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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和7年2月12日
令和8年7月14日
令和8年1月15日
遺伝性血管性浮腫I型又はII型の小児患者（2～11歳）を対象とした、sebetralstat（KVD900）の安全性、薬物動態及び有効性を評価する非盲検試験
HAE I型又はII型の小児患者（2～11歳）を対象とした、sebetralstat（KVD900）の安全性、PK及び有効性を評価する非盲検試験（KONFIDENT-KID）
スミス　マイケル
KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
HAE I型又はII型の小児患者を対象として、sebetralstatの安全性及び忍容性を評価する。
3
遺伝性血管性浮腫
研究終了
KVD900
未定
順天堂大学医学部附属順天堂医院治験審査委員会

総括報告書の概要

管理的事項

2026年07月14日

２　結果の要約

2026年01月15日
36
/ 全体として、男性（50%）と女性（50%）の患者数は同数であった。患者の大半は白人（72.2%）であり、ヒスパニック系またはラテン系以外（80.6%）であった。アジア系は2例（5.6%）、アメリカ先住民またはアラスカ先住民は1例（2.8%）、黒人は1例（2.8%）、その他の人種は1例（2.8%）であり、5例（13.9%）は（現地の規制に従い）人種を報告しなかった。ヒスパニックまたはラテン系は1例（2.8%）であり、6例（16.7%）の患者は民族を報告しなかった。年齢の平均（標準偏差［SD］）は7.8（1.79）歳（範囲：4～11歳）であり、患者の大多数は6～11歳の年齢層に属していた（91.7%）。体重の平均（SD）は33.1（12.34）kgで、患者の大半は20～45 kgの体重グループに属していた（75%）。ベースライン時の平均（SD）身長は1.35（0.13）m、平均（SD）ボディ・マス指数（BMI）は17.5（3.59）kg/m²であった。患者の大多数はHAE I型と診断されていた（91.7%）。患者は7カ国から登録され、そのうち30.6%が米国からの患者であった。地域別では、患者の47.2％が北米、38.9％が欧州、13.9％がその他の地域からの患者であった。 Overall, an equal number of patients were male (50%) and female (50%). The majority of patients were White (72.2%) and Not Hispanic or Latino (80.6%). Two (5.6%) patients were Asian, 1 (2.8%) patient was American Indian or Alaska Native, 1 (2.8%) patient was Black, 1 (2.8%) patient was Other race, and 5 (13.9%) patients did not report their race (per their local regulations). One (2.8%) patient was Hispanic or Latino, and 6 (16.7%) patients did not report their ethnicity. The mean (standard deviation [SD]) age was 7.8 (1.79) years (range: 4 to 11 years), and the majority of patients were in the 6-11 years age group (91.7%). The mean (SD) weight was 33.1 (12.34) kg, and the majority of patients were in the 20 to 45 kg weight group (75%). The mean (SD) baseline height was 1.35 (0.13) m, and the mean (SD) body mass index (BMI) was 17.5 (3.59) kg/m2. The majority of patients were diagnosed with HAE Type I (91.7%). Patients were enrolled in 7 countries, with 30.6% patients from the US. By region, 47.2% patients were from North America, 38.9% were from Europe, and 13.9% were from the rest of the world.
/ 登録された合計36例の患者のうち、スクリーニング時の体重群別では、9.5kg以上20 kg未満の群に3例、20～45 kgの群に27例、45 kg超の群に6例が属していた。また、スクリーニング時の年齢群別では、2～5歳の群に3例、6～11歳の群に33例が属していた。5例（13.9%）の患者が試験を中止した（体重20～45 kg群に2例、45 kg超群に3例、全員が6～11歳の年齢群に属していた）。試験中止の理由は、追跡不能（2例）および患者都合による中止（3例）であった。全体として、31例（86.1%）の患者が試験を完了した（3例は12歳に達したため、1例はHAE発作に対する治験薬による最初の治療から52週間が経過したため、27例は治験依頼者による試験終了時に完了した）：体重群別では、9.5kg以上20kg未満の群で3例、20～45 kgの群で25例、45 kg超の群で3例が完了した。また、年齢群別では、2～5歳群で3例、6～11歳群で28例が完了した。 Of the 36 total patients enrolled, by weight group at screening: 3 were in the >=9.5 to <20 kg group, 27 were in the 20 to 45 kg group, and 6 were in the >45 kg group; and by age group at screening: 3 were in the 2-5 years group and 33 were in the 6-11 years group. Five (13.9%) patients discontinued the trial (2 in the 20 to 45 kg weight group and 3 were in the >45 kg weight group, and all were in the 6-11 years age group). The reasons for trial discontinuation were lost to follow up (2 patients) and withdrawal by patient (3 patients). Overall, 31 (86.1%) patients completed the trial (3 patients turned 12 years old, 1 patient finished 52 weeks after their first treated HAE attack, and 27 patients completed the trial when it was terminated by the Sponsor): by weight group, 3 patients in the >=9.5 to <20 kg group, 25 patients in the 20 to 45 kg group, and 3 patients in the >45 kg group; and by age group, 3 patients in the 2-5 years group and 28 patients in the 6-11 years group.
/ 本試験におけるセベトラルスタットへの曝露量（HAE発作の治療および薬物動態（PK）の評価を目的とした投与総回数454回）は、この患者集団における安全性を評価するには十分であると判断された。治療期間中の平均曝露期間は約23日間、治験薬によるHAE発作の治療回数は平均6.4回、治験薬によるHAE発作の治療頻度は月あたり平均0.76回、全患者における治験薬の投与回数は平均12.6回分であった。
全体として、患者の55.6％が少なくとも1件のTEAEを報告し、30.6％の患者が治験薬投与後3日以内に少なくとも1件のTEAE（すなわち、治療中のTEAE）を報告した。本試験において、治験薬に関連するTEAE、重度のTEAE、重篤なTEAE、試験の中止に至ったTEAE、または死亡に至ったTEAEは報告されなかった。患者の5％以上（すなわち1例以上）で報告されたTEAEの基本語（PT）は、上咽頭炎、上気道感染、上腹部痛、頭痛、嘔吐、耳感染、消化管感染、インフルエンザ、および咽頭炎であった。治療中に報告された、5％以上の患者に認められたTEAEの基本語（PT）は、頭痛、嘔吐、上腹部痛であり、後者の2事象は多くの場合HAE発作に伴って発現した。本試験期間中、臨床検査値やバイタルサインに臨床的に有意な傾向は認められなかった。		 The extent of exposure to sebetralstat (454 total doses to treat HAE attacks and to characterize PK) in the trial was considered sufficient to characterize safety in this population, with a mean on-treatment duration of exposure of about 23 days, a mean of 6.4 IMP-treated HAE attacks, a mean IMP-treated HAE attack frequency of 0.76 treated IMP-treated HAE attacks/month, and a mean of 12.6 IMP doses taken across all patients.
In total, 55.6% of patients reported at least one TEAE, and 30.6% of patients reported at least one TEAE within three days of IMP administration (i.e. an on-treatment TEAE). There were no IMP-related TEAEs, severe TEAEs, serious TEAEs, TEAEs leading to trial discontinuation, or TEAEs leading to death reported in this trial. The overall TEAE preferred terms (PTs) reported in >=5% of patients (i.e. >1 patient) were nasopharyngitis, upper respiratory tract infection, abdominal pain upper, headache, vomiting, ear infection, gastrointestinal infection, influenza, and pharyngitis. The on-treatment TEAE PTs reported in >=5% of patients were headache, vomiting, and abdominal pain upper, with the latter two often occurring in the setting of an HAE attack. There were no clinically meaningful trends in laboratory evaluations or vital signs during the trial.
/ 主要評価項目
本試験におけるセベトラルスタットへの曝露量（HAE発作の治療および薬物動態（PK）の評価を目的とした投与総回数454回）は、この患者集団における安全性を評価するには十分であると判断された。治療期間中の平均曝露期間は約23日間、治験薬によるHAE発作の治療回数は平均6.4回、治験薬によるHAE発作の治療頻度は月あたり平均0.76回、全患者における治験薬の投与回数は平均全患者で12.6回分の治験薬投与が行われた。
全体として、患者の55.6％が少なくとも1件のTEAEを報告し、30.6％の患者が治験薬投与後3日以内に少なくとも1件のTEAE（すなわち、治療中のTEAE）を報告した。本試験において、治験薬に関連するTEAE、重度のTEAE、重篤なTEAE、試験の中止に至ったTEAE、または死亡に至ったTEAEは報告されなかった。患者の5％以上（すなわち1例以上）で報告されたTEAEの基本語（PT）は、上咽頭炎、上気道感染、上腹部痛、頭痛、嘔吐、耳感染、消化管感染、インフルエンザ、および咽頭炎であった。治療中に報告された、5％以上の患者に認められたTEAEの基本語（PT）は、頭痛、嘔吐、上腹部痛であり、後者の2事象は多くの場合HAE発作に伴って発現した。本試験期間中、臨床検査値やバイタルサインに臨床的に有意な傾向は認められなかった。

副次評価項目
薬物動態：
単回経口投与後のセベトラスタットの薬物動態（PK）を評価した。集団薬物動態（PPK）に基づくAUCの推定値は、300 mg相当投与コホートの体重9.5 kg以上20 kg未満の群、および300 mgおよび600 mg相当投与コホートの体重20～45 kgの群において、観察された成人相当の曝露量と比較して低かった。体重45 kg以上の群におけるPPKに基づくAUCの推定値は、300 mgおよび600 mg相当投与コホートにおいて、観察された成人相当の曝露量と同等であった。PPKモデルの要因から、AUCは体重の影響を受けないことが示唆されており、成人と同等のAUC値に達するには、小児においても同等の投与量が必要となる。PPKに基づくCmaxの推定値は、300 mg相当投与コホートおよび600 mg相当投与コホートの両方で、体重20～45 kgの群および体重45 kg超の群において、観察された成人相当の曝露量と同等であった。体重9.5 kg以上20 kg未満の群では、300 mg相当投与コホートのデータしか利用できなかったが、PPKに基づくパラメータ推定値は、成人と比較してCmaxが低かった。推定された幾何平均Cmaxは、300 mg単回投与後の成人で観察された値（2360 ng/mL）と比較して、体重9.5 kg以上20 kg未満の群では38％低かった。

有効性：
300 mg相当投与コホートでは、合計211件のHAE発作が治験薬で治療され、以下の有効性が認められた：
・症状緩和までの時間：
- HAE発作の82.9％で、12時間以内に症状の緩和が認められた
- 症状緩和開始までの時間の中央値（95%信頼区間）は2（1.5、3）時間であった
- HAE発作回数別に見た場合、1～10回目のHAE発作において、12時間以内に症状緩和を達成した割合は類似していた
- 150 mg投与群は、75 mgおよび300 mg投与群（それぞれ7.92時間および12時間超［すなわち算出不能］）と比較して、症状緩和開始までの時間の中央値が最も短かった（1.52時間）
- 300 mg投与群では、IMP投与により12時間以内に症状の緩和が得られたHAE発作の割合が最も低かった（43.5%対75 mg投与群の71.4%および150 mg投与群の88.4%）

・重症度の軽減に至るまでの時間：
- HAE発作の73.5％で、12時間以内に症状の軽減が認められた
- 症状軽減が初めて認められるまでの時間の中央値（95% CI）は5（4, 6）時間であった
- HAE発作回数別に見た場合、1～10回目のHAE発作において、12時間以内に症状の軽減が認められた割合は類似していた
- 150 mg投与群（4時間）は、75 mgおよび300 mg投与群（12時間超［すなわち算出不能］）と比較して、重症度の軽減までの時間の中央値が最も短かった
- 150 mg投与群は、75 mgおよび300 mg投与群と比較して、12時間以内に症状の軽減が認められたIMP投与によるHAE発作の割合が最も高かった（それぞれ79.0％対28.6％および43.5％）

・HAE発作の完全な消失までの時間：
- HAE発作の71.6％が24時間以内に消失した
- HAE発作の消失までの時間の中央値（95% CI）は12（12、18）時間であった
- HAE発作回数別に見た場合、1～10回目のHAE発作において、24時間以内に発作が消失した割合は類似していた

全体として、セベトラルスタットの300 mg相当用量はHAE発作を効果的に治療し、HAE発作の大部分において、12時間以内に症状の緩和が始まり重症度が軽減し、24時間以内に完全に消失し、他の従来のオンデマンド治療の使用は最小限にとどまった。患者がそれまでに経験した治験薬によるHAE発作の治療回数は、これらの結果に影響しなかった。実際の投与量群別に結果をみると、HAE発作の大部分は150 mgで治療された（85.8%）。150 mg投与群では、75 mgおよび300mg投与群と比較して、症状の緩和の開始、重症度の軽減、およびHAE発作の完全な消失に至るまでの時間が短かった。また、150 mg投与群は、治験薬で治療されたHAE発作のうち、12時間以内に症状の緩和および重症度の軽減を達成し、24時間以内にHAE発作が完全に消失した割合が最も高かった。300 mg投与群では、症状緩和の開始に至るまでの時間が最も長く、治験薬で治療されたHAE発作のうち、12時間以内に症状の緩和を達成した割合が最も低かった。しかし、これは11回のHAE発作に関するデータを提供したものの、日記の記入遵守率が低かった1人の患者の影響を受けた可能性がある。感度分析においてこの患者を除外したところ、300 mg投与群において、治験薬投与により12時間以内に症状の緩和が得られたHAE発作の割合が増加し、12時間以内に症状の軽減が得られたHAE発作の割合および24時間以内に完全な消失が得られたHAE発作の割合も同様に増加した。投与群間の比較は計画されておらず、75 mgおよび300 mg投与群における治験薬の治療を受けたHAE発作の数は少なかったため、結果の解釈には注意が必要である。体重20～45 kg群と、体重9.5 kg以上20 kg未満および45 kg超の群を比較した場合も、類似の結果と傾向が認められた。
600 mg 相当投与コホートでは、1件のHAE発作が治験薬で治療された。このHAE発作は、12時間以内に症状の緩和が認められ、症状緩和開始までの時間は1.5時間であった。また、12時間以内に症状の軽減を認め、重症度の軽減までの時間は6時間であった。24 時間以内にHAE発作は消失し、消失までの時間は 8 時間でした。この発作に対しては、従来のオンデマンド治療は行わなかった。

患者がそれまでに経験した治験薬によるHAE発作の治療回数はこれらの結果に影響せず、成人及び青年で観察された有効性の結果と一致している。		 Primary Endpoint:
The extent of exposure to sebetralstat (454 total doses to treat HAE attacks and to characterize PK) in the trial was considered sufficient to characterize safety in this population, with a mean on-treatment duration of exposure of about 23 days, a mean of 6.4 IMP-treated HAE attacks, a mean IMP-treated HAE attack frequency of 0.76 treated IMP-treated HAE attacks/month, and a mean of 12.6 IMP doses taken across all patients.
In total, 55.6% of patients reported at least one TEAE, and 30.6% of patients reported at least one TEAE within three days of IMP administration (i.e. an on-treatment TEAE). There were no IMP-related TEAEs, severe TEAEs, serious TEAEs, TEAEs leading to trial discontinuation, or TEAEs leading to death reported in this trial. The overall TEAE preferred terms (PTs) reported in >=5% of patients (i.e. >1 patient) were nasopharyngitis, upper respiratory tract infection, abdominal pain upper, headache, vomiting, ear infection, gastrointestinal infection, influenza, and pharyngitis. The on-treatment TEAE PTs reported in >=5% of patients were headache, vomiting, and abdominal pain upper, with the latter two often occurring in the setting of an HAE attack. There were no clinically meaningful trends in laboratory evaluations or vital signs during the trial.

Secondary endpoints
Pharmacokinetics:
The PK of sebetralstat following a single oral dose was assessed. Population-based pharmacokinetics (PPK)-based parameter estimates of AUC were less than comparable to observed adult equivalent exposures in the >=9.5 to <20 kg weight group in the 300 mg ED Cohort and in the 20 to 45 kg weight group in the 300 mg and 600 mg ED Cohorts. PPK-based AUC estimates for the >45 kg weight group were comparable to observed adult equivalent exposures in the 300 and 600 mg ED Cohorts. PPK model factors suggest AUC is independent of body weight influence, requiring equal doses in pediatrics to reach comparable adult AUC values. PPK-based estimates of Cmax were comparable to observed adult equivalent exposures in the 20 to 45 kg weight group and the >45 kg weight group in both the 300 mg ED and 600 mg ED Cohorts. In the >=9.5 to <20 kg weight group, where data were only available for the 300 mg ED Cohort, PPK-based parameter estimates demonstrated less than comparable Cmax to adults. The estimated geometric mean Cmax was 38% lower in the >=9.5 to <20 kg group than what has been observed in adults following a single 300 mg dose (2360 ng/mL).

Efficacy:
In the 300 mg ED Cohort, a total of 211 HAE attacks were treated with IMP, with the following efficacy results:
Time to beginning of symptom relief:
- 82.9% of HAE attacks achieved symptom relief within 12 hours
- The median (95% CI) time to beginning of symptom relief was 2 (1.5, 3) hours
- The proportion of HAE attacks that achieved symptom relief within 12 hours by HAE attack number was similar for HAE attacks 1 through 10
- The 150 mg dose group showed the shortest median time to beginning of symptom relief (1.52 hours) compared with the 75 mg and 300 mg dose groups (7.92 hours and >12 hours [i.e. not calculable], respectively)
- The 300 mg dose group had the lowest proportion of IMP-treated HAE attacks that achieved symptom relief within 12 hours (43.5% versus 71.4% in the 75 mg dose group and 88.4% in the 150 mg dose group)

Time to reduction in severity:
- 73.5% of HAE attacks achieved symptom reduction within 12 hours
- The median (95% CI) time to first incidence of symptom reduction was 5 (4, 6) hours
- The proportion of HAE attacks that achieved symptom reduction within 12 hours by HAE attack number was similar for HAE attacks 1 through 10
- The 150 mg dose group showed the shortest median time to reduction in severity (4 hours) compared with the 75 mg and 300 mg dose groups (>12 hours [i.e. not calculable] in both)
- The 150 mg dose group had the highest proportion of IMP-treated HAE attacks that achieved symptom reduction within 12 hours compared with the 75 mg and 300 mg dose groups (79.0% versus 28.6% and 43.5%, respectively)

Time to complete HAE attack resolution:
- 71.6% of HAE attacks achieved HAE attack resolution within 24 hours
- The median (95% CI) time to HAE attack resolution was 12 (12, 18) hours
- The proportion of HAE attacks that achieved HAE attack resolution within 24 hours by HAE attack number was similar for HAE attacks 1 through 10

Overall, a 300 mg equivalent dose of sebetralstat effectively treated HAE attacks, with the majority of HAE attacks having the beginning of symptom relief and reduction in severity within 12 hours and complete resolution within 24 hours with minimal use of other conventional on-demand treatment. These outcomes were not affected by the number of IMP-treated HAE attacks that the patient had already experienced. When looking at the results by actual dosing group, the majority of HAE attacks were treated at the 150 mg dose (85.8%). The 150 mg dose group showed shorter times to reach the beginning of symptom relief, reduction in severity, and complete HAE attack resolution endpoints than the 75 mg and 300 mg dose groups. The 150 mg dose group also had the highest proportion of IMP-treated HAE attacks that achieved symptom relief and reduction within 12 hours and complete HAE attack resolution within 24 hours. The 300 mg dose group showed the longest times to reach the beginning of symptom relief endpoint and had the lowest proportion of IMP-treated HAE attacks that achieved symptom relief within 12 hours. However, this may have been influenced by a single patient that contributed data on 11 HAE attacks and had poor diary compliance; when this patient was removed in the sensitivity analyses, the proportion of IMP-treated HAE attacks in the 300 mg dose group that achieved symptom relief within 12 hours increased, as did the proportion of HAE attacks that achieved symptom reduction within 12 hours and complete resolution within 24 hours. There was no planned comparison between dosing groups and the number of IMP-treated HAE attacks in the 75 mg and 300 mg dose groups were small, so results should be interpreted with caution. Similar results and trends were noted between the 20 to 45 kg weight group when compared with the >=9.5 to <20 kg and the >45 kg weight groups.
In the 600 mg ED Cohort, 1 HAE attack was treated with IMP. This HAE attack achieved symptom relief within 12 hours, with a time to beginning of symptom relief of 1.5 hours; achieved symptom reduction within 12 hours, with a time to reduction in severity of 6 hours; resolved within 24 hours, with a time to HAE attack resolution of 8 hours; and was not treated with conventional on-demand treatment.

These outcomes were not affected by the number of IMP-treated HAE attacks that the patient had already experienced and align with efficacy results previously observed in adults and adolescents.
/ 全体として、I型またはII型HAEを有する2歳から11歳の小児において、セベトラルスタットは安全であり、忍容性も良好であることが確認された。すべての患者が、HAE発作の治療および薬物動態（PK）データ収集中に、治験薬の投与に耐えることができた。投与量、投与頻度、または患者の年齢に関して、安全性の傾向は認められなかった。さらに、300 mg相当のセベトラルスタットは、I型またはII型HAEを有する2歳から11歳の小児におけるHAE発作を効果的に治療した。 Overall, sebetralstat was found to be safe and well tolerated in 2 through 11 year olds with Type I or Type II HAE. All patients were able to tolerate the IMP dosing to treat HAE attacks and during PK collection. No safety trends were noted with regards to dose strength, frequency of dosing, or age of the patient. Additionally, a 300 mg equivalent dose of sebetralstat effectively treated HAE attacks in 2 through 11 year olds with HAE Type I or Type II.

３　IPDシェアリング

無 No

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和8年7月14日
jRCT番号 jRCT2031240670

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

遺伝性血管性浮腫I型又はII型の小児患者（2～11歳）を対象とした、sebetralstat（KVD900）の安全性、薬物動態及び有効性を評価する非盲検試験 Open-Label Safety, Pharmacokinetic, and Efficacy Trial of Sebetralstat (KVD900) in Pediatric Patients (Ages 2-11) with Hereditary Angioedema Type I or II
HAE I型又はII型の小児患者（2～11歳）を対象とした、sebetralstat（KVD900）の安全性、PK及び有効性を評価する非盲検試験（KONFIDENT-KID） Open-Label Safety, PK, and Efficacy Trial of Sebetralstat (KVD900) in Pediatric Patients (Ages 2-11) With HAE Type I or II (KONFIDENT-KID)

（２）治験責任医師等に関する事項

スミス　マイケル Smith Michael
/ KalVista Pharmaceuticals, Ltd. KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
KalVista Clinical
/ その他 Porton Science Park, Bybrook Road, Porton Down, Salisbury, SP4 0BF, United Kingdom
44-1980-753002
clinicalstudies@kalvista.com
冠　和宏 Kanmuri Kazuhiro
PharmaLex Japan株式会社 PharmaLex Japan, Inc
Clinical Development Services
135-0016
東京都江東区東陽4丁目11番38号 4-11-38, Toyo, Koto-ku, Tokyo, Japan 135-0016
03-4590-9005
kazuhiro.kanmuri@cencora.com
令和6年12月27日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

順天堂大学医学部附属順天堂医院

Juntendo University Hospital
/

埼玉医科大学総合医療センター

Saitama Medical Center

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

HAE I型又はII型の小児患者を対象として、sebetralstatの安全性及び忍容性を評価する。
3
2025年02月03日
2025年04月03日
2024年12月02日
2027年08月31日
48
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
米国/カナダ/フランス/ドイツ/イタリア/イスラエル United States/Canada/France/Germany/Italy/Israel
1) 2～11歳の男性又は女性の患者。
2) HAE I型又はII型の診断が確定している患者。
3) スクリーニング時に20kg以上の患者においては、スクリーニング前の1年間に、1回以上のHAE発作が記録されている患者。
4) 介護者が治験薬を適切に保管及び投与することができ、日誌の内容を理解し、記入することができる、と治験担当医師が判断している。
5) 患者及び介護者が治験実施計画書の全ての要件を遵守する意思及び能力を有する、と治験担当医師が考えている。
6) 親又は法的に正当な代諾者が同意説明文書に署名し、（該当する場合は）患者がアセント文書に署名している。 		1) Male or female patients 2 to 11 years of age.
2) Confirmed diagnosis of HAE Type I or II
3) For patients >=20 kg at screening, patient has had at least 1 documented HAE attack in the last year prior to screening.
4) Caregiver, as assessed by the Investigator, must be able to appropriately store and administer IMP and be able to read, understand, and complete the diary.
5) Investigator believes that the patient and caregiver are willing and able to adhere to all protocol requirements.
6) Parent or LAR provides signed informed consent and patient provides assent (when applicable).
1) 後天性C1インヒビター欠損症、C1-INHが正常なHAE、特発性血管性浮腫、又は蕁麻疹を伴う血管性浮腫など、他の型の慢性血管性浮腫の併発が診断されている患者。
2) 治験担当医師の見解により、HAEの治療においてブラジキニン受容体2阻害剤、C1-INH療法、血漿カリクレイン阻害剤のいずれかに臨床的に効果不十分と判断されたことがある患者。
3) 体重が9.5 kg未満の患者。
4) スクリーニング来院後にアンジオテンシン変換酵素阻害剤を使用した患者。
5) スクリーニング来院前7日以内に、全身性吸収を有するエストロゲン含有製剤（エチニルエストラジオールを含む経口避妊薬又はホルモン補充療法など）を使用した患者。
6) 強力なチトクロームP450 3A4（CYP3A4）阻害剤若しくは誘導剤、又は中程度のCYP3A4誘導剤を持続的に使用する必要のある患者。
7) 治験に参加することにより患者の安全が脅かされると治験担当医師が判断する、臨床的に重要な合併症又は全身性機能障害を有する患者。
8) 妊娠又は授乳中の患者。
9) Sebetralstat又は賦形剤に対して過敏症であることが確認されている患者。
10) 何らかの介入治験に参加し、その治験薬の最終投与からスクリーニング来院までの期間が4週間以内である患者。		 1) Any concomitant diagnosis of another form of chronic angioedema, such as acquired C1 inhibitor deficiency, HAE with normal C1-INH, idiopathic angioedema, or angioedema associated with urticaria.
2) A clinically significant history of poor response to bradykinin receptor 2 blocker, C1-INH therapy, or plasma kallikrein inhibitor therapy for the management of HAE, in the opinion of the Investigator.
3) Patient weighs <9.5 kg.
4) Use of angiotensin-converting enzyme inhibitors after the Screening Visit.
5) Any estrogen-containing medications with systemic absorption (such as oral contraceptives including ethinylestradiol or hormonal replacement therapy) within 7 days prior to the Screening Visit.
6) Patients who require sustained use of strong cytochrome P450 3A4 (CYP3A4) inhibitors or inducers or moderate CYP3A4 inducers.
7) Any clinically significant comorbidity or systemic dysfunction, which in the opinion of the Investigator, would jeopardize the safety of the patient by participating in the trial.
8) Pregnant or breastfeeding.
9) Known hypersensitivity to sebetralstat or to any of the excipients.
10) Participation in any interventional investigational clinical trial within 4 weeks of the last dosing of investigational drug prior to the Screening Visit.
2歳 以上 2age old over
12歳 未満 12age old not
男性・女性 Both
・有害事象。
・治験担当医師の判断。
・管理上の理由（例：治験の来院／手順の不遵守、追跡不能）。
遺伝性血管性浮腫 Hereditary Angioedema
あり
遺伝性血管性浮腫発作1回に対し、体重に応じてSebetralstatを75 mg（75 mg×1錠）、150 mg（75 mg×2錠）、または300 mg（300 mg×1錠）を、最大3回まで経口投与する。 Each hereditary angioedema attack is treated with up to three oral doses of Sebetralstat 75 mg (75 mgx1 tablet), 150 mg (75 mgx2 tablets), or 300 mg (300 mgx1 tablet) based on the weight of the patient.
KONFIDENT-KID KONFIDENT-KID
HAE I型又はII型の２～12歳未満の小児患者を対象として、sebetralstatの安全性及び忍容性を評価する。 To evaluate the safety and tolerability of sebetralstat in pediatric patients aged 2 to <12 years of age with HAE Type I or II.
・HAE I型又はII型の小児患者を対象として、sebetralstatの薬物動態（PK）を評価する。
・HAE I型又はII型の小児患者を対象として、HAE発作のオンデマンド治療におけるsebetralstatの臨床的有効性を評価する。		 - To evaluate the pharmacokinetics (PK) of sebetralstat in pediatric patients with HAE Type I or II.
- To evaluate the clinical efficacy of sebetralstat for the on-demand treatment of HAE attacks in pediatric patients with HAE Type I or II.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
KVD900
未定
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

研究終了

Complete

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

順天堂大学医学部附属順天堂医院治験審査委員会 Juntendo University Hospital Institutional Review Board
東京都文京区本郷3-1-3 3-1-3 Hongo, Bunkyo-ku, Tokyo
03-3813-3111
承認
埼玉医科大学総合医療センター　治験審査委員会 Saitama Medical Center Institutional Review Board
埼玉県川越市鴨田 1981 番地 1981 Kamoda, Kawagoe-city, Saitama
049-228-3807
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT06467084
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

（１）試験等の目的及び内容の「実施予定被験者数」は、日本の被験者数ではなく、試験全体の被験者数である。
IRBでメールアドレスを設けていないため、「６. IRBの名称等」のメールアドレスは空欄である。

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

KVD900-303_Protocol_Version 3.3_JPN_25Sep2025.pdf

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変更履歴

種別 公表日
終了 令和8年7月14日 (当画面) 変更内容
変更 令和8年7月14日 詳細 変更内容
変更 令和8年3月23日 詳細 変更内容
変更 令和7年10月20日 詳細 変更内容
変更 令和7年4月25日 詳細 変更内容
変更 令和7年3月19日 詳細 変更内容
新規登録 令和7年2月12日 詳細
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