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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

医師主導治験
主たる治験
令和5年3月7日
令和8年9月30日
令和7年4月24日
新規発症高リスク神経芽腫の維持療法としてのSPJ-101CAの安全性・有効性および薬物動態試験
神経芽腫に対するSPJ-101CA
牧本　敦
地方独立行政法人東京都立病院機構東京都立小児総合医療センター
新規発症高リスク神経芽腫を対象として、SPJ-101CA内服による維持療法の安全性と有効性を評価するとともに、血中薬物動態について検討する。
2
神経芽腫
研究終了
イソトレチノイン
Absorica LD（米国等）
小児治験ネットワーク中央治験審査委員会

総括報告書の概要

管理的事項

2026年04月22日

２　結果の要約

2025年04月24日
16
/ 本治験には3～13歳の高リスク神経芽腫患者計16例が登録され、9 例（56.3%）が男児であった。原疾患に対する前治療として、16 例すべてに寛解導入化学療法、放射線療法、造血幹細胞移植併用大量化学療法による治療歴があり、14 例（87.5%）にジヌツキシマブ併用免疫療法、10 例（62.5%）に腫瘍摘出術による治療歴があった。 A total of 16 patients aged 3 to 13 years with high risk neuroblastoma were enrolled in this study, of whom 9 (56.3%) were male. As prior therapy for the primary disease, all 16 patients had received induction chemotherapy, radiotherapy, and high dose chemotherapy with hematopoietic stem cell transplantation. In addition, 14 patients (87.5%) had a history of dinutuximab based immunotherapy, and 10 patients (62.5%) had undergone tumor resection.
/ 当初予定された症例集積期間18ヵ月のところ、約12ヵ月で予定登録症例数16例を登録した。16例中15例がプロトコール治療を完了し、治療中止例は1例（最終6コース目の第9日に中止のため観察継続）であった。16例すべてが登録1年後までの観察期間を完了し、有効性および安全性の解析対象集団に含まれた。 The planned enrollment period was 18 months; however, the target sample size of 16 patients was achieved in approximately 12 months. Of the 16 patients, 15 completed the protocol treatment, while 1 patient discontinued treatment (on Day 9 of the final sixth course) and continued follow up observation. All 16 patients completed the follow up period through 1 year after enrollment and were included in the efficacy and safety analysis populations.
/ 重篤な有害事象は5 例（31.3%）に認められ、事象は上気道の炎症（3例、18.8%）、敗血症、RSウイルス感染、肺炎球菌感染、肺炎、高カルシウム血症（各1例、6.3%）であった。このうち、高カルシウム血症はGrade 4で、治験薬と関連ありと判断された。治験薬の減量に至った有害事象は8例（50.0%）に認められたが、治験薬の投与中止に至った有害事象は認められなかった。死亡に至った有害事象も認められなかった。 Serious adverse events were observed in 5 patients (31.3%), consisting of upper respiratory tract inflammation (3 patients, 18.8%), sepsis, RS virus infection, pneumococcal infection, pneumonia, and hypercalcemia (each in 1 patient, 6.3%). Among these, the case of hypercalcemia was Grade 4 and was assessed as related to the investigational drug. Adverse events leading to dose reduction of the investigational drug occurred in 8 patients (50.0%), whereas no adverse events resulted in discontinuation of the investigational drug. No adverse events leading to death were reported.
/ 主要エンドポイントの「SPJ-101CA 投与に起因する重症有害事象」は16例中3 例に認められ、発生割合は18.8%（95% CI：4.0, 45.6）であった。事象は、高トリグリセリド血症（2例）および高カルシウム血症（1例）であり、いずれも治療1コース目に認められた。副次エンドポイントの有害事象および副作用は16 例すべてに認められた。多く認められた有害事象（基本語別で発生割合50%超）は、上気道の炎症（12例、75.0%）、次いで皮膚乾燥、高カルシウム血症（各10例、62.5%）、高トリグリセリド血症（9例、56.3%）であった。多く認められた副作用（基本語別で発生割合50%超）は、皮膚乾燥、次いで高カルシウム血症（各10例、62.5%）、高トリグリセリド血症（9 例、56.3%）であった。
副次エンドポイントの有効性評価については、最終症例登録から1年後までの追跡期間中にイベントが認められたのは16例中1例（PD）であり、死亡例はなかった。有効性の副次エンドポイントとした1年無イベント生存割合および1年全生存割合は、それぞれ93.8%および100.0%であった。
ほとんどの被験者でベースラインからの原疾患の悪化は認めず、ベースラインの総合効果判定で完全奏効（CR）を達成していた10 例では、いずれも登録1 年後の評価までCR が維持された。悪化が認められたのは、骨・軟部組織転移巣の評価がベースラインの部分奏効（PR）から治療完了／中止時にPD になった1例のみであった。
副次エンドポイントである薬物動態解析について、治験薬投与を受けた16例中、必要な採血が実施されなかった1例を除く15例が薬物動態解析対象集団に含まれた。既報の論文データと同様の薬物動態特性が認められた。		 For the primary endpoint, "serious adverse events attributable to SPJ 101CA" were observed in 3 of the 16 patients, with an incidence of 18.8% (95% CI: 4.0, 45.6). The events were hypertriglyceridemia (2 patients) and hypercalcemia (1 patient), all of which occurred during the first treatment course. Adverse events and adverse drug reactions, defined as secondary endpoints, were reported in all 16 patients. The most frequently observed adverse events (incidence >50% by preferred term) were upper respiratory tract inflammation (12 patients, 75.0%), followed by dry skin and hypercalcemia (each 10 patients, 62.5%), and hypertriglyceridemia (9 patients, 56.3%). The most frequently observed adverse drug reactions (incidence >50% by preferred term) were dry skin and hypercalcemia (each 10 patients, 62.5%), followed by hypertriglyceridemia (9 patients, 56.3%).
Regarding the secondary endpoint of efficacy, only 1 of the 16 patients experienced an event (progressive disease) during the follow up period through 1 year after the last patient enrollment, and no deaths occurred. The 1 year event free survival rate and 1 year overall survival rate, defined as secondary efficacy endpoints, were 93.8% and 100.0%, respectively.
Most patients showed no worsening of the primary disease from baseline. All 10 patients who had achieved a complete response (CR) at baseline maintained CR through the evaluation at 1 year after enrollment. Disease progression was observed in only 1 patient, whose bone/soft tissue metastatic lesions progressed from partial response (PR) at baseline to progressive disease (PD) at treatment completion/discontinuation.
For the secondary endpoint of pharmacokinetic analysis, 15 of the 16 patients who received the investigational drug were included in the pharmacokinetic analysis set, excluding 1 patient in whom the required blood sampling was not performed. Pharmacokinetic characteristics were consistent with previously published data.
/ 本剤SPJ-101CAによる治療は、予後不良とされる高リスク神経芽腫に対する集学的治療後の維持療法として、忍容性があり、かつ有効であることが示された。 Treatment with SPJ-101CA demonstrated acceptable tolerability and efficacy as maintenance therapy following multimodal treatment for high-risk neuroblastoma, a condition associated with poor prognosis.
2026年09月30日
2026年06月01日
https://www.asco.org/abstracts-presentations/260653

３　IPDシェアリング

無 No

管理的事項

研究の種別 医師主導治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和8年4月22日
jRCT番号 jRCT2031220687

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

新規発症高リスク神経芽腫の維持療法としてのSPJ-101CAの安全性・有効性および薬物動態試験 A safety, efficacy and pharmacokinetic study of SPJ-101CA as a maintenance therapy for newly diagnosed high risk neuroblastoma (SPJ-101CA for neuroblastoma)
神経芽腫に対するSPJ-101CA A safety, efficacy and pharmacokinetic study of SPJ-101CA as a maintenance therapy for newly diagnosed high risk neuroblastoma (SPJ-101CA-NB)

（２）治験責任医師等に関する事項

牧本　敦 Makimoto Atsushi
70505916
/ 地方独立行政法人東京都立病院機構東京都立小児総合医療センター Tokyo Metropolitan Children's Medical Center
検査科／血液・腫瘍科
183-8561
/ 東京都府中市武蔵台2-8-29 2-8-29, Musashidai, Fuchu
042-300-5111
atsushi_makimoto@tmhp.jp
山口　明日香 Yamaguchi Asuka
地方独立行政法人東京都立病院機構東京都立小児総合医療センター Tokyo Metropolitan Children's Medical Center
臨床試験科
183-8561
東京都府中市武蔵台2-8-29 2-8-29, Musashidai, Fuchu
042-300-5111
042-312-8163
asuka_uemura@tmhp.jp
廣部　誠一
あり
令和4年11月24日
総合診療科・救命救急科による24時間救急診療体制あり

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

ICONクリニカルリサーチ合同会社
境　千里
Biometrics
Senior Lead Data Manager
ICONクリニカルリサーチ合同会社
前川　善宏
Clinical Trial Management
Clinical Trial Manager
イーピーエス株式会社
濱田　小百合
GxP監査部
ICONクリニカルリサーチ合同会社
秋谷　一平
Biometrics
Senior Statistical Programmer
地方独立行政法人東京都立病院機構東京都立小児総合医療センター
森川　和彦
90612721
臨床研究支援センター
センター長
地方独立行政法人東京都立病院機構東京都立小児総合医療センター
友常　雅子
30763536
臨床研究支援センター
副センター長
湯坐　有希 Yuza Yuki
30277090
地方独立行政法人東京都立病院機構東京都立小児総合医療センター Tokyo Metropolitan Children's Medical Center
血液・腫瘍科　部長
該当

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

真部　淳

Manabe Atsushi
/

国立大学法人北海道大学病院

Hokkaido University Hospital

小児科

060-8648

北海道 札幌市北区北14条西5丁目

011-716-1161

atmanabe@med.hokudai.ac.jp

真部　淳

国立大学法人北海道大学病院

小児科

060-8648
北海道 札幌市北区北14条西5丁目

011-716-1161

ymcho@med.hokudai.ac.jp
渥美　達也
あり
令和4年11月15日
救急医療体制有
/

家原　知子

Iehara Tomoko

20285266
/

京都府立医科大学附属病院

University Hospital Kyoto Prefectural University of Medicine

小児科

602-8566

京都府 京都市上京区河原町通広小路上る梶井町465

075-251-5571

iehara@koto.kpu-m.ac.jp

吉田　秀樹

京都府立医科大学附属病院

小児科

602-8566
京都府 京都市上京区河原町通広小路上る梶井町465

075-251-5571

075-252-1399

hide0519@koto.kpu-m.ac.jp
夜久　均
あり
令和4年11月15日
救急医療体制有
/

髙橋　義行

Takahashi Yoshiyuki

40432273
/

名古屋大学医学部附属病院

Nagoya University Hospital

小児科

466-8560

愛知県 愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65

052-744-2294

ytakaha@med.nagoya-u.ac.jp

若杉　宜美

名古屋大学医学部附属病院

先端医療・臨床研究支援センター

466-8560
愛知県 愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65

052-744-1956

052-744-2948

waka1127@med.nagoya-u.ac.jp
小寺　泰弘
あり
令和5年1月26日
自施設に当該治験で必要な救急医療が設備されている
/

藤崎　弘之

Fujisaki Hiroyuki

30730668
/

大阪市立総合医療センター

Osaka City General Hospital

小児血液腫瘍科

534-0021

大阪府 大阪市都島区都島本通2-13-22

06-6929-1221

h-fujisaki@med.osakacity-hp.or.jp

藤崎　弘之

大阪市立総合医療センター

小児血液腫瘍科

534-0021
大阪府 大阪市都島区都島本通2-13-22

06-6929-1221

h-fujisaki@med.osakacity-hp.or.jp
西口　幸雄
あり
令和4年11月24日
救急医療体制あり
/

田尻　達郎

Tajiri Tatsuro

80304806
/

九州大学病院

Kyushu University Hospital

小児外科、成育外科、小腸移植外科

812-8582

福岡県 福岡県福岡市東区馬出3丁目1-1

092-641-1151

tajiri.tatsuro.909@m.kyushu-u.ac.jp

川久保　尚徳

九州大学病院

小児外科、成育外科、小腸移植外科

812-8582
福岡県 福岡県福岡市東区馬出3丁目1-1

092-642-5573

092-642-5580

kawakubo.naonori.061@m.kyushu-u.ac.jp
中村　雅史
あり
令和5年2月17日
救急医療体制有
/

松本　公一

Matsumoto Kimikazu
/

国立研究開発法人　国立成育医療研究センター

National Center for Child Health and Development

小児がんセンター

157-8535

東京都 世田谷区大蔵2-10-1

03-3416-0181

matsumoto-kmk@ncchd.go.jp

松本　公一

国立研究開発法人　国立成育医療研究センター

小児がんセンター

157-8535
東京都 世田谷区大蔵2-10-1

03-3416-0181

03-3417-5691

matsumoto-kmk@ncchd.go.jp
五十嵐　隆
あり
令和4年11月15日
/

牧本　敦

Makimoto Atsushi

70505916
/

地方独立行政法人東京都立病院機構東京都立小児総合医療センター

Tokyo Metropolitan Children's Medical Center

検査科／血液・腫瘍科

183-8561

東京都 府中市武蔵台2-8-29

042-300-5111

atsushi_makimoto@tmhp.jp
廣部　誠一
あり
令和4年11月24日
総合診療科・救命救急科による24時間救急診療体制あり

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

新規発症高リスク神経芽腫を対象として、SPJ-101CA内服による維持療法の安全性と有効性を評価するとともに、血中薬物動態について検討する。
2
2023年03月14日
2023年03月01日
2026年04月30日
16
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
あり
なし none
(1) 同意取得日の年齢が1歳以上18歳未満である患者
(2) 病理組織学的に神経芽腫または神経節芽腫と診断された患者
(3) International Neuroblastoma Risk Grouping（INRG）リスク分類で高リスクに分類される患者
(4) 高リスク神経芽腫に対する一次療法として、寛解導入化学療法、造血幹細胞移植を併用した大量化学療法、および必要な放射線治療を完了し、臨床的および画像的に明らかな増悪を認めていない患者
(5) 直近の抗腫瘍治療終了日（薬物療法の場合は最終投与日）から100日以内の患者
(6) プロトコール治療の妨げとなる重篤な臓器障害がない患者
(7) 活動性感染症がない患者
(8) 本治験参加について、代諾者から文書による同意が得られている症例		 (1) Aged between 1 and 18 years at the time of informed consent
(2) Histopathological diagnosis with neuroblastoma or ganglioneuroblastoma
(3) Stratified to high risk group according to International Neuroblastoma Risk Grouping system
(4) No progression after primary treatment including chemotherapy, high-dose chemotherapy with hematopoietic stem cell transplant and radiotherapy
(5) Within 100 days after the most recent anticancer therapy
(6) No severe organ damage to disturb protocol treatment
(7) No active infectious disease
(8) Written informed consent from the patient and/or the guardian
(1) 積極的な抗がん治療を継続している
(2) 活動性の重複がんを有する
(3) ゼラチンに対するアレルギーがある
(4) 妊娠中の女性・妊娠している可能性がある女性・授乳中の女性
(5) 精神病または精神症状を合併しており試験への参加が困難と判断される
(6) 本試験のプロトコール治療に耐えられないことが予想される疾患を合併している
(7) その他､治験責任医師／治験分担医師が本治験の対象として不適当と判断した患者		 (1) Continuing active anticancer treatments
(2) Concomitant malignancy
(3) Allergy to gelatin
(4) A female patient in pregnancy or possible pregnancy, or during breast feeding
(5) Concomitant psychiatric disorders
(6) Complications which would be an obstacle to observe the treatment protocol
(7) Inappropriate to be enrolled by investigators' judgement
1歳 0ヶ月 以上 1age 0month old over
18歳 0ヶ月 未満 18age 0month old not
男性・女性 Both
(1) 再発／再燃：原病の再発／再燃による治療中止
(2) 有害事象：治験責任医師／治験分担医師がプロトコール治療継続を困難と判断した場合
(3) 拒否（有害事象）：有害事象に関連する被験者の拒否による治療中止
(4) 拒否（その他）：有害事象に関連しない被験者の拒否による治療中止
(5) 死亡：プロトコール治療中に被験者が死亡した場合（治療との関連を問わない）
(6) その他：1～5以外の理由による治療中止
神経芽腫 neuroblastoma
C04.557.465.625.600.590.650.550
神経芽腫 neuroblastoma
あり
SPJ-101-CA（イソトレチノイン）の内服
128 mg/m^2/日、14日連続内服投与、28日周期で合計6コース実施		 SPJ-101-CA (isotretinoin) PO administration.
128 mg/m^2/day for 14 days followed by 14-day break,
repeating 6 courses in a 28-day cycle.
D02.455.326.271.665.202.495.325, D02.455.426.392.368.367.379.249.700.325, D02.455.849.131.495.325, D23.767.261.700.325
イソトレチノイン isotoretinoin
SPJ-101CA投与に起因する重症有害事象発生割合 Rate of serious adverse events related to SPJ-101-CA (isotretinoin)
(1) 無イベント生存割合（1年）
(2) 全生存割合（1年）
(3) 有害事象発生割合（因果関係の有無により亜群解析実施）
(4) 血中薬物動態
 (1) Event-free survival (1 year)
(2) Overall survival (1 year)
(3) Rate of serious adverse events
(4) Pharmacokinetics

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
イソトレチノイン
Absorica LD（米国等）
なし
サンファーマ株式会社
東京都 品川区西五反田8-9-5 FORECAST五反田WEST

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

あり

（２）試験等の進捗状況

/

研究終了

Complete

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
医療費・医療手当の支給
必要な医療の提供

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

あり
サンファーマ株式会社 Sun Pharma Japan Ltd.
非該当

６　IRBの名称等

小児治験ネットワーク中央治験審査委員会 Pediatric Clinical Trials Network Central Institutional Review Board
東京都東京都世田谷区大蔵 2-10-1 2-10-1 Okura, Setagaya-ku, Tokyo, Tokyo
03-5494-7297
jctn@ncchd.go.jp
NW2022301
承認
国立大学法人北海道大学病院治験審査委員会 Hokkaido University Hospital Institutional Review Board
北海道札幌市北区北14条西5丁目 Kita14, Nishi5, Kita-Ku, Sapporo, Hokkaido
011-706-7061
hassi@med.hokudai.ac.jp
R4-9
承認
名古屋大学医学部附属病院 治験審査委員会 Nagoya University Hospital Institutional review board
愛知県愛知県名古屋市昭和区鶴舞町65 65,Tsurumai-cho,Showa-ku,Nagoya,Aichi,466-8560,Japan, Aichi
052-744-1958
center-irb@med.nagoya-u.ac.jp
342008
承認
九州大学病院治験倫理審査委員会 Kyushu University Institutional Review Board
福岡県福岡市東区馬出3-1-1 3-1-1 Maidashi, Higashi-ku, Fukuoka, Fukuoka
092-642-5774
bysisichiken@jimu.kyushu-u.ac.jp
2022310
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

該当しない
該当しない
該当しない
該当しない

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

SPJ-101CA-PRT (jRCT).pdf
統計解析計画書_V4.0 (jRCT).pdf

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
終了 令和8年9月30日 (当画面) 変更内容
変更 令和6年8月20日 詳細 変更内容
変更 令和6年2月27日 詳細 変更内容
変更 令和5年3月14日 詳細 変更内容
新規登録 令和5年3月7日 詳細
変更履歴一覧