臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和4年8月7日 | ||
| ムコ多糖症Ⅱ型患者を対象としたイデュルスルファーゼ ベータの長期投与試験 | ||
| ムコ多糖症Ⅱ型患者を対象としたイデュルスルファーゼβの長期投与試験 | ||
| 柳 孝明 | ||
| クリニジェン株式会社 | ||
| 重症型のムコ多糖症Ⅱ型患者を対象として，イデュルスルファーゼβを脳室内に投与したときの有効性及び安全性を評価する。 また，BHP001試験でイデュルスルファーゼβによる治療を受けており，承認後も継続して治療を希望する患者（治験責任医師又は治験分担医師により治療を継続することが有益であると判断された患者）に対し，イデュルスルファーゼβによる治療を受ける機会を提供する。 |
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| 3 | ||
| ムコ多糖症Ⅱ型 | ||
| 研究終了 | ||
| イデュルスルファーゼ ベータ | ||
| なし | ||
| 国立成育医療研究センター治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和4年8月2日 |
| jRCT番号 | jRCT2031220250 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| ムコ多糖症Ⅱ型患者を対象としたイデュルスルファーゼ ベータの長期投与試験 | Lon-term study of idursulfase beta in patients with mucopolysaccharidosis type II (CKK001) | ||
| ムコ多糖症Ⅱ型患者を対象としたイデュルスルファーゼβの長期投与試験 | Lon-term study of idursulfase beta in patients with mucopolysaccharidosis type II | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 柳 孝明 | Yanagi Komei | ||
| / | クリニジェン株式会社 | Clinigen K.K. | |
| 薬事部 | |||
| 103-0027 | |||
| / | 東京都中央区日本橋1-16-3 日本橋木村ビル6階 | 6F, Nihonbashi Kimura Bldg., 1-16-3, Nihonbashi, Chuo-ku, Tokyo | |
| 03-6869-0663 | |||
| komei.yanagi@clinigen.co.jp | |||
| 柳 孝明 | Yanagi Komei | ||
| クリニジェン株式会社 | Clinigen K.K. | ||
| 薬事部 | |||
| 103-0027 | |||
| 東京都中央区日本橋1-16-3 日本橋木村ビル6階 | 6F, Nihonbashi Kimura Bldg., 1-16-3, Nihonbashi, Chuo-ku, Tokyo | ||
| 03-6869-0663 | |||
| 03-6869-0660 | |||
| komei.yanagi@clinigen.co.jp | |||
| 令和2年1月23日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
| 株式会社アイメプロ | ||
| 鈴木 淳一 | ||
| 株式会社アイメプロ | ||
| 株式会社アイメプロ | ||
| 能勢 さゆり | ||
| 株式会社アイメプロ | ||
| 株式会社アイメプロ | ||
| 加藤 敏貴 | ||
| 株式会社アイメプロ | ||
| 株式会社アイメプロ | ||
| 鈴木 淳一 | ||
| 株式会社アイメプロ | ||
| 株式会社アイメプロ | ||
| 株式会社アイメプロ | ||
| 株式会社アイメプロ | ||
| 株式会社アイメプロ | ||
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 小須賀 基通 |
Kosuga Motomichi |
|
|---|---|---|---|
| / | 国立成育医療研究センター |
National Center for Child Health and Development |
|
遺伝診療科 |
|||
157-8535 |
|||
東京都 世田谷区大蔵2-10-1 |
|||
03-3416-0181 |
|||
小須賀 基通 |
|||
国立成育医療研究センター |
|||
遺伝診療科 |
|||
157-8535 |
|||
| 東京都 世田谷区大蔵2-10-1 | |||
03-3416-0181 |
|||
03-3416-2222 |
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| 五十嵐 隆 | |||
| あり | |||
| 令和2年1月23日 | |||
| / | 濱﨑 考史 |
Hamazaki Takashi |
|
|---|---|---|---|
| / | 大阪公立大学医学部附属病院 |
Pediatrics |
|
小児科・新生児科 |
|||
545-8586 |
|||
大阪府 大阪市阿倍野区旭町1-5-7 |
|||
06-6645-2121 |
|||
濱﨑 考史 |
|||
大阪公立大学医学部附属病院 |
|||
小児科・新生児科 |
|||
545-8586 |
|||
| 大阪府 大阪市阿倍野区旭町1-5-7 | |||
06-6645-2121 |
|||
06-6632-7114 |
|||
| 平田 一人 | |||
| あり | |||
| 令和2年12月24日 | |||
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 重症型のムコ多糖症Ⅱ型患者を対象として，イデュルスルファーゼβを脳室内に投与したときの有効性及び安全性を評価する。 また，BHP001試験でイデュルスルファーゼβによる治療を受けており，承認後も継続して治療を希望する患者（治験責任医師又は治験分担医師により治療を継続することが有益であると判断された患者）に対し，イデュルスルファーゼβによる治療を受ける機会を提供する。 |
|||
| 3 | |||
| 2020年03月11日 | |||
| 2020年03月11日 | |||
| 2020年03月11日 | |||
| 2021年05月06日 | |||
| 6 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| あり | |||
| なし | none | ||
| 以下の1)～4)の基準のすべてを満たす患者，又は5)に該当する患者を本試験の対象とした。 1) 重症型ムコ多糖症Ⅱ型（タイプC又はD）の診断が確定した患者 以下の両方を満たす場合に重症型ムコ多糖症Ⅱ型の診断を確定する。 ・白血球中のイズロネート2-スルファターゼの活性が低いか，定量限界以下で，尿中ウロン酸排泄量が基準値を超える。 ・イズロネート2-スルファターゼの活性が低下すると考えられる重症型の遺伝子変異を有する。 2) 6ヶ月以上15歳未満の男性患者 3) 過去に造血幹細胞移植を受けたことがない患者 4) イデュルスルファーゼが試験開始の12週間以上前から静脈内に投与されている患者（試験開始前12週間の合計投与回数が10回以上で，忍容性に問題のないことを確認する） 5) BHP001試験でイデュルスルファーゼβによる治療を受けており，承認後も継続して治療を希望する患者（治験責任医師又は治験分担医師により治療継続が有益であると判断された患者） |
