臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和6年7月7日 | ||
| 令和6年11月28日 | ||
| 日本人Stargardt病患者を対象としたtinlarebantの薬物動態、薬力学、安全性及び忍容性を評価する第Ib相、非盲検試験並びにStargardt病患者を対象としたtinlarebantの安全性、忍容性及び有効性を評価する第II/III相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験 | ||
| DRAGON II | ||
| Mata Nathan | ||
| Belite Bio, Inc | ||
| STGD1患者におけるtinlarebantのPK及びPDプロファイルを評価する（第Ib相） STGD1患者における萎縮病変拡大速度の遅延に対するtinlarebantの有効性を評価する（第II/III相） |
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| N/A | ||
| Stargardt病 | ||
| 募集中 | ||
| tinlarebant | ||
| なし | ||
| 独立行政法人国立病院機構 東京医療センター 治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年11月28日 |
| jRCT番号 | jRCT2031240209 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 日本人Stargardt病患者を対象としたtinlarebantの薬物動態、薬力学、安全性及び忍容性を評価する第Ib相、非盲検試験並びにStargardt病患者を対象としたtinlarebantの安全性、忍容性及び有効性を評価する第II/III相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験 | A Phase 1b Open label Study to Evaluate the Pharmacokinetics, Pharmacodynamics, Safety, and Tolerability of Tinlarebant in Japanese Subjects with Stargardt Disease and a Phase 2/3 Randomized, Double masked, and Placebo controlled Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Efficacy of Tinlarebant in Subjects with Stargardt Disease | ||
| DRAGON II | DRAGON II | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Mata Nathan | Mata Nathan | ||
| / | Belite Bio, Inc | Belite Bio, Inc | |
| / | その他 | PO Box 309, Ugland House Grand Cayman, Cayman Islands KY1 1104 | |
| 886-972-080-097 | |||
| clinicaltrial@belitebio.com | |||
| 治験担当 窓口 | contact trial Clinical | ||
| ICONクリニカルリサーチ合同会社 | ICON Clinical Research GK | ||
| 541-0056 | |||
| 大阪府大阪市中央区久太郎町四丁目1 番3 号 | Kyutaromachi 4-chome 1-3, Chuo-ku, Osaka city, Osaka 541-0056, Japan | ||
| 06-4560-2001 | |||
| ICONCR-Chiken@iconplc.com | |||
| 令和6年6月28日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人神戸市民病院機構 神戸市立神戸アイセンター病院 |
Kobe city eye Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 京都大学医学部附属病院 |
Kyoto University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構 東京医療センター |
National Hospital Organization Tokyo Medical Center |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| STGD1患者におけるtinlarebantのPK及びPDプロファイルを評価する（第Ib相） STGD1患者における萎縮病変拡大速度の遅延に対するtinlarebantの有効性を評価する（第II/III相） |
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| N/A | |||
| 2024年07月24日 | |||
| 2024年04月01日 | |||
| 2027年06月30日 | |||
| 66 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| 英国/米国 | United Kingdom/United States | ||
| STDG1の臨床診断を受け、ABCA4遺伝子の変異が1つ以上同定された患者であること 片眼又は両眼に明確な萎縮病変を有している患者であること 最低BCVAは本試験対象の眼であること |
Subjects must have clinically diagnosed STGD1 with at least one mutation identified in the ABCA4 gene Subjects must have a defined aggregate atrophic lesion in 1 or both eyes Minimum BCVA is required in the study eye |
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| 治療効果の評価を困難にすると治験責任医師が判断したSTGD1以外の眼疾患を有する 過去3ヵ月以内の本試験対象の眼の眼科手術の既往歴を有する 遺伝子治療歴を有する |
Any ocular disease other than STGD1 that, in the opinion of the investigator, would complicate assessment of a treatment effect History of ocular surgery in the study eye in the last 3 months Any prior gene therapy |
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| 12歳 以上 | 12age old over | ||
| 20歳 以下 | 20age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| Stargardt病 | Stargardt Disease | ||
| あり | |||
| 治験薬：Tinlarebant 5 mg錠 投与経路：経口 本治験の第Ib相パート及び第II/III相パートともにtinlarebant 5 mgを1日1回投与する。 対照薬：プラセボ錠 投与経路：経口 プラセボは本治験の第II/III相パートでのみ投与する。 |
Investigational medical product: 5 mg tinlarebant tablets. Administration route: oral. The proposed dose level for both the Phase 1b and Phase 2/3 parts of the study is 5 mg tinlarebant once daily. Reference product: placebo tablets Administration route: oral. Placebo will be administered in the Phase 2/3 part of the study only. |
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| 萎縮病変の総面積のベースラインからの年間変化率を測定する | To measure the annualized rate of change from baseline lesion size in aggregate area of atrophy | ||
| 萎縮病変の総面積の年間変化率を測定する ETDRS法で測定したBCVAの変化率 |
To measure the annualized rate of change in total area of atrophy Change in BCVA measured by the ETDRS method |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| tinlarebant | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Belite Bio, Inc | |
| Belite Bio, Inc | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 独立行政法人国立病院機構 東京医療センター 治験審査委員会 | National Hospital Organization Tokyo Medical Center Institutional Review Board | |
| 東京都目黒区東が丘2-5-1 | 2-5-1, Higashigaoka, Meguro-ku, Tokyo | |
| 03-3411-0111 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT06388083 | |
| ClinicalTrials.gov | |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 登録予定被験者数： 6（Phase 1） 60（Phase 2-3） | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |