臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和6年4月2日 | ||
| 令和6年7月16日 | ||
| 令和5年7月12日 | ||
| Eculizumab/Ravulizumab による治療を受けている発作性夜間ヘモグロビン尿症患者を対象に、Pozelimab とCemdisiran による併用療法の有効性と安全性を、Eculizumab/Ravulizumab を対照として評価する無作為化非盲検非劣性試験 | ||
| Eculizumab/Ravulizumab による治療を受けている発作性夜間ヘモグロビン尿症成人患者を対象に、Pozelimab とCemdisiran による併用療法の有効性と安全性 | ||
| Aurand Lisa | ||
| Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | ||
| 発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH) 患者を対象に、Eculizumab 又はravulizumab 療法からpozelimab+cemdisiran 併用療法に切り替えた群とEculizumab 又はravulizumab 療法を継続した群とを比較し、36 週間のpozelimab+cemdisiran 併用療法が溶血に及ぼす影響を乳酸脱水素酵素(LDH) の測定により評価すること | ||
| 3 | ||
| 発作性夜間ヘモグロビン尿症 | ||
| 研究終了 | ||
| REGN3918 | ||
| NA | ||
| NTT東日本 関東病院 治験審査委員会 | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2024年07月11日 | ||
２ 結果の要約
２ 結果の要約
| 2023年07月12日 | |||
| 3 | |||
| / | 無作為化された3例の患者背景（ベースライン特性）: ・女性(1例)、男性(2例) ・白人(1例)、黒人またはアフリカ系アメリカ人(0例)、アジア人(2例)、アメリカインディアンまたはアラスカ先住民(0例)、その他(0例)、不明(0例)、報告されていない(0例) ・ヒスパニックまたはラテン系ではない (3例)、ヒスパニック系またはラテン系(0例)、不明または報告されていない(0例) ・ベースラインでの平均年齢 (SD) = 45.67 (15.308) 歳 ・ベースラインでの最小-最大年齢 = 28-55歳 |
Baseline characteristics of 3 randomized participants: - Female (1 participants), Male (2 participants) - White (1 participant), Black or African American (0 participants), Asian (2 participants), American Indian or Alaska Native (0 participants), Other (0 participants), Unknown (0 participants), Not Reported (0 participants) - Not Hispanic or Latino (3 participants), Hispanic or Latino (0 participants), Unknown or Not reported (0 participants) - Mean age (SD) at baseline = 45.67 (15.308) years - Min-max age at baseline = 28-55 years |
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| / | 試験の早期終了前に、合計3例の参加者が無作為に割り付けられた。日本からの参加者は0例であった。全3例が無作為化され、治療を受けた。 | Prior to early study termination, a total of 3 participants were randomized to the study. 0 participants were from Japan. All 3 participants were randomized and treated. | |
| / | 重篤な有害事象が以下で発生した。 ・Pozelimab+cemdisiranの併用投与群 0/2例； ・抗C5標準治療薬群 0/1例 5%の頻度閾値での非重篤な有害事象が、以下で発生した。 ・Pozelimab+cemdisiranの併用投与群 2/2例； ・抗C5標準治療薬群 1/1例 何らかの原因による死亡： ・Pozelimab+cemdisiranの併用投与群 0/2例； ・抗C5標準治療薬群 0/1例 |
Serious Adverse Events occurred in: - 0/2 participants in the pozelimab + cemdisiran Arm; - 0/1 participant in the anti-C5 SOC arm Non-serious adverse events at a >/=5% frequency threshold occurred in: - 2/2 participants in the pozelimab + cemdisiran Arm; - 1/1 participant in the anti-C5 SOC arm Deaths due to any cause occurred in: - 0/2 participants in the pozelimab + cemdisiran Arm; - 0/1 participant in the anti-C5 SOC arm |
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| / | 1. ベースラインからWeek 36までの乳酸脱水素酵素(LDH)の変化量(%) ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 2. Day 1～Week 36における輸血回避が認められた被験者の割合 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 3. Week 4～Week 36における輸血回避が認められた被験者の割合 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 4. Day 1～Week 36におけるブレイクスルー溶血が発生した被験者の割合 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 5. Week 4～Week 36におけるブレイクスルー溶血が発生した被験者の割合 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 6. Day 1～Week 36におけるヘモグロビンが安定化した被験者の割合 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 7. Week 4～Week 36におけるヘモグロビンが安定化した被験者の割合 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 8. Week 8～Week 36におけるLDHの適切なコントロールを維持した被験者の割合 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 9. Day 1～Week 36におけるLDHの適切なコントロールを維持した被験者の割合 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 10. Week 8～Week 36における溶血の適切なコントロールを維持した被験者の割合 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 11. Day 1～Week 36における溶血の適切なコントロールを維持した被験者の割合 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 12. Week 8～Week 36におけるLDHが正常化した被験者の割合 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 13. Day 1～Week 36におけるLDHが正常化した被験者の割合 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 14. ベースラインからWeek 36までの慢性疾患治療の機能評価－疲労 (FACIT-Fatigue)による疲労の変化量 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 15. ベースラインからWeek 36までのEORTC-QLQ-C30 (欧州がん治療研究機構による生活の質質問票コア30 項目)における身体機能(PF)スコアの変化量 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 16. ベースラインからWeek 36までのEORTC-QLQ-C30における全般的健康状(GHS) / QoLスコアの変化量 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 17. Day 1～Week 36に治験実施計画書のアルゴリズムに従った赤血球輸血率 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 18. Week 4～Week 36に治験実施計画書のアルゴリズムに従った赤血球輸血率 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 19. Day 1～Week 36に治験実施計画書のアルゴリズムに従って輸血された赤血球の単位数 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 20. Week 4～Week 36に治験実施計画書のアルゴリズムに従って輸血された赤血球の単位数 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 21. ベースラインからWeek 36までのヘモグロビン値の変化量 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 22. 治療上緊急を要する重篤な有害事象（SAE）の36週間の発生率及び重症度 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 23. 治療上緊急を要する治験下で発現した有害事象（TEAE）の36週間の発生率及び重症度 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 24. 治療上緊急を要する投与中止に至ったTEAEの36週間の発生率及び重症度 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 25. ベースラインからWeek 36までの総補体溶血活性アッセイ(CH50)の変化量 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 26. ベースラインからWeek 36までの総補体溶血活性アッセイ(CH50)の変化率 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 27. Week 62までの血漿中の総C5 濃度 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 28. Week 62までの血清中の総pozelimab濃度 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 29. Week 32までの血漿中のcemdisiran濃度 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 30. Week 40までの血清中の総eculizumab濃度 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 31. Week 44までの血清中の総ravulizumab 濃度 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 32. Week 62までのpozelimabに対する治療上緊急の抗薬物抗体(ADA)の発症率 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 33. Week 62までのcemdisiranに対する治験下で発現したADAの発生率 ・この評価項目は収集されたデータが不十分であったため評価されなかった。 |
1. Percent change in lactate dehydrogenase (LDH) from baseline to week 36 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 2. Percentage of participants with transfusion avoidance after day 1 through week 36 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 3. Percentage of participants with transfusion avoidance from week 4 through week 36 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 4. Percentage of participants with breakthrough hemolysis after day 1 through week 36 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 5. Percentage of participants with breakthrough hemolysis from week 4 through week 36 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 6. Percentage of participants with hemoglobin stabilization after day 1 through week 36 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 7. Percentage of participants with hemoglobin stabilization from week 4 through week 36 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 8. Percentage of participants with adequate control of LDH from week 8 through week 36 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 9. Percentage of participants with adequate control of LDH after day 1 though week 36 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 10. Percentage of participants who maintained adequate control of hemolysis from week 8 through week 36 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 11. Percentage of participants who maintained adequate control of hemolysis after day 1 through week 36 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 12. Percentage of participants with normalization of LDH from week 8 through week 36 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 13. Percentage of participants with normalization of LDH after day 1 through week 36 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 14. Change in fatigue as measured by the Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-Fatigue) Scale