Patients who met all of the following criteria 1) to 4) or who met 5) were included in this study. 1) Patients with confirmed diagnosis of severe mucopolysaccharidosis type II (type C or D) The diagnosis of severe mucopolysaccharidosis type II is confirmed when both of the following are satisfied. - The activity of isulonate 2-sulfatase in leukocytes is low or below the limit of quantification, and the amount of uronic acid excreted in urine exceeds the standard value. - Has a severe type of gene mutation that is thought to reduce the activity of isulonate 2-sulfatase. 2) Male patients aged 6 months to under 15 years 3) Patients who have never received hematopoietic stem cell transplantation in the past 4) Patients who received idursulfase intravenously for 12 weeks or more before the start of the study (the total number of doses for the 12 weeks before the start of the study was 10 or more, and it was confirmed that there was no problem with tolerability) 5) atients who have been treated with idursulfase beta in the BHP001 study and wish to continue treatment after approval (patients who are judged by the principal investigator or co-investigator to be beneficial to continue treatment) |
||
| 診断及び主要な組入れ基準（除外基準）： たとえ選択基準に適合しても，以下のいずれかに該当する患者は本試験の対象としなかった。 1) 尿中ウロン酸量が年齢別基準上限値の50倍以上を示した患者 2) 脳室・腹腔内シャントが施行された患者 3) 末期の臓器機能障害や他の重篤な疾患を有する患者 4) 悪性新生物に罹患している患者 5) 治験薬の成分にアナフィラキシーショックの既往歴を持つ患者 6) その他，治験責任医師又は治験分担医師が対象として不適格と判断した患者 |
Patients who met any of the following, even if they met the selection criteria, were not included in this study. 1) Patients whose urinary uronic acid level is 50 times or more the upper limit of the age-specific standard 2) Patients who underwent ventricular/intraperitoneal shunt 3) Patients with end-stage organ dysfunction and other serious illnesses 4) Patients with malignant neoplasms 5) Patients with a history of anaphylactic shock in the components of the investigational drug 6) Other patients who are judged to be ineligible by the principal investigator or co-investigator |
||
| 0歳 6ヶ月 以上 | 0age 6month old over | ||
| 15歳 未満 | 15age old not | ||
| 男性 | Male | ||
| ムコ多糖症Ⅱ型 | Mucopolysaccharidosis type II | ||
| D016532 | |||
| あり | |||
| 【治験薬、用量及び投与方法】 ・治験薬：脳室内投与用イデュルスルファーゼβを充填したバイアル製剤 （濃度15±1.5 mg/mL，液量1.25 mL） ・用量及び投与方法： 被験者の頭部に植込み型脳脊髄液リザーバを装着し，脳室内にイデュルスルファーゼβ 30 mgを4週間に1回の間隔で投与する。 |
[Investigative drug, dose, and administration method] - Investigative drug: Vial formulation filled with idursulfase beta for intracerebroventricular administration (Concentration 15 +/- 1.5 mg/mL, liquid volume 1.25 mL) - Dose and administration method: An implantable cerebrospinal fluid reservoir is attached to the subject's head, and idursulfase beta 30 mg is administered to the ventricles once every 4 weeks. |
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| D007276 | |||
| 【探索的有効性評価項目】 1) 脳脊髄液中ヘパラン硫酸濃度 2) 発達年齢 【安全性評価項目】 1) 有害事象 2) 臨床検査及びバイタルサイン |
[Exploratory effectiveness evaluation items] 1) Heparan sulfate concentration in cerebrospinal fluid 2) Developmental age [Safety evaluation items] 1) Adverse events 2) Clinical tests and vital signs |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| イデュルスルファーゼ ベータ | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
| あり |
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
| あり | ||
| あり | ||
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| クリニジェン株式会社 | |
| Clinigen K.K. | |
| あり | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 国立成育医療研究センター治験審査委員会 | National Center for Child Health and Development Institutional Review Board | |
| 東京都世田谷区大蔵2-10-1 | 2-10-1, Okura, Setagaya-ku, Tokyo | |
| 03-3416-0181 | ||
| seiiku-chiken@ncchd.go.jp | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当しない | ||
| 該当する |
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 無 | No | |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |