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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
令和5年4月2日
令和7年9月29日
再発又は難治性のB前駆細胞性急性リンパ芽球性白血病（R/R B-ALL）及び微小残存病変陽性（MRD+）B-ALL成人及び青年患者を対象とした、ブリナツモマブを皮下投与したときの安全性、有効性及び薬物動態を検討する第I/II相、非盲検試験
再発又は難治性及びMRD陽性B-ALL患者を対象とした、ブリナツモマブの皮下投与試験
小田　和健
アムジェン株式会社
本試験の第I相パートの目的は、再発又は難治性のB前駆細胞性急性リンパ性白血病（R/R B-ALL）の治療としてブリナツモマブを皮下投与したときの安全性、有効性及び忍容性を評価し、ブリナツモマブを皮下投与したときの最大耐量（MTD）及び第II相試験推奨用量（RP2D）を決定することである。
本試験の第II相パートでは、12歳以上の被験者を対象に、R/R B-ALL及び微小残存病変陽性（MRD+）B-ALLの治療としてブリナツモマブを皮下投与したときの安全性、有効性及び忍容性を評価する。また、ブリナツモマブのSC1及びSC2製剤の薬物動態（PK）評価も実施する。
1-2
B前駆細胞性急性リンパ芽球性白血病
募集中
ブリナツモマブ（遺伝子組換え）
なし
国立研究開発法人国立がん研究センター治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない
登録日 令和7年9月29日
jRCT番号 jRCT2031230003

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

再発又は難治性のB前駆細胞性急性リンパ芽球性白血病（R/R B-ALL）及び微小残存病変陽性（MRD+）B-ALL成人及び青年患者を対象とした、ブリナツモマブを皮下投与したときの安全性、有効性及び薬物動態を検討する第I/II相、非盲検試験 A Phase 1/2 Open-label Study to Investigate the Safety, Efficacy, and Pharmacokinetics of Administration of Subcutaneous Blinatumomab for the Treatment of Adults and Adolescents With Relapsed or Refractory B Cell Precursor Acute Lymphoblastic Leukemia (R/R B-ALL) and Minimal Residual Disease Positive (MRD+) B-ALL
再発又は難治性及びMRD陽性B-ALL患者を対象とした、ブリナツモマブの皮下投与試験 A Study of Subcutaneous Blinatumomab Administration in Participants With R/R and MRD+ B-ALL

（２）治験責任医師等に関する事項

小田　和健 Oda Kazunori
/ アムジェン株式会社 Amgen K.K.
医薬開発本部
107-6239
/ 東京都港区赤坂9-7-1　ミッドタウン・タワー Midtown Tower 9-7-1 Akasaka, Minato-ku, Tokyo
080-7217-8592
clinicaltrials_japan@amgen.com
お問い合わせ窓口　 Local Contact
アムジェン株式会社 Amgen K.K.
医薬開発本部
107-6239
東京都港区赤坂9-7-1　ミッドタウン・タワー Midtown Tower 9-7-1 Akasaka, Minato-ku, Tokyo
080-7217-8592
clinicaltrials_japan@amgen.com
令和5年2月1日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

国立研究開発法人国立がん研究センター東病院

National Cancer Center Hospital East

　

　
/

　

/

横浜市立大学附属市民総合医療センター

Yokohama City University Medical Center

　

　
/

　

/

公立大学法人 福島県立医科大学附属病院

Fukushima Medical University Hospital

　

　
/

　

/

秋田大学医学部附属病院

Akita University Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

本試験の第I相パートの目的は、再発又は難治性のB前駆細胞性急性リンパ性白血病（R/R B-ALL）の治療としてブリナツモマブを皮下投与したときの安全性、有効性及び忍容性を評価し、ブリナツモマブを皮下投与したときの最大耐量（MTD）及び第II相試験推奨用量（RP2D）を決定することである。
本試験の第II相パートでは、12歳以上の被験者を対象に、R/R B-ALL及び微小残存病変陽性（MRD+）B-ALLの治療としてブリナツモマブを皮下投与したときの安全性、有効性及び忍容性を評価する。また、ブリナツモマブのSC1及びSC2製剤の薬物動態（PK）評価も実施する。
1-2
2021年01月04日
2021年01月04日
2021年01月04日
2029年05月25日
281
介入研究 Interventional
非無作為化比較 non-randomized controlled trial
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
アメリカ/オーストリア/フランス/ドイツ/イタリア/スペイン/オーストラリア/カナダ/オランダ/トルコ United States/Austria/France/Germany/Italy/Spain/Australia/Canada/Netherlands/Turkey
1. Ph-IIC、用量漸増パート及び用量拡大パート：同意取得時の年齢が18歳以上の患者（又は実施国の法定年齢が18歳超の場合、法定年齢以上の患者）。
2. Ph-IIRa及びPh-IIMa：同意取得時の年齢が17歳以上の患者。
3. Ph-IIRb及びPh-IIMb：同意取得時の年齢が12歳以上17歳未満の患者。
4. Ph-IIR、Ph-IIC、用量漸増パート及び用量拡大パート：R/R B前駆細胞性ALL患者。
5. 初回サルベージ療法後のいずれかの時点で再発した又は難治性のB前駆細胞性ALL患者。
6. 同種造血幹細胞移植（HSCT）後のいずれかの時点で再発したB前駆細胞性ALL患者。
7. Ph-IIR、Ph-IIC、用量漸増パート及び用量拡大パート：治験実施医療機関の評価に従って骨髄中の芽球が5%以上の患者。
8. Ph-IIM：治験実施医療機関の評価に従って骨髄芽球（BMB）が0.01%以上5%未満の前駆B細胞性ALL患者。
9. Ph-IIM：初回診断又は再発診断時の適切な保存骨髄検体及びスクリーニング時の骨髄検体がある患者。
10. 18歳以上：米国東海岸がん臨床試験グループ（ECOG）パフォーマンスステータスが2以下の患者。
11. 16歳以上18歳未満：Karnofskyパフォーマンススコアが50%以上の患者。
12. 16歳未満：Lanskyパフォーマンススコアが50%以上の患者。
13. 過去のチロシンキナーゼ阻害薬（TKI）に不耐容又は難治性であるPh+患者は適格である。
14. Ph-IIM：以下と定義される骨髄機能を有する患者。
好中球絶対数（ANC）が500/μL以上
血小板数が50,000/μL以上（輸血は許可される）
ヘモグロビン濃度が9 g/dL以上（輸血は許可される）
上記は要約であり、他の選択基準の詳細が適用される場合がある。
 1. Ph-IIC, Dose Escalation and Dose Expansion: Aged 18 years or older (or same or greater than legal age within the country if it is older than 18 years).
2. Ph-IIRa and Ph-IIMa: Aged >= 17 years at time of informed consent.
3. Ph-IIRb and Ph-IIMb: Age >= 12 years and < 17 years at time of informed consent.
4. Ph-IIR, Ph-IIC, Dose escalation, Dose Expansion: Participants with R/R B-precursor ALL.
5. Relapsed or Refractory B-precursor ALL at any time after first salvage therapy.
6. Relapsed B-precursor ALL at any time after allogenic hematopoietic stem cell transplant (HSCT).
7. Ph-IIR, Ph-IIC, Dose escalation, Dose expansion: Greater than or equal to 5% blasts in the Bone Marrow per local assessment.
8. Ph-IIM: Subjects must have B-precursor ALL and bone marrow blasts (BMB) >= 0.01% and < 5% per local assessment.
9. Ph-IIM: Availability of an appropriate archival BM specimen from initial or relapse diagnosis and the screening BM sample.
10. Participants aged >= 18 years: Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status less than or equal to 2.
11. Participants aged 16 to < 18 years old: Karnofsky Performance Score >= 50%.
12. Participants aged < 16 years old: Lansky Performance Score >= 50%.
13. Any Ph+ participant intolerant or refractory to prior tyrosine kinase inhibitors (TKIs) are eligible.
14. Ph-IIM: BM function as follows:
Absolute Neutrophil Count (ANC) >= 500/uL
Platelet count >= 50 000/uL (transfusion permitted)
Hemoglobin level >= 9 g/dL (transfusion permitted)
The above is a summary, other inclusion criteria details may apply.
1. 中枢神経系（CNS）の活動性ALL。脳脊髄液（CSF）中の白血球が1mm3当たり5個を超え、リンパ芽球を認める（CSF検査により確定）、及び／又はCNS白血病の臨床徴候が認める。CSF中に白血病が認められる場合、被験者は髄腔内療法を受け、組入れ前にCSF陰性であることが確認されなければならない。
2. てんかん、小児又は成人の痙攣発作、不全麻痺、失語症、脳卒中、重度の脳損傷、認知症、パーキンソン病、小脳疾患、器質性脳症候群、精神病、又は過去のキメラ抗原受容体T細胞（CAR-T）又は他のT細胞誘導剤を用いた療法の全治療による免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群（ICANS）を含む重度（グレード3以上）のCNS事象（頭痛を除く）などの臨床的に重要なCNS病変又は事象の既往歴又は現病歴のある患者。
3. 孤発性髄外（EM）病変を有する患者。
4. Ph-IIMのみ：EM病変の現病歴又は循環中白血病芽球が認められる患者。
5. CNSの病変を有する可能性のある自己免疫疾患の現病歴又は既往歴のある患者。
6. 免疫抑制剤の全身投与を必要とする活動性の急性又は慢性移植片対宿主病を有する患者。
7. 症状、臨床徴候、放射線学的検査及び／又は超音波検査の徴候で、急性又はコントロール不良の慢性感染症が示唆される患者、治療により悪化する可能性がある又は治験実施計画書の遵守を著しく困難にすると考えられるその他の併発疾患又は病態を有する患者。
8. 睾丸白血病を有する患者。
9. 治験実施計画書に規定した治療の開始前3年以内にALL以外の悪性腫瘍（特定の例外を除く）の既往歴を有する患者。
10. 治験実施計画書に規定した治療開始前12週間以内に同種HSCTを受けた患者。
11. 治験実施計画書に規定した治療の開始前2週間以内にがん化学療法（特定の例外を除く）を受けた患者。
12. 治験実施計画書に規定した治療の開始前4週間以内に免疫療法を受けた患者。
13. ブリナツモマブ又はCD19 CAR T細胞などの分化抗原群（CD19）標的療法が奏功しなかった患者は、治験実施計画書で規定された治療開始の4週間以上前に治療が終了して（CD19発現陽性が持続して）おり、CNSの合併症の既往歴がなければ、許容される。
14. 現在他の治験薬又は治験用医療機器により治療中の患者、又は他の治験薬や治験用医療機器による治療終了後30日又は半減期の5倍の期間未満の患者。
15. スクリーニング時の臨床検査値異常。
16. 女性：妊娠又は授乳中である、治験薬（ブリナツモマブSC 製剤）投与期間中及び最終投与後96時間以内に妊娠又は卵子提供又は授乳を計画している患者。
上記は要約であり、他の除外基準の詳細が適用される場合がある。		 1. Active ALL in the central nervous system (CNS). Presence of greater than 5 white blood cells per cubic millimeter in cerebrospinal fluid (CSF) with lymphoblasts present and/or clinical signs of CNS leukemia. If CSF leukemia is present subjects will have to receive intrathecal therapy and have documented negative CSF prior to enrolling.
2. History or presence of clinically relevant CNS pathology (excluding headache) such as epilepsy, childhood or adult seizure, paresis, aphasia, stroke, severe brain injuries, dementia, Parkinson's disease, cerebellar disease, organic brain syndrome, psychosis or severe (>=grade 3) CNS events including immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS) from prior chimeric antigen receptor T-cell (CAR-T) or other T cell engager therapies.
3. Isolated Extramedullary (EM) Disease.
4. For Ph-IIM only: Current EM disease or presence of circulating leukemia blasts.
5. Current autoimmune disease or history of autoimmune disease with potential CNS involvement.
6. Active acute or chronic graft versus host disease requiring systemic treatment with immunosuppressive medication.
7. Symptoms and/or signs that indicate an acute or uncontrolled chronic infection, any other disease or condition that could be exacerbated by the treatment or would complicate protocol compliance.
8. Testicular leukemia.
9. History of malignancy (with certain exceptions) other than ALL within 3 years prior to start of protocol-specified therapy.
10. Allogeneic HSCT within 12 weeks before the start of protocol-specified therapy.
11. Cancer chemotherapy within 2 weeks before the start of protocol-specified therapy (with certain exceptions).
12. Immunotherapy within 4 weeks before start of protocol-specified therapy.
13. Prior failed cluster of differentiation (CD19) directed therapy such as prior blinatumomab or CD19 CAR T cells will be allowed (with demonstrated continued CD19+ expression), if treatment ended more than 4 weeks prior to start of protocol therapy and no prior CNS complications.
14. Currently receiving treatment in another investigational device or drug study or less than 30 days or 5 half-lives since ending treatment on another investigational device or drug study(ies).
15. Abnormal screening laboratory parameters.
16. Female participant: Pregnant or breastfeeding or planning to become pregnant or donate eggs, or expected to breastfeed during treatment and for 96 hours after the last dose of investigational product (SC blinatumomab).
The above is a summary, other exclusion criteria details may apply.
12歳 以上 12age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
B前駆細胞性急性リンパ芽球性白血病 B Cell Precursor Acute Lymphoblastic Leukemia
あり
治験薬群：用量漸増パート：ブリナツモマブ皮下投与製剤1（SC1）
成人R/R B-ALL患者3人以上からなるコホートにブリナツモマブを漸増用量で投与し、最大耐量（MTD）を決定する。MTDは、isotonic回帰（Yan et al, 2017）による毒性発現率の推定値が目標とする毒性発現率に最も近い用量と定義する。安全性、薬物動態（PK）、薬力学（PD）及び有効性を評価する。
Intervention: Drug: ブリナツモマブ

治験薬群：用量拡大パート：ブリナツモマブSC1
B-ALLを有する成人患者の最大4コホートを異なる用量レベルで組み入れ、RP2Dの特定を支援する。各コホートの目的は、安全性、薬物動態（PK）、薬力学（PD）及び有効性をさらに評価することである。
Intervention: Drug: ブリナツモマブ

治験薬群：Ph-IIC：ブリナツモマブSC製剤の臨床PK評価
成人被験者の1コホートをPh-IIC群に組み入れる。臨床PK評価コホート（Ph-IIC）は、R/R B-ALL患者を対象に、用量拡大パートから決定した予備的RP2DにおけるSC1製剤とSC2製剤のPKを比較するために実施する。
Intervention: Drug: ブリナツモマブ

治験薬群：Ph-IIR：R/R B-ALL患者におけるブリナツモマブ皮下投与の有効性
成人及び青少年のR/R B-ALL患者を対象にブリナツモマブ皮下投与（SC2製剤）の有効性を評価する。
Intervention: Drug: ブリナツモマブ

治験薬群：Ph-IIM：MRD陽性B-ALL患者におけるブリナツモマブ皮下投与の有効性
MRD陽性B-ALLの成人及び青年患者を対象にブリナツモマブ皮下投与（SC2製剤）の有効性を評価する。
Intervention: Drug: ブリナツモマブ		 Experimental: Dose Escalation Phase: Blinatumomab Subcutaneous Formulation 1 (SC1)
Cohorts of at least 3 adult participants with R/R B-ALL will be treated with escalating doses of blinatumomab to determine the maximum tolerated dose (MTD). The MTD will be defined as the dose for which the estimate of the toxicity rate from an isotonic regression (Yan et al, 2017) is closest to the target toxicity rate. Safety, pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD) and efficacy will be assessed.
Intervention: Drug: Blinatumomab

Experimental: Dose Expansion Phase: Blinatumomab SC1
Up to 4 cohorts of adult participants with R/R B-ALL will be enrolled at different dose levels to support identification of the RP2D. Each cohort will aimto further assess safety, pharmacokinetics (PK), pharmacodynamics (PD), and efficacy.
Intervention: Drug: Blinatumomab

Experimental: Ph-IIC: Clinical PK Evaluation of SC Blinatumomab Formulations
1 cohort of adult participants will be enrolled into the Ph-IIC arm. The clinical PK evaluation cohort (Ph-IIC) will be conducted to compare the PK of SC1and SC2 formulations at the preliminary RP2D determined from the dose expansion phase, in participants with R/R B-ALL.
Intervention: Drug: Blinatumomab

Experimental: Ph-IIR: Efficacy of SC Blinatumomab in Participants with R/R B-ALL
The efficacy of SC blinatumomab (in the SC2 formulation) will be evaluated in adults and adolescents with R/R B-ALL.
Interventions: Drug: Blinatumomab

Experimental: Ph-IIM: Efficacy of SC Blinatumomab in Participants with MRD+ B-ALL
The efficacy of SC blinatumomab (in the SC2 formulation) will be evaluated in adults and adolescents with MRD+ B-ALL.
Interventions: Drug: Blinatumomab
1. 用量漸増パート：用量制限毒性（DLT）を発現した被験者数［最長29日間］
2. 用量漸増パート：試験治療下で発現した有害事象（TEAE）を1件以上発現した被験者数［最長約28週間］
3. 用量漸増パート：試験治療下で発現した重篤な有害事象を1件以上発現した被験者数［最長約28週間］
4. 用量漸増パート：治験薬と関連のあるTEAEを1件以上発現した被験者数［最長約28週間］
5. 用量漸増パート：注目すべき有害事象（AEI）を1件以上発現した被験者数［最長約28週間］
6. 用量拡大パート及び第II相（Ph-IIRコホート）：完全寛解（CR）／造血機能の部分的な回復を伴う完全寛解（CRh）を達成した被験者数［最長10週間］
7. 第II相Ph-IICコホート：ブリナツモマブSC1及びSC2の最高血漿中濃度（Cmax）［最長約4週間］
8. 第II相Ph-IICコホート：ブリナツモマブSC1及びSC2の平均血漿中濃度（Cavg）［最長約4週間］
9. 第II相Ph-IICコホート：ブリナツモマブSC1及びSC2の最高血漿中濃度到達時間（Tmax）［最長約4週間］
10. 第II相Ph-IICコホート：ブリナツモマブ SC1及びSC2の血漿中濃度-時間曲線下面積（AUC）［最長約4週間］
11. 第II相Ph-IIMコホート：MRD陰性奏効を伴うCRを達成した被験者数［最長10週間］		 1. Dose Escalation Phase: Number of participants who experience dose limiting toxicities (DLTs) [Time Frame: Up to 29 days]
2. Dose Escalation Phase: Number of participants who experience one or more treatment-emergent adverse events (TEAEs) [Time Frame: Up to approximately 28 weeks]
3. Dose Escalation Phase: Number of participants who experience one or more serious TEAEs [Time Frame: Up to approximately 28 weeks]
4. Dose Escalation Phase: Number of participants who experience one or more treatment-related TEAEs [Time Frame: Up to approximately 28 weeks]
5. Dose Escalation Phase: Number of participants who experience one or more adverse events (AEs) of Interest (AEIs) [Time Frame: Up to approximately 28 weeks]
6. Dose Expansion and Phase 2 (Ph-IIR cohort): Number of participants who achieve complete remission (CR) / complete remission with partial hematological recovery (CRh) [Time Frame: Up to 10 weeks]
7. Phase 2 Ph-IIC cohort: Maximum concentration (Cmax) of blinatumomab SC1 and SC2 [Time Frame: Up to approximately 4 weeks]
8. Phase 2 Ph-IIC cohort: Average concentration (Cavg) of blinatumomab SC1 and SC2 [Time Frame: Up to approximately 4 weeks]
9. Phase 2 Ph-IIC cohort: Time to reach maximum concentration (Tmax) of blinatumomab SC1 and SC2 [Time Frame: Up to approximately 4 weeks]
10. Phase 2 Ph-IIC cohort: Area under the concentration-time curve (AUC) of blinatumomab SC1 and SC2 [Time Frame: Up to approximately 4 weeks]
11. Phase 2 Ph-IIM cohort: Number of participants who achieve CR with MRD-negative response [Time Frame: Up to 10 weeks]
1. 用量漸増パート及び用量拡大パート：ブリナツモマブの投与間隔内の最低血中濃度（Cmin）［最長約10週間］
2. 用量漸増パート及び用量拡大パート：ブリナツモマブのCmax［最長約10週間］
3. 用量漸増パート及び用量拡大パート：ブリナツモマブのTmax［最長約10週間］
4. 用量漸増パート及び用量拡大パート：ブリナツモマブのAUC［最長約10週間］
5. 用量漸増パート及び第II相（Ph-IICコホート）：CR/CRhを達成した被験者数［最長10週間］
6. 用量漸増パート、用量拡大パート及び第II相（Ph-IIRコホート、Ph-IIMコホート及びPh-IICコホート）：抗ブリナツモマブ抗体産生が認められた被験者数［最長約28週間］
7. 用量拡大パート及び第II相（Ph-IIRコホート、Ph-IIMコホート及びPh-IICコホート）：全生存期間（OS）［最長約2年間］
8. 用量拡大パート及び第II相（Ph-IIRコホート及びPh-IICコホート）：奏効期間［最長約2年間］
9. 用量拡大パート及び第II相（Ph-IIRコホート、Ph-IIMコホート及びPh-IICコホート）：無再発生存期間［最長約2年間］
10. 用量拡大パート及び第II相（Ph-IIRコホート、Ph-IIMコホート及びPh-IICコホート）：TEAEを1件以上発現した被験者数［最長約28週間］
11. 用量拡大パート及び第II相（Ph-IIRコホート、Ph-IIMコホート及びPh-IICコホート）：重篤な試験治療下で発現した有害事象を1件以上発現した被験者数［最長約2年間］
12. 用量拡大パート及び第II相（Ph-IIRコホート、Ph-IIMコホート及びPh-IICコホート）：治験治療と関連のある試験治療下で発現した有害事象を1件以上発現した被験者数［最長約28週間］
13. 用量拡大パート及び第II相（Ph-IIRコホート、Ph-IIMコホート及びPh-IICコホート）：AEIを1件以上発現した被験者数［最長約28週間］
14. 用量拡大パート及び第II相（Ph-IIRコホート、Ph-IIMコホート及びPh-IICコホート）：同意取得時の年齢が17歳以上の被験者におけるEORTC QLQ-C30で評価した各評価での生活の質の要約スコア［ベースライン（Day 1）から約28週］
EORTC QLQ-C30は、European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaireと定義する。
15. 用量拡大パート及び第II相（Ph-IIRコホート、Ph-IIMコホート及びPh-IICコホート）：同意取得時の年齢が17歳以上の被験者における、EORTC QLQ-C30で評価した生活の質のベースラインからの変化量［ベースライン（Day 1）から約28週］
16. 第II相（Ph-IIRコホート及びPh-IIMコホート）：同意取得時の年齢が12歳以上17歳未満の被験者における、PedsQL Generic Core Scaleで評価した各評価時の生活の質の要約スコア［ベースライン（Day 1）から約28週］
17. 第II相（Ph-IIRコホート及びPh-IIMコホート）：同意取得時の年齢が12歳以上17歳未満の被験者における、PedsQL Generic Core Scaleで評価した生活の質のベースラインからの変化量［ベースライン（Day 1）から約28週］
18. 第II相（Ph-IIRコホート）：CRを達成した被験者数［最長10週間］
19. 第II相（Ph-IIRコホート）：CR、CRh、CRi（造血機能の回復が不完全な完全寛解）又は芽球消失を伴う骨髄（BM）低形成又は無形成を達成した被験者数［最長10週間］
20. 第II相（Ph-IIMコホート）：MRD陰性奏効を伴うCR、CRh、CRi又は芽球消失を伴うBM低形成又は無形成を達成した被験者数［最長10週間］
21. 第II相（Ph-IIRコホート及びPh-IIMコホート）：MRD陰性奏効を伴うCR又はCRiを達成した被験者数［最長10週間］
22. 第II相（Ph-IIRコホート及びPh-IIMコホート）：分子学的寛解期間［最長約2年間］
23. 第II相（Ph-IIRコホート及びPh-IIMコホート）：インテンスPK用検体採取評価に参加した被験者におけるブリナツモマブのCmax［最長約4週間］
24. 第II相（Ph-IIRコホート及びPh-IIMコホート）：インテンスPK用検体採取評価に参加した被験者におけるブリナツモマブのTmax［最長約4週間］
25. 第II相（Ph-IIRコホート及びPh-IIMコホート）：インテンスPK用検体採取評価に参加した被験者におけるブリナツモマブのAUC［最長約4週間］
26. 第II相（Ph-IIRコホート及びPh-IIMコホート）：インテンスPK用検体採取評価に参加しなかった被験者におけるブリナツモマブの血清中濃度［最長約4週間］
27. 第II相（Ph-IIRコホート及びPh-IIMコホート）：Functional Assessment of Chronic Illness Therapy（FACIT）GP5項目で評価したベースラインから投与終了までの投与期間中の副作用に関する悩みが大きかった時間の割合［ベースライン（Day 1）から約28週］
この評価項目は同意取得時に17歳以上の被験者に適用する。
28. 第II相（Ph-IIRコホート及びPh-IIMコホート）：同意取得時に12歳以上17歳未満の被験者を対象にNumeric Rating Scale（NRS-11）を用いて報告される投与前と投与後の疼痛スコア間の差［最長約28週間］		 1. Dose Escalation and Dose Expansion Phase: Minimum concentration over the dosing interval (Cmin) of blinatumomab [Time Frame: Up to approximately 10weeks]
2. Dose Escalation and Dose Expansion Phase: Cmax of blinatumomab [Time Frame: Up to approximately 10 weeks]
3. Dose Escalation and Dose Expansion Phase: Tmax of blinatumomab [Time Frame: Up to approximately 10 weeks]
4. Dose Escalation and Dose Expansion Phase: AUC of blinatumomab [Time Frame: Up to approximately 10 weeks]
5. Dose Escalation Phase and Phase 2 (Ph-IIC cohort): Number of participants who achieve CR/CRh [Time Frame: Up to 10 weeks]
6. Dose Escalation Phase, Dose Expansion Phase and Phase 2 (Ph-IIR cohort, Ph-IIM cohort and Ph-IIC cohort): Number of participants with incidence of anti-blinatumomab antibody formation [Time Frame: Up to approximately 28 weeks]
7. Dose Expansion Phase and Phase 2 (Ph-IIR cohort, Ph-IIM cohort and Ph-IIC cohort): Overall survival (OS) [Time Frame: Up to approximately 2 years]
8. Dose Expansion Phase and Phase 2 (Ph-IIR cohort and Ph-IIC cohort): Duration of response [Time Frame: Up to approximately 2 years]
9. Dose Expansion Phase and Phase 2 (Ph-IIR cohort, Ph-IIM cohort and Ph-IIC cohort): Relapse free survival [Time Frame: Up to approximately 2 years]
10. Dose Expansion Phase and Phase 2 (Ph-IIR cohort, Ph-IIM cohort and Ph-IIC cohort): Number of participants who experience one or more TEAEs [Time Frame:Up to approximately 28 weeks]
11. Dose Expansion Phase and Phase 2 (Ph-IIR cohort, Ph-IIM cohort and Ph-IIC cohort): Number of participants who experience one or more serious treatment-emergent adverse event [Time Frame: Up to approximately 2 years]
12. Dose Expansion Phase and Phase 2 (Ph-IIR cohort, Ph-IIM cohort and Ph-IIC cohort): Number of participants who experience one or more treatment-related treatment-emergent adverse events [Time Frame: Up to approximately 28 weeks]
13. Dose Expansion Phase and Phase 2 (Ph-IIR cohort, Ph-IIM cohort and Ph-IIC cohort): Number of participants who experience one or more AEIs [Time Frame: Up to approximately 28 weeks]
14. Dose Expansion Phase and Phase 2 (Ph-IIR cohort, Ph-IIM cohort and Ph-IIC cohort): Summary scores of quality of life at each assessment as assessed by the EORTC QLQ-C30 for participants aged >= 17 years at the time of consent [Time Frame: Baseline (Day 1) up to approximately 28 weeks]
The EORTC QLQ-C30 is defined as the European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire.
15. Dose Expansion Phase and Phase 2 (Ph-IIR cohort, Ph-IIM cohort and Ph-IIC cohort): Change from baseline of quality of life as assessed by the EORTC QLQ-C30for participants aged >= 17 years at the time of consent [Time Frame: Baseline (Day 1) up to approximately 28 weeks]
16. Phase 2 (Ph-IIR cohort and Ph-IIM cohort): Summary scores of quality of life at each assessment as assessed by PedsQL Generic Core Scale for participants aged 12 to < 17 years at time of consent [Time Frame: Baseline (Day 1) up to approximately 28 weeks]
17. Phase 2 (Ph-IIR cohort and Ph-IIM cohort): Change from baseline of quality of life as assessed by PedsQL Generic Core Scale for participants aged 12 to < 17years at time of consent [Time Frame: Baseline (Day 1) up to approximately 28 weeks]
18. Phase 2 (Ph-IIR cohort): Number of participants who achieve CR [Time Frame: Up to 10 weeks]
19. Phase 2 (Ph-IIR cohort): Number of participants who achieve CR, CRh, CRi (complete remission with incomplete hematological recovery) or blast free hypoplastic or aplastic bone marrow (BM) [Time Frame: Up to 10 weeks]
20. Phase 2 (Ph-IIM cohort): Number of participants who achieve CR, CRh, CRi or blast free hypoplastic or aplastic BM with MRD-negative response [Time Frame: Up to 10 weeks]
21. Phase 2 (Ph-IIR cohort and Ph-IIM cohort): Number of participants who achieve CR or CRh with MRD-negative response [Time Frame: Up to 10 weeks]
22. Phase 2 (Ph-IIR cohort and Ph-IIM cohort): Duration of molecular response [Time Frame: Up to approximately 2 years]
23. Phase 2 (Ph-IIR cohort and Ph-IIM cohort): Cmax of blinatumomab for participants participating in intense PK sampling assessment [Time Frame: Up to approximately 4 weeks]
24. Phase 2 (Ph-IIR cohort and Ph-IIM cohort): Tmax of blinatumomab for participants participating in intense PK sampling assessment [Time Frame: Up to approximately 4 weeks]
25. Phase 2 (Ph-IIR cohort and Ph-IIM cohort): AUC of blinatumomab for participants participating in intense PK sampling assessment [Time Frame: Up to approximately 4 weeks]
26. Phase 2 (Ph-IIR cohort and Ph-IIM cohort): Blinatumomab serum concentrations for participants not participating in intense PK sampling assessment [Time Frame: Up to approximately 4 weeks]
27. Phase 2 (Ph-IIR cohort and Ph-IIM cohort): Proportion of time on treatment with high side effect bother from baseline to end of treatment as measured by Functional Assessment of Chronic Illness Therapy (FACIT) GP5 item for participants aged >= 17 years [Time Frame: Baseline (Day 1) up to approximately 28 weeks]
This endpoint applies to participants aged >= 17 years at time of consent.
28. Phase 2 (Ph-IIR cohort and Ph-IIM cohort): Pain difference between pain score before and after injection as reported using the Numeric Rating Scale (NRS-11) for participants aged 12 to < 17 years at time of consent [Time Frame: Up to approximately 28 weeks]

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
ブリナツモマブ（遺伝子組換え）
なし
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集中

Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

アムジェン株式会社
Amgen K.K.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

国立研究開発法人国立がん研究センター治験審査委員会 National Cancer Ctr IRB
東京都中央区築地5-1-1 5-1-1 Tsukiji, Chuo-ku, Tokyo
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT04521231
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
承認されたデータ共有リクエストについては、研究課題に応じて必要な変数データを個別患者を識別不能化して共有する De-identified individual patient data for variables necessary to address the specific research question in an approved data sharing request.

（５）全体を通しての補足事項等

「IRBの名称等」以外の情報はClinicalTrials.govに準じる
IRBの電話番号及びメールアドレスはなし

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

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変更履歴

種別 公表日
変更 令和7年9月29日 (当画面) 変更内容
変更 令和7年3月11日 詳細 変更内容
変更 令和6年12月18日 詳細 変更内容
変更 令和6年3月6日 詳細 変更内容
新規登録 令和5年4月2日 詳細
変更履歴一覧