臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和4年7月1日 | ||
| 令和5年12月22日 | ||
| 高カリウム血症を有する小児患者を対象にSZCの安全性及び有効性を評価する非盲検試験 | ||
| 高カリウム血症を有する小児患者を対象にSZCの安全性及び有効性を評価する非盲検試験 | ||
| 上石 勇二 | ||
| アストラゼネカ株式会社 | ||
| Treatment | ||
| 3 | ||
| 高カリウム血症 | ||
| 募集中 | ||
| ジルコニウムシクロケイ酸ナトリウム水和物 | ||
| ロケルマ | ||
| 国立大学法人信州大学医学部附属病院治験審査委員会 | ||
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和5年12月15日 |
| jRCT番号 | jRCT2031220173 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| 高カリウム血症を有する小児患者を対象にSZCの安全性及び有効性を評価する非盲検試験 | An open-label study to assess safety and efficacy of SZC in paediatric patients with hyperkalaemia (PEDZ-K) | ||
| 高カリウム血症を有する小児患者を対象にSZCの安全性及び有効性を評価する非盲検試験 | An open-label study to assess safety and efficacy of SZC in paediatric patients with hyperkalaemia | ||
（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 上石 勇二 | Ageishi Yuji | ||
| / | アストラゼネカ株式会社 | Astrazeneca K.K | |
| 臨床開発統括部 | |||
| 530-0011 | |||
| / | 大阪府大阪市北区大深町３番１号 | 3-1, Ofuka-cho, Kita-ku, Osaka-shi | |
| 06-4802-3533 | |||
| RD-clinical-information-Japan@astrazeneca.com | |||
| 上石 勇二 | Ageishi Yuji | ||
| アストラゼネカ株式会社 | Astrazeneca K.K | ||
| 臨床開発統括部 | |||
| 530-0011 | |||
| 大阪府大阪市北区大深町３番１号 | 3-1, Ofuka-cho, Kita-ku, Osaka-shi | ||
| 06-4802-3533 | |||
| RD-clinical-information-Japan@astrazeneca.com | |||
| 令和4年3月23日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人宮城県立こども病院 |
Miyagi Children's Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人埼玉県立病院機構埼玉県立小児医療センター |
Saitama Children's Medical Center |
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|---|---|---|---|
| / | 信州大学医学部附属病院 |
Shinshu University Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 日本医科大学武蔵小杉病院 |
Nippon Medical School Musashi Kosugi Hospital |
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|---|---|---|---|
| / | 東京都立小児総合医療センター |
Tokyo Metropolitan Childrenʼs Medecal Center |
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|---|---|---|---|
| / | 順天堂大学医学部附属順天堂医院 |
Juntendo University Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 琉球大学病院 |
University of the Ryukyus Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人静岡県立病院機構静岡県立こども病院 |
Shizuoka Children's Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 地方独立行政法人福岡市立病院機構福岡市立こども病院 |
Fukuoka Children's Hospital |
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| / |
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|---|---|---|---|
| / | 兵庫県立こども病院 |
Hyogo Prefectural Kobe Children's Hospital |
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２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| Treatment | |||
| 3 | |||
| 2022年07月05日 | |||
| 2022年04月08日 | |||
| 2025年05月31日 | |||
| 3 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 単一群 | single arm study | ||
| 非盲検 | open(masking not used) | ||
| 非対照 | uncontrolled control | ||
| 単群比較 | single assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| なし | |||
| なし | |||
| カナダ/米国/英国/ウクライナ/ポーランド/ルーマニア/中国 | Canada/United States/United Kingdom/Ukraine/Poland/Romania/China | ||
| 1. 被験者又は代諾者のインフォームドコンセント、及び被験者のインフォームドアセント（適切な場合）を提供すること。 2. 生後から18 歳未満の女性又は男性であること。 3. 2 歳以上の年齢コホートで高カリウム血症の長期治療を要する（慢性高カリウム血症）被験者（腹膜透析の安定した治療を受けている被験者を含む）、及び2 歳未満の年齢コホートで短期又は長期のいずれかの高カリウム血症治療を要する（急性及び慢性高カリウム血症）被験者 4. 高カリウム血症とするには、被験者は以下の基準に適合しなければならない： 年齢が2 歳以上の被験者の場合、スクリーニング時の実施医療機関の検査室による血清カリウム値が5.0 mmol/L 超であること。1 ヵ月齢以上2 歳未満の被験者の場合、スクリーニング時の実施医療機関の検査室による血清カリウム値が6.0 mmol/L 超であること。0 歳以上1 ヵ月齢未満の被験者の場合、スクリーニング時の実施医療機関の検査室による血清カリウム値が6.5 mmol/L 超であること。血清カリウム値は、CP 期Day 1 におけるSZC の初回投与前3～14 日以内に測定する。また、Day 1 の投与前にも確認する必要がある。 ay 1 におけるSZC の初回投与前3～14 日以内に測定する。また、Day 1 の投与前にも確認する必要がある。 5. デジタル心電図を使用する場合、スクリーニング時のBazett 法により補正したQT 間隔（QTcB）は、年齢に適したパラメータに適合しなければならない： (a) 生後0 日以上3 日以下の被験者：450 ms 未満 (b) 生後3 日超12 歳未満の被験者：440 ms 未満 (c) 12 歳以上18 歳未満の被験者：450 ms 未満（男性）、460 ms 未満（女性） QTcB 値が治験実施計画書に規定された基準値を外れた場合、全て手動で再測定及び再計算し、自動と手動の心電図測定値に差異が認められた場合、常に手動の測定値を正しい値とみなすこと。 6. 採血を繰り返すことができる、又は有効な静脈カテーテルを使用できること。 7. 妊娠可能な女性は、CP 期のDay 1 におけるSZC 初回投与前1 日以内の妊娠反応が陰性でなければならず、かつ性交渉時には2 種類の医学的に受け入れ可能な避妊法（そのうち少なくとも1 種類はバリア法）を使用しなければならない。 8. 任意の非盲検LTMP 期のみ： (a) LTMP 期への参加のための被験者又は代諾者のインフォームドコンセント、及び被験者のインフォームドアセント（適切な場合）を提供すること。 (b) MP 期の終了時にカリウム値が正常、又は高カリウム血症であるが最大用量を使用していない被験者。 (c) 高カリウム血症の長期治療によるベネフィットがあると、治験責任（分担）医師により判断された被験者。 |
1. Provision of written informed consent of the participant or legal representative, and informed assent from the participant (as appropriate) 2. Female or male from birth to < 18 years of age. 3. Participants (including those receiving a stable peritoneal dialysis regimen) requiring long-term treatment of hyperkalaemia (chronic hyperkalaemia) in the age cohort 2 years or more, and participants requiring either short- or long-term treatment for hyperkalaemia (acute and chronic hyperkalaemia) in the age cohort < 2 years. 4. Participants must meet the following criteria for hyperkalaemia: For participants aged 2 years or more, Local Laboratory S-K+ level > 5.0 mmol/L, for participants aged 1 month to < 2 years, Local Laboratory S-K+ level > 6.0 mmol/L and for participants aged 0 to < 1 month, Local Laboratory S-K+ level > 6.5 mmol/L at Screening, measured 3 to 14 days prior to first dose of SZC on CP Study Day 1. This should also be confirmed prior to dosing on Day 1. 5. Using digital ECG, QT interval corrected by Bazett's method (QTcB) must meet the age-appropriate parameters at Screening: a. For participants aged 0 to 3 days or less after birth: < 450 ms b. For participants aged >3 days to < 12 years: < 440 ms c. For participants aged 12 or more to < 18 years: < 450 ms (male), < 460 ms (female) All QTcB values outside the reference values specified in the protocol should be manually re-measured and re-calculated, and if there is a difference in measurement between the automatic and manual ECG, the manual measurement should always be considered correct. 6. Ability to have repeated blood draws or effective venous catheterisation. 7. Females of childbearing potential must have a negative pregnancy test within one day prior to the first dose of SZC on CP Study Day 1 and sexually active females of childbearing potential must be using 2 forms of medically acceptable contraception with at least one being a barrier method 8. Optional open-label, LTMP only: a. Provision of written informed consent of the participant or legal representative, and informed assent from the participant (as appropriate) to take part in the LTMP. b. Participants who are normokalaemic at the end of MP or hyperkalaemic and not on maximum dose. c. Participants who would benefit from long-term treatment for their hyperkalaemia, as judged by the Investigator. |
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| 1. 出生時の在胎期間が37 週間未満又は出生体重2500 g 未満の新生児。 2. 腸管虚血が生じやすい症状が疑われる正期産児及び早産児（例：周産期低酸素症又は敗血症）。 3. 静脈穿刺のための過度のクレンチング、血液検体の溶血、又は重度白血球増加症若しくは血小板増加症により、偽高カリウム血症を呈する被験者。 4. 挫滅又は熱傷による軟部組織損傷により、高カリウム血症を呈する被験者。 5. 脱水、カリウム補助食品の過剰な使用、又は薬物使用（例：βアドレナリン遮断薬）等の二次的原因による高カリウム血症であり、他の治療法（例：輸液療法、薬剤の投与量調整）がより適している被験者。 6. 一過性医原性高カリウム血症の被験者（例：タクロリムス投与によるもの）。 7. 過去7 日以内に、ラクツロース、リファキシミン（XIFAXAN）、又は高アンモニア血症のためのその他の非吸収性抗生物質の投与を受けた被験者。 8. 治験薬の初回投与前4 日以内に、CPS、ポリスチレンスルホン酸ナトリウム（例：ケイキサレート）、又はPatiromer の投与を受けた被験者。 9. 余命3 ヵ月未満の被験者。 10. ヒト免疫不全ウイルス（HIV）検査の結果が陽性と分かっている者。 11. 治験責任（分担）医師の見解に基づき、被験者に過度のリスクを生じる症状、又は発生するデータの質が損なわれ得る症状がある場合。 12. SZC 又はその化合物に対して、既知の過敏症又はアナフィラキシーの既往がある場合。 13. 即時治療を要する不整脈がある被験者。 14. QT 延長症候群の家族歴がある被験者。 15. 血液透析を受けている被験者 16. 腸管閉塞の既往がある被験者。 17. 重度胃腸障害又は大規模な胃腸手術（例：大腸切除）の既往がある被験者。 18. 本治験の計画及び実施に関与する者（治験依頼者及び実施医療機関の従業員又は職員）。 19. SZC による前治療歴がある者。 20. 治験薬の初回投与前30 日以内に、治験登録時点で規制機関の承認を受けていない薬剤又は機器による治療を受けている場合。 21. 過去に本治験に組み入れられた者。 22. 妊娠している、授乳している、又は妊娠を計画している女性。 23. 被験者が治験の手順、制限、及び要件を遵守することができず、治験への参加が適切でないと治験責任（分担）医師により判断された者。 24. 組入れ前2 週間以内に、被験者のコロナウイルス性疾患2019（COVID-19）が確認されている（COVID-19 検査の結果が陽性である、又はCOVID-19 感染の疑いがある）場合、同被験者を試験に組み入れることはできない。 |
1. Neonates with a gestational age < 37 weeks at birth or a birth weight < 2500 g. 2. Term and preterm neonates with suspected conditions predisposing them to intestinal ischaemia (eg, perinatal hypoxia or sepsis). 3. Participants with pseudohyperkalaemia caused by excessive fist clenching to enable venepuncture, by haemolysed blood specimens, or by severe leukocytosis or thrombocytosis. 4. Participants with hyperkalaemia due to soft-tissue damage from crush injury or burns. 5. Participants with hyperkalaemia due to a secondary cause, such as dehydration, excessive use of K+ supplements, or drug use (eg, beta-adrenergic antagonists) and that would be more appropriately treated with other interventions (eg, fluid resuscitation, dose adjustments of medications). 6. Participants with transient iatrogenic hyperkalaemia (eg, due to treatment with tacrolimus). 7. Participants treated with lactulose, rifaximin (XIFAXAN), or other nonabsorbed antibiotics for hyperammonaemia within the last 7 days. 8. Participants treated with CPS, sodium polystyrene sulfonate (eg, KAYEXALATE), or patiromer within the last 4 days prior to first dose of study treatment. 9. Participants with a life expectancy of less than 3 months. 10. Participants who are known to have tested Human Immunodeficiency Virus (HIV) positive. 11. Presence of any condition which, in the opinion of the Investigator, places the participant at undue risk or potentially jeopardises the quality of the data to be generated. 12. Known hypersensitivity or previous anaphylaxis to SZC or to components thereof. 13. Participants with cardiac arrhythmias that require immediate treatment. 14. Participants with a family history of long QT syndrome. 15. Participants on haemodialysis. 16. Participants with a history of bowel obstruction. 17. Participants with severe gastrointestinal disorder or major gastrointestinal surgery (eg, large bowel resection). 18. Involvement in the planning and/or conduct of the study (applies to both AstraZeneca staff and/or staff at the study site). 19. Previous treatment with SZC. 20. Treatment with a drug or device within the last 30 days prior to first dose of study treatment that has not received regulatory approval at the time of study entry. 21. Previous enrolment in the present study. 22. Females who are pregnant, breastfeeding, or planning to become pregnant. 23. Judgement by the Investigator that the participant should not participate in the study if the participant is unlikely to comply with study procedures, restrictions, and requirements. 24. If the participant has evidence of Coronavirus disease 2019 (COVID-19) within 2 weeks prior to enrolment (a positive COVID-19 test or suspicion of COVID-19 infection) the participant cannot be enrolled in the study. |
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| 0歳 以上 | 0age old over | ||
| 18歳 未満 | 18age old not | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 高カリウム血症 | Hyperkalaemia | ||
| あり | |||
