臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和5年6月16日 | ||
| 令和7年12月23日 | ||
| 日本人のretinitis pigmentosa GTPase regulator（RPGR）遺伝子の病的バリアントを原因とするX 連鎖性網膜色素変性の治療におけるAAV5-hRKp.RPGR の安全性及び有効性を評価する第3 相試験 |
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| 日本人のX 連鎖性網膜色素変性の治療におけるAAV5-hRKp.RPGR の試験 |
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| フクシマ タカシ | ||
| ヤンセンファーマ株式会社 | ||
| 本試験の目的は，血清型 5 カプシドを有するアデノ随伴ウイルスベクターヒトロドプシンキナーゼプロモーター retinitis pigmentosa guanosine triphosphatase regulator（AAV5-hRKp.RPGR）の両眼網膜下投与の安全性及び忍容性を評価することである。 | ||
| 3 | ||
| 網膜色素変性 | ||
| 募集終了 | ||
| トリアムシノロンアセトニド、メチルプレドニゾロンコハク酸エステルナトリウム | ||
| マキュエイド眼注用40mg、ケナコルト-A筋注用関節腔内用水懸注40mg/1mL、ソル・メドロール静注用40mg、ソル・メドロール静注用125mg、ソル・メドロール静注用500mg、ソル・メドロール静注用1000mg | ||
| 独立行政法人国立病院機構東京医療センター治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和7年12月23日 |
| jRCT番号 | jRCT2031230141 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 日本人のretinitis pigmentosa GTPase regulator（RPGR）遺伝子の病的バリアントを原因とするX 連鎖性網膜色素変性の治療におけるAAV5-hRKp.RPGR の安全性及び有効性を評価する第3 相試験 |
Phase 3 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of AAV5-hRKp.RPGR for the Treatment of Japanese X-linked Retinitis Pigmentosa Associated With Pathogenic Variants in Retinitis Pigmentosa GTPase Regulator (RPGR) |
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| 日本人のX 連鎖性網膜色素変性の治療におけるAAV5-hRKp.RPGR の試験 |
A Study of AAV5-hRKp.RPGR for the Treatment of Japanese Participants With X-linked Retinitis Pigmentosa | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| フクシマ タカシ | Fukushima Takashi | ||
| / | ヤンセンファーマ株式会社 | Janssen Pharmaceutical K.K. | |
| 臨床開発部,神経・眼科疾患/循環器・肺疾患領域 | |||
| 101-0065 | |||
| / | 東京都千代田区西神田3-5-2 | 5-2, Nishi-kanda 3-chome, Chiyoda-ku, Tokyo | |
| 0120-183-275 | |||
| DL-JANJP-JCO_TL_TSG_EMP@its.jnj.com | |||
| メディカルインフォメーションセンター | Medical Information Center | ||
| ヤンセンファーマ株式会社 | Janssen Pharmaceutical K.K. | ||
| メディカルインフォメーションセンター | |||
| 101-0065 | |||
| 東京都千代田区西神田3-5-2 | 5-2, Nishi-kanda 3-chome, Chiyoda-ku, Tokyo | ||
| 0120-183-275 | |||
| DL-JANJP-JCO_TL_TSG_EMP@its.jnj.com | |||
| あり | |||
| 令和4年8月1日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / |
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|---|---|---|---|
| / | 独立行政法人国立病院機構東京医療センター |
National Hospital Organization Tokyo Medical Center |
|
東京都 |
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|
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| 東京都 | |||
設定されていません |
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本試験の目的は，血清型 5 カプシドを有するアデノ随伴ウイルスベクターヒトロドプシンキナーゼプロモーター retinitis pigmentosa guanosine triphosphatase regulator（AAV5-hRKp.RPGR）の両眼網膜下投与の安全性及び忍容性を評価することである。 | |||
| 3 | |||
| 2023年09月25日 | |||
| 2024年01月22日 | |||
| 2023年07月19日 | |||
| 2030年11月12日 | |||
| 4 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 非無作為化比較 | non-randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| 用量比較 | dose comparison control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| あり | |||
| なし | |||
| なし | none | ||
| - 5歳以上の日本人男性又は女性 - Retinitis pigmentosa guanosine triphosphatase regulator（RPGR）遺伝子の病的バリアントを原因とするX連鎖性網膜色素変性（XLRP）（定型的な杆体-錐体ジストロフィ）と診断されている - 両眼に，Octopus静的視野測定によるRetinal Function（平均網膜感度が2dB以上と定義）及びスペクトラルドメイン光干渉断層計（SD-OCT）による網膜構造保持のエビデンス（識別可能なエリプソイドゾーンが存在する）が確認できた - スクリーニング時の臨床検査に基づき，本治験の対象疾患以外の点は健康である。血液生化学検査又は血液学的検査の結果が基準範囲から逸脱している場合でも，治験責任（分担）医師が当該被験者の異常値又は基準範囲からの逸脱を臨床的に重要でないと判断するか，あるいは当該被験者は本治験の対象集団として適切，かつ，妥当であると判断する場合に限り，組み入れることができる。治験責任（分担）医師は，この決定を被験者の原資料に記録し，署名する。 |
- Participants who are Japanese male or female aged 5 years or older - Participants diagnosed as X-linked retinitis pigmentosa (XLRP) (generalized rod-cone dystrophy) associated with pathogenic or likely pathogenic variants in the retinitis pigmentosa guanosine triphosphatase regulator(RPGR) gene - Has evidence of preserved retinal function as defined by a mean retinal sensitivity of greater than or equal to (>=) 2 decibel (dB) by Octopus static perimetry and evidence of preserved outer retinal structure (namely the presence of discernible ellipsoid zone) as determined by spectral domain-optical coherence tomography (SD-OCT) in both eyes - Otherwise, healthy participant on the basis of clinical laboratory tests performed at screening. If the results of the serum chemistry panel or hematology outside the normal reference ranges, the participant may be included only if the investigator judges the abnormalities or deviations from normal to be not clinically significant or to be appropriate and reasonable for the population under study. This determination must be recorded in the participant's source documents and initialed by the investigator |
||
| - スクリーニング前3カ月以内に眼の手術を受けていた，又はAAV5-hRKp.RPGR投与後6カ月以内に眼の手術を要することが予想される。 - 必要な画像検査評価（例，信頼性の高い静的視野測定[信頼度因子<=19]，光干渉断層計[OCT]，又は眼底自発蛍光検査[FAF]）を行うことができない。 - 有効性結果の解釈を混乱させる又は被験者の来院スケジュールの遵守に影響を及ぼす可能性のある眼の治験治療又はその他の眼の治療が予定されている。 |
- Has had ocular surgery within 3 months prior to screening or is anticipated to require ocular surgery within 6 months after the AAV5-hRKp.RPGR administration - Is unable to perform the imaging assessments as required (for example: reliable static perimetry [reliability factor less than or equal to {<=}19], optical coherence tomography [OCT], or fundus autofluorescence [FAF]). - Any investigational ocular treatment or any other ocular treatment that could confound the interpretation of the efficacy results or affect participant compliance with the visit schedule |
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| 5歳 以上 | 5age old over | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 網膜色素変性 | Retinitis Pigmentosa | ||
| あり | |||
| 被験薬：Group 1：AAV5-hRKp.RPGR 低用量 被験者は7～21日の間隔をあけて手術により両眼に低用量のAAV5-hRKp.RPGRを網膜下投与する。 遺伝的：AAV5-hRKp.RPGR AAV5-hRKp.RPGRは，標準化された外科的手技を用いて網膜下投与する。 被験薬：Group 2：AAV5-hRKp.RPGR 高用量 被験者は7～21日の間隔をあけて手術により両眼に高用量のAAV5-hRKp.RPGRを網膜下投与する。 遺伝的：AAV5-hRKp.RPGR AAV5-hRKp.RPGRは，標準化された外科的手技を用いて網膜下投与する。 |
Experimental: Group 1: AAV5-hRKp.RPGR Low Dose Participants will receive bilateral subretinal administration of AAV5-hRKp.RPGR low dose, with surgical delivery to the 2 eyes performed within 7 to 21 days apart. Genetic: AAV5-hRKp.RPGR AAV5-hRKp.RPGR will be administered by subretinal injection using a standardized surgical procedure. Experimental: Group 2: AAV5-hRKp.RPGR High Dose Participants will receive bilateral subretinal administration of AAV5 hRKp.RPGR high dose, with surgical delivery to the 2 eyes performed within 7 to 21 days apart. Genetic: AAV5-hRKp.RPGR AAV5-hRKp.RPGR will be administered by subretinal injection using a standardized surgical procedure. |
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| 1.有害事象（AE）発現例数 AEとは，治験中に医薬品（治験製品を含む）が投与された被験者に生じた，あらゆる好ましくない医療上のできごとをいう。AEは必ずしも医薬品の投与との因果関係が認められるもののみを指すわけではない。 [期間：最長60カ月] 2.臨床検査値異常が認められた被験者数 臨床検査（血液学的検査及び血液生化学的検査）で異常が認められた被験者数を評価する。 [期間：最長60ヵ月] |
1. Number of Participants with Adverse Event (AEs) An AE is any untoward medical occurrence in a clinical study participant administered a investigational or non-investigational medicinal product. An AE does not necessarily have a causal relationship with the treatment. [Time Frame: Up to 60 Months] 2. Number of Participants with Abnormalities in Clinical Laboratory Assessments Number of participants with abnormalities in clinical laboratory assessment (hematology and serum chemistry) will be reported. [Time Frame: Up to 60 Months] |
||
| 3. Week 52のEarly Treatment Diabetic Retinopathy Study（ETDRS）文字数スコアによる各眼の低輝度視力のベースラインからの変化量 Week 52のETDRS 文字数スコアによる各眼の低輝度視力のベースラインからの変化量を報告する。 [期間：ベースライン - Week 52] 4. Week 52のEarly Treatment Diabetic Retinopathy Study文字数スコアによる各眼の最高矯正視力（BCVA）のベースラインからの変化量 Week 52のETDRS 文字数スコアによる各眼のBCVA のベースラインからの変化量を報告する。 [期間：ベースライン - Week 52] 5. Week 52のETDRS文字数スコアによる，機能の低下している眼の低輝度視力のベースラインからの変化量 Week 52のETDRS文字数スコアによる，機能の低下している眼の低輝度視力のベースラインからの変化量を報告する。 [期間：ベースライン - Week 52] |
3. Change From Baseline in Low Luminance Visual Acuity by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Chart Letter Score in Monocular Assessment at Week 52 Change from baseline in low luminance visual acuity by ETDRS chart score in monocular assessment at week 52 will be reported. [Time Frame: Baseline - Week 52] 4. Change From Baseline in Best Corrected Visual Acuity (BCVA) by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study Chart Letter Score in Monocular Assessment at Week 52 Change from baseline in BCVA by ETDRS chart letter score in monocular assessment at week 52 will be reported. [Time Frame: Baseline - Week 52] 5. Change From Baseline in Low Luminance Visual Acuity by Early Treatment Diabetic Retinopathy Study Chart Letter Score in Worse-seeing Eye at Week 52 Change from baseline in low luminance visual acuity by ETDRS chart letter score in worse-seeing eye at week 52 will be reported. [Time Frame: Baseline - Week 52] |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 再生医療等製品 | |||
| 未承認 | |||
| 遺伝子治療用製品：ウイルスベクター製品 | |||
| JNJ-74765340 | |||
| なし | |||
| ヤンセンファーマ株式会社 | |||
| 東京都 千代田区西神田3-5-2 | |||
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| トリアムシノロンアセトニド | |||
| マキュエイド眼注用40mg、ケナコルト-A筋注用関節腔内用水懸注40mg/1mL | |||
| 22900AMX00509000、21800AMX10776000 | |||
| 院内採用品を使用 | |||
| 院内採用品を使用 | |||
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| メチルプレドニゾロンコハク酸エステルナトリウム | |||
| ソル・メドロール静注用40mg、ソル・メドロール静注用125mg、ソル・メドロール静注用500mg、ソル・メドロール静注用1000mg | |||
| 22000AMX00322、22000AMX00321、22000AMX00311 | |||
| 院内採用品を使用 | |||
| 院内採用品を使用 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集終了 |
Not Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| ヤンセンファーマ株式会社 | |
| Janssen Pharmaceutical K.K. | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 独立行政法人国立病院機構東京医療センター治験審査委員会 | National Hospital Organization Tokyo Medical Center IRB | |
| 東京都目黒区東が丘2-5-1 | 2-5-1,Higashigaoka, Meguro-ku, Tokyo | |
| 03-3411-0111 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT05926583 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| Johnson & Johnson Innovative Medicineのデータ共有ポリシーは，www.innovativemedicine.jnj.com/our-innovation/clinical-trials/transparencyで入手できます。 当サイトに記載の通り，Yale Open Data OpenAccess(YODA)プロジェクトサイト:yoda.yale.eduより研究データへのアクセスをリクエストすることができます | The data sharing policy of Johnson & Johnson Innovative Medicine is available at www.innovativemedicine.jnj.com/our-innovation/clinical-trials/transparency. As noted on this site, requests for access to the study data can be submitted through Yale Open Data Access (YODA) Project site at yoda.yale.edu |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| Protocol ID:74765340RPG3001 医薬品の概要（メチルプレドニゾロンコハク酸エステルナトリウム）承認番号 続き：22000AMX00384 | |
| IRBのe-mailアドレスなし | |
| 盲検化：本試験では，被験者，医療提供者，治験責任（分担）医師，評価者の4者がマスク化される。 |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |