臨床研究等提出・公開システム
臨床研究・治験計画情報の詳細情報です。
| 企業治験 | ||
| 主たる治験 | ||
| 令和4年4月23日 | ||
| 令和8年4月17日 | ||
| ヌシネルセンの臨床試験に参加していた脊髄性筋萎縮症患者を対象とした高用量のヌシネルセン（BIIB058）の長期継続投与試験 | ||
| SMA 被験者を対象としたヌシネルセンの長期継続投与試験 |
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| 松田 尚人 | ||
| バイオジェン・ジャパン株式会社 | ||
| 【主要目的】 203試験に参加していたSMA被験者にヌシネルセンを高用量で髄腔内投与したときの長期安全性及び忍容性の評価 【副次的目的】 203試験に参加していたSMA被験者にヌシネルセンを高用量で髄腔内投与したときの長期有効性の評価 |
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| 3 | ||
| 脊髄性筋萎縮症 | ||
| 研究終了 | ||
| ヌシネルセンナトリウム | ||
| なし | ||
| 東京女子医科大学治験審査委員会 | ||
総括報告書の概要
総括報告書の概要
管理的事項
管理的事項
| 2026年04月17日 | ||
２ 結果の要約
２ 結果の要約
| / | 本試験（NCT04729907／232SM302）の対象者は、脊髄性筋萎縮症（SMA）を有し、前治験である 232SM203（NCT04089566）を Day 302 訪問まで完了している 2 歳以上の男女で、前治験終了後に他の SMA 治療薬や治験薬を使用していない患者で構成され、前治験で 12mg または 28mg の nusinersen（BIIB058）維持投与を受けていた多国籍（米国・欧州・アジア・南米など 39 拠点）のコホートであり、Nusinersen の治療歴を引き継ぐ形で高用量 Nusninersen の長期安全性・有効性を評価するために組み入れられた集団である。 | The participants in this trial (NCT04729907 / 232SM302) are individuals with spinal muscular atrophy (SMA) who completed the Day 302 visit in the preceding study 232SM203 (NCT04089566), are at least 2 years of age, include both males and females, have not received any other SMA therapies or investigational treatments after the Day 302 visit of the parent study, and had previously been treated with either 12 mg or 28 mg maintenance doses of nusinersen; they represent a multinational cohort recruited across 39 global sites and were enrolled to evaluate the long-term safety and efficacy of higher-dose intrathecal nusinersen within a population already experienced with prior nusinersen treatment. | |
|---|---|---|---|
| / | 組み入れ人数は 115名 で、参加者は 39の国際拠点（北米、南米、欧州、アジアなど）から登録され、多国籍の SMA 患者によって構成される。試験は 4か月ごとの nusinersen 投与を最大64か月（19回訪問） 継続する長期デザインで、2021年4月に開始し、2026年7月に試験完了予定である。現在は 投与・評価フェーズの後期に入っており、主要安全性評価のデータ収集中の段階にある。 | The study enrolled 115 participants, drawn from 39 international sites across North America, South America, Europe, and Asia, forming a multinational cohort of individuals with SMA. The trial follows a long-term design in which nusinersen is administered every four months for up to 64 months (19 total visits). It began in April 2021 and is expected to be completed in July 2026. At present, the study is in the late stage of its dosing and evaluation phase, during which key safety endpoints are actively being collected. | |
| / | 本試験では AE・SAE、血液/尿検査の異常、心電図異常、バイタル異常、神経学的悪化、呼吸補助の使用、死亡などの発生状況が詳細に収集されているが、試験はまだ継続中であり、これらの具体的な発生件数や頻度は現時点では公表されていない。 | In this study, detailed information is being collected on the occurrence of AEs and SAEs, abnormalities in blood and urine tests, electrocardiogram abnormalities, vital sign abnormalities, neurological deterioration, the use of respiratory support, and mortality; however, because the trial is still ongoing, the specific incidence numbers or frequencies of these events have not yet been disclosed. | |
| / | 本試験では、主要評価項目として有害事象（AE・SAE）、血液・尿検査異常、心電図異常、バイタルサインの異常、成長指標の変化、神経学的評価の変化などが、また副次評価項目として運動機能指標（WHO モーターマイルストーン、CHOP INTEND、HINE、HFMSE、RULM など）、呼吸補助の使用状況、死亡および死亡・永久換気管理の複合指標、神経フィラメント量の変化などが定められているが、試験は現在も継続中で ClinicalTrials.gov には “No Results Posted” と明記されており、これらの指標に対するデータ解析結果（具体的な数値や統計的有意性、傾向など）は現時点では一切公表されていない。 | In this study, the primary endpoints include the occurrence of adverse events (AEs and SAEs), abnormalities in blood and urine tests, electrocardiogram findings, vital sign abnormalities, changes in growth parameters, and neurological assessment outcomes, while the secondary endpoints include motor function measures (such as WHO motor milestones, CHOP INTEND, HINE, HFMSE, and RULM), the use of respiratory support, mortality, the composite endpoint of death or permanent ventilation, and changes in neurofilament levels; however, because the trial is still ongoing and ClinicalTrials.gov lists the study status as "No Results Posted," none of the data analyses or results for these primary or secondary endpoints-such as numerical values, statistical significance, or clinical trends-have been disclosed at this time. | |
| / | 本試験は現在も継続中であり、ClinicalTrials.gov には “No Results Posted” と明記されているため、主要評価項目・副次評価項目のいずれについても、具体的な解析結果やデータ（数値・統計・結論）は現時点では一切公表されていない。 | The study is still ongoing, and ClinicalTrials.gov lists "No Results Posted," meaning that no data or analyses for any primary or secondary endpoints have been released at this time. | |
３ IPDシェアリング
３ IPDシェアリング
| 有 | Yes | |
| Biogen Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policyに従う。 | In accordance with Biogen's Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy on http://clinicalresearch.biogen.com/ |
管理的事項
管理的事項
| 研究の種別 | 企業治験 |
|---|---|
| 治験の区分 | 主たる治験 |
| 登録日 | 令和8年4月17日 |
| jRCT番号 | jRCT2031220035 |
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
１ 試験等の実施体制に関する事項及び試験等を行う施設の構造設備に関する事項
（１）試験等の名称
（１）試験等の名称
| ヌシネルセンの臨床試験に参加していた脊髄性筋萎縮症患者を対象とした高用量のヌシネルセン（BIIB058）の長期継続投与試験 | A Long-Term Extension Study of Nusinersen (BIIB058) Administered at Higher Doses in Participants With Spinal Muscular Atrophy Who Previously Participated in an Investigational Study With Nusinersen | ||
| SMA 被験者を対象としたヌシネルセンの長期継続投与試験 |
Long-Term Extension Study of Nusinersen in Participants With SMA |
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（２）治験責任医師等に関する事項
（２）治験責任医師等に関する事項
| 松田 尚人 | Matsuda Naoto | ||
| / | バイオジェン・ジャパン株式会社 | Biogen Japan Ltd. | |
| 103-0027 | |||
| / | 東京都中央区日本橋1-4-1 日本橋一丁目三井ビルディング14階 | Nihonbashi 1-chome Mitsui Building 14F, 1-4-1, Nihonbashi, Chuo-ku, Tokyo, 103-0027 | |
| 0120-560-086 | |||
| japan-medinfo@biogen.com | |||
| バイオジェン・パートナーコールくすり相談室 | Biogen Japan Medical Information | ||
| バイオジェン・ジャパン株式会社 | Biogen Japan Ltd. | ||
| 103-0027 | |||
| 東京都中央区日本橋1-4-1 日本橋一丁目三井ビルディング14階 | Nihonbashi 1-chome Mitsui Building 14F, 1-4-1, Nihonbashi, Chuo-ku, Tokyo, 103-0027 | ||
| 0120-560-086 | |||
| japan-medinfo@biogen.com | |||
| 令和4年1月14日 | |||
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（３）その他の試験等に従事する者に関する事項
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
（４）多施設共同試験等における治験責任医師等に関する事項など
| 多施設共同試験等の該当の有無 | あり |
|---|
| / | 東京女子医科大学病院 |
Tokyo Women's Medical University Hospital |
|---|---|---|
| / | 久留米大学医学部附属病院 |
Kurume University Hospital |
|---|---|---|
| / | 兵庫医科大学病院 |
Hyogo Medical University Hospital |
|---|---|---|
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
２ 試験等の目的及び内容並びにこれに用いる医薬品等の概要
（１）試験等の目的及び内容
（１）試験等の目的及び内容
| 【主要目的】 203試験に参加していたSMA被験者にヌシネルセンを高用量で髄腔内投与したときの長期安全性及び忍容性の評価 【副次的目的】 203試験に参加していたSMA被験者にヌシネルセンを高用量で髄腔内投与したときの長期有効性の評価 |
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| 3 | |||
| 2022年05月26日 | |||
| 2022年08月17日 | |||
| 2021年12月17日 | |||
| 2026年11月30日 | |||
| 172 | |||
| 介入研究 | Interventional | ||
| 非無作為化比較 | non-randomized controlled trial | ||
| 二重盲検 | double blind | ||
| 用量比較 | dose comparison control | ||
| 並行群間比較 | parallel assignment | ||
| 治療 | treatment purpose | ||
| なし | |||
| あり | |||
| なし | |||
| 米国/カナダ/エストニア/ハンガリー/アイルランド/イタリア/ラトビア/ポーランド/スペイン/台湾/フランス/ドイツ/ギリシャ/オーストラリア/韓国/イギリス/イスラエル/レバノン/ロシア/トルコ | United States/Canada/Estonia/Hungary/Ireland/Italy/Latvia/Poland/Spain/Taiwan/France/Germany/Greece/Australia/South Korea/United Kingdom/Israel/Lebanon/Russia/Turkey | ||
| 203試験のDay 302来院の完了及び203試験期間中の治験実施計画書の遵守。 | Completion of the Day 302 Visit in Study 203 and compliance with the study protocol throughout Study 203. | ||
| - 別の治験薬の投与を受けた、又は別の介入試験に組み入れられた。 - 203試験のDay 302来院後にSMAに対する既承認療法を受けた。 |
- Treatment with another investigational therapy or enrollment in another interventional clinical study. - Treatment with an approved therapy for SMA after the Day 302 Visit of Study 203. |
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| 下限なし | No limit | ||
| 上限なし | No limit | ||
| 男性・女性 | Both | ||
| 脊髄性筋萎縮症 | Spinal muscular atrophy | ||
| あり | |||
| 試験名：BIIB058 一般名：ヌシネルセンナトリウム 203試験においてヌシネルセン28 mgの維持投与を4ヵ月ごとに受けた被験者は、、302試験でもこの投与レジメンを継続する。203試験において現在承認されている維持用量であるヌシネルセン12 mgの投与を受けた被験者には、Day 1にヌシネルセン50 mgをボーラス投与し、それ以降は、203試験のパートCの投与レジメンと同じ4ヵ月ごとに維持用量としてヌシネルセン28 mgを投与する。 |
Research Name: BIIB058 Generic Name: nusinersen Trade Names: Spinraza Participants in Study 203 who received maintenance doses of 28 mg nusinersen every 4 months will continue this dosing scheme in Study 302. Those who received the currently approved maintenance dose of 12 mg nusinersen in Study 203 will be administered a bolus dose of 50 mg nusinersen on Day 1 followed by 28 mg nusinersen maintenance doses every 4 months thereafter, which is identical to the regimen in Part C of Study 203. |
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| - SAEを含むAEの発現率 - 成長パラメータの変化量 - 臨床検査パラメータ、ECG及びバイタルサインのベースラインからの変動 - 凝固パラメータ（aPTT、PT及びINR）のベースラインからの変動 - 尿中総蛋白の変化量 - 神経学的検査結果のベースラインからの変化量 - ベースライン後の血小板数が2回以上連続して基準値下限を下回った被験者の割合 - ベースライン後にQTcFが500msecを超えた被験者及びベースラインからベースライン後のいずれかの時点までにQTcFが60 msecを超えて増加した被験者の割合 |
