臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない | ||
| 令和5年2月16日 | ||
| 令和6年12月16日 | ||
| 令和5年12月14日 | ||
| カタプレキシーを伴うナルコレプシー（ナルコレプシータイプ1）に対するTAK-861の有効性、安全性及び忍容性を評価する無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験 | ||
| ナルコレプシータイプ1に対するTAK-861の試験 | ||
| 野々村 英典 | ||
| 武田薬品工業株式会社 | ||
| 本治験の治験薬はTAK-861であり、目的は日中の過度な眠気（EDS）及びカタプレキシーの回数を含むナルコレプシーの症状に及ぼすTAK-861の影響を評価することである。 | ||
| 2 | ||
| ナルコレプシータイプ1 | ||
| 研究終了 | ||
| TAK-861 | ||
| なし | ||
| 横浜みのるクリニック治験審査委員会 | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2024年12月13日 | ||
２ 結果の要約
２ 結果の要約
| 2023年12月14日 | |||
| 112 | |||
| / | 人口統計学的特性は投与群間で類似していた。ほとんどの被験者は白人であり、ヒスパニック系又はラテン系以外であった。性別は投与群間でおおむね均衡していた。ベースライン特性は投与群間でおおむね同様であった。ベースラインの睡眠潜時の合計スコアは投与群間で均衡していた。 | Demographic characteristics were similar across treatment groups. Most participants were White and not Hispanic or Latino; sex was generally balanced across treatment groups. Baseline characteristics were generally similar between treatment groups. Baseline sleep latency was balanced across treatment groups. | |
| / | 112例の被験者が組み入れられ、無作為化され、治験薬を1回以上投与された。計3例が治験を中止した（プラセボ投与群、0.5 mg BID投与群及び2 mg/5 mg投与群の各1例）。 | 112 participants were enrolled, randomized and received at least 1 dose of study treatment. In total, 3 participants discontinued from the study (1 participant each from the placebo, 0.5 mg BID, and 2 mg/5 mg treatment groups). | |
| / | - 治験期間中、死亡及び治験薬の中止に至ったTEAEは報告されなかった。重篤な有害事象が1件（足関節部骨折）報告され、試験治療との関連なしと判断された。 | - No deaths or TEAEs leading to discontinuation of study drug were reported during the study. One SAE of ankle fracture was reported and assessed by the investigator as unrelated to study treatment. | |
| / | - 8週目において、TAK-861の投与を受けた被験者では、MWTの睡眠潜時及びESSの合計スコアにより測定したEDSが有意に減少した。 - 8週目において、TAK-861の投与を受けた被験者では、WCRが有意に改善した。 |
- Among participants treated with TAK-861, EDS was significantly reduced as measured by sleep latency from the MWT and by the ESS total score at Week 8. - Among participants treated with TAK-861, WCR was significantly improved at Week 8. |
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| / | TAK-861の4つの投与レジメンすべてにおいて、プラセボと比較して臨床的に意義のある、かつ統計学的に有意なNT1の症状の改善が認められた。TAK-861投与群ではプラセボ投与群と比較して、EDS及びWCRの臨床的に意味のある低下が認められた。 治験期間中、死亡及び治験薬の中止に至ったTEAEは報告されなかった。重篤な有害事象が1件（足関節部骨折）報告され、試験治療との関連なしと判断された。 |
All 4 dose regimens of TAK-861 demonstrated clinically meaningful and statistically significant improvements in NT1 symptoms compared to placebo. Clinically meaningful reductions in EDS and WCR were observed in the TAK 861 treatment groups compared to the placebo treatment group. No deaths or TEAEs leading to discontinuation were reported during the study. One SAE of ankle fracture was reported and assessed as unrelated to study treatment. |
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| 2024年12月13日 | |||
３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
| 有 | Yes | |
| タケダは、適格な研究者の科学的で正当な活動を支援するため、基準を満たす試験の非特定化した被験者レベルのデータ（IPD）へのアクセスを提供します（タケダのデータの共有（Data Sharing）ポリシー：https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5）。これらのIPDは活動内容の承認を得た後に、データ共有に関する契約のもと、情報セキュリティの高い研究環境内で提供されます。 | Takeda provides access to the de-identified individual participant data (IPD) for eligible studies to aid qualified researchers in addressing legitimate scientific objectives (Takeda's data sharing commitment is available on https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). These IPDs will be provided in a secure research environment following approval of a data sharing request, and under the terms of a data sharing agreement. |
