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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和5年3月21日
令和6年10月3日
EvasayilTM：ネザートン症候群患者の治療におけるスペソリマブの有効性及び安全を評価するプラセボ対照試験
スペソリマブがネザートン症候群と呼ばれる皮膚疾患を有する患者に有効であるかどうかを評価する試験
田口　彩
日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社
ネザートン症候群（原因となるSPINK5変異）の確定診断を受けた12歳以上の患者を対象に，スペソリマブを投与したときの有効性，安全性，PK及び忍容性を，プラセボと比較して評価する。
2-3
ネザートン症候群
募集終了
スペソリマブ（遺伝子組換え）、BI 655130
スペビゴ点滴静注450mg、なし
順天堂医学部附属浦安病院治験審査委員会

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和6年10月2日
jRCT番号 jRCT2031220722

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

EvasayilTM：ネザートン症候群患者の治療におけるスペソリマブの有効性及び安全を評価するプラセボ対照試験 EvasayilTM : A placebo-controlled trial to evaluate the efficacy and safety of spesolimab in the treatment of patients with Netherton syndrome
スペソリマブがネザートン症候群と呼ばれる皮膚疾患を有する患者に有効であるかどうかを評価する試験 A study to test whether spesolimab helps people with skin disease called Netherton syndrome

（２）治験責任医師等に関する事項

田口　彩 Taguchi Aya
/ 日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社 Boehringer Ingelheim
141-6017
/ 東京都品川区大崎2-1-1 2-1-1, Osaki, Shinagawa-ku, Tokyo
0120-189-779
medchiken.jp@boehringer-ingelheim.com
河原　志都子 Kawahara Shizuko
日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社 Boehringer Ingelheim
141-6017
東京都品川区大崎2-1-1 2-1-1, Osaki, Shinagawa-ku, Tokyo
0120-189-779
medchiken.jp@boehringer-ingelheim.com

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

須賀　康

Suga Yasushi

/

順天堂大学医学部附属浦安病院

Juntendo University Urayasu Hospital

皮膚科

279-0021

千葉県 浦安市富岡2-1-1

047-353-3111

　

　
/

秋山　真志

Akiyama Masashi

/

名古屋大学医学部附属病院

Nagoya University Hospital

皮膚科

466-8560

愛知県 名古屋市昭和区鶴舞町65

052-741-2111

　

　
/

森実　真

Morizane Shin

/

岡山大学病院

Okayama University Hospital

皮膚科

700-8558

岡山県 岡山市北区鹿田町2-5-1

086-223-7151

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

ネザートン症候群（原因となるSPINK5変異）の確定診断を受けた12歳以上の患者を対象に，スペソリマブを投与したときの有効性，安全性，PK及び忍容性を，プラセボと比較して評価する。
2-3
2023年05月01日
2023年09月28日
2023年04月01日
2026年08月31日
39
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
あり
オーストラリア/オーストリア/ベルギー/ブルガリア/中国/チェコ共和国/フィンランド/フランス/ドイツ/イスラエル/イタリア/マレーシア/オランダ/ポルトガル/スペイン/スイス/イギリス/アメリカ合衆国 Australia/Austria/Belgium/Bulgaria/China/Czech Republic/Finland/France/Germany/Israel/Italy/Malaysia/Netherlands/Portugal/Spain/Switzerland/United Kingdom/United States
1. 12歳以上の男性又は女性患者（体重35 kg以上）
2. ベースライン時にNS（原因となるSPINK5変異）の確定診断を受けている患者
3. ベースライン時に中等度以上の紅斑（IASIスコア16以上かつIASI-Eスコア8以上）を有し，IGAスコアが3以上の患者
4. ICH-GCP及び各国の法律に従って，治験参加前に同意書及びアセント文書に署名と日付を記入した患者
5. 妊娠可能な女性（WOCBP）の場合は，ICH M3（R2）に従った極めて効果の高い避妊法（一貫して正しく使用すれば1年間の避妊失敗率が1%未満の避妊法）を使用する意思と能力がなければならない。これらの基準を満たす避妊法のリストはCTP，患者向け及び患者の親（又は法定後見人）向け情報に記載されている。
 1) Male or female patients, aged 12 years and older (weight minimum is 35 kg)
2) Confirmed diagnosis of NS (SPINK5 causative mutations) at baseline
3) At least moderate severity of erythema at baseline (IASI score morethan equal to 16 and IASI-E score morethan equal to 8) and more than equal to 3 on IGA score
4) Signed and dated written informed consent and assent in accordance with ICH-GCP and local legislation prior to admission in the trial
5) Women of childbearing potential (WOCBP) must be ready and able to use highly effective methods of birth control per ICH M3 (R2) that result in a low failure rate of less than percent per year when used consistently and correctly. A list of contraception methods meeting these criteria is provided in the CTP as well as in the patient, parent(s) (or patient's legal guardian) information.
1) ランダム化前1週間以内に外用副腎皮質ステロイド（中～高強度，USクラスI～V），外用レチノイド，外用カルシニューリン阻害薬又は角質溶解剤を使用した患者
2) 過去24時間に生検を行う部位に皮膚軟化剤を使用した患者
3) ランダム化前4週間以内にレチノイドの全身投与，その他の免疫抑制薬の全身投与，副腎皮質ステロイドの全身投与又は光線療法を受けた患者
4) ランダム化前2週間以内に抗生物質の全身投与を受けた患者
5) ランダム化前4週間以内に生ワクチンの接種を受けた患者
6) ランダム化前4週間以内又は半減期の5倍の期間内（いずれか長い方）に開発中の薬剤，生物学的製剤又は免疫グロブリンの投与を受けた患者
ランダム化の時点で，活動性結核，ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染，ウイルス性肝炎など本治験において意味のある慢性又は急性感染が認められる患者。患者が急性感染の治療を受け，治癒している場合は再スクリーニングを実施することができる。
 1) Patients who have used topical corticosteroids (medium to high, US class I-V), topical retinoids, topical calcineurin inhibitors or keratolytics within 1 week prior to randomisation
2) Patients who have used emollient on the area to be biopsied in the previous 24 hours
3) Patients who have used systemic retinoids, other systemic immunosuppressants, systemic corticosteroids or phototherapy within 4 weeks prior to randomisation
4) Patients who have used systemic antibiotics within 2 weeks prior to randomisation
5) Patients who have received live vaccines within 4 weeks prior to randomisation
6) Patients who have received investigational products, biologics or immunoglobulins within 4 weeks or 5 half-lives (whichever is longer) prior to randomisation
Relevant chronic or acute infections including active tuberculosis, human immunodeficiency virus (HIV) infection or viral hepatitis at the time of randomisation. A patient can be re-screened if the patient was treated and is cured from the acute infection
12歳 以上 12age old over
上限なし No limit
男性・女性 Both
【個々の患者の中止基準】
1) 患者が治験薬の投与中止を希望した場合。患者はその理由を説明するよう求められるが，回答を拒否する権利がある。
2) 本治験の重要な手順の不遵守が度々認められ，今後も本治験の要件に従う意志又は能力がないため，患者の安全性を保証することができないと治験担当医師及び治験依頼者の担当者の両者が判断した場合。
3) 患者に被験薬又は治験で使用するその他の薬剤の安全性に影響を及ぼす併用薬の使用が必要となった場合。
4) 患者がその他の医学的理由（手術，有害事象，ほかの疾患，妊娠など）により，治験薬を投与できなくなったと医師が判断した場合。
5) 肝障害アラートが検出され，「DILIチェックリスト」（5.2.6.1.4章参照）に従った精査で代替の原因が特定できない場合，以後の治験薬の投与を実施してはならない。
6) 特定の有害事象に関連する個々の中止（4.2.1章「その他の治療及び緊急時の処置」を参照すること）。
7）治験担当医師が併用制限薬による治療を要すると判断する臨床状態又は症状の悪化。
8）一時的な理由で，医学的に正当と認められた場合は，治験薬の投与を再開する（4.1.4章参照）。

【治験依頼者による中止】
1）予定された組入れ数に達することができない場合（治験全体又は特定の実施医療機関での中止）
2) 初期に得られた良好なリスク・ベネフィット評価を無効にするような，新たな有効性又は安全性の情報が明らかになった場合（3.3.4.1章参照）
3) 治験の適正な実施に支障を及ぼすGCP，治験実施計画書又は治験の契約からの逸脱があった場合
ネザートン症候群 Netherton Syndrome
D056770
あり
実薬群：スペソリマブ静脈内投与および皮下投与
プラセボ群：プラセボ静脈内投与および皮下投与		 Active arm: spesolimab i.v. and s.c. dose
Placebo arm: placebo matching speolimab i.v. and s.c. dose
D007262, D007279
IASIの奏効（ベースラインから16週目までのIASIスコアの50%以上の絶対的減少［あり／なし］と定義） IASI response, defined as a decrease of at least 50 % absolute change in IASI score from baseline at Week 16 (Yes/No).
主な副次評価項目：
IGAの奏効（16週目のIGAスコア0又は1［あり／なし］と定義）

有効性：
1) IGAの奏効（4，8，12週目のIGAスコア0又は1［あり／なし］と定義）
2) 16週目までの細菌又は真菌による皮膚粘膜感染症の発現状況
3) IASIの奏効（ベースラインから4，8，12週目までのIASIスコアの50%以上の絶対的減少［あり／なし］と定義）
4) IASIサブスコアの奏効（ベースラインから4，8，12週目までのIASI-Eサブスコアの50%以上の絶対的減少かつIASI-Sサブスコアの50%以上の絶対的減少［あり／なし］と定義）
5) ベースラインから4，8，12及び16週目までのIASIスコアの変化率
6) ベースラインから4，8，12及び16週目までのNASAスコアの変化率
7) ベースラインから4，8，12及び16週目までの疼痛NRSの絶対変化量
8) ベースラインから4，8，12及び16週目までのそう痒NRSの絶対変化量
9) ベースラインから8及び16週目までのDLQI/CDLQIスコアの絶対変化量

安全性：
1) 試験治療下で発現した有害事象の発現状況
 [Key Secondary]
IGA response, defined as IGA score of 0 or 1 at Week 16 (Yes/No)
[Efficacy]
1) IGA response, defined as IGA score of 0 or 1 at Weeks 4, 8, 12 (Yes/No)
2) Occurrence of bacterial or fungal mucocutaneous infection through Week 16
3) IASI response, defined as a decrease of at least 50 % absolute change in IASI score from baseline at Weeks 4, 8, 12 (Yes/No)
4) IASI subscore response, defined as a decrease of at least 50 % absolute change in IASI-E subscore AND a decrease of at least 50 % absolute change in IASI-S subscore from baseline at Weeks 4, 8, 12 (Yes/No)
5) Percent change from baseline in IASI score at Weeks 4, 8, 12 and 16
6) Percent change from baseline in NASA score at Weeks 4, 8, 12 and 16
7) Absolute change from baseline in NRS pain at Weeks 4, 8, 12 and 16
8) Absolute change from baseline in NRS itch at Weeks 4, 8, 12 and 16
9) Absolute change from baseline in DLQI/CDLQI score at Weeks 8 and 16
[Safety]
1) The occurrence of treatment emergent adverse events

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
スペソリマブ（遺伝子組換え）
スペビゴ点滴静注450mg
30400AMX00409000
日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社
東京都 品川区大崎2-1-1
医薬品
未承認
BI 655130
なし
なし
日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社
東京都 品川区大崎2-1-1

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

募集終了

Not Recruiting
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

日本ベーリンガーインゲルハイム株式会社
Boehringer Ingelheim

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

順天堂医学部附属浦安病院治験審査委員会 The IRB of Juntendo University Urayasu Hospital
千葉県浦安市富岡2-1-1 2-1-1, Tomioka, Urayasu, Chiba, Chiba
未承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT05856526
ClinicalTrials.gov
ClinicalTrials.gov

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当する
該当しない
該当する

（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）

有 Yes
研究者は，本治験データへのアクセスを要求するための情報を，以下Web上にて確認できる。 https://trials.boehringer-ingelheim.com/  Researchers can refer to https://trials.boehringer-ingelheim.com/ to request access to raw data from our clinical studies.

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
変更 令和6年10月3日 (当画面) 変更内容
変更 令和5年8月28日 詳細 変更内容
変更 令和5年6月12日 詳細 変更内容
変更 令和5年5月24日 詳細 変更内容
新規登録 令和5年3月21日 詳細
変更履歴一覧