symptomatic Non-Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy | ||
| あり | |||
| 薬剤：Aficamten 経口剤 薬剤：プラセボ 経口剤 治験対象：Aficamten Aficamten群の患者に対し 5、10、15 又は 20 mg のaficamtenを、心エコー検査を用量漸増の指針として用いた漸増法により72週間投与する。 介入： 薬剤: Aficamten 対照薬: Placebo 対象群の患者に対しプラセボを72週間投与する。 介入： 薬剤：プラセボ |
Drug: Aficamten Oral Tablet Drug: Placebo Oral Tablet Experimental: Aficamten Participants in this arm will receive a single daily oral dose of 5 mg, 10 mg, 15 mg, or 20 mg of aficamten with dose levels guided by echocardiography assessments, for up to 72 weeks. Interventions: Drug: Aficamten Placebo Comparator: Placebo Participants in this arm will receive placebo, for up to 72 weeks. Interventions: Drug: Placebo |
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| 2 つの主要評価項目（dual primary endpoint）： ・Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire – 総合サマリースコア（KCCQ-CSS） の変化量 (期間：ベースラインから36週目 まで） ・ベースラインから36週間時点までの混合静脈血酸素分圧の変化 |
Dual primary endpoints of: - Change in Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire - Clinical Summary Score (KCCQ-CSS) [Time Frame: Baseline to Week 36] - Change in pVO2 from baseline to Week 36" |
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| ・ベースラインから Week 36 までに NYHA 心機能分類に 1 クラス以上の改善が認められた被験者の割合 ・ベースラインから Week 36 までの CPET パラメータの 2 つの Z スコアの複合スコアの変化量 – pVO2（最大運動耐容能） – VE/VCO2 スロープ（最大下運動耐容能） ・ベースラインから Week 36 までの NT-proBNPの変化量 ・ベースラインから Week 36 までの LAVI の変化量 ・心血管死、心臓移植、左室補助装置の植え込み、心突然死からの救命、非致死性脳卒中、心不全による入院、又は治療若しくは入院を必要とする不整脈（心房細動又は心室性頻脈性不整脈）が最初に発生するまでの期間 |
- Proportion of participants with >= 1 class improvement in NYHA Functional Class from baseline to Week 36 - Change in the composite of two Z-scores of CPET parameters from baseline to Week 36: - pVO2 (maximal exercise capacity) - VE/VCO2 slope (sub-maximal exercise capacity) - Change in NT-proBNP from baseline to Week 36 - Change in LAVI from baseline to Week 36 - Time to first event of cardiovascular death, heart transplantation or left ventricular assist device, aborted sudden cardiac death, non-fatal stroke, heart failure hospitalization, or cardiac arrhythmia (atrial fibrillation or ventricular tachyarrhythmia) requiring treatment or hospitalization) |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| Aficamten（CK-3773274） | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Cytokinetics, Inc. | |
| Cytokinetics, Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 聖路加国際病院 | St Luke's International Hospital IRB | |
| 東京都中央区明石町9-1号 | 9-1 Aakashi-cho, Chuo-ku, Tokyo | |
| 03-3541-5151 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |