臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和7年2月20日 | ||
| 令和7年4月30日 | ||
| 骨及び／又は骨髄に病変を有する初発難治又は救済療法が効果不十分な高リスク神経芽腫に対するNPC-33とNPC-26sc併用の忍容性を確認する第Ⅰ相試験 | ||
| 高リスク神経芽腫に対するNPC-33とNPC-26sc併用の第Ⅰ相試験 | ||
| 内田 恵理子 | ||
| 国立がん研究センター中央病院 | ||
| (1) 主要目的： 骨及び／又は骨髄に病変を有する初発難治又は救済療法が効果不十分な日本人高リスク神経芽腫患者を対象として、米国で承認された用法・用量のNPC-33＋NPC-26sc併用療法の忍容性及び安全性を評価する。 (2) 副次目的： ・ NPC-33及びNPC-26scのPKを評価する。 ・ NPC-33及びNPC-26scのADAを評価する。 (3) 探索的目的： 米国で承認された用法・用量のNPC-33＋NPC-26sc併用療法の有効性を評価する。 |
||
| 1 | ||
| 骨及び／又は骨髄に病変を有する初発難治又は救済療法が効果不十分な高リスク神経芽腫 | ||
| 募集中 | ||
| NPC-33(Naxitamab)/NPC-26sc(Sargramostim(Genetical Recombination)) | ||
| DANYELZA（米国ほか）、LEUKINE（米国ほか） | ||
| 国立研究開発法人国立がん研究センター治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和7年4月30日 |
| jRCT番号 | jRCT2031240693 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 骨及び／又は骨髄に病変を有する初発難治又は救済療法が効果不十分な高リスク神経芽腫に対するNPC-33とNPC-26sc併用の忍容性を確認する第Ⅰ相試験 | A Phase 1 Study to Confirm the Tolerability of NPC-33 and NPC-26sc in High-Risk Neuroblastoma with Primary Refractory Disease or Incomplete Response to Salvage Treatment in Bone and/or Bone Marrow (NPC-33-1) | ||
| 高リスク神経芽腫に対するNPC-33とNPC-26sc併用の第Ⅰ相試験 | Phase I clinical trial of NPC-33 and NPC-26sc to High-Risk Neuroblastoma | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 内田 恵理子 | Uchida Eriko | ||
| / | 国立がん研究センター中央病院 | National Cancer Center Hospital | |
| 小児腫瘍科 | |||
| 104-0045 | |||
| / | 東京都中央区築地5-1-1 | 5-1-1 Tsukiji, Chuo-ku, Tokyo | |
| 03-6670-3800 | |||
| k-tanaka@nobelpharma.co.jp | |||
| 田中 啓介 | Tanaka Keisuke | ||
| ノーベルファーマ株式会社 | Nobelpharma Co., Ltd. | ||
| 開発部 | |||
| 104-0033 | |||
| 東京都中央区新川1丁目17番24号 NMF茅場町ビル | NMF Kayabacho Bldg., 1-17-24, Shinkawa, Chuo-ku, Tokyo | ||
| 03-6670-3800 | |||
| k-tanaka@nobelpharma.co.jp | |||
| 令和7年2月12日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | なし |
|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| (1) 主要目的： 骨及び／又は骨髄に病変を有する初発難治又は救済療法が効果不十分な日本人高リスク神経芽腫患者を対象として、米国で承認された用法・用量のNPC-33＋NPC-26sc併用療法の忍容性及び安全性を評価する。 (2) 副次目的： ・ NPC-33及びNPC-26scのPKを評価する。 ・ NPC-33及びNPC-26scのADAを評価する。 (3) 探索的目的： 米国で承認された用法・用量のNPC-33＋NPC-26sc併用療法の有効性を評価する。 |
|||
| 1 | |||
| 2025年03月01日 | |||
| 2025年04月02日 | |||
| 2025年02月14日 | |||
| 2027年08月31日 | |||
| 6 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| 下記の選択基準をすべて満たす患者 (1) 神経芽腫と診断（下記の少なくとも1つに該当する） a. 生検で組織学的に神経芽腫と診断 b. 骨髄穿刺あるいは骨髄生検で組織学的に神経芽腫が示される。加えて血中あるいは尿中カテコールアミン代謝物が高値又はMYCN遺伝子の増幅が認められる c. MIBG集積病変である (2) 骨及び／又は骨髄に病変を有する初発難治又は救済療法が効果不十分な高リスク神経芽腫（先行治療にSD、MR、PR）で、評価可能な病変を有する。病変が骨髄のみの場合は骨髄の5％以上であること。 a. 初発難治の場合は、化学療法開始から18ヵ月以上経過しておらず、高リスク神経芽腫に対する標準的寛解導入化学療法を少なくとも4サイクルは受けていなければならない。 b. 救済療法が効果不十分な場合は、救済療法に対する不十分な反応は骨及び／又は骨髄に限定されねばならず、最後にMIBG/PET-CTで再発又はPDが確認されてから登録（NPC-26sc初回投与）まで少なくとも2ヵ月以上経過していること。 なお、手術後、後腹膜原発部位に限局した残存病変があり、放射線療法を受けた患者は組み入れ可能とする。初発難治の場合は、放射線療法完了から本試験登録までに必要な期間は28日間以上とする。 (3) 同意取得時の余命が6ヵ月以上と想定される (4) 同意取得時の年齢が12ヵ月以上 (5) スクリーニング時の血液学的検査で以下の基準を満たす a. ヘモグロビン 8.0 g/dL以上 b. 白血球数 1000/μL以上 c. 好中球数 500/μL以上 d. 血小板数 25000/μL以上 (6) スクリーニング時の肝機能値が以下の基準を満たす a. ALT及びASTが施設基準値の上限の5倍以下 ［15歳以下の患者は小児臨床検査基準範囲の上限の5倍以下］ b. 血清総ビリルビンが施設基準値の上限の1.5倍以下 (7) スクリーニング時のeGFRが60 mL/min/1.73 m2以上 なお、eGFRは以下の式（Schwartz GI et al. 1987）で算出することとする。 eGFR =k ×身長 (cm) / (PCr + 0.2） k：0～1歳（男児）0.45 （女児）0.45 2～12歳（男児）0.55 （女児）0.55 13～18歳（男児）0.70 （女児）0.55 PCr：実施医療機関で測定した血清クレアチニン値（mg/dL） (8) 本試験参加について、代諾者及び／又は被験者本人から文書による同意が得られている。小児の場合はアセント文書が提供されなければならない。 |
Patients who meet all of the following inclusion criteria: (1) Diagnosed with neuroblastoma (at least one of the following) a. Histologically diagnosed with neuroblastoma by biopsy b. Neuroblastoma is shown histologically by bone marrow aspiration or bone marrow biopsy. In addition, blood or urine catecholamine metabolite levels are high, or MYCN gene amplification is found. c. Lesion shown by MIBG accumulation (2) High-risk neuroblastoma with bone and/or bone marrow involvement that is new-onset and refractory or that responds inadequately to salvage therapy (SD, MR, or PR to previous treatment). If the lesion is limited to bone marrow, it must cover at least 5% of bone marrow. a. For new-onset refractory cases, study enrollment (first dose of NPC-26sc) must be done within 18 months since initiation of chemotherapy, and subjects must have received at least 4 cycles of standard remission induction chemotherapy for high-risk neuroblastoma. b. Inadequate response to salvage therapy must be limited to bone and/or bone marrow, and at least 2 months must have elapsed between the last MIBG/PET-CT confirmation of relapse or PD and study enrollment (first dose of NPC-26sc). Patients with residual lesions localized to the primary retroperitoneal site after surgery and have undergone radiation therapy may be included. For new-onset refractory cases, the time required from completion of radiation therapy to enrollment in the study is at least 28 days. (3) Life expectancy of at least 6 months at the time of informed consent (4) Age of at least 12 months at the time of informed consent (5) Hematological testing at time of screening meets the following criteria: a. Hemoglobin => 8.0 g/dL b. White blood cell count => 1000/micro L c. Neutrophil count => 500/micro L d. Platelet count => 25000/micro L (6) Liver function values at time of screening meet the following criteria: a. ALT and AST <= 5 times the upper limit of normal of the study site [Patients under 15 years old should have values within five times the upper limit of the pediatric clinical reference range.] b. Serum total bilirubin <= 1.5 times the upper limit of normal of the study site (7) eGFR at time of screening => 60 mL/min/1.73 m2 (8) Written consent has been obtained from the legal representative and/or subject in person to participate in this study. For children, an assent form must be provided. |
||
| 下記の除外基準に1項目でも該当する患者 (1) 初回NPC-26sc投与前3週間以内にがんに対する全身的な治療（化学療法、免疫療法を含む）を受けた、又は受ける予定 (2) 骨及び／又は骨髄以外にMIBGもしくはFDG-PET陽性の病変がある （ただし、手術後、後腹膜原発巣に放射線療法が行われ、その後増悪を認めない症例については、後腹膜原発巣がMIBGもしくはFDG-PET陽性であっても組み入れ可能とする。） (3) 試験登録時にPD（INRC 2017による） (4) 主要臓器の機能障害（CTCAE グレード3以上）がある。ただし、難聴、血液学的状態、腎機能、肝機能は除く (5) 生命を脅かす活動性の感染がある (6) スクリーニング時の肝炎ウイルス検査の結果が以下のいずれかに該当する患者 - HBs 抗原又はHCV 抗体のいずれかが陽性の患者。ただし、HCV 抗体が陽性であっても、HCV-RNA が検出されない患者は参加可能とする。 - HBs 抗原陰性であっても、HBs 抗体又はHBc 抗体が陽性、かつHBV-DNA が定量検査で陽性の患者（HBV-DNA は検出感度以下であれば治験参加可能）。 (7) NPC-33の投与を受けたことのある (8) カルノフスキースコア（16歳以上）又はランスキースコア（15歳以下）が50未満 (9) 妊娠又は妊娠している可能性のある、あるいは授乳中の女性。妊娠している可能性は、妊娠検査及び医師の問診等により判断する。なお、抗悪性腫瘍剤等の治療による無月経の可能性を考慮して、12カ月以上無月経である場合であっても妊娠の可能性が否定できない患者については妊娠検査を実施する。また、授乳中の女性が授乳を中断して本試験に参加することは不可とする。（同意取得時に授乳を中止し、被験薬投与終了後に授乳再開予定がないことを確認した場合は、本試験への参加は可能とする。） (10) NPC-33最終投与から42日間の避妊に同意しない男性又は妊娠可能な女性※ ※ 妊娠可能な女性：初潮を経験し、永久的な避妊術を受けておらず、閉経していない女性とする。閉経とは、薬剤投与などの別の医学的理由を伴わずに月経の無い状態が12 ヵ月以上にわたる場合と定義する。 (11) 治験実施計画書を遵守できない (12) NPC-26sc、酵母由来製品あるいは治験使用薬の成分に過敏症の既往がある (13) 抗GD2抗体にCTCAE グレード4のアナフィラキシーの既往がある (14) 初回NPC-26sc投与の6ヵ月以内に診断された中枢神経系の神経芽腫である (15) 以下の状況で同種造血幹細胞移植又はドナーリンパ球輸注（DLI）を受けた - 初回NPC-26sc投与の6ヵ月以内 - リンパ球数 200/µL未満 (16) 初回NPC-26sc投与の2ヵ月以内に同種幹細胞（リンパ球除去）のブースト（HPC）を受けた (17) 初回NPC-26sc投与の1ヵ月以内に免疫抑制剤の投与（ステロイドの局所投与は除く）を受けた、又は受ける予定である (18) 心機能異常がある（心エコー検査による左室駆出率が50％未満、又は治験責任医師等が臨床的に問題ありと判断したその他の心疾患） (19) その他、治験責任医師等が不適格と判断する |
Patients meeting any of the following exclusion criteria: (1) Has received or is planned to receive systemic treatment (including chemotherapy or immunotherapy) for cancer within 3 weeks of the first dose of NPC-26 (2) Has MIBG- or FDG-PET-positive lesions other than bone and/or bone marrow (However, patients who have limited retroperitoneal primary tumor after surgery and radiation therapy and have not experienced any subsequent exacerbation may be included even if the retroperitoneal primary tumor is MIBG- or FDG-PET-positive) (3) PD (per INRC 2017) at study enrollment (4) Has a functional disorder (CTCAE Grade 3 or higher) of a major organ. However, this does not include deafness, hematological status, renal function, or hepatic function. (5) Has a life-threatening active infection (6) Patients whose hepatitis virus test results at screening fall under any of the following - Patients positive for either HBs antigens or HCV antibodies. However, patients who are HCV antibody positive but have no detectable HCV-RNA are allowed to participate. - Patients who are HBs antigen-negative, have positive HBs antibodies or HBc antibodies, and positive quantitative tests for HBV-DNA (if HBV-DNA is less than detectable, they can participate in the study). (7) Has received NPC-33 (8) Has a Karnofsky score (at least 16 years of age) or a Lansky score (15 years of age or younger) of less than 50 (9) Women who are pregnant, may be pregnant, or are breastfeeding. The possibility of pregnancy will be determined by a pregnancy test plus physician interviews, etc. Considering the possibility of amenorrhea due to treatment with antineoplastic agents, etc., a pregnancy test will be performed even for patients who have been amenorrheic for 12 months or longer if the possibility of pregnancy cannot be ruled out. Breastfeeding women are not allowed to stop breastfeeding and participate in the study. (If breastfeeding is discontinued at the time of obtaining informed consent and it is confirmed that there is no plan to resume breastfeeding after completion of administration of the investigational drug, participation in this study is permitted.) (10) Men or women of childbearing potential who do not agree to use contraception for 42 days after the last dose of NPC-33* * Women of childbearing potential: Women who have experienced menarche, have not had permanent contraception, and are not menopausal. Menopause is defined as the absence of menses for at least 12 months without other medical reasons such as medication administration. (11) Unable to comply with the protocol (12) Has a history of hypersensitivity to any ingredients of NPC-26sc, yeast-derived products, or study medications (13) Has a history of CTCAE Grade 4 anaphylaxis in response to anti-GD2 antibodies (14) Has neuroblastoma of the central nervous system diagnosed within 6 months of the first dose of NPC-26sc (15) Has received allogeneic hematopoietic stem cell transplantation or donor lymphocyte infusion under the following circumstances: - Within 6 months of the first dose of NPC-26sc - Lymphocyte count < 200/micro L (16) Received allogeneic stem cell (lymphocyte removal) boost (HPC) within 2 months of the first dose of NPC-26sc (17) Has received or plans to receive an immunosuppressant (other than local administration of steroids) within 1 month of the first dose of NPC-26sc (18) Has disqualifying cardiac function (left ventricular ejection fraction < 50% as determined by echocardiography, or other heart disease that investigators deem to be clinically problematic) (19) Has otherwise been deemed ineligible by investigators |
||
| 12ヶ月 以上 | 12month old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| (1) 登録後、本治験の選択基準に合致しない又は除外基準に抵触することが判明し、治験対象として不適格であることが明らかになった場合 (2) 有害事象が発現し、治験責任医師等が治験継続困難と判断した場合 (3) 被験者から治験中止の申し出や同意の撤回があった場合 (4) 併用禁止薬・療法を使用した場合 (5) 妊娠が確認された場合 (6) 被験者の都合で必要な観察、検査の継続が不可能であることが判明した場合 (7) その他の理由により、投与が好ましくないと治験責任医師等が判断した場合 |
|||
| 骨及び／又は骨髄に病変を有する初発難治又は救済療法が効果不十分な高リスク神経芽腫 | High-Risk Neuroblastoma with Primary Refractory Disease or Incomplete Response to Salvage Treatment | ||
| あり | |||
| 薬剤：NPC-33/NPC-26sc 剤形：注射用液剤／凍結乾燥製剤 |
Drug:NPC-33/NPC-26sc Pharmaceutical form: Injectable solution/lyophilized powder |
||
| 第1サイクル終了までの被験薬投与下でのすべての有害事象（TEAE） | All treatment-emergent adverse events (TEAEs) occurring before the end of Cycle 1 | ||
| (1) 安全性 (2) 薬物動態 (3) 免疫原性 |
(1) Safety (2) Pharmacokinetics (3) Immunogenicity |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| NPC-33(Naxitamab)/NPC-26sc(Sargramostim(Genetical Recombination)) | |||
| DANYELZA（米国ほか）、LEUKINE（米国ほか） | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 医薬品副作用被害救済制度の定めに応じた医療費・医療手当・補償金 | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ノーベルファーマ株式会社 | |
| Nobelpharma Co., Ltd. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 国立研究開発法人国立がん研究センター治験審査委員会 | National Cancer Ctr IRB #2-J | |
| 東京都中央区築地5-1-1 | 5-1-1, Tsukiji, Chuo-ku, Tokyo | |
| 03-3542-2511 | ||
| Chiken_CT@ml.res.ncc.go.jp | ||
| 未設定 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当する |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |
|
|
設定されていません |