from Baseline to Week 36 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 15. Change in Physical Function (PF) score on the European organization for research and treatment of cancer quality-of-Life questionnaire Core 30 Items (EORTC-QLQ-C30) from baseline to week 36 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 16. Change in global health status (GHS)/QoL scale score on the EORTC-QLQ-C30 from baseline to week 36 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 17. Rate of RBCs transfused per protocol algorithm after day 1 through week 36 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 18. Rate of RBCs transfused per protocol algorithm from week 4 through week 36 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 19. Number of units of RBCs transfused per protocol algorithm after day 1 through week 36 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 20. Number of units of RBCs transfused per protocol algorithm from week 4 through week 36 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 21. Change in hemoglobin levels from baseline to week 36 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 22. Incidence and severity of treatment emergent serious adverse events (SAEs) over 36 weeks - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 23. Incidence and severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs) of special interest over 36 weeks - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 24. Incidence and severity TEAEs leading to treatment discontinuation over 36 weeks - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 25. Change in total CH50 from baseline to week 36 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 26. Percent change in total CH50 from baseline to week 36 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 27. Concentration of total C5 in plasma through week 62 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 28. Concentrations of total pozelimab in serum through week 62 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 29. Concentrations of total cemdisiran in plasma through week 32 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 30. Concentrations of total eculizumab in serum through week 40 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 31. Concentrations of total ravulizumab in serum through week 44 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 32. Incidence of treatment emergent anti-drug antibodies (ADAs) to pozelimab through week 62 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. 33. Incidence of treatment emergent ADAs to cemdisiran through week 62 - This endpoint was not assessed due to insufficient data collected. |
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| / | 本試験の主要目的：発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)患者を対象に、eculizumab又はravulizumab療法からpozelimab+cemdisiran併用療法に切り替えた群とeculizumab又はravulizumab療法を継続した群とを比較し、36週間のpozelimab+cemdisiran併用療法が溶血に及ぼす影響を乳酸脱水素酵素(LDH)により評価すること | The primary objective of the study was: To evaluate the effect of pozelimab and cemdisiran combination therapy on hemolysis, as assessed by lactate dehydrogenase (LDH), after 36 weeks of treatment, in patients with PNH who switch from eculizumab or ravulizumab therapy versus patients who continue their eculizumab or ravulizumab therapy | |
| 2024年07月11日 | |||
３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
| 有 | Yes | |
| 一般公開されている結果の基となる全ての個別被験者データ（IPD）を共有する予定である。 | All Individual Patient Data (IPD) that underlie publicly available results will be considered for sharing. |
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和6年7月11日 |
| jRCT番号 | jRCT2031240002 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| Eculizumab/Ravulizumab による治療を受けている発作性夜間ヘモグロビン尿症患者を対象に、Pozelimab とCemdisiran による併用療法の有効性と安全性を、Eculizumab/Ravulizumab を対照として評価する無作為化非盲検非劣性試験 | A Randomized, Open-Label, Eculizumab and Ravulizumab Controlled, Non-Inferiority Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Pozelimab and Cemdisiran Combination Therapy in Patients with Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria Who are Currently Treated with Eculizumab or Ravulizumab | ||
| Eculizumab/Ravulizumab による治療を受けている発作性夜間ヘモグロビン尿症成人患者を対象に、Pozelimab とCemdisiran による併用療法の有効性と安全性 | Efficacy and Safety of the Combination of Pozelimab and Cemdisiran Versus Continued Eculizumab or Ravulizumab Treatment in Adult Patients With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| Aurand Lisa | Aurand Lisa | ||
| / | Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | |
| / | 777 Old Saw Mill River Road, Tarrytown, NY 10591, USA | 777 Old Saw Mill River Road, Tarrytown, NY 10591, USA | |
| 1-844-734-6643 | |||
| clinicaltrials@regeneron.com | |||
| ロザリオ 千佳子 | Rosario Chikako | ||
| パレクセル・インターナショナル株式会社 | Parexel International Inc. | ||
| レギュラトリー＆アクセス コンサルティング | |||
| 104-0033 | |||
| 東京都中央区新川一丁目21番2号 茅場町タワー | Kayabacho Tower Building, 1-21-2, Shinkawa, Chuo-ku, Tokyo, | ||
| 080-8929-3137 | |||
| Clinicaltrial-registration@parexel.com | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | NTT東日本関東病院 |
NTT Medical Center Tokyo |
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東京都 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 大垣市民病院 |
Ogaki Municipal Hospital |
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岐阜県 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 日本赤十字社愛知医療センター名古屋第二病院 |
Japanese Red Cross Aichi Medical Center Nagoya Daini Hospital |
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愛知県 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 筑波大学附属病院 |
University of Tsukuba Hospital |
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茨城県 |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | パナソニック健康保険組合 松下記念病院 |
Panasonic Health Insurance Association Matsushita Memorial Hospital |
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大阪府 |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH) 患者を対象に、Eculizumab 又はravulizumab 療法からpozelimab+cemdisiran 併用療法に切り替えた群とEculizumab 又はravulizumab 療法を継続した群とを比較し、36 週間のpozelimab+cemdisiran 併用療法が溶血に及ぼす影響を乳酸脱水素酵素(LDH) の測定により評価すること | |||
| 3 | |||
| 2023年01月06日 | |||
| 2022年11月04日 | |||
| 2025年09月01日 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 実薬（治療）対照 | active control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| あり | |||
| ブラジル/中国/フランス/ドイツ/ギリシャ/ハンガ リー/インド/イタリア/マレーシア/メキシコ/フィリピン/ポーランド/ルーマニア/シンガポール/韓国/スペイン/台湾/タイ/トルコ/イギリス/アメリカ | Brazil/China/ France/Germany/Greece/Hungary/India/Italy/Malaysia/Mexico/Philippines/Poland/Romania/Singapore/South Korea/Spain/Taiwan/Thailand/Turkey/United Kingdom/United States | ||
| 1. 高感度フローサイトメトリー検査によりPNH であることが確定診断されている 2. スクリーニング来院前にeculizumab 900 mgを14 日間隔で12 週間以上継続的にIV 投与している 又は スクリーニング来院前に体重に基づきravulizumabをQ8W で24 週間以上継続的にIV 投与している 注：治験依頼者の承認がない限り、バイオシミラーの使用は認められない その他プロトコルで定義された選択基準が適用される |
1. Diagnosis of PNH confirmed by a history of high-sensitivity flow cytometry from prior testing 2. Ongoing treatment with eculizumab 900 mg IV Q 14 days for at least 12 weeks prior to screening visit. or Ongoing treatment with ravulizumab IV Q8W based on BW for at least 24 weeks prior to screening visit. Note: Biosimilars are not permitted, unless approved by the Sponsor. Other protocol-defined Inclusion Criteria apply |
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| 1. スクリーニングのLDH がULN の1.5 倍を上回り、スクリーニングのLDH 評価前にC5 阻害薬を添付文書に記載されている用量間隔内で投与していない患者 2. 臓器移植、骨髄移植、その他の血液学的移植の既往がある。 3. スクリーニング来院時の体重が40 キログラム未満。 4. スクリーニング来院前26 週以内にeculizumab 又はravulizumab 以外の補体阻害薬を使用した患者 又は治験期間中に治験薬を除く補体阻害薬を使用する予定の患者 5. 現地の処方情報(入手可能な場合) に従い、eculizumab 又はravulizumab に関する髄膜炎菌ワクチン接種の要件を満たしておらず、最低でもスクリーニング来院前5 年以内に髄膜炎菌ワクチンの接種を証明する書類を提出することが必要であるがこれができない者 6. 髄膜炎菌ワクチン接種が禁忌となる者 7. プロトコルに記載されているように、スクリーニング時にB 型肝炎表面抗原又はC 型肝炎RNA ウイルスが陽性である。 8. 過去5 年以内に癌の病歴がある患者。ただし、適切に治療された基底細胞皮膚癌、扁平上皮皮膚癌、子宮頸部非浸潤癌は除く。 9. 別の介入臨床試験(R3918-PNH-2021 試験以外) に参加している又はスクリーニング来院前30 日以内もしくは当該治験薬の消失半減期の5 倍以内のいずれか長い期間に、eculizumab 又は ravuli-zumab 以外の治験薬を投与した患者 10. 機能的又は解剖学的な無脾症の患者 その他プロトコルで定義された除外基準が適用される |