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験と拡大治験のいずれにも該当しない |
| 登録日 | 令和6年12月13日 |
| jRCT番号 | jRCT2031220644 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| カタプレキシーを伴うナルコレプシー（ナルコレプシータイプ1）に対するTAK-861の有効性、安全性及び忍容性を評価する無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験 | A Randomized, Double-blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy, Safety, and Tolerability of TAK-861 for the Treatment of Narcolepsy With Cataplexy (Narcolepsy Type 1) | ||
| ナルコレプシータイプ1に対するTAK-861の試験 | A Study of TAK-861 in Participants With Narcolepsy Type 1 | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 野々村 英典 | Nonomura Hidenori | ||
| / | 武田薬品工業株式会社 | Takeda Pharmaceutical Company Limited | |
| 540-8645 | |||
| / | 大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 | 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka | |
| 06-6204-2111 | |||
| smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com | |||
| 臨床試験情報 お問合せ窓口 | Contact for Clinical Trial Information | ||
| 武田薬品工業株式会社 | Takeda Pharmaceutical Company Limited | ||
| 540-8645 | |||
| 大阪府大阪市中央区道修町四丁目1番1号 | 1-1, Doshomachi 4-chome, Chuo-ku, Osaka | ||
| 06-6204-2111 | |||
| smb.Japanclinicalstudydisclosure@takeda.com | |||
| 令和4年12月8日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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|---|---|---|---|
| / | 秋田大学医学部付属病院 |
Akita University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 国立精神・神経医療研究センター |
National Center of Neurology and Psychiatry |
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|---|---|---|---|
| / | 大阪回生病院 |
Osaka Kaisei Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | くわみず病院 |
Kuwamizu Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 小石川東京病院 |
Koishikawa Tokyo Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 愛知医科大学病院 |
Aichi Medical University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | RESM（リズム）新横浜 睡眠・呼吸メディカルケアクリニック |
RESM respiratory and sleep medical-care clinic |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 睡眠総合ケアクリニック代々木 |
Yoyogi Sleep Disorder Center |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 久留米大学医学部附属病院 |
Kurume University Hospital |
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設定されていません |
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 本治験の治験薬はTAK-861であり、目的は日中の過度な眠気（EDS）及びカタプレキシーの回数を含むナルコレプシーの症状に及ぼすTAK-861の影響を評価することである。 | |||
| 2 | |||
| 2023年01月09日 | |||
| 2023年01月09日 | |||
| 2023年01月09日 | |||
| 2023年12月14日 | |||
| 112 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 無作為化比較 | randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| プラセボ対照 | placebo control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| あり | |||
| あり | |||
| あり | |||
| オーストラリア/フィンランド/フランス/ドイツ/イタリア/オランダ/ノルウェー/スペイン/スウェーデン/スイス/米国 | Australia/Finland/France/Germany/Italy/Netherlands/Norway/Spain/Sweden/Switzerland/United States | ||
| 1. 同意取得時点の年齢が18歳以上70歳以下である者。 注：日本では、16歳以上70歳以下の被験者を組み入れることができる。 2. 体格指数（BMI）が18 kg/m^2以上40 kg/m^2以下である者。 3. 過去10年以内に実施された睡眠ポリグラフ（PSG）／反復睡眠潜時検査（MSLT）により、ICSD-3基準に基づきナルコレプシータイプ1（NT1）と診断されており、PSG/MSLTの適正な実施基準を満たしたうえでICSD-3に記載されているPSG/MSLTの適正な実施に関する最低限の許容される基準を満たしている者。 4. HLA遺伝子型HLA-DQB1*06:02陽性（ホモ接合性又はヘテロ接合性対立遺伝子のいずれの陽性結果でも「陽性」として許容できるとみなす）、又は脳脊髄液（CSF）検査の結果、被験者のCSF中のオレキシン／ヒポクレチン-1濃度が110 pg/mL未満（若しくは、同一の標準化された測定によって得られる健常群の平均値の3分の1未満）である者。 |
1. The participant is aged 18 to 70 years, inclusive, at the time of signing the informed consent form (ICF). Note: In Japan, participants aged 16 to 70 years, inclusive, may be included. 2. The participant has body mass index (BMI) within the range 18 to 40 kilogram per square meter [kg/m^2] (inclusive). 3. The participant has an International Classification of Sleep Disorders, 3rd Edition (ICSD-3) diagnosis of narcolepsy type 1 (NT1) by polysomnography (PSG)/Multiple Sleep Latency Test (MSLT), performed within the past 10 years. 4. The participant is positive for the human leukocyte antigen (HLA) genotype HLA-DQB1 *06:02 or results from cerebrospinal fluid (CSF) testing indicate the participant's CSF orexin (OX)/hypocretin-1 concentration is <110 picograms per milliliter ([pg/ml] (or less than one-third of the mean values obtained in normal participants within the same standardized assay). |
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| 1. カタプレキシーを伴うナルコレプシー以外の、日中の過度な眠気（EDS）に関連する現病歴がある者。 2. 医学的に重要な肝疾患又は甲状腺疾患を有する者。 3. 過去5年以内にがんの既往歴がある者〔ただし、上皮内癌（更なる治療をせずに回復したもの）又は基底細胞癌の既往歴は除く。〕。 4. 臨床的に重大な冠動脈疾患がある、又は心筋梗塞、臨床的に重大な狭心症、臨床的に重大な心調律の異常若しくは心不全の既往歴がある者。 5. 臨床的に重大な頭部損傷又は頭部外傷の既往歴がある者。 6. てんかん、痙攣発作、若しくは痙攣の既往がある、又は痙攣発作を伴う遺伝性疾患の家族歴を有する者（小児期の単回の熱性痙攣を除く）。 7. 以下の精神障害を1つ以上有する者： a) 不安定な精神疾患の現病歴。 b) 躁病又は軽躁病エピソード、統合失調症又は統合失調感情障害を含むその他の精神病性障害、精神病性特徴を伴う大うつ病、精神病性特徴を伴う双極性うつ病、強迫性障害、精神遅滞、器質性精神障害、又は精神疾患の診断・統計マニュアル第5 版（DSM-5）で定義された身体疾患による精神障害の現病歴又は既往歴。 c) DSM-5で定義されている物質使用障害の現病歴又は既往歴。 d) 現在大うつ病エピソード（MDE）である、又は過去6ヵ月以内にMDEの既往歴。 8. 脳虚血、一過性脳虚血発作（5年未満）、頭蓋内動脈瘤、又は動静脈奇形の既往歴がある者。 9. スクリーニング時にB型肝炎表面抗原検査若しくはC型肝炎ウイルス抗体検査が陽性である、又はHIV抗体／抗原検査が陽性である者。 10. スクリーニング時の腎クレアチニンクリアランス（Cockcroft-Gault式）が50 mL/分以下である者。 11. ALT 又はAST 値が基準値上限（ULN）の1.5 倍を超える者。 12. 自殺、若しくは自己、他者又は所有物を傷つける切迫したリスクが認められると治験責任医師又は治験分担医師が判断した、若しくは過去に自殺企図があった者。 |
1. The participant has a current medical disorder, other than narcolepsy with cataplexy, associated with EDS. 2. The participant has medically significant hepatic or thyroid disease. 3. The participant has a history of cancer in the past 5 years (does not apply to participants with carcinoma in situ that has been resolved without further treatment or basal cell cancer). 4. The participant has clinically significant coronary artery disease, a history of myocardial infarction, clinically significant angina, clinically significant cardiac rhythm abnormality, or heart failure. 5. The participant has a clinically significant history of head injury or head trauma. 6. The participant has history of epilepsy, seizure, or convulsion, or has a family history of inherited disorders associated with seizure (except for a single febrile seizure in childhood). 7. The participant has one or more of the following psychiatric disorders: a. Any current unstable psychiatric disorder. b. Current or history of manic or hypomanic episode, schizophrenia or any other psychotic disorder, including schizoaffective disorder, major depression with psychotic features, bipolar depression with psychotic features, obsessive compulsive disorder, intellectual disability, organic mental disorders, or mental disorders due to a general medical condition as defined in the Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 5th Edition (DSM-5). c. Current diagnosis or history of substance use disorder as defined in the DSM-5. d. Current active major depressive episode (MDE) or who have had an active MDE in the past 6 months. 8. The participant has a history of cerebral ischemia, transient ischemic attack (<5 years ago), intracranial aneurysm, or arteriovenous malformation. 9. The participant has a positive test result for hepatitis B surface antigen, hepatitis C virus antibody, or human immunodeficiency virus (HIV) antibody/antigen. 10. The participant's renal creatinine clearance (Cockcroft-Gault Equation) is =< 50 ml/minute. 11. The participant has alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) values >1.5 times the upper limit of normal (ULN). 12. The participant is considered by the investigator to be at imminent risk of suicide or injury to self, others, or property, or the participant has attempted suicide within the past year. |
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| 16歳 以上 | 16age old over | ||
| 70歳 以下 | 70age old under | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| ナルコレプシータイプ1 | Narcolepsy Type 1 | ||
| あり | |||
| プラセボ： 1日目から56日目までプラセボを1日2回経口投与した。 TAK 861 0.5mg BID： 1日目から56日目までTAK861 0.5mgを1日2回経口投与した。 TAK-861 2 mg BID： 1日目から56日目までTAK-861 2 mgを1日2回経口投与した。 TAK-861 2 mg及び5 mg： 1日目から56日目までTAK-861 2 mgを投与後、5 mgを経口投与した。 TAK-861 7 mg QD： 1日目から56日目までTAK-861 7 mgを1日1回（QD）経口投与した。2回目の投与ではプラセボを投与した。 |
Placebo: Participants received placebo tablets matching TAK-861, orally, twice daily (BID), from Days 1 to 56. TAK-861 0.5 mg BID: Participants received TAK-861 0.5 milligrams (mg), orally, BID, from Days 1 to 56. TAK-861 2 mg BID: Participants received TAK-861 2 mg, orally, BID, from Days 1 to 56. TAK-861 2 mg and 5 mg: Participants received TAK-861 2 mg followed by 5 mg dose, orally, from Days 1 to 56. TAK-861 7 mg QD: Participants received TAK-861 7 mg, orally, once daily (QD), from Day 1 to 56. Placebo was given as the second dose. |
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| 1. 覚醒維持検査（MWT）の平均睡眠潜時のベースラインから8週目までの変化量 評価期間：ベースライン、Week 8 MWTは検証済みの客観的尺度であり、眠気を誘う状況下での一定時間内の覚醒維持能力を評価する。各MWTセッション（1セッション=40分）では、被験者には静かに座り、可能な限り覚醒を維持するよう指示した。各セッションの睡眠潜時はEEGで記録した。これらの規則に従って睡眠が観察されなかった場合、潜時は40分と定義した。解析には線形混合モデル（MMRM）を用いた。 |
1. Change from Baseline in the Average Sleep Latency as Determined from the Maintenance of Wakefulness Test (MWT) at Week 8 Time Frame: Baseline, Week 8 The MWT is a validated, objective measure that evaluates a participant's ability to remain awake under soporific conditions for a defined period. During each MWT session (1 session = 40 minutes), participants were instructed to sit quietly and remain awake for as long as possible. Sleep latency in each session was recorded on EEG. If no sleep was observed according to these rules, then the latency was defined as 40 minutes. The linear mixed effects model for repeated measures (MMRM) was used for analysis. |
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| 1. ESSの合計スコアのベースラインから8週目までの変化量 評価期間：ベースライン、Week 8 ESSは、主観的に回答する検証済みの自己記入式尺度（0～3でスコア化）である。ESSでは、各被験者に日常生活の8つの異なる状況を提示し、これらの状況で眠りに落ちる可能性がどの程度であったかを被験者に質問する。スコアを合算して0～24の総スコアを得る。スコアが高いほど主観的な日中の眠気が強いことを示し、スコアが10未満であれば基準値範囲内とみなす。解析にはMMRMを用いた。 2. 8週目の1週間あたりのカタプレキシー発現率（WCR） 評価期間：Week 8 ナルコレプシー症状を自己報告するため、被験者は自己報告式睡眠日誌に毎日記入した。被験者はカタプレキシーエピソードに関して日誌に記録した。エピソードの総数から1週間当たりの平均エピソード数を算出して評価した。WCR=［規定の期間におけるカタプレキシーエピソードの総数（日誌が欠測した日を除く）／既定の期間の日数（日誌が欠測した日を除く）］×7。解析には一般化推定方程式（GEE）モデルを用いた。 3. 治療下で発現した有害事象（TEAE）を1件以上発現した被験者の数 評価期間：治験薬の初回投与から治験終了まで（最長3ヵ月） 有害事象（AE）とは、治験介入の使用と時間的に関連のある、被験者に生じたあらゆる好ましくない医療上のできごとであり、当該治験介入との因果関係の有無は問わない。すなわち、有害事象とは、治験介入の使用と時間的に関連のある、あらゆる好ましくない、意図しない徴候（臨床検査値の異常を含む）、症状又は疾患（新たな疾患又は増悪）のことである。TEAEは治験薬投与後に生じたAEと定義される。 |
1. Change from Baseline in Epworth Sleepiness Scale (ESS) Total Score at Week 8 Time Frame: Baseline, Week 8 The ESS is a subjective, self-administered, validated scale (scored 0 to 3) to respond to each of the 8 questions of daily life that asks participants how likely they are to fall asleep in those situations. The scores are summed to give an overall score of 0 to 24. Higher scores indicate stronger subjective daytime sleepiness, and scores below 10 are considered to be within the normal range. The MMRM was used for analysis. 2. Weekly Cataplexy Rate (WCR) at Week 8 Time Frame: Week8 Participants completed a daily patient-reported sleep diary to record self-reported narcolepsy symptoms. Participants recorded episodes of cataplexy attacks in the diary. The total number of events averaged for a week were reported. WCR = (total number of cataplexy attacks over a number of non-missing diary days for a given duration/number of non-missing diary days in that duration)*7. The generalized estimating equations (GEE) model was used for analysis. 3. Number of Participants with at Least One Treatment-emergent Adverse Event (TEAE) Time Frame: From first dose of the study drug up to end of the study (up to 3 months) An adverse event (AE) was defined as any untoward medical occurrence in a clinical study participant, temporally associated with the use of the study intervention, whether or not the occurrence was considered related to the study intervention. An AE can therefore be any unfavorable and unintended sign (example, a clinically significant abnormal laboratory finding), symptom, or disease temporally associated with the use of a drug, whether or not it is considered related to the drug. A TEAE was defined as an AE with an onset that occurred after receiving study drug. |
||
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| TAK-861 | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| 武田薬品工業株式会社 | |
| Takeda Pharmaceutical Company Limited | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 横浜みのるクリニック治験審査委員会 | Yokohama-Minoru Clinic IRB | |
| 神奈川県横浜市南区別所1-13-8 | 1-13-8, Bessho, Minami-ku, Yokohama-city, Kanagawa | |
| 045-722-8655 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| 2022-001654-38 | |
| EudraCT | |
| EudraCT | |
| U1111-1277-4261 | |
| Universal Trial Number (WHO) | |
| Universal Trial Number (WHO) | |
| NCT05687903 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当する | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| Takeda Study ID: TAK-861-2001 | |
| 症例登録開始予定日・第1症例登録日・実施期間（開始日・終了日）・実施予定被験者数・進捗状況は試験全体の情報を記載しています。 | |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
|
設定されていません |
|
|
設定されていません |
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
| TAK-861-2001-PRT-Redacted.pdf | ||
設定されていません |
||
設定されていません |
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