臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和6年10月31日 | ||
| ペリツェウス・メルツバッハー病患者におけるION356の髄腔内投与の安全性、薬物動態及び薬力学を評価する第1b相試験 | ||
| オービット試験：ペリツェウス・メルツバッハー病患者におけるION356の髄腔内投与の安全性、薬物動態及び薬力学を評価する試験 | ||
| Moore Katrina | ||
| Ionis Pharmaceuticals, Inc. | ||
| ION356の安全性及び忍容性を評価すること | ||
| 1 | ||
| ペリツェウス・メルツバッハー病 | ||
| 募集前 | ||
| ION356 | ||
| 未定 | ||
| 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター 臨床試験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和6年10月31日 |
| jRCT番号 | jRCT2031240449 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| ペリツェウス・メルツバッハー病患者におけるION356の髄腔内投与の安全性、薬物動態及び薬力学を評価する第1b相試験 | A Phase 1b Study to Evaluate the Safety, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Intrathecally Administered ION356 in Patients with Pelizaeus-Merzbacher Disease | ||
| オービット試験：ペリツェウス・メルツバッハー病患者におけるION356の髄腔内投与の安全性、薬物動態及び薬力学を評価する試験 | Orbit Study: A Study to Evaluate the Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Intrathecally Administered ION356 in Participants With Pelizaeus Merzbacher Disease (PMD) | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Moore Katrina | Moore Katrina | ||
| / | Ionis Pharmaceuticals, Inc. | Ionis Pharmaceuticals, Inc. | |
| 92010 | |||
| / | 2855 Gazelle Court Carlsbad, CA, USA | 2855 Gazelle Court Carlsbad, CA, USA | |
| 844-387-9520 | |||
| IonisPelizaeusMerzbacherStudy2@clinicaltrialmedia.com | |||
| 永田 裕樹 | Nagata Yuki | ||
| メドペイス・ジャパン株式会社 | Medpace Japan KK | ||
| 150-0001 | |||
| 東京都渋谷区神宮前一丁目5番8号 | 1-5-8, Jingumae, Shibuya-ku, Tokyo | ||
| 03-4563-7000 | |||
| RSJapan1@medpace.com | |||
| 令和6年4月30日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
|
|
|
|---|---|---|---|
| / | 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター |
National Center of Neurology and Psychiatry |
|
|
|||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| ION356の安全性及び忍容性を評価すること | |||
| 1 | |||
| 実施計画の公表日 | |||
| 2024年08月29日 | |||
| 2029年05月01日 | |||
| 4 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| オーストラリア/フランス/ドイツ/オランダ/米国 | Australia/France/Germany/Netherlands/US | ||
| 1．被験者の親又は法定代理人からの同意取得が可能であり、その者が規定されているすべての治験来院に同伴し、被験者の症状及び能力に関する意見を提供し、治験のすべての要件を遵守できること 2．PMD と診断され、PLP1 遺伝子重複が遺伝子検査で確認されている患者 3．臨床表現型及び脳画像所見が PMD の診断と一致している 4．同意取得時の年齢が 2 歳以上 17 歳以下の男性 5．治験実施医療機関への通院、手順、測定及び来院を含むすべての治験要件を満たすことが可能であり、その意思があること（治験担当医師が判断する） |
1. Participant's parent or legally accepted representative can provide informed consent, attend all scheduled study visits, provide feedback regarding the participant's symptoms, and can comply with all study requirements. 2. Diagnosis of PMD with genetic confirmation of PLP1 gene duplication. 3. Clinical phenotype and brain imaging consistent with a diagnosis of PMD. 4. Male between the ages of 2 and 17 years, inclusive, at the time of informed consent. 5. Able and willing to meet all study requirements (in the opinion of the Investigator), including travel to Study Center, procedures, measurements, and visits. |
||
| 1．病歴、臨床検査結果又は身体検査結果に臨床的に重要な異常が認められる 2．治験実施計画書に規定される、追跡調査を含む治験手順を遵守する意思がない、又は治験担当医師に全面的に協力する意思がない 3．MRI が禁忌であるか、MRI を受ける意思がない 4．スクリーニング前 1 ヵ月、又は開発中の薬剤の半減期の 5 倍のいずれか長い方の期間中に別の開発中の薬剤、生物学的製剤又は医療機器による治療を受けた 5．スクリーニング前 4 ヵ月以内（単回投与の場合）又はスクリーニング前 12 ヵ月以内（反復投与の場合）にオリゴヌクレオチド（低分子干渉 RNA を含む）による治療を受けた患者。ただし、この除外基準はワクチン（mRNA ワクチンとウイルスベクターワクチンの両方）には適用されない 6． 遺伝子治療、細胞移植又は試験的な脳手術を受けたことがある 7．閉塞性水頭症の現病歴 8．腰椎穿刺手技、CSF 循環又は安全性評価を妨げる可能性のある脳又は脊髄疾患を有するか、脊髄手術歴がある 9．スクリーニング前 12 週間以内に全身麻酔を伴う重要な内科的若しくは外科的手技のために入院した患者、又は治験中に入院が予定されている 10．その他、被験者が治験に適さないか、治験への参加又は完了を妨げる可能性があると治験担当医師が判断する状態にある |
1. Clinically significant abnormalities in medical history, laboratory tests or physical examination. 2. Unwillingness to comply with study procedures, including follow-up, as specified by this protocol, or unwillingness to cooperate fully with the Investigator. 3. Any contraindication or unwillingness to undergo magnetic resonance imaging (MRI). 4. Treatment with another investigational drug, biological agent, or device within 1 month of Screening, or 5 half-lives of the investigational agent, whichever is longer. 5. Previous treatment with an oligonucleotide (including small interfering ribonucleic acid) within 4 months of Screening if a single dose was received, or within 12 months of Screening if multiple doses were received. This exclusion does not apply to vaccines (both messenger ribonucleic acid [mRNA] and viral vector vaccines). 6. History of gene therapy or cell transplantation, or any experimental brain surgery. 7. Current obstructive hydrocephalus. 8. Known brain or spinal disease or previous spinal surgery that would interfere with the lumbar puncture (LP) process, CSF circulation, or safety assessment. 9. Hospitalization for any major medical or surgical procedure involving general anesthesia within 12 weeks prior to Screening or planned during the study. 10. Have any other conditions, which, in the opinion of the Investigator, would make the participant unsuitable for inclusion, or could interfere with the participant participating in or completing the study. |
||
| 2歳 以上 | 2age old over | ||
| 17歳 以下 | 17age old under | ||
| 男性 | Male | ||
| ペリツェウス・メルツバッハー病 | Pelizaeus-Merzbacher Disease | ||
| あり | |||
| 薬剤：ION356 髄腔内投与 |
Drug: ION356 Administered as intrathecal (IT) injection. |
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| 1. 治験治療下で発現した有害事象(TEAE)及び重篤な有害事象（SAE）が発現した被験者の数 2. ベースラインから臨床検査値に重大な変化が発現した被験者の数 3. ベースラインから神経学的検査所見に重大な変化が発現した被験者の数 4. ベースラインからバイタルサインに重大な変化が発現した被験者の数 5. ベースラインから心電図（ECG）に重大な変化が発現した被験者の数 6.ベースラインから併用薬の変化がみられた被験者の数 |
1. Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (TEAEs) and Serious Adverse Events (SAEs) 2. Number of Participants With Clinically Significant Change from Baseline in Laboratory Assessments 3. Number of Participants With Clinically Significant Change From Baseline in Neurological Examination Findings 4. Number of Participants With Clinically Significant Change From Baseline in Vital Signs 5. Number of Participants With Clinically Significant Change From Baseline in Electrocardiography (ECG) 6. Number of Participants With Change From Baseline in Concomitant Medication Use |
||
| 1. ION356の最高血漿中濃度（Cmax） 2. ION356の濃度ー時間曲線下面積（AUC） 3. ION356の血漿中消失半減期（t½） 4. ION356の血漿中濃度 5. ION356の脳脊髄液（CSF）中濃度 6. 尿中ION356排泄量 7. ION356の尿中排泄率 8. ION356の腎クリアランス |
1. Maximum Plasma Concentration (Cmax) of ION356 2. Area Under the Concentration-time Curve (AUC) of ION356 3. Plasma Terminal Elimination Half-life (t1/2) of ION356 4. Plasma Concentration of ION356 5. Cerebrospinal Fluid (CSF) Concentration of ION356 6. Concentration of ION356 Excreted in Urine 7. Percent of ION356 Dose Excreted in Urine 8. Renal Clearance of ION356 |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ION356 | |||
| 未定 | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集前 |
Pending |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Ionis Pharmaceuticals, Inc. | |
| Ionis Pharmaceuticals, Inc. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター 臨床試験審査委員会 | National Center of Neurology and Psychiatry Institutional Review Board | |
| 東京都東京都小平市小川東町４－１－１ | 4-1-1 Ogawa-higashi-cho, Kodaira-shi, Tokyo, Tokyo | |
| 042-341-2711 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT06150716 | |
| Clinicaltrials.gov | |
| Clinicaltrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |