臨床研究等提出・公開システム

臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

研究の種別		企業治験
治験の区分		主たる治験
初回公表日		令和5年3月26日
最終公表日		令和8年1月30日
中止年月日
観察期間終了日		令和7年2月3日
研究名称		コントロール不良の特発性の慢性蕁麻疹（CSU）を有する2歳以上12歳未満の男女被験者を対象としたデュピルマブの薬物動態及び安全性を検討する多施設共同、単群試験
平易な研究名称		コントロール不良の特発性の慢性蕁麻疹（CSU）を有する2歳以上12歳未満の被験者を対象としたデュピルマブの薬物動態及び安全性を検討する試験（LIBERTY-CSU CUPIDKids）
研究責任（代表）医師の氏名		小原　健太郎
研究責任（代表）医師の所属機関		サノフィ株式会社
研究・治験の目的		本治験は、多施設共同、単群、24週間投与、第III相試験である。本治験の目的は、H1-抗ヒスタミン薬の使用にもかかわらず症状が持続するCSUと診断された小児におけるデュピルマブのPK及び安全性を検討することである。本治験には以下を含む。 - スクリーニング期間：2～4週間 - 投与期間は24週間とする。 - 追跡調査期間：12週間 - 治験期間は38～40週間（スクリーニング及び追跡調査を含む）とする。 - 治験来院の回数は6回とする。
試験のフェーズ		3
対象疾患名		特発性の慢性蕁麻疹
進捗状況		研究終了
医薬品等の一般名称		デュピルマブ（遺伝子組換え）
販売名		なし
認定委員会の名称		地方独立行政法人神奈川県立病院機構　神奈川県立こども医療センター治験審査委員会
認定番号

総括報告書の概要

管理的事項

登録日		2026年01月29日

２　結果の要約

観察期間終了日 / Completion date	2025年02月03日
実施症例数 / Result actual enrolment	15
試験等の対象者の背景情報 / Baseline Characteristics	組み入れられた15名のうち、2歳以上6歳未満は4名（26.7%）、6歳以上12歳未満は11名（73.3%）であり、女性が73.3%であった。被験者の多くが白人（60.0%）であり、アジア人が26.7%、黒人又はアフリカ系アメリカ人が6.7%であった。	Of the 15 participants enrolled, 4 (26.7%) were >=2 to <6 years old and 11 (73.3%) were >=6 to <12 years old, 73.3% were females. The majority of participants were White (60.0%), 26.7% were Asian, and 6.7% were Black or African American.
試験等のデザインに応じた進行状況に関する情報 / Participant flow	- 組入れ及び治験薬投与：15名（200 mg 4週間に1回［Q4W］：1名、300 mg Q4W：4名、300 mg Q4W＋600 mg初回用量［LD］：2名、200 mg隔週1回［Q2W］＋400 mg LD：8名）（以下同順） - 治験薬投与期間を完了：14名（1名、3名、2名、8名） - 治験薬投与期間を未完了：1名（0名、1名、0名、0名） 15名全員が薬物動態（PK）、安全性及びintent-to-treat（ITT）解析対象集団に含まれた。ADA解析対象集団には14名が含まれた。 PK解析対象集団には、ベースライン後のPK結果を少なくとも1つ有する、組み入れられて治験薬の投与を受けた全ての被験者（安全性解析対象集団）が含まれた。ADA解析対象集団には、デュピルマブ投与を受け、ベースライン後のADA解析結果（陽性、陰性又は判定不能）を少なくとも1つ有する全ての組入れ被験者が含まれた。	- Enrolled and exposed: 15 (200 mg every 4 weeks [Q4W]: 1, 300 mg Q4W: 4, 300 mg Q4W, 600 mg loading dose [LD]: 2, 200 mg every 2 weeks [Q2W], 400 mg LD: 8) (hereinafter in the same group order) - Completed the study treatment period: 14 (1, 3, 2, 8) - Did not complete the study treatment period: 1 (0, 1, 0, 0) All 15 participants were included in pharmacokinetic (PK), safety, and intent-to-treat (ITT) populations. ADA population included 14 participants. The PK population included all enrolled and treated participants (safety population) with at least 1 post-baseline PK result. The ADA population included all enrolled participants treated with dupilumab with at least 1 post-baseline ADA result (positive, negative or inconclusive).
疾病等の発生状況のまとめ / Adverse events	全体的に、いずれの投与レジメンもデュピルマブの忍容性は良好であった。被験者の80.0%に1件以上のTEAEが認められ、SAE又は死亡は認められなかった。最も多く認められたTEAEの基本語（PT）は、ウイルス性上気道感染が4名であり、インフルエンザ、上咽頭炎及び嘔吐が各2名であった。	Overall, dupilumab was well tolerated across all dosing regimens with 80.0% of participants experiencing at least one TEAE, and no SAEs or deaths. The most frequently reported TEAEs at the Preferred Term (PT) level, viral upper respiratory tract infection was reported by 4 participants, while influenza, nasopharyngitis, and vomiting were reported by 2 participants each.
主要評価項目及び副次評価項目のデータ解析及び結果 / Outcome measures	主要評価項目（PK解析対象集団）：体重5 kg以上15 kg未満の被験者に、デュピルマブをLDなしで200 mg Q4W投与したときのトラフ濃度（Ctrough）は、Week 12で67.7 mg/L、Week 24で116.0 mg/Lであった。体重15 kg以上30 kg未満の被験者に、600 mg LDあり又はLDなしで300 mg Q4W投与したときのCtroughの平均（標準偏差［SD］）は、Week 12で65.5（35.3）mg/L、Week 24で105.0（54.4）mg/Lであった。体重30 kg以上60 kg未満の被験者に、400 mg LDありで200 mg Q2W投与したときの平均Ctrough（SD）は、Week 12で86.7（19.8）mg/L、Week 24で78.5（31.6）mg/Lであった。副次評価項目（ADA解析対象集団）：治験期間を通じ、ADA陽性検体が認められた被験者はなかった。副次評価項目（ITT解析対象集団）： 4歳から12歳未満の被験者において、Week 24時点でのC-DLQIの数値的改善（低下）が投与レジメンにかかわらず認められた。ベースラインからの平均（SD）変化量は、デュピルマブ200 mg Q4W（N＝1）で-3.0、デュピルマブ300 mg Q4W（N＝1）で-6.0、デュピルマブ300 mg Q4W＋600 mg LD（N＝2）で-10.5（3.5）、デュピルマブ200 mg Q4W＋400 mg LD（N＝7）で-7.3（4.3）であった。 2歳から4歳未満の被験者のIDQOLは、Week 24時点でのデータが1名で入手可能であった。Week 24時点でのIDQOL総スコアデータが得られた被験者のベースラインからの変化量は-3.0ポイントであった。 Week 24時点での改変7日間の蕁麻疹活動性スコア（mUAS7）の数値的改善が投与レジメンにかかわらず認められた。ベースラインからの平均（SD）変化量は、デュピルマブ200 mg Q4W（N＝1）で-8.0、デュピルマブ300 mg Q4W（N＝2）で-21.4（1.9）、デュピルマブ300 mg Q4W＋600 mg LD（N＝2）で-2.8（1.8）、デュピルマブ200 mg Q4W＋400 mg LD（N＝5）で-7.8（6.6）であった。 Week 24時点でのISS7の数値的改善（低下）が投与レジメンにかかわらず認められた。ベースラインからの平均（SD）変化量は、デュピルマブ200 mg Q4W（N＝1）で-5.0、デュピルマブ300 mg Q4W（N＝2）で-9.6（3.7）、デュピルマブ300 mg Q4W＋600 mg LD（N＝2）で-1.6（0.6）、デュピルマブ200 mg Q4W＋400 mg LD（N＝5）で-3.4（3.2）であった。 Week 24時点でのHSS7の数値的改善が投与レジメンにかかわらず認められた。ベースラインからの平均（SD）変化量は、デュピルマブ200 mg Q4W（N＝1）で-3.0、デュピルマブ300 mg Q4W（N＝2）で-11.8（1.8）、デュピルマブ300 mg Q4W＋600 mg LD（N＝2）で-1.2（1.2）、デュピルマブ200 mg Q4W＋400 mg LD（N＝5）で-4.4（3.6）であった。	Primary endpoint (PK population): For participants >=5 kg and <15 kg receiving dupilumab 200 mg Q4W without a LD, trough concentration (Ctrough) was 67.7 mg/L at Week 12 and 116.0 mg/L at Week 24. Participants >=15 kg and <30 kg receiving 300 mg Q4W with or without a 600 mg LD had mean (standard deviation [SD]) Ctrough of 65.5 (35.3) mg/L at Week 12, 105.0 (54.4) mg/L at Week 24. Participants >=30 kg and <60 kg receiving 200 mg Q2W with a 400 mg LD had mean (SD) Ctrough of 86.7 (19.8) mg/L at Week 12, 78.5 (31.6) mg/L at Week 24. Secondary endpoint (ADA population): Throughout the study, there were no participants with samples positive for ADA. Secondary endpoints (ITT population): A numerical improvement (reduction) in the C-DLQI in participants >=4 to <12 years of age was observed at Week 24 regardless of dosing regimen, with a mean (SD) change from baseline of -3.0 in the dupilumab 200 mg Q4W (N = 1), -6.0 in the dupilumab 300 mg Q4W (N = 1), -10.5 (3.5) in the dupilumab 300 mg Q4W, 600 mg LD (N = 2), and of -7.3 (4.3) in the dupilumab 200 mg Q4W, 400 mg LD (N = 7). For the IDQOL in participants from 2 to <4 years of age, 1 participant had available data at Week 24. For IDQOL total score, participant with available Week 24 data had a change from baseline of -3.0 points. A numerical improvement in Modified Urticaria Activity Score over 7 days (mUAS7) was observed at Week 24 regardless of dosing regimen, with a mean (SD) change from baseline of -8.0 in the dupilumab 200 mg Q4W (N = 1), -21.4 (1.9) in the dupilumab 300 mg Q4W (N = 2), -2.8 (1.8) in the dupilumab 300 mg Q4W, 600 mg LD (N = 2), and -7.8 (6.6) in the dupilumab 200 mg Q4W, 400 mg LD (N = 5). A numerical improvement (reduction) in ISS7 was observed at Week 24 regardless of dosing regimen, with a mean (SD) change from baseline of -5.0 in the dupilumab 200 mg Q4W (N = 1), -9.6 (3.7) in the dupilumab 300 mg Q4W (N = 2), -1.6 (0.6) in the dupilumab 300 mg Q4W, 600 mg LD (N = 2), and -3.4 (3.2) in the dupilumab 200 mg Q4W, 400 mg LD (N = 5). A numerical improvement in HSS7 was observed at Week 24 regardless of dosing regimen, with a mean (SD) change from baseline of -3.0 in the dupilumab 200 mg Q4W (N = 1), -11.8 (1.8) in the dupilumab 300 mg Q4W (N = 2), -1.2 (1.2) in the dupilumab 300 mg Q4W, 600 mg LD (N = 2), and -4.4 (3.6) in the dupilumab 200 mg Q4W, 400 mg LD (N = 5).
簡潔な要約 / Brief summary	合計15名の被験者が組み入れられ、治験薬投与を受けた。デュピルマブの反復投与後、コントロール不良のCSUを有する2歳以上12歳未満の小児被験者における機能性デュピルマブの平均Ctroughは、初回投与後、全体的に速やかに上昇し、投与期間中は維持され、投与中止後に低下した。デュピルマブは安全で忍容性が良好であり、新たな安全性シグナルは認められなかった。ADA反応陽性を示した被験者はなかった。	Fifteen participants were enrolled and exposed. Following repeated administration of dupilumab, the mean Ctrough of functional dupilumab in pediatric participants >=2 years to <12 years of age with uncontrolled CSU in general increased quickly after the first dose, was maintained during the treatment period and decreased after cessation of treatment. Dupilumab was safe and well-tolerated with no new safety signals identified. None of the participants had positive ADA response.
公開予定日
結果に関する最初の出版物での発表日 / Date of the first journal publication of results
結果と出版物に関するURL / URL hyperlink(s) related to results and publications

３　IPDシェアリング

IPDデータを共有する計画 / Plan to share IPD	有	Yes
計画の説明 / Plan description	資格要件を満たした研究者が被験者レベルデータや試験関連文書（試験総括報告書、試験実施計画書、症例報告書、統計解析計画書、データセット仕様書等）へのアクセスを要求することは可能である。試験参加者のプライバシーを守るため、被験者レベルデータは匿名化され、試験関連文書の一部記載は削除される。サノフィ社の臨床試験データ共有に関する基準、対象試験、及びアクセス申請方法に関する詳細は、https://vivli.orgを参照のこと。	Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://vivli.org

管理的事項

研究の種別	企業治験
治験の区分	主たる治験
登録日	令和8年1月29日
jRCT番号	jRCT2031220733

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

試験等の名称 / Scientific Title（Acronym）		コントロール不良の特発性の慢性蕁麻疹（CSU）を有する2歳以上12歳未満の男女被験者を対象としたデュピルマブの薬物動態及び安全性を検討する多施設共同、単群試験	A multi-center, single-arm study to investigate the pharmacokinetics and safety of dupilumab in male and female participants >=2 years to <12 years of age with uncontrolled chronic spontaneous urticaria (CSU)
平易な試験等の名称 / Public Title（Acronym）		コントロール不良の特発性の慢性蕁麻疹（CSU）を有する2歳以上12歳未満の被験者を対象としたデュピルマブの薬物動態及び安全性を検討する試験（LIBERTY-CSU CUPIDKids）	A study to investigate the pharmacokinetics and safety of dupilumab in participants >=2 years to < 12 years of age with uncontrolled chronic spontaneous urticaria (CSU) (LIBERTY-CSU CUPIDKids)

（２）治験責任医師等に関する事項

科学的な内容の問合せ先 Contact for Scientific Queries	氏名 / Name	小原　健太郎	Obara Kentaro
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	サノフィ株式会社	Sanofi K.K.
	所属部署
	所属機関の郵便番号	163-1488
	所属機関の住所 / Address	東京都新宿区西新宿三丁目20番2号東京オペラシティタワー	Tokyo Opera City Tower, 3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo 163-1488, Japan
	電話番号	03-6301-3670
	電子メールアドレス	clinical-trials-jp@sanofi.com
試験に関する問い合わせ先 Contact for Public Queries	担当者氏名 / Name	臨床試験情報　窓口	Clinical Study Unit
	担当者所属機関 / Affiliation	サノフィ株式会社	Sanofi K.K.
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号	163-1488
	担当者所属機関の住所 / Address	東京都新宿区西新宿三丁目20番2号東京オペラシティタワー	Tokyo Opera City Tower, 3-20-2, Nishi Shinjuku, Shinjuku-ku, Tokyo 163-1488, Japan
	電話番号	03-6301-3670
	FAX番号
	電子メールアドレス	clinical-trials-jp@sanofi.com
実施医療機関の長の氏名
当該試験等に対する管理者の許可の有無
IRBの承認日		令和5年2月28日
救急医療に必要な施設又は設備

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

データマネジメント担当機関
データマネジメント担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

モニタリング担当機関
モニタリング担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

監査担当機関
監査担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

統計解析担当機関
統計解析担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

研究・開発計画支援担当機関
研究・開発計画支援担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

調整・管理実務担当機関
調整・管理実務担当責任者	氏名
	e-Rad番号
	所属
	役職

その他の研究を総括する者	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属 / Affiliation
	役職
	Secondary Sponsor の該当性

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無	あり

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	地方独立行政法人神奈川県立病院機構　神奈川県立こども医療センター	Kanagawa Children's Medical Center
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

治験責任医師等の連絡先	氏名 / Name
	e-Rad番号
	所属機関（実施医療機関） / Affiliation	独立行政法人国立病院機構　三重病院	National Mie Hospital
	所属部署
	所属部署の郵便番号
	所属機関の住所
	電話番号
	電子メールアドレス
研究に関する問合わせ先	担当者氏名
	担当者所属機関
	担当者所属部署
	担当者所属機関の郵便番号
	担当者所属機関の住所
	電話番号
	FAX番号
	電子メールアドレス
実施医療機関の長の氏名
管理者の許可の有無
IRBの承認日
救急医療に必要な施設又は設備

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

試験等の目的		本治験は、多施設共同、単群、24週間投与、第III相試験である。本治験の目的は、H1-抗ヒスタミン薬の使用にもかかわらず症状が持続するCSUと診断された小児におけるデュピルマブのPK及び安全性を検討することである。本治験には以下を含む。 - スクリーニング期間：2～4週間 - 投与期間は24週間とする。 - 追跡調査期間：12週間 - 治験期間は38～40週間（スクリーニング及び追跡調査を含む）とする。 - 治験来院の回数は6回とする。
試験等のフェーズ / Phase		3
症例登録開始予定日 / Date of First Enrollment		2023年03月30日
第1症例登録日 / Date of First Enrollment		2023年05月09日
実施期間（開始日）		2023年03月16日
実施期間（終了日）		2025年07月31日
実施予定被験者数 / Sample Size		24
試験等の種類 / Study Type		介入研究	Interventional
試験等のデザイン Study Design	無作為化 / allocation	無作為化比較	randomized controlled trial
	盲検化 /masking	非盲検	open(masking not used)
	対照 / control	非対照	uncontrolled control
	割付け / assignment	単群比較	single assignment
	研究目的 / purpose	治療	treatment purpose
プラセボの有無		なし
盲検の有無		なし
無作為化の有無		なし
保険外併用療養費の有無		あり
実施国(日本以外) / Countries of Recruitment（Except Japan）		カナダ/米国	Canada/United States
研究対象者の適格基準 / Key inclusion & exclusion criteria	主たる選択基準 / Inclusion Criteria	- 同意説明文書への署名時の年齢が2歳以上12歳未満の被験者 - スクリーニング（V1）前にCSUの診断歴がある、又は治験責任（分担）医師の判断により、CSUの診断と一致する症状が3か月以上持続している被験者 - 定期的なH1-抗ヒスタミン薬投与にもかかわらず、スクリーニング時に症状が持続するCSU（血管浮腫の有無にかかわらず痒みを伴う膨疹が連続6週間を超えて再発することを特徴とする）を有する被験者 - 体重は5 kg以上60 kg未満であること - 被験者／親／介助者／被験者の代諾者（該当する場合）は治験関連の質問票を理解し、記入しなければならない	- Participant must be >= 2 years to < 12 years of age, at the time of signing the informed consent. - Participants who have history of a diagnosis of CSU prior to screening (Visit 1) or symptoms consistent with a diagnosis of CSU for at least 3 months in the Investigator's opinion. - Participants with CSU (characterized by recurrent itchy wheals with or without angioedema for >6 consecutive weeks) who remain symptomatic at the time of screening despite regular H1-antihistamine treatment. - Body weight within >=5 kg to <60 kg. - Participant/parent(s)/caregiver(s)/participant's legally authorized representative, as appropriate, willing and able to comply with study visits and related procedures.
	主たる除外基準 / Exclusion Criteria	以下のいずれかの基準に該当する場合は、治験の組入れ対象から除外する。医学的状態 - CSU以外の慢性蕁麻疹の基礎病因が特定された被験者 - 治験結果の評価を妨げる可能性のあるCSU以外の皮膚疾患を有する被験者 - 慢性誘発性寒冷蕁麻疹であると同時に診断された被験者 - 活動性アトピー性皮膚炎（AD）を有する被験者 - 治験責任（分担）医師の判断により、本治験への参加に悪影響を及ぼす可能性のある重度の併存疾患を有する被験者 - 活動性結核（TB）、非結核性抗酸菌感染症、又は治療未完了のTBの既往を有する被験者 - 寄生虫感染と診断されている、寄生虫感染が疑われる - 抗生物質、抗ウイルス薬又は抗真菌薬の全身投与が必要な活動性の慢性又は急性感染症がスクリーニング来院前2週間以内又はスクリーニング期間中に認められた被験者 - 免疫不全症の既往歴が判明している、又は疑われる被験者 - 活動性悪性腫瘍又はベースライン来院前5年以内の悪性腫瘍の既往歴を有する被験者 - 全ての賦形剤を含むデュピルマブに対する全身性過敏症又はアナフィラキシーの既往歴を有する被験者 - デュピルマブの臨床試験に参加したことがある、又は市販されているデュピルマブを投与されたことがある被験者	Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply: Medical conditions - Underlying etiology for chronic urticarias other than CSU. - Presence of skin morbidities other than CSU that may interfere with the assessment of the study outcomes. - Participants with a diagnosis of chronic inducible cold urticaria. - Participants with active AD. - Severe concomitant illness(es) that, in the Investigator's judgment, would adversely affect the patient's participation in the study. - Participants with active tuberculosis (TB) or non-tuberculous mycobacterial infection, or a history of incompletely treated. - Diagnosed with, suspected of, or at high risk of endoparasitic infection. - Active chronic or acute infection requiring treatment with systemic antibiotics, antivirals, or antifungals within 2 weeks before the screening visit or during the screening period. - Known or suspected immunodeficiency. - Active malignancy or history of malignancy within 5 years before the baseline visit. - History of systemic hypersensitivity or anaphylaxis to dupilumab including any excipient. - Participation in prior dupilumab clinical study or have been treated with commercially available dupilumab.
	年齢下限 / Age Minimum	2歳以上	2age old over
	年齢上限 / Age Maximum	11歳以下	11age old under
	性別 / Gender	男性・女性	Both
中止基準
対象疾患名 / Health Condition(s) or Problem(s) Studied		特発性の慢性蕁麻疹	Chronic Spontaneous Urticaria
対象疾患コード / Code
対象疾患キーワード / Keyword
介入の有無		あり
介入の内容 / Intervention(s)		薬剤：デュピルマブ（遺伝子組換え）　剤形：皮下投与用注射液　その他名称：デュピクセント	Drug: Dupilumab Pharmaceutical form: Injection solution Subcutaneous Other Name: Dupixent
介入コード / Code
介入キーワード /Keyword
主たる評価項目 / Primary Outcome(s)		1. Week 12及びWeek 24時点でのトラフ値（Ctrough）を含む経時的な血清中デュピルマブ濃度［評価期間：Week 12及びWeek 24］	1.Concentration of dupilumab in serum over time including Ctrough at Week 12 and Week 24 [Time Frame baseline:Week 12 and Week 24]
副次的な評価項目 / Secondary Outcome(s)		1. 治験薬投与下で発現した有害事象（TEAE）又は重篤な有害事象（SAE）の発現割合［評価期間：ベースラインからWeek 36］ 2. 経時的なデュピルマブに対する抗薬物抗体（ADA）の発現割合［評価期間：ベースラインからWeek 36］ 3. Week 24時点での4歳から12歳未満の小児における皮膚疾患のQOL評価尺度（C-DLQI）のベースラインからの変化量［評価期間：ベースラインからWeek 24］ C-DLQIは、小児の健康関連QOL（HRQoL）に対する皮膚疾患の影響を測定するために設計されたバリデート済みの質問票である。当該質問票は、4歳以上16歳未満の小児についてバリデートされている。C-DLQIは、4～12歳の小児に推奨される。C-DLQI合計スコアの範囲は0から30。スコアが高いほど、小児のHRQoLへの影響が大きいことを示す。 4. Week 24時点での2歳から4歳未満の小児における、幼児皮膚疾患のQOL評価尺度（IDQOL）のベースラインからの変化量［評価期間：ベースラインからWeek 24］ IDQOLは、4歳未満の小児で使用するために設計されたバリデート済みの質問票である。IDLQI 合計スコアの範囲は0から30。スコアが高いほど、小児のHRQoLへの影響が大きいことを示す。 5. Week 24時点での改変7日間の蕁麻疹活動性スコア（UAS7）のベースラインからの変化量［評価期間：ベースラインからWeek 24］ UASは、バリデート済みの患者報告アウトカム（PRO）尺度である。本治験では、小児及び青年被験者の体表面積が小さいことを考慮して改変UAS（mUAS）を用いる。毎日のmUASスコアは、7日間で合計して0～42の範囲のUAS7を算出する。スコアが高いほど、蕁麻疹活動性が大きいことを示す。 6. Week 24時点での改変7日間の痒み重症度スコア（ISS7）のベースラインからの変化量［評価期間：ベースラインからWeek 24］ ISS7のスコアは、0（なし）から3（強度）の範囲である。毎日の痒み重症度スコア（ISSスコア）は、7日間で合計して0～21の範囲のISS7を算出する。 7. Week 24時点での改変7日間の蕁麻疹重症度スコア（HSS7）のベースラインからの変化量［評価期間：ベースラインからWeek 24］ HSS7のスコアは、0（なし）から3（強度：24時間で膨疹が30超又は広い範囲の集密的な膨疹）の範囲である。毎日の蕁麻疹重症度スコア（HSSスコア）は、7日間で合計して0～21の範囲のHSS7を算出する。	1. Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) or serious adverse events (SAEs) [Time Frame baseline:Baseline to Week 36] 2. Incidence of anti-drug antibodies (ADA) to dupilumab over time [Time Frame baseline:Baseline to Week 36] 3. Change from baseline in Children's Dermatology Quality Life Index (C-DLQI) in children from 4 years to less than 12 years of age at Week 24 [Time Frame baseline:Baseline to Week 24] The C-DLQI is a validated questionnaire designed to measure the impact of skin disease on children's Health-Related Quality of Life (HRQoL). The questionnaire is validated for children aged >=4 to <16 years. The C-DLQI total score ranges 0 to 30. The higher the score, the greater the impact is on the child's HRQoL. 4. Change from baseline in Infants' Dermatitis Quality of Life Index (IDQOL) in children from 2 years to less than 4 years of age at Week 24 [Time Frame baseline:Baseline to Week 24] The IDQOL is a validated questionnaire designed for use in children aged <4 years. The IDLQI total score ranges 0 to 30. The higher the score, the greater the impact is on the child's HRQoL. 5. Change from baseline in the modified Urticaria Activity Score (UAS7) at Week 24 [Time Frame baseline:Baseline to Week 24] The UAS is a validated patient reported outcome (PRO) measure. A modified version of the UAS (mUAS) will be used in this study to account for the smaller body surface area of child and adolescent patients. Daily mUAS scores are summed over 7-day period to create the mUAS7, ranging from 0 to 42. The higher score indicates the greater urticaria activity. 6. Change from baseline in the modified itch severity score over 7 days (ISS7) at Week 24 [Time Frame baseline:Baseline to Week 24] ISS7 ranges from 0 (absent) to 3 (intense). Daily Itch Severity Score (ISS) scores are summed over 7-day period to create the ISS7, ranging from 0 to 21. 7. Change from baseline in the modified Hive Severity Score over 7 days (HSS7) at Week 24 [Time Frame baseline:Baseline to Week 24] HSS7 ranges from 0 (absent) to 3 (intense), (>30 wheals/24 hours or large confluent areas of wheals). Daily HSS scores are summed over 7-day period to create the HSS7, ranging from 0 to 21.

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品、医療機器、再生医療等製品の別			医薬品
医薬品医療機器等法における未承認、適応外、承認内の別			未承認
一般名称等	医薬品	一般名称	デュピルマブ（遺伝子組換え）
		販売名（海外製品の場合は国名も記載すること）	なし
		承認番号	なし
被験薬等提供者		名称
被験薬等提供者		所在地

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

監査の実施予定の有無

（２）試験等の進捗状況

試験等の進捗状況
	進捗状況 / Recruitment status	研究終了	Complete
	主たる評価項目に係る研究成果 / Summary Results (Primary Outcome Results)

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

研究対象者への補償の有無
補償の内容	保険への加入の有無
	保険の補償内容
	保険以外の補償の内容

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

依頼者等の名称	サノフィ株式会社
Primary Sponsor	Sanofi K.K.
研究資金提供の有無
Source of Monetary Support
契約締結の有無
契約締結日
物品提供の有無
物品提供の内容
役務提供の有無
役務提供の内容

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

研究資金等の提供組織の有無	なし
研究資金等の提供組織名称 / Source of Monetary Support
Secondary Sponsorの該当性

６　IRBの名称等

IRBの名称 / Name of IRB	地方独立行政法人神奈川県立病院機構　神奈川県立こども医療センター治験審査委員会	Kanagawa Children's Medical Center Institutional Review Board
住所 / Address	神奈川県横浜市南区六ツ川 2-138-4	2-138-4, Mutsugawa, Minami-ku, Yokohama-shi, Kanagawa
電話番号
電子メールアドレス
審査受付番号
当該試験等に対する審査結果	承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

他の臨床研究登録機関発行の研究番号	NCT05526521
他の臨床研究登録機関の名称	ClinicalTrials.gov
Issuing Authority	ClinicalTrials.gov
他の臨床研究登録機関発行の研究番号	2022-000260-22
他の臨床研究登録機関の名称	EudraCT
Issuing Authority	EudraCT

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

備考	国際共同研究	該当する
	遺伝子治療等臨床研究に関する指針（平成27年厚生労働省令第344号）の対象となる試験等
	遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多様性の確保に関する法律（平成15年法律第97号）の対象となる薬物を用いる試験等
	生物由来製品に指定が見込まれる薬物を用いる試験等

（５）全体を通しての補足事項等

その他１	治験実施計画書番号: PKM16982
その他２
その他３

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

２－１その他の添付資料１	設定されていません
２－２その他の添付資料２	設定されていません
その他の書類	設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

1 研究計画書		pkm16982_protocol_Am 01.pdf
2-1 その他の添付資料１		設定されていません
2-1 その他の添付資料2		設定されていません

変更履歴

種別	公表日
終了	令和8年1月30日	(当画面)	変更内容
変更	令和7年4月10日	詳細	変更内容
新規登録	令和5年3月26日	詳細

変更履歴一覧

総括報告書の概要

管理的事項

２ 結果の要約

３ IPDシェアリング

管理的事項

１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

（２）治験責任医師等に関する事項

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

３ 試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５ 依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

６ IRBの名称等

７ その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

変更履歴

２　結果の要約

３　IPDシェアリング

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

６　IRBの名称等

７　その他の事項