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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和5年1月11日
令和7年2月18日
令和6年3月12日
高 LDL コレステロール血症患者を対象とした ETC-1002 の優越性を検証するプラセボ対照，無作為化，多施設共同，二重盲検，並行群間比較試験
高 LDL コレステロール血症患者を対象とした ETC-1002 の検証試験
松丸　剛久
大塚製薬株式会社
低比重リポ蛋白コレステロール（ LDL-C）のコントロールが不十分な高 LDL コレステロール血症患者を対象に ETC-1002 180 mg/日を 12 週間投与し，プラセボに対する優越性を検証する
3
高 LDL コレステロール血症
研究終了
bempedoic acid(INN)
NEXLETOL(US)，Nilemdo(EU)
医療法人社団　新東会　横浜みのるクリニック 治験審査委員会

総括報告書の概要

管理的事項

2025年02月18日

２　結果の要約

2024年03月12日
96
/ 男性の割合は,ETC-1002 180 mg及びプラセボ投与群でそれぞれ48人中20人(41.7%),48人中25人(52.1%)であった。年齢（標準偏差）は、ETC-1002 180 mg及びプラセボ投与群でそれぞれ64.6(13.02)、63.9(12.98)であった。

 The proportion of male subjects was 20 of 48 subjects (41.7%) and 25 of 48 subjects (52.1%) for the 180 mg ETC-1002 treatment group and placebo group, respectively. The age (mean [SD]) was 64.6 (13.02) and 63.9 (12.98) for the 180 mg ETC-1002 treatment group and placebo group, respectively.
/ 合計96人の被験者(スタチン効果不十分72人とスタチン不耐24人)が治療期に進み，ETC-1002 180 mg群(48人)またはプラセボ投与群(48人)のいずれかに無作為に割付された。
ETC-1002 180 mg群で46人、プラセボ群で45人，合計91名の被験者が治療期を完了した。

 A total of 96 subjects were randomized in the treatment period. Of the 96 subjects (72 subjects in the inadequate response to statins and 24 subjects in the statin intolerance) who were randomized to either the ETC-1002 180 mg group (48 subjects) or the placebo group(48 subjects), 91 subjects completed the treatment period (46 subjects in the 180 mg group, and 45 subjects in the placebo group).
/ ・治験薬投与後に発現した有害事象（TEAE）の発現割合は，ベムペド酸180 mg群，及びプラセボ群で，それぞれ56.3%[27例]及び 50.0%[24例]であった。治験薬と関連性がある TEAEの発現割合は，それぞれ6.3%[3例]，及び4.2%[2例]であった。
・ベムペド酸群で5%以上に認められた有害事象は，上咽頭炎（ベムペド酸群： 14.6%， 7例，プラセボ群： 10.4%， 5例），関節痛（ベムペド酸群： 6.3%， 3例，プラセボ群： 0%， 0例），背部痛（ベムペド酸群： 6.3%， 3例，プラセボ群： 2.1%， 1例）であった。ベムペド酸群で5%以上に発現し，かつプラセボ群よりも発現割合が5%以上高かった事象は，関節痛であった。重症度別の有害事象は，いずれも軽度又は中等度であった。
・本試験で死亡及び重篤な有害事象は発現しなかった。
・LDL-Cのコントロールが不十分な高LDLコレステロール血症患者を対象にベムペド酸180 mg/日を12週間投与した結果，忍容性は良好であった。


 -The incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) was 56.3% of the subjects (27 of 48 subjects) in the 180 mg group, and 50.0% of the subjects (24 of 48 subjects) in the placebo group. The incidence of IMP-related TEAEs was 6.3% of the subjects (3 of 48 subjects) in the 180 mg group, and 4.2% of the subjects (2 of 48 subjects) in the placebo group.
-TEAEs that occurred in 5% or more of subjects in the bempedoic acid group were nasopharyngitis (14.6%, 7 subjects in the bempedoic acid group; 10.4%, 5 subjects in the placebo group), arthralgia (6.3%, 3 subjects in the bempedoic acid group; 0%, 0 subjects in the placebo group), and back pain (6.3%, 3 subjects in the bempedoic acid group; 2.1%, 1 subject in the placebo group). Arthralgia was an AE that occurred in 5% or more of subjects in the bempedoic acid group, and which showed a 5% or higher incidence than the placebo group. When analyzed by severity, all of the AEs were mild or moderate.
-No deaths or SAEs occurred.
-A 12-week administration of bempedoic acid 180 mg/day was well-tolerated in patients with hyper-LDL cholesterolemia who had inadequate control of LDL-C.
/ ・主要評価項目である LDL-Cのベースラインから Week 12までの変化率は，ベムペド酸群で−25.25%，プラセボ群で−3.46%であり，プラセボ群と比較してベムペド酸群で統計学的に有意なLDL-Cの低下が認められた。
・LDL-Cのベースラインから Week 12までの変化率は，スタチン反応別のいずれの集団でもプラセボ群と比較してベムペド酸群で大きく， Week 12でのLDL-Cは，プラセボ群と比較し，ベムペド酸群で低下した。
・non-HDL-C， TC，及びApo Bのベースラインから Week 12までの変化率は，ベムペド酸群でプラセボ群より大きかった。 Week 12でのnon-HDL-C， TC，及びApo Bは，プラセボ群と比較し，ベムペド酸群で低下した。
・Week 12でのLDL-Cがリスク区分別の脂質管理目標値に達した被験者の割合はプラセボ群と比較し，ベムペド酸群で高かった。
 -The percent change in LDL-C from baseline to Week 12, which was the primary endpoint, was -25.25% in the bempedoic acid group and -3.46% in the placebo group, showing a statistically significant reduction in LDL-C in the bempedoic acid group compared to the placebo.
-The percent change in LDL-C from baseline to Week 12 was more substantial in the bempedoic acid group than in the placebo group in all subpopulations by statin response, and the LDL-C at Week 12 was lower in the bempedoic acid group than in the placebo group.
-The percent changes from baseline to Week 12 in non-HDL-C, TC, and Apo B were more substantial in the bempedoic acid group than in the placebo group. Non-HDL-C, TC, and Apo B at Week 12 were lower in the bempedoic acid group compared to the placebo group.
-The proportion of subjects whose LDL-C value achieved the lipid management goals based on the risk assessment at Week 12 was higher in the bempedoic acid group than in the placebo group.
/ ・LDL-Cのコントロールが不十分な高LDLコレステロール血症患者を対象にベムペド酸180 mg/日を12週間投与し，プラセボ群に対するベムペド酸群の優越性が検証された。
・ベムペド酸180 mg/日を12週間投与した際のプラセボ群に対するベムペド酸群の安全性に大きな問題はなく，忍容性は良好であった。
 -The superiority of the bempedoic acid group after 12 weeks of administration at 180 mg/day to the placebo group in patients with hyper-LDL cholesterolemia who had inadequate control of LDL-C was confirmed.
-The 12-week administration in the bempedoic acid group at 180 mg/day resulted in no significant safety concerns, and was well-tolerated compared to the placebo group

３　IPDシェアリング

有 Yes
本試験結果の根拠となる匿名化された参加者個別データ（IPD）は、研究提案が方法論的に妥当であれば，事前に決めた研究目的達成のため研究者に開示されます。 補足資料：治験実施計画書及び統計解析計画書 データは、世界各国での販売承認取得後、または論文掲載後1〜3年で利用可能になります。 データ開示の終了日は設けません。 大塚製薬は、自社が所有するリモートアクセス可能なデータ共有プラットフォーム上でPython及びRの解析ソフトウェア環境と共にデータを開示します。 研究提案はclinicaltransparency@Otsuka-us.comに送信してください。 Anonymized Individual participant data (IPD) that underlie the results of this study will be shared with researchers to achieve aims pre-specified in a methodologically sound research proposal. Supporting Materials: Study Protocol and Statistical Analysis Plan (SAP) Data will be available after marketing approval in global markets, or beginning 1-3 years following article Publication. There is no end date to the availability of the data. Otsuka will share data on an Otsuka-owned remotely accessible data sharing platform with Python and R analytical software. Research requests should be directed to clinicaltransparency@Otsuka-us.com.