| 治療は、補正期（CP 期）、維持期(MP期）、長期維持期（LTMP期） の 3 段階で行われる。 高カリウム血症を有し、適格性が確認された全被験者は、CP 期に組み入れられ、正常カリウム値を達成するまでSZC を固定用量で1 日3 回（TID）最長3 日間にわたり投与される。2 歳以上18 歳未満の各年齢コホートにおいて、最初の被験者は用量レベル（DL）5 g TID に割り付けられる。 CP 期で正常カリウム値を達成した被験者は非盲検の28 日間MP 期に移行し、CP 期（TID）で投与されていた用量と同じ用量で、SZC の1 日1 回投与を開始する。MP 期間中、治験責任（分担）医師は、正常カリウム値を維持するため、成人相当用量2.5～15 g の範囲で用量を増量又は減量することができる。MP 期の終了時に、正常カリウム値又は最大用量を使用していない高カリウム血症の被験者は、MP 期終了後に任意のLTMP 期に移行し、本治験への参加を継続することができる。 |
Treatment includes 3 phases:CP,MP,LTMP. Eligible participants with hyperkalaemia will enter CP receiving fixed dose of SZC three times daily (TID) for up to 3 days until normokalaemia.Within each cohort 2 to <18 years, initial participants will be allocated to dose level (DL) 5g TID. After higher DLs approval by iDMC,subsequent participants may be allocated in the CP to 10g TID and potentially 15g TID.Participants in 0 to <2 years cohort will be assigned to the same DL decided based on data from older cohorts.Those who achieve normokalaemia in the CP will enter a 28-day MP,which starts with once daily administration of the dose received TID in the CP.During MP,the Investigator is able to titrate the dose up or down in the range 2.5g to 15g body weight equivalent to maintain normokalaemia.For participants who, at the end of MP,are normokalaemic/hyperkalaemic without being on maximum dose,the MP is followed by option to continue in an LTMP where the same titration regimen is used as in MP |
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| 補正期（CP 期）の主要目的： 高カリウム血症を有する小児において、CP 期のSZC 投与を、様々な用量レベル（DL）で開始した時の、正常カリウム値の達成に対する効果を評価する。 28 日間維持期（MP 期）の主要目的： 正常カリウム値を達成した小児において、MP期でSZC 投与を継続した時の、正常カリウム値の維持に対する効果を評価する |
Correction phase (CP) primary objective: To evaluate the ability to achieve normokalaemia during the CP when initiating treatment with SZC of different dose levels in children with hyperkalaemia 28-day Maintenance Phase (MP) primary objective: To evaluate the ability to maintain normokalaemia during the MP when continuing SZC treatment in children achieving normokalaemia |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 適応外 | |||
| ジルコニウムシクロケイ酸ナトリウム水和物 | |||
| ロケルマ | |||
| 30200AMX00430 | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 募集中 |
Recruiting |
|---|---|---|
| / |
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| アストラゼネカ株式会社 | |
| Astrazeneca K.K | |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 国立大学法人信州大学医学部附属病院治験審査委員会 | Institutional Review Board of Shinshu University Hospital | |
| 長野県長野県松本市旭3-1-1 | 3-1-1 Asahi Matsumoto, Nagano, 390-8621, Japan, Nagano | |
| 0263-37-3389 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT03813407 | |
| ClinicalTrials.gov | |
| ClinicalTrials.gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
（４）IPD（individual clinical trial participant-level data）シェアリング（匿名化された臨床研究の対象者単位のデータの共有）
| 有 | Yes | |
| アストラゼネカのグループ会社が治験依頼者となっている臨床試験において、匿名化された被験者個々のデータへのアクセスを社外の研究者がportalを通じて申請することが可能です。すべての申請はAZの開示責務によって評価されます。 https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure 「Yes」の場合はAZがIPD申請を受諾していることになりますが、すべての申請が開示されることを意図しているわけではありません。 | Qualified researchers can request access to anonymized individual patient-level data from AstraZeneca group of companies sponsored clinical trials via the request portal. All requests will be evaluated as per the AZ disclosure commitment: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure. Yes, indicates that AZ are accepting requests for IPD, but this does not mean all requests will be shared. |
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 第6項に記載のIRBは、本試験で最初に承認が得られた医療機関のものを掲載した | |
| D9481C00001 |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
設定されていません |
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設定されていません |
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設定されていません |