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臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。

企業治験
主たる治験
令和4年4月23日
令和7年9月11日
令和6年9月12日
痛風を含む高尿酸血症の小児患者を対象としたFYU-981の有効性，安全性及び薬物動態を評価する試験（第II相試験）
痛風を含む高尿酸血症の小児患者を対象としたFYU-981の第II相試験
伏見　真彦
株式会社富士薬品
痛風を含む高尿酸血症の小児患者を対象に，FYU-981を30週間投与したときの有効性，安全性及び薬物動態を検討する．
2
小児の痛風を含む高尿酸血症
研究終了
ドチヌラド
ユリス錠0.5 mg、ユリス錠1 mg、ユリス錠2 mg
独立行政法人国立病院機構まつもと医療センター受託研究（治験）審査委員会

総括報告書の概要

管理的事項

2025年07月29日

２　結果の要約

2024年09月12日
30
/ 痛風を含む高尿酸血症の小児患者（6歳以上，18歳以下） Hyperuricemic pediatric patients with or without gout (6 to 18 years old)
/ 同意取得例数：35例

【体重40kg以上】
治験薬投与例数：20例
治験中止例数：2例
治験完了例数：18例

【体重40kg未満】
治験薬投与例数：10例
治験中止例数：0例
治験完了例数：10例		 Informed consent: 35

[Body weight >= 40 kg]
Number of subjects who received the study treatment: 20
Number of subjects who discontinued the study: 2
Number of subjects who completed the study: 18

[Body weight < 40 kg]
Number of subjects who received the study treatment: 10
Number of subjects who discontinued the study: 0
Number of subjects who completed the study: 10
/ 有害事象の発現率は，被験者全体で86.7%（26/30例），体重40 kg以上の被験者では90.0%（18/20例），体重40 kg未満の被験者では80.0%（8/10例）であった．
副作用の発現率は，被験者全体で10.0%（3/30例），体重40 kg以上の被験者では10.0%（2/20例），体重40 kg未満の被験者では10.0%（1/10例）であった．
死亡例，重篤な有害事象及び治験薬の投与中止に至った有害事象は認められなかった．
治験薬の投与中断に至った有害事象の発現率は，被験者全体で3.3%（1/30例）であった．この事象は発疹であり，治験責任医師は治験薬との因果関係が否定できると判断した．		 The incidence of adverse events was 86.7% (26/30 subjects) in the overall subjects, 90.0% (18/20 subjects) in subjects weighing >= 40 kg, and 80.0% (8/10 subjects) in subjects weighing < 40 kg.
The incidence of adverse drug reactions was 10.0% (3/30 subjects) in the overall subjects, 10.0% (2/20 subjects) in subjects weighing >= 40 kg, and 10.0% (1/10 subjects) in subjects weighing < 40 kg.
There were no deaths, serious adverse events, or adverse events leading to discontinuation of the investigational product.
The incidence of adverse events leading to investigational product interruption in the overall subjects was 3.3% (1/30 subjects). This event was a rash and was considered not related to the investigational product in the opinion by investigator.
/ 【主要評価項目】
被験者全体（29例）において，投与終了時の血清尿酸値が6.0 mg/dL以下の達成率（95%信頼区間）は82.8%（64.2%～94.2%）であり，95%信頼区間の下限が閾値達成率として設定した30%を上回った．

【副次評価項目】
血清尿酸値の平均（標準偏差）は，投与開始前で9.36（1.17）mg/dL，投与終了時で5.15（1.56）mg/dLであり，投与開始前からの低下率（標準偏差）は44.29（18.28）%，変化量（標準偏差）は-4.21（1.92）mg/dLであった．

【薬物動態（PK）評価】
FYU-981の血漿中未変化体濃度は，本試験で得られたデータと成人を対象とした試験のデータを併合した母集団薬物動態解析を用いて別途評価する．		 [Primary Outcome]
In the overall subjects (29 subjects), the Percentage (95% confidence interval) of subjects with serum uric acid of <= 6.0 mg/dL at the end of administration was 82.8% (64.2% to 94.2%), and the lower limit of the 95% confidence interval exceeded the threshold population of 30% as predefined.

[Secondary Outcome]
The mean (standard deviation) serum uric acid was 9.36 (1.17) mg/dL at baseline and 5.15 (1.56) mg/dL at the end of administration, with a reduction rate (standard deviation) of 44.29 (18.28) % from baseline, and the change (standard deviation) -4.21 (1.92) mg/dL.

[Pharmacokinetics (PK) assessment]
Plasma unchanged drug concentration of FYU-981 will be separately evaluated using a population pharmacokinetic analysis that combines the data obtained from this clinical study with data from studies conducted in adults.
/ 痛風を含む高尿酸血症の小児患者にFYU-981を体重40 kgを境とする用法・用量で30週間反復経口投与したときの有効性が検証され，安全性及び薬物動態が確認された． In this study, FYU-981 was administered orally to hyperuricemic pediatric patients with or without gout, at a dosage and administration bordered by 40 kg body weight for repeated 30 weeks.
The efficacy of FYU-981 was verified, and its safety and pharmacokinetics were confirmed.
2025年09月11日

３　IPDシェアリング

無 No

管理的事項

研究の種別 企業治験
治験の区分 主たる治験
登録日 令和7年7月29日
jRCT番号 jRCT2031220036

１　試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項

（１）試験等の名称

痛風を含む高尿酸血症の小児患者を対象としたFYU-981の有効性，安全性及び薬物動態を評価する試験（第II相試験） A Study to Evaluate the Efficacy, Safety and Pharmacokinetics of FYU-981 in Hyperuricemic Pediatric Patients with or without Gout (Phase II Study)
痛風を含む高尿酸血症の小児患者を対象としたFYU-981の第II相試験 A Phase II Study of FYU-981 in Hyperuricemic Pediatric Patients with or without Gout

（２）治験責任医師等に関する事項

伏見　真彦 Masahiko Fushimi
/ 株式会社富士薬品 FUJI YAKUHIN CO., LTD.
330-9508
/ 埼玉県さいたま市大宮区桜木町4-383 4-383, Sakuragi-cho, Omiya-ku, Saitama-shi, Saitama, Japan
048-644-3403
clinical-trials@fujiyakuhin.co.jp
開発部　　 Development Department
株式会社富士薬品 FUJI YAKUHIN CO., LTD.
330-9508
埼玉県さいたま市大宮区桜木町4-383 4-383, Sakuragi-cho, Omiya-ku, Saitama-shi, Saitama, Japan
048-644-3403
clinical-trials@fujiyakuhin.co.jp
令和4年4月14日

（３）その他の試験等に従事する者に関する事項

（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など

多施設共同試験等の該当の有無 あり
/

宮城県立こども病院

Miyagi Children’s Hospital
/

東京都立小児総合医療センター

Tokyo Metropolitan Children’s Medical Center
/

地方独立行政法人　神奈川県立病院機構　神奈川県立こども医療センター

Kanagawa Children’s Medical Center
/

新潟大学医歯学総合病院

Niigata University Medical & Dental Hospital
/

独立行政法人　国立病院機構　金沢医療センター

National Hospital Organization Kanazawa Medical Center
/

地方独立行政法人山梨県立病院機構山梨県立中央病院

Yamanashi Prefectural Central Hospital
/

独立行政法人　国立病院機構　まつもと医療センター

National Hospital Organization Matsumoto Medical Center
/

岐阜県総合医療センター

Gifu Prefectural General Medical Center
/

地方独立行政法人　静岡県立病院機構　静岡県立こども病院

Shizuoka Children’s Hospital
/

日本赤十字社愛知医療センター　名古屋第二病院

Japanese Red Cross Aichi Medical Center Nagoya Daini Hospital
/

あいち小児保健医療総合センター

Aichi Children’s Health and Medical Center
/

独立行政法人地域医療機能推進機構　中京病院

Japan Community Health care Organization Chukyo Hospital
/

兵庫県立こども病院

Hyogo Prefectural Kobe Children’s Hospital
/

地方独立行政法人　奈良県立病院機構　奈良県総合医療センター

Nara Prefecture General Medical Center
/

近畿大学奈良病院

Kindai University Nara Hospital
/

地方独立行政法人　福岡市立病院機構　福岡市立こども病院

Fukuoka Children’s Hospital
/

独立行政法人　地域医療機能推進機構　九州病院

Japan Community Health care Organization Kyushu Hospital
/

国家公務員共済組合連合会　熊本中央病院

Kumamoto Chuo Hospital
/

国立大学法人東北大学　東北大学病院

National University Corporation Tohoku University Tohoku University Hospital
/

地方独立行政法人埼玉県立病院機構　埼玉県立小児医療センター

Saitama Prefectural Children's Medical Center
/

東京女子医科大学病院

Tokyo Women’s Medical University Hospital
/

公立大学法人　横浜市立大学附属　市民総合医療センター

Yokohama City University Medical Center

２　試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要

（１）試験等の目的及び内容

痛風を含む高尿酸血症の小児患者を対象に，FYU-981を30週間投与したときの有効性，安全性及び薬物動態を検討する．
2
2022年05月01日
2022年06月03日
2022年05月01日
2024年12月31日
30
介入研究 Interventional
単一群 single arm study
非盲検 open(masking not used)
非対照 uncontrolled control
単群比較 single assignment
治療 treatment purpose
なし
なし
なし
なし none
-痛風を含む高尿酸血症の小児患者
-血清尿酸値：
7.0 mg/dL以上：痛風患者
8.0 mg/dL以上：腎障害，高血圧，糖尿病，メタボリックシンドローム又は虚血性心疾患を合併する高尿酸血症患者
9.0 mg/dL以上：上記に該当しない高尿酸血症患者		 -Hyperuricemic pediatric patients with or without gout
-Serum urate level:
>= 7.0 mg/dL in patients with history of gout, or
>= 8.0 mg/dL in patients complicated with kidney disease, hypertension, diabetes, metabolic syndrome or ischemic heart disease, or
>= 9.0 mg/dL in patients with not applicable the above
-痛風関節炎が投与2週間前までに消失していない患者
-腎負荷型の高尿酸血症を呈する患者
-HbA1cが9.0%以上の患者
-重篤な心疾患、肝疾患などを有する患者
-腎結石又は臨床的な尿路結石を有する患者
-eGFRが30 mL/min/1.73 m^2未満の患者
-AST又はALTが基準値上限の3倍を超える患者
-収縮期血圧が180 mmHg以上又は拡張期血圧が110 mmHg以上の患者
など		 -Gouty arthritis within two weeks before start of study treatment
-Renal overload type of hyperuricemia
-HbA1c: >= 9.0%
-Clinically significant cardiac, and hepatic disease
-Kidney calculi or clinically significant urinary calculi
-eGFR: < 30 mL/min/1.73 m^2
-AST: >3xULN (upper limit of normal) or ALT: >3xULN
-Systolic blood pressure: >= 180 mmHg or diastolic blood pressure: >= 110 mmHg
etc.
6歳 以上 6age old over
18歳 以下 18age old under
男性・女性 Both
小児の痛風を含む高尿酸血症 Hyperuricemic pediatric patients with or without gout
あり
FYU-981を初期用量として0.25又は0.5 mgから開始し，維持期用量として0.5 mgから4 mgを1日1回経口投与する． FYU-981 is administered orally once daily starting with the initial dose of 0.25 or 0.5 mg/day, followed by the maintenance doses of 0.5 to 4 mg/day.
投与終了時の血清尿酸値6.0 mg/dL以下の達成率 Percentage of subjects with serum urate <=6.0 mg/dL at the end of administration

（２）試験等に用いる医薬品等の概要

医薬品
適応外
ドチヌラド
ユリス錠0.5 mg、ユリス錠1 mg、ユリス錠2 mg
30200AMX00020000、30200AMX00021000、30200AMX00022000

３　試験等の実施状況の確認に関する事項

（１）監査の実施予定

（２）試験等の進捗状況

/

研究終了

Complete

４　試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項

５　依頼者等に関する事項

（１）依頼者等に関する事項

株式会社富士薬品
FUJI YAKUHIN CO., LTD.

（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供

あり
持田製薬株式会社 Mochida Pharmaceutical Co., Ltd.
該当

６　IRBの名称等

独立行政法人国立病院機構まつもと医療センター受託研究（治験）審査委員会 National Hospital Organization Matsumoto Medical Center Institutional Review Board
長野県松本市村井町南二丁目20番30号 2-20-30 Muraimachiminami, Matsumoto Shi, Nagano
0263-58-4567
yakuzai01@mmcsenta.jp
承認

７　その他の事項

（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項

（２）他の臨床研究登録機関への登録

（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項

（５）全体を通しての補足事項等

添付書類（実施計画届出時の添付書類）

添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）

FYU-981-018_治験実施計画書_概略.pdf

設定されていません

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変更履歴

種別 公表日
終了 令和7年9月11日 (当画面) 変更内容
変更 令和6年5月9日 詳細 変更内容
変更 令和5年12月6日 詳細 変更内容
変更 令和5年6月22日 詳細 変更内容
変更 令和4年11月26日 詳細 変更内容
変更 令和4年7月7日 詳細 変更内容
変更 令和4年5月17日 詳細 変更内容
新規登録 令和4年4月23日 詳細
変更履歴一覧