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和7年2月18日
jRCT番号 jRCT2031220562

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

高 LDL コレステロール血症患者を対象とした ETC-1002 の優越性を検証するプラセボ対照，無作為化，多施設共同，二重盲検，並行群間比較試験
 A placebo-controlled, randomized, multicenter, double-blind, parallel-group trial to confirm the superiority of ETC-1002 in patients with hyper-LDL cholesterolemia
高 LDL コレステロール血症患者を対象とした ETC-1002 の検証試験
 A confirmatory trial of ETC-1002 in patients with hyper-LDL cholesterolemia

（２）治験責任医師等に関する事項

松丸　剛久 Matsumaru Takehisa
/ 大塚製薬株式会社 Otsuka Pharmaceutical Co., LTD.
540-0021
/ 大阪府大阪市中央区大手通3丁目2番27号 3-2-27, Otedori, Chuo-ku, Osaka, Japan
06-6943-7722
OPC_346-102-00002@otsuka.jp
医薬情報センター　 Drug Information Center
大塚製薬株式会社 Otsuka Pharmaceutical Co., LTD.
108-8242
東京都港区港南2-16-4 2-16-4, Konan, Minato-ku, Tokyo, Japan
03-6361-7314
opc_ctr@otsuka.jp
あり
令和4年12月8日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

　

/

医療法人社団旭和会　東京駅センタービルクリニック

Tokyo-Eki Center-Building Clinic

　

　
/

　

/

医療法人社団福和会　福和クリニック

Fukuwa Clinic

　

　
/

　

/

医療法人　平心会　OCROMクリニック

Heishinkai OCROM Clinic

　

　
/

　

/

医療法人　平心会　ToCROMクリニック

Heishinkai ToCROM Clinic

　

　
/

　

/

医療法人　健清会　那珂記念クリニック

Nakakinen Clinic Medical Corporation Kensei-kai

　

　
/

　

/

医療法人社団　美田内科循環器科クリニック

Mita Medical-Cardiovascular Clinic

　

　
/

　

/

医療法人社団　岡本内科クリニック

Okamoto Naika Clinic

　

　
/

　

/

地方独立行政法人　りんくう総合医療センター

Rinku General Medical Center

　

　
/

　

/

医療法人　徳洲会　湘南藤沢徳洲会病院

Shonan Fujisawa Tokushukai Hospital

　

　
/

　

/

医療法人徳洲会　岸和田徳洲会病院

Tokushukai Kishiwada Tokushukai Hospital

　

　
/

　

/

国立研究開発法人国立国際医療研究センター国府台病院

Kohnodai Hp., National Center for Global Health and Medicine

　

　
/

　

/

社会福祉法人寿福祉会　福浜中央クリニック

Fukuhama Chuo Clinic

　

　
/

　

/

医療法人 順心会 中村循環器科心臓外科医院

Nakamura Cardiovascular Clinic

　

　
/

　

/

医療法人社団LSM　寺本内科・歯科クリニック

Teramoto Medical and Dental Clinic

　

　
/

　

/

社会福祉法人恩賜財団済生会支部　福井県済生会病院

Fukui-ken Saiseikai Hospital

　

　
/

　

/

医療法人徳洲会　福岡徳洲会病院

Fukuoka Tokushukai Hospital

　

　
/

　

/

医療法人社団健心会　みなみ野循環器病院

Kenshinkai Minamino Cardiovascular Hospital

　

　
/

　

/

国立大学法人東北大学　東北大学病院

Tohoku University Hospital

　

　
/

　

/

大分県立病院

Oita Prefectural Hospital

　

　
/

　

/

医療法人　白岩内科医院

Shiraiwa Medical Clinic

　

　
/

　

/

国保直営総合病院 君津中央病院

Kimitsu Chuo Hospital

　

　
/

　

/

医療法人　仲本内科クリニック

Nakamoto Medical Clinic

　

　
/

　

/

独立行政法人 労働者健康安全機構 中部労災病院

JOHAS Chubu Rosai Hospital

　

　
/

　

/

独立行政法人国立病院機構金沢医療センター

NHO Kanazawa Medical Center

　

　
/

　

/

医療法人 財団 康生会 武田病院

Koseikai Takeda Hospital

　

　
/

　

/

社会医療法人 康陽会 中嶋病院

Koyokai Nakajima Hospital

　

　
/

　

/

医療法人社団 弘惠会 杉浦医院

Sugiura Clinic

　

　
/

　

/

医療法人社団三矢会 前橋広瀬川クリニック

Sanyakai Maebashi Hirosegawa Clinic

　

　
/

　

/

草加すぎうら内科クリニック

Soka Sugiura Internal Clinic

　

　
/

　

/

医療法人偕行会　名古屋共立病院

Kaikoukai Nagoya Kyouritsu Hospital

　

　

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

低比重リポ蛋白コレステロール（ LDL-C）のコントロールが不十分な高 LDL コレステロール血症患者を対象に ETC-1002 180 mg/日を 12 週間投与し，プラセボに対する優越性を検証する
3
2023年02月13日
2023年02月13日
2023年02月13日
2024年03月12日
96
介入研究 Interventional
無作為化比較 randomized controlled trial
二重盲検 double blind
プラセボ対照 placebo control
並行群間比較 parallel assignment
治療 treatment purpose
あり
あり
あり
あり
なし none
1)以下のスタチン効果不十分又はスタチン不耐の患者
• スタチン効果不十分
承認用量の範囲内のスタチンと必要な患者においてはスタチン以外の高コレステロール血症治療薬を服薬しているものの，LDL-C のリスク区分別の脂質管理目標値を達成できない高コレステロール血症患者
・スタチン不耐
1 種類以上のスタチン服用時に安全性上の問題が生じ，その後服用中止又は減量した後に問題が解消された経験を有し，1 日量が最低承認用量（又はそれ以下）のスタチンを服薬し
ている，及び/又はスタチン以外の高コレステロール血症治療薬を服薬しているものの，LDL-C のリスク区分別の脂質管理目標値を達成できない高コレステロール血症患者
2)スクリーニング時に空腹時のTG が400 mg/dL 未満の患者

 1)Patients with inadequate response to statins or statin intolerance as defined below
[Inadequate response to statins]
Patients with hyper-LDL cholesterolemia who have been taking statins[and other lipid-modifying therapies(LMTs) if needed] and cannot achieve the lipid management goals of LDL-C
[Statin intolerance]
Patients with hyper-LDL cholesterolemia for whom safety problems have occurred while taking at least one type of statin, and who experienced resolution of the problems after discontinuation or dose reduction, and who cannot achieve the lipid management goals of LDL-C. Patients must be on the lowest or under the dosage of the approved dose of statin and/or on stable LMT(s).
2)Patients with fasting TG levels of <400 mg/dL at screening

1) 妊婦，授乳婦，スクリーニング時又はベースライン時に妊娠検査（尿）が陽性の女性
2) 家族性高コレステロール血症ホモ接合体と診断された患者
3) スクリーニング前3 ヵ月以内に心血管疾患の既往又は合併症を有する患者，又
はスクリーニング期間中及びベースライン前に心血管疾患が発現した患者
4)スクリーニング時に5 分間の安静後，座位での収縮期血圧が160 mmHg 以上又は拡張
期血圧が100 mmHg 以上のコントロールされていない高血圧症を有する患者
5) コントロール不良の重篤な血液疾患又は凝固障害の合併症を有する，又はスクリーニング時にヘモグロビンが10.0 g/dL 未満の患者
6)スクリーニング時にHbA1c が9%以上のコントロール不良の糖尿病患者
7) スクリーニング時に甲状腺刺激ホルモン（TSH）が基準値上限の1.5 倍を超えるコン
トロール不良の甲状腺機能低下症を有する患者
8) 以下を含む肝疾患又は肝機能不全を有する患者
• スクリーニング時にB 型肝炎表面抗原（HBsAg）の血清学的検査又はC 型肝炎ウイ
ルス（HCV）抗体検査が陽性
• スクリーニング時にアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）又はアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）の値が基準値上限の3 倍以上，又は総ビリルビンの値が基準値上限の2 倍以上
9) スクリーニング時にCK が基準値上限の3 倍を超える患者
10) 腎機能障害，腎炎症候群又は腎炎の既往又は合併症を有しスクリーニング時の推算糸球体濾過量が，30 mL/min/1.73 m2 以下の患者

 1)Females who are pregnant or breast-feeding or who have a positive pregnancy test (urine) result at screening or baseline visits
2)Patients with homozygous familial hypercholesterolemia (HoFH)
3)Patients who currently have or who have had within the past 3 months prior to screening any cardiovascular diseases, or those who have developed any cardiovascular diseases during the screening or before baseline visit
4)Uncontrolled hypertension, defined as sitting systolic blood pressure after resting 5 minutes of >=160 mmHg or diastolic blood pressure of >=100 mmHg at screening
5)Patients with uncontrolled and serious hematologic or coagulation disorders or with hemoglobin of <10.0 g/dL at screening
6)Patients with uncontrolled diabetes with HbA1c of >=9% at screening
7)Patients with uncontrolled hypothyroidism with thyroid-stimulating hormone (TSH) of >1.5 x ULN at screening
8)Patients with liver disease or dysfunction, including:
-Positive serology for hepatitis B surface antigen (HBsAg) or a positive hepatitis C virus (HCV) antibody test at screening
-Alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) of >=3 x ULN or total bilirubin of >=2 x ULN at screening
9)Patients with creatine kinase (CK) of >3 x ULN at screening
10)Patients with a history or current renal dysfunction, nephritic syndrome, or nephritis, and with estimated glomerular filtration rate (eGFR) of <=30 mL/min/1.73 m2 at screening
18歳 以上 18age old over
85歳 以下 85age old under
男性・女性 Both
高 LDL コレステロール血症 Hyper-low-density lipoprotein (LDL) cholesterolemia
あり
ETC-1002（180mg）又はプラセボを１日1回12週間投与する。
 One ETC-1002(180 mg) or placebo tablets will be administered orally once daily for 12 weeks.
12週後におけるLDL-Cのベースラインからの変化率
 Percent change in LDL-C from baseline at Week 12

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
未承認
bempedoic acid(INN)
NEXLETOL(US)，Nilemdo(EU)
なし

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

研究終了

Complete
/

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

あり
あり
国内治験賠償保険

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

大塚製薬株式会社
Otsuka Pharmaceutical Co., LTD.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

なし

６　IRBの名称等

医療法人社団　新東会　横浜みのるクリニック 治験審査委員会 Medical Corporation Shintokai Yokohama Minoru Clinic Institutional Review Board
神奈川県横浜市南区別所1-13-8 1-13-8, Bessho, Minami-ku, Yokohama-City, Kanagawa
042-648-5551
yminoru-irb@eps.co.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

NCT05683340

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

設定されていません

設定されていません

設定されていません

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

ETC1002-346-102-00002-PRT.pdf
346-102-00002_SAP_V1.0_E_Final.pdf

設定されていません

変更履歴

種別 公表日
終了 令和7年2月18日 (当画面) 変更内容
変更 令和6年4月10日 詳細 変更内容
変更 令和5年12月20日 詳細 変更内容
変更 令和5年12月13日 詳細 変更内容
変更 令和5年4月11日 詳細 変更内容
新規登録 令和5年1月11日 詳細
変更履歴一覧