1. Patients with a screening LDH >1.5 x ULN who have not taken their C5 inhibitor within the labeled dose in-terval at the dose prior to the screen-ing LDH assessment. 2. Receipt of an organ transplant, history of bone marrow transplanta-tion or other hematologic transplant. 3. Body weight <40 kilograms at screening visit. 4. Any use of complement inhibitor therapy other than eculizumab or ravulizumab in the 26 weeks prior to the screening visi or planned use during the study with the exception of study treatments. 5. Not meeting meningococcal vac-cination requirements for eculizumab or ravulizumab according to the current local pre-scribing information (where available) and at a minimum documentation of meningococcal vaccination within 5 years prior to screening visit. 6. Any contraindication for receiving Neisseria meningitidis vaccination. 7. Positive hepatitis B surface antigen or hepatitis C virus RNA during screening as described in the protocol 8. History of cancer within the past 5 years, except for adequately treated basal cell skin cancer, squamous cell skin cancer, or in situ cervical cancer 9. Participation in another interven-tional clinical study (except R3918-PNH-2021) or use of any experimental therapy within 30 days before screening visit or within 5 half-lives of that investigational product, whichever is greater, with the exception of eculizumab or ravuli-zumab. 10. Patients with functional or ana-tomic asplenia Other protocol-defined Exclusion Criteria apply |
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| 18歳 以上 | 18age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 発作性夜間ヘモグロビン尿症 | Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria | ||
| あり | |||
| Pozelimab+cemdisiran の併用投与群： -Drug: Cemdisiran プロトコルに基づき投与 -Drug: Eculizumab プロトコルに基づき投与 -Drug: Pozelimab プロトコルに基づき投与 -Drug: Ravulizumab プロトコルに基づき投与 抗C5 標準治療薬群： -Drug: Eculizumab プロトコルに基づき投与 -Drug: Ravulizumab プロトコルに基づき投与 割付1:1 |
Pozelimab and cemdisiran arm: -Drug: Cemdisiran, Administered per protocol -Drug: Eculizumab, Administered per protocol -Drug: Pozelimab, Administered per protocol -Drug: Ravulizumab, Administered per protocol Anti-C5 standard-of-care arm: -Drug: Eculizumab, Administered per protocol -Drug: Ravulizumab, Administered per protocol Randomized 1:1 |
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| LDH の変化量(%) [期間:ベースラインからWeek 36まで] | Percent change in lactate dehydrogenase (LDH) [Time Frame: From baseline to week 36] | ||
| 1. 輸血の回避 [期間: Day 1～Week 36 (Week 36 を含める)] 2. ベースラインのLDH がULN の1.5 倍以下の被験者でのブレイクスルー溶血 [期間: Day 1～Week 36 (Week 36 を含める)] 3. ヘモグロビン安定化 [期間: Day 1～Week 36 (Week 36 を含める)] 4. 溶血の適切なコントロールの維持 [期間: Week 8～Week 36 (Week 36 を含める)] 5. 溶血の適切なコントロール [期間: Week 8～Week 36 (Week 36 を含める)] 6. LDH の正常化[期間: Week 8～Week 36 (Week 36 を含める)] 7. FACIT-疲労スケールを用いて測定した疲労の変化量 [期間: ベースラインからWeek 36] 8. EORTC QLQ C30 の身体機能(PF) スコアの変化量 [期間: ベースラインからWeek 36] 9. EORTC QLQ C30 の全般的健康状態(GHS)／QoL スコアの変化量 [期間: ベースラインからWeek 36] 10. 輸血の回避 [期間: Week 4～Week 36 (Week 36 を含める) ] 11. ベースラインのLDH がULN の1.5 倍以下の被験者でのブレイクスルー溶血 [期間: Week 4～Week 36 (Week 36 を含める) ] 12. ヘモグロビン安定化 [期間: Week 4～Week 36 (Week 36 を含める) ] 13. 溶血の適切なコントロールの維持 [期間: Day 1～Week 36 (Week 36 を含める) ] 14. 溶血の適切なコントロール [期間: Day 1～Week 36 (Week 36 を含める) ] 15. LDH の正常化 [期間: Day 1～Week 36 (Week 36 を含める) ] 16. 治験実施計画書のアルゴリズムに従って輸血されたRBCの率及び単位数[期間: Day 1～Week 36 及びWeek 4～Week 36 ] 17. ヘモグロビン値の変化量 [期間: ベースラインからWeek 36 まで] 18. 治験下で発現したSAE、TEAE、及び投与中止に至ったTEAE の36 週間の発生率及び重症度 19. 総補体溶血活性アッセイ(CH50) の変化量及び変化率 [期間: ベースラインからWeek 36 まで] 20. 血漿中の総C5 濃度 [期間: 治験期間を通して] 21. 血清中の総pozelimab 濃度 [期間: 治験期間を通して] 22. 血漿中のcemdisiran 濃度 [期間: 治験期間を通して] 23. 血清中の総eculizumab 又はravulizumab 濃度 [期間: 治験期間を通して] 24. Pozelimab に対する治療上緊急の抗薬物抗体(ADA) の発症率 [期間: 治験期間を通して] 25. 36 週間にわたって評価したcemdisiran に対する治験下で発現したADA の発生率 |
1. Proportion of transfusion avoidance [Time Frame: Day 1 through week 36, inclusive] 2. Proportion of patients with break-through hemolysis, in patients with a baseline LDH =<1.5 x ULN [Time Frame: Day 1 through week 36, in-clusive] 3. Proportion of patients with hemo-globin stabilization [Time Frame: Day 1 through week 36, inclusive] 4. Proportion of patients with maintenance of adequate control of hemolysis [Time Frame: week 8 through week 36, inclusive] 5. Proportion of patients with ade-quate control of hemolysis [Time Frame: week 8 through week 36, in-clusive] 6. Proportion of patients with nor-malization of LDH [Time Frame: week 8 through week 36, inclusive] 7. Change in fatigue as measured by the Functional Assessment of Chronic Illness Therapy-Fatigue (FACIT-Fatigue) Scale [Time Frame: From baseline to week 36] 8. Change in Physical Function (PF) score on the European organization for research and treatment of cancer quality-of-Life questionnaire Core 30 Items (EORTC-QLQ-C30) [Time Frame: From baseline to week 36] 9. Change in global health status (GHS)/QoL scale score on the EORTC-QLQ-C30 [Time Frame: From baseline to week 36] 10. Proportion of transfusion avoidance [Time Frame: week 4 through week 36, inclusive] 11. Proportion of patients with break-through hemolysis, in patients with a baseline LDH =<1.5 x ULN [Time Frame: week 4 through week 36, in-clusive ] 12. Proportion of patients with hemo-globin stabilization [Time Frame: week 4 through week 36, inclusive] 13. Proportion of patients with maintenance of adequate control of hemolysis[Time Frame: day 1 through week 36, inclusive] 14. Proportion of patients with ade-quate control of hemolysis [Time Frame: day 1 through week 36, inclu-sive] 15. Proportion of patients with nor-malization of LDH [Time Frame: day 1 through week 36, inclusive] 16. Rate and number of units of RBCs transfused per protocol algorithm [Time Frame: day 1 through week 36, and from week 4 through week 36] 17. Change in hemoglobin levels [Time Frame: baseline to week 36] 18. Incidence and severity of treat-ment-emergent SAEs, TEAEs of spe-cial interest and TEAEs leading to treatment discontinuation over 36 weeks 19. Change and percent change in total CH50 [Time Frame: baseline to week 36] 20. Concentration of total C5 in plasma [Time Frame: throughout the study] 21. Concentrations of total pozelimab in serum [Time Frame: throughout the study] 22. Concentrations of cemdisiran in plasma [Time Frame: throughout the study] 23. Concentrations of total eculizumab or ravulizumab in serum [Time Frame: throughout the study] 24. Incidence of treatment emergent anti-drug antibodies (ADAs) to pozelimab [Time Frame: throughout the study] 25. Incidence of treatment emergent ADAs to cemdisiran assessed over 36 weeks |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| REGN3918 | |||
| NA | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
| 補償金 | ||
| なし | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | |
| Regeneron Pharmaceuticals, Inc. | |
| なし | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| NTT東日本 関東病院 治験審査委員会 | NTT Medical Center Tokyo Institutional Review Board | |
| 東京都品川区東五反田5-9-22 | 5-9-22, Higashi-Gotanda, Shinagawa-ku, Tokyo, Tokyo | |
| 03-3448-6111 | ||
| 未設定 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05131204 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov | |
| 2020-002761-33 | |
| EudraCT | |
| EudraCT |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当する |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
|
|
設定されていません |
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
| Protocol_Amendment 1.pdf | ||
設定されていません |
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設定されていません |
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