- Incidence of AEs, including SAE - Change in growth parameters - Shifts from baseline in clinical laboratory parameters, ECGs, and vital signs - Shifts from baseline in coagulation parameters (aPTT, PT, and INR) - Change in urine total protein - Change from baseline in neurological examination outcomes - The proportion of participants with a postbaseline platelet count below the lower limit of normal on at least 2 consecutive measurements - The proportion of participants with a postbaseline QTcF of > 500 msec and an increase from baseline to any postbaseline timepoint in QTcF of > 60 msec |
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| - WHO運動マイルストーンの総数 - 人工呼吸器の使用 - 死亡までの期間（全生存期間） - CHOP INTEND合計スコアのベースラインからの変化量 - HINEセクション2運動マイルストーンのベースラインからの変化量 - HINEセクション2の運動マイルストーンレスポンダーの割合 - 換気療法時間の割合 - 死亡又は永続的換気療法（気管切開、又は急性可逆性事象以外の状況下で16時間/日以上の換気療法が21日間を超えて継続）までの時間 - HFMSEスコアのベースラインからの変化量 - RULMスコアのベースラインからの変化量 |
- Total number of new WHO motor milestones - Ventilator use - Time to death (overall survival) - Change from baseline in CHOP INTEND total score - Change from baseline in HINE Section 2 motor milestones - Proportion of HINE Section 2 motor milestone responders - Proportion of time on ventilation - Time to death or permanent ventilation (tracheostomyor >= 16 hours of ventilation/day continuously for >21 days in the absence of an acute reversible event) - Change from baseline in HFMSE score - Change from baseline in RULM score |
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（２）試験等に用いる医薬品等の概要
（２）試験等に用いる医薬品等の概要
| 医薬品 | |||
| 未承認 | |||
| ヌシネルセンナトリウム | |||
| なし | |||
| なし | |||
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
３ 試験等の実施状況の確認に関する事項
（１）監査の実施予定
（１）監査の実施予定
（２）試験等の進捗状況
（２）試験等の進捗状況
| / | 研究終了 |
Complete |
|---|
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
４ 試験等の対象者に健康被害が生じた場合の補償及び医療の提供に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
５ 依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
（１）依頼者等に関する事項
| バイオジェン・ジャパン株式会社 | |
| Biogen Japan Ltd. |
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
（２）依頼者以外の企業からの研究資金等の提供
| なし | ||
６ IRBの名称等
６ IRBの名称等
| 東京女子医科大学治験審査委員会 | Tokyo Women's Medical University Institutional Review Board | |
| 東京都東京都新宿区河田町8-1 | 8-1, Kawada-cho, Shinjuku-ku, Tokyo, Tokyo | |
| 03-5269-7839 | ||
| 承認 | ||
７ その他の事項
７ その他の事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（１）試験等の対象者等への説明及び同意に関する事項
（２）他の臨床研究登録機関への登録
（２）他の臨床研究登録機関への登録
| NCT04729907 | |
| Clinical Trial Gov | |
| Clinical Trial Gov |
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（３）臨床研究を実施するに当たって留意すべき事項
（５）全体を通しての補足事項等
（５）全体を通しての補足事項等
| 実施予定被験者数は日本以外の実施国も含む | |
| IRB事務局担当者が定期的に変更となり、特定のメールアドレスの公開ができないため |
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（実施計画届出時の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
添付書類（終了時（総括報告書の概要提出時）の添付書類）
| F_和訳_232SM302 Protocol V3.1 Final 21May2025_clean.pdf | ||
設定されていません |
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設定されていません |
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