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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和5年6月25日
令和6年7月7日
免疫抑制療法（IST）による治療歴を有さない、又はISTに抵抗性を示す重症再生不良性貧血（SAA）成人患者の治療におけるロミプロスチムの有効性を評価する2群ブリッジング試験
免疫抑制療法（IST）による治療歴を有さない、又は抵抗性を示す成人患者を対象とした、重症再生不良性貧血の治療におけるロミプロスチムの有効性
下永　応博
アムジェン株式会社
ロミプロスチムは、免疫抑制療法（IST）による治療歴を有さない、又はISTに抵抗性を示すアジア人患者を対象とした、重症及び最重症再生不良性貧血（SAA/vSAA）の治療を目的とした臨床試験で使用されている。本試験ではSAA/vSAA患者を対象とした治療におけるロミプロスチムの有効性を評価する。
本治験の主な目的は以下のとおり：
Arm 1：免疫抑制療法（IST）（1L）未治療の成人SAA/vSAA患者を対象に、ロミプロスチムとISTの有効性を検討する。
Arm 2：IST（2 L+）に抵抗性を示す成人SAA/vSAA患者を対象に、ロミプロスチム治療の有効性を評価する
2
重症再生不良性貧血（SAA）
研究終了
ロミプロスチム
ロミプレート皮下注250μg
NTT東日本 関東病院 治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和6年7月4日
jRCT番号 jRCT2031230178

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

免疫抑制療法（IST）による治療歴を有さない、又はISTに抵抗性を示す重症再生不良性貧血（SAA）成人患者の治療におけるロミプロスチムの有効性を評価する2群ブリッジング試験 Two Arm Bridging Study to Evaluate the Efficacy of Romiplostim in the Treatment of Adult Severe Aplastic Anemia Participants Who Are Either Previously Untreated With IST or Refractory to IST
免疫抑制療法（IST）による治療歴を有さない、又は抵抗性を示す成人患者を対象とした、重症再生不良性貧血の治療におけるロミプロスチムの有効性 Efficacy of Romiplostim in Treatment of Severe Aplastic Anemia in Non-Asian Adults Previously Untreated With or Refractory to Immunosuppressive Therapy

（２）治験責任医師等に関する事項

下永　応博 Shimonaga Contact Masahiro
/ アムジェン株式会社 Amgen K.K.
医薬開発本部
107-6239
/ 東京都港区赤坂9-7-1　ミッドタウン・タワー Midtown Tower 9-7-1 Akasaka, Minato-ku, Tokyo
080-7217-8592
clinicaltrials_japan@amgen.com
お問い合わせ窓口　 Local Contact
アムジェン株式会社 Amgen K.K.
医薬開発本部
107-6239
東京都港区赤坂9-7-1　ミッドタウン・タワー Midtown Tower 9-7-1 Akasaka, Minato-ku, Tokyo
080-7217-8592
clinicaltrials_japan@amgen.com
令和5年4月18日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

NTT東日本 関東病院

NTT Medical Center Tokyo

　

　
/

　

/

国立大学法人東北大学 東北大学病院

National University Corporation Tohoku University Tohoku University Hospital

　

　
/

　

/

金沢大学附属病院

Kanazawa University Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

ロミプロスチムは、免疫抑制療法（IST）による治療歴を有さない、又はISTに抵抗性を示すアジア人患者を対象とした、重症及び最重症再生不良性貧血（SAA/vSAA）の治療を目的とした臨床試験で使用されている。本試験ではSAA/vSAA患者を対象とした治療におけるロミプロスチムの有効性を評価する。
本治験の主な目的は以下のとおり：
Arm 1：免疫抑制療法（IST）（1L）未治療の成人SAA/vSAA患者を対象に、ロミプロスチムとISTの有効性を検討する。
Arm 2：IST（2 L+）に抵抗性を示す成人SAA/vSAA患者を対象に、ロミプロスチム治療の有効性を評価する
2
2023年08月31日
2023年08月31日
2025年02月25日
介入研究 Interventional
非無作為化比較 non-randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
実薬（治療）対照 active control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし none
1. 組入れ時の年齢が18歳以上の患者
2. 血液検査、骨髄検査及び細胞遺伝学的検査により、SAA/vSAAと診断された患者
3. スクリーニング時の米国東海岸がん臨床試験グループ（ECOG）パフォーマンスステータススコアが0～1の患者
4. 第1群のみ：SAA/vSAAの初期治療を必要とし、同種造血細胞移植（HCT）に適合する血縁ドナーがおらず、抗胸腺細胞グロブリン及びCsAによるISTを開始する予定の患者
5. 第2群のみ：ウマ又はウサギ抗胸腺細胞グロブリンを含む1コース以上のISTに抵抗性を示す、又は抗胸腺細胞グロブリン療法に不適格でCsAに抵抗性を示す患者		 1. Age >= 18 years at time of enrollment
2. Diagnosis of SAA/vSAA confirmed by blood, bone marrow, and cytogenetic studies
3. An Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status score of 0 to 1 at screening
4. Arm 1 only: participant requires initial treatment for SAA/vSAA, no matched related donor is available for allogenic hematopoietic cell transplantation (HCT) and will begin IST with antithymocyte globulin and CsA
5. Arm 2 only: refractory to at least one course of immunosuppressive therapy including horse or rabbit ATG; or ineligible for ATG treatment and refractory to CsA
1. 先天性AA（ファンコニ貧血、先天性角化異常など）が診断されている患者
2. 過去5年以内に他の悪性腫瘍の既往歴がある患者。ただし、例外あり。
3. 溶血性発作性夜間ヘモグロビン尿症を伴う再生不良性貧血（溶血性優位とは、乳酸脱水素酵素［LDH］> 1.5×施設基準値上限と定義する）を有する患者
4. 第1群のみ：抗胸腺細胞グロブリン、CsA、又はアレムツズマブによる治療歴を有する患者
5. PEG化遺伝子組換えヒト巨核球増殖発達因子（PEG-rHuMGDF）、遺伝子組換えヒトTPO、ロミプロスチム及びその他のTPO受容体作動薬（エルトロンボパグなど）による治療歴を有する患者
6. 同種HCTに適格であり、適合血縁ドナーがいる患者		 1. Diagnosed as having congenital aplastic anemia (AA) (Fanconi anemia, congenital dyskeratosis, etc)
2. History of other malignancy within the past 5 years, with exceptions.
3. Aplastic anemia with hemolytic paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) (hemolytic predominant is defined as lactate dehydrogenase (LDH) > 1.5 x the upper limit of site normal
4. Arm 1 only: Previously treated with ATG, CsA, or Alemtuzumab
5. Previously treated with PEGylated recombinant human megakaryocyte growth and development factor (PEG-rHuMGDF), recombinant human thrombopoietin protein (TPO), romiplostim and other TPO-receptor
agonist (eltrombopag, etc)
6. Patients who are eligible for allogenic HCT and have an available matched related donor
18歳 以上 18age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
重症再生不良性貧血（SAA） Severe Aplastic Anemia (SAA)
あり
- 被験薬群：第1群: ISTによる治療歴なし
ISTによる治療歴を有さないSAA/vSAA被験者
Interventions:
- Drug: ロミプロスチム
- Drug: 抗胸腺細胞グロブリン
- Drug: シクロスポリンA

- 被験薬群：第2群: ISTに抵抗性あり
ISTに抵抗性を示すSAA/vSAA被験者
Intervention: Drug: ロミプロスチム		 - Experimental: Arm 1: Previously Untreated IST
Participants with SAA/vSAA that are previously untreated with IST.
Interventions:
- Drug: Romiplostim
- Drug: Antithymocyte Globulin
- Drug: Cyclosporine A

- Experimental: Arm 2: Refractory IST
Participants with SAA/vSAA that are refractory to IST.
Intervention: Drug: Romiplostim
1. 第1群及び第2群：Week 14に以下の効果判定基準に基づく何らかの血液学的奏効を達成した被験者の割合［Week 14］
治療効果判定基準に基づき14週時に血液学的奏効を達成した被験者の割合：
- 血小板反応
- 赤血球反応
- 赤血球数
- ヘモグロビン濃度
- 好中球反応		 1. Arms 1 and 2: proportion of participants achieving any hematologic response at week 14[ Time Frame: Week 14 ]
Proportion of participants achieving any hematologic response at week 14 based on response criteria:
- Platelet response
- Erythroid response
- Red blood cell count
- Hemoglobin concentration
- Neutrophil response
1. 第1群：効果判定基準に基づくWeek 14での完全奏効（CR）又は部分奏効（PR）を達成した被験者数［Week 14］
2. 第1群及び第2群：Week 14での血小板及び／又は赤血球（RBC）輸血頻度の変化／減少、又は血小板及び／又は赤血球輸血依存から離脱した被験者数［Week 14］
3. 第1群及び第2群：重篤な有害事象を発現した被験者数［Week 24］
4. 第1群及び第2群：臨床的に重要な臨床検査値の変化を発現した被験者数［Week 24］
5. 第1群及び第2群：Week 14 でのGruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell’Adulto
（GIMEMA）の出血指標のベースラインからの変化［ベースライン及びWeek 14］
Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adultoは以下の通りである。
0: 出血なし
a. 赤血球輸血を必要としない点状出血又は粘膜出血又は網膜出血
b. 下血、吐血、血尿、又は喀血
c. 赤血球輸血を要する出血
d. 視力障害を伴う網膜出血
e. 非致死性脳出血
f. 致死性脳出血
g. 致死性の脳以外の出血
6. 第1群及び第2群：ロミプロスチムの血清中トラフ濃度［ロミプロスチム投与前のWeeks 1, 2, 4, 5, 9, 13及び24］
7. 第1群及び第2群：ロミプロスチムの最高血清中濃度（Cmax）［Week 1, 2, 4, 5, 9, 13及び24］
8. 第1群及び第2群：ロミプロスチムの曲線化面積（AUC）［Week 1, 2, 4, 5, 9, 13及び24］
9. 第1群及び第2群：ロミプロスチムの最高血清中濃度到達時間（tmax）［Week 1, 2, 4, 5, 9, 13及び24］
10. 第1群及び第2群：ロミプロスチムの半減期（t1/2）［Week 1, 2, 4, 5, 9, 13及び24］
11. 第1群及び第2群：抗ロミプロスチム抗体を持った被験者数［ロミプロスチム投与前のWeeks 1及び13］
12. 第1群及び第2群：トロンボポエチンに対する抗体を持った被験者数［ロミプロスチム投与前のWeeks 1及び13］		 1. Arm 1: number of participants who achieve a complete response (CR) or partial response (PR) at week 14 [ Time Frame: Week 14 ]
2. Arms 1 and 2: number of participants who have a decrease in frequency of platelet and/or red blood cell (RBC) transfusions, or become platelet and/or RBC transfusion independent at week14 [ Time Frame: Week 14 ]
3. Arms 1 and 2: number of participants with serious adverse events [ Time Frame: 24 Weeks ]
4. Arms 1 and 2: number of participants with clinically significant changes in laboratory values[ Time Frame: 24 Weeks ]
5. Arms 1 and 2: change from baseline in Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto (GIMEMA) bleeding scale at week 14 [ Time Frame: Baseline and Week 14 ]
The Gruppo Italiano Malattie Ematologiche Maligne dell'Adulto is as follows:
0: No bleeding
a. Petecjoae or mucosal or retinal bleeding that did not require red-cell transfusion
b. Melena, hematemesis, hematuria, or hemoptysis
c. Any bleeding that required red-cell transfusion
d. Retinal bleeding accompanied by visual impairment
e. Nonfatal cerebral bleeding
f. Fatal cerebral bleeding
g. Fatal noncerebral bleeding
6. Arms 1 and 2: serum romiplostim trough concentrations [ Time Frame: Prior to romiplostim administration on Weeks 1, 2, 4, 5, 9, 13, and 24 ]
7. Arms 1 and 2: maximum serum concentration (Cmax) of romiplostim [ Time Frame: Weeks 1, 2,4, 5, 9, 13, and 24 ]
8. Arms 1 and 2: area under the curve (AUC) of romiplostim [ Time Frame: Weeks 1, 2, 4, 5, 9, 13,and 24 ]
9. Arms 1 and 2: time to reach maximum concentration (tmax) of romiplostim [ Time Frame: Weeks1, 2, 4, 5, 9, 13, and 24 ]
10. Arms 1 and 2: half-life (t1/2) of romiplostim [ Time Frame: Weeks 1, 2, 4, 5, 9, 13, and 24 ]
11. Arms 1 and 2: number of participant with anti-romiplostim antibodies [ Time Frame: Prior to romiplostim administration on Weeks 1 and 13 ]
12. Arms 1 and 2: number of participants with antibodies to thrombopoietin [ Time Frame: Prior to romiplostim administration on Weeks 1 and 13 ]

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
承認内
ロミプロスチム
ロミプレート皮下注250μg
22300AMX00437

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

研究終了

Complete
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

アムジェン株式会社
Amgen K.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

NTT東日本 関東病院 治験審査委員会 NTT Medical Center Tokyo Institutional Review Board
東京都品川区東五反田五丁目9番22号 5-9-22, Higashi-Gotanda, Shinagawa-ku, Tokyo
03-3448-6154
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT05323617
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
承認されたデータ共有リクエストについては、研究課題に応じて必要な変数データを個別患者を識別不能化して共有する De-identified individual patient data for variables necessary to address the specific research question in an approved data sharing request.

（５）全体を通しての補足事項等

「IRBの名称等」以外の情報はClinicalTrials.govに準じる
IRBのメールアドレスはなし

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和6年7月7日 (当画面) 変更内容
変更 令和5年12月26日 詳細 変更内容
新規登録 令和5年6月25日 詳細
変更履